เมื่อวันจันทร์ที่ 9 พ.ย. 2026 Korsana Biosciences (KRSA) ได้ใช้เวที 3rd Annual Guggenheim การดูแลสุขภาพ Innovation Conference เพื่อนําเสนอแผนงานสําหรับโรคอัลไซเมอร์ระยะเริ่มต้น ซึ่งเป็นตลาดที่บริษัทระบุว่ากําลังเข้าสู่ช่วงการเติบโตใหม่ บริษัทนําเสนอกรณีเชิงบวกสําหรับยาหลัก KRSA-028 พร้อมทั้งยอมรับความเสี่ยงด้านความปลอดภัย การดําเนินงาน และการแข่งขันในสาขาที่ยังคงถูกกําหนดรูปแบบโดยการอนุมัติใหม่ๆ
ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Jonathan Violin กล่าวว่าบริษัทก่อตั้งขึ้นเมื่อสองปีที่แล้ว เนื่องจากการรักษาโรคอัลไซเมอร์กําลังอยู่ที่จุดเปลี่ยน เขาชี้ให้เห็นถึงการอนุมัติล่าสุดของยาที่ปรับเปลี่ยนโรคสองชนิด ได้แก่ Kisunla และ Leqembi เป็นหลักฐานว่าหมวดหมู่นี้กําลังก้าวข้ามยารุ่นแรก ในขณะเดียวกัน เขาโต้แย้งว่าสาขานี้ยังต้องการการส่งยาที่ดีขึ้น ความทนทานที่ดีขึ้น และความสะดวกสบายที่ดีขึ้น
ประเด็นสําคัญ
- Korsana กําลังวางตําแหน่ง KRSA-028 ให้เป็นแอนติบอดีอัลไซเมอร์รุ่นถัดไปที่สร้างขึ้นเพื่อปรับปรุงการส่งยาไปยังสมองและการกําจัดคราบพลัค
- บริษัทระบุว่าวิศวกรรม Fc แบบเลือกสรรของตนได้รับการออกแบบเพื่อรักษากิจกรรมการกําจัดคราบพลัคในขณะที่ลดผลข้างเคียงที่พบในแอนติบอดีแบบ shuttled อื่นๆ บางชนิด
- ฝ่ายบริหารกําลังวางแผนโปรแกรมระยะที่ I/II ที่หวังว่าจะสนับสนุนการเข้าสู่ระยะที่ III โดยตรง
- Korsana มองว่าอัลไซเมอร์เป็นตลาดขนาดใหญ่ที่มีพื้นที่สําหรับผู้ชนะหลายราย คล้ายกับวิวัฒนาการของการรักษาโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง
- บริษัทระดมทุนได้ประมาณ 500 ล้านดอลลาร์ และเข้าสู่ตลาดสาธารณะเพียงไม่กี่เดือนที่ผ่านมา ทําให้มีทรัพยากรสําหรับการพัฒนาอย่างมาก
ภูมิหลังทางการเงินและองค์กร
Korsana ยังเป็นบริษัทที่อายุน้อย แต่ได้ระดมทุนจํานวนมากและสร้างฐานนักลงทุนที่กว้างขวาง
- ก่อตั้ง: ประมาณสองปีที่แล้ว
- เงินทุนรวมที่ระดมได้: ประมาณ 500 ล้านดอลลาร์
- การเข้าตลาดสาธารณะ: เสร็จสิ้นไม่กี่เดือนก่อนการประชุม
- ฐานผู้ถือหุ้น: ฝ่ายบริหารอธิบายว่า "แข็งแกร่งอย่างไม่น่าเชื่อ" และให้การสนับสนุน
Violin กล่าวว่าบริษัทมุ่งเน้นไปที่เป้าหมายหลักเดียวในขณะนี้: การพัฒนา KRSA-028 และพิสูจน์ว่าสามารถปรับปรุงให้ดีกว่าการบําบัดโรคอัลไซเมอร์ในปัจจุบันและที่กําลังเกิดขึ้น เขากล่าวว่า Korsana ไม่ได้พยายามเป็นบริษัทแพลตฟอร์มที่กว้างขวางในระยะใกล้ แม้ว่าอาจสํารวจเป้าหมาย tau และเป้าหมายโรคระบบประสาทเสื่อมอื่นๆ ในภายหลัง
อัปเดตการดําเนินงานของ KRSA-028
KRSA-028 เป็นสินทรัพย์หลักของ Korsana และเป็นศูนย์กลางของกลยุทธ์ บริษัทอธิบายว่าเป็นแอนติบอดีต้านอะไมลอยด์แบบ shuttled ที่ออกแบบมาสําหรับโรคอัลไซเมอร์ระยะเริ่มต้น และตั้งใจตั้งแต่แรกให้เป็นยาฉีดใต้ผิวหนังที่ให้ยาเดือนละครั้ง
ฝ่ายบริหารกล่าวว่ายาถูกสร้างขึ้นโดยมีหลายชั้นของความแตกต่าง:
- จับกับรูปแบบ pyroglutamate-modified ของอะไมลอยด์ ซึ่งมีความเข้มข้นในคราบพลัค
- ใช้การปรับเปลี่ยนฟังก์ชัน effector แบบเลือกสรรผ่านวิศวกรรม Fc
- รักษา phagocytosis ซึ่งเป็นกลไกที่เชื่อว่าขับเคลื่อนการกําจัดคราบพลัค
- กําจัด complement-dependent cytotoxicity และ antibody-dependent cellular cytotoxicity
- รวมเทคโนโลยีการขยายครึ่งชีวิตเพื่อปรับปรุงการสัมผัสในส่วนปลายและการซึมผ่านสมอง
Violin กล่าวว่างานก่อนคลินิกของบริษัทชี้ให้เห็นว่าการออกแบบกําลังทําสิ่งที่ตั้งใจไว้ ในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ Korsana กล่าวว่าโปรแกรมแสดงให้เห็นการสัมผัสที่ยาวนานขึ้น การประหยัด reticulocyte และกิจกรรม phagocytic ที่ได้รับการรักษา เขายังกล่าวด้วยว่าการเปลี่ยนแปลง Fc ที่ใช้ในโปรแกรมได้รับการตรวจสอบทางคลินิกแล้ว ซึ่งบริษัทเชื่อว่าช่วยลดความเสี่ยงทางเทคนิค
Korsana กล่าวว่า KRSA-028 ได้รับการออกแบบตั้งแต่ต้น แทนที่จะเป็นเวอร์ชันดัดแปลงของแอนติบอดีที่มีอยู่ บริษัทร่วมมือกับ Paragon Therapeutics ในการคัดกรองความสามารถในการพัฒนาและทําให้โมเลกุลเหมาะสมสําหรับการใช้ใต้ผิวหนัง
แผนการพัฒนาทางคลินิก
บริษัทได้วางแผนโปรแกรมระยะที่ I/II สามส่วนที่ระบุว่าตั้งใจให้เป็นการเปิดทางสําหรับระยะที่ III
- ส่วนที่ 1: การศึกษาขนาดยาเดี่ยวแบบเพิ่มขึ้นในอาสาสมัครสุขภาพดีในออสเตรเลียและนิวซีแลนด์
- เป้าหมายการยื่น CTA: ปลายปี 2024
- ผลลัพธ์ที่คาดหวัง: กลางปี 2025
- มาตรการหลัก: การสัมผัสใต้ผิวหนัง ครึ่งชีวิต ความปลอดภัย ความทนทาน จํานวนเม็ดเลือดสําหรับโรคโลหิตจาง และระดับในน้ําไขสันหลัง
- ส่วนที่ 2: การศึกษาขนาดยาหลายครั้งแบบเพิ่มขึ้นในผู้ป่วย
- เป้าหมายการยื่น IND: ต้นปี 2025
- การลงทะเบียนหลักที่คาดหวัง: สหรัฐอเมริกา
- มาตรการหลัก: การกําจัดคราบพลัคผ่าน PET tracers การติดตาม ARIA และการกําหนดลักษณะกิจกรรม
- ส่วนที่ 3: กลุ่มขยาย
- ขนาดที่วางแผน: ประมาณ 75 ผู้ป่วยต่อขนาดยา ตามแบบอย่างของ trontinemab ของ Roche
- วัตถุประสงค์: เพื่อรวบรวมข้อมูลความปลอดภัยเพียงพอเพื่อสนับสนุนการหารือกับหน่วยงานกํากับดูแลสําหรับการเปลี่ยนไปสู่ระยะที่ III โดยตรง
บริษัทกล่าวว่าต้องการการอนุมัติจากหน่วยงานกํากับดูแลสําหรับการเปลี่ยนผ่านนั้น นอกจากนี้ยังกล่าวว่าวางแผนที่จะลงทะเบียนผู้ป่วยอัลไซเมอร์ระยะเริ่มต้นโดยไม่คํานึงถึงสถานะ APOE4 คล้ายกับแนวทางที่ใช้กับ trontinemab การติดตาม MRI เริ่มต้นคาดว่าจะเป็นไปตามมาตรฐานปัจจุบัน โดยมีการสแกนสี่ถึงห้าครั้งในหกเดือนแรก แม้ว่า Korsana กล่าวว่าภาระนั้นอาจลดลงในภายหลังหากข้อมูลความปลอดภัยสนับสนุน
ภูมิทัศน์การแข่งขันและมุมมองตลาด
Korsana กําหนดกรอบตลาดอัลไซเมอร์ว่าเป็นตลาดขนาดใหญ่และยังพัฒนาไม่เต็มที่ Violin เปรียบเทียบกับโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งเมื่อรุ่นก่อน เมื่อผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติไม่กี่ชนิดในที่สุดก็เปิดทางให้กับตลาดที่กว้างขึ้นพร้อมยาที่ประสบความสําเร็จหลายชนิด
เขากล่าวว่าการบําบัดโรคอัลไซเมอร์ที่ได้รับการอนุมัติสองชนิดมียอดขายรายปีมากกว่า 1,000 ล้านดอลลาร์เพียงไม่กี่ปีหลังจากเปิดตัว แต่เขาโต้แย้งว่าตลาดยัง "เพิ่งเริ่มต้น" ในแง่ของการเข้าถึงและการเจาะตลาด
มุมมองที่กว้างขึ้นของเขาคือสาขานี้ควรสนับสนุนผู้ชนะหลายราย ไม่ใช่ผลิตภัณฑ์ที่โดดเด่นเพียงชนิดเดียว
- ความปลอดภัยที่ดีขึ้น
- ความทนทานที่ดีขึ้น
- ความสะดวกสบายที่ดีขึ้น
- ศักยภาพสําหรับการใช้ที่บ้านผ่าน auto-injector
Korsana กล่าวว่ากลุ่มผู้ป่วยที่สามารถรักษาได้มีขนาดใหญ่กว่าตลาดโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งประมาณหกถึงเจ็ดเท่า ซึ่งเชื่อว่าอาจทําให้อัลไซเมอร์เป็น "โอกาสทางตลาดขนาดมหึมา"
มุมมองของ Korsana ต่อวิทยาศาสตร์
การนําเสนอส่วนใหญ่มุ่งเน้นไปที่การส่งยาผ่านอุปสรรคเลือด-สมอง ซึ่ง Violin อธิบายว่าเป็นหนึ่งในความท้าทายที่เก่าแก่ที่สุดในทางการแพทย์ เขากล่าวว่า trontinemab ของ Roche ช่วยยืนยันแนวคิดที่ว่าแอนติบอดีแบบ shuttled สามารถเข้าถึงสมองได้อย่างมีประสิทธิภาพมากกว่าแอนติบอดีแบบ unshuttled
ตาม Korsana การซึมผ่านที่ดีขึ้นนั้นสามารถนําไปสู่การกําจัดคราบพลัคที่เร็วขึ้นและลึกขึ้นพร้อมอัตรา ARIA ที่ต่ํากว่า บริษัทกล่าวว่าแนวทางของตนเองมุ่งหวังที่จะรักษาประโยชน์ของระบบการส่งยานั้นในขณะที่ลดผลข้างเคียงบางอย่างที่พบในกลุ่มนี้
Violin ยังกล่าวถึงการถกเถียงเรื่องฟังก์ชัน effector เขากล่าวว่าผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติใช้ฟังก์ชัน effector IgG1 เต็มรูปแบบ ในขณะที่ AbbVie และ ABBV-1758 ของ Aliada ลบฟังก์ชัน effector ออกทั้งหมด กลยุทธ์ของ Korsana อยู่ระหว่างสองแนวทางนั้น: มุ่งรักษา phagocytosis ในขณะที่กําจัด CDC และ ADCC ซึ่งบริษัทเชื่อว่าอาจมีส่วนทําให้เกิดการลดลงของ reticulocyte และปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการให้ยาทางหลอดเลือด
เขากล่าวว่า trontinemab แสดงให้เห็นประสิทธิภาพที่แข็งแกร่ง โดยผู้ป่วยส่วนใหญ่บรรลุผลอะไมลอยด์เป็นลบภายในสามถึงหกเดือน และอัตรา ARIA ต่ํากว่าที่พบกับแอนติบอดีแบบ unshuttled มาก แต่เขายังตั้งข้อสังเกตว่า trontinemab แสดงอัตราโรคโลหิตจาง 10% ถึง 20% ซึ่งเชื่อมโยงกับการทําลาย reticulocyte เฉียบพลันและปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการให้ยาทางหลอดเลือดที่อาจต้องใช้การรักษาล่วงหน้าด้วยสเตียรอยด์
Korsana กล่าวว่าข้อมูลไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ของตนเองชี้ให้เห็นโปรไฟล์ความปลอดภัยที่แข็งแกร่งกว่า โดยเฉพาะอย่างยิ่งเกี่ยวกับการประหยัด reticulocyte บริษัทกล่าวว่านั่นเป็นเหตุผลสําคัญที่เชื่อว่าแนวทางฟังก์ชัน effector แบบเลือกสรรของตนอาจโดดเด่นในคลื่นถัดไปของยาอัลไซเมอร์
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ระหว่างการอภิปราย Violin กล่าวว่า Korsana ไม่ได้พยายามสร้างบริษัทแพลตฟอร์มที่กว้างขวางในขณะนี้ เขากล่าวว่าการมุ่งเน้นในระยะใกล้คือการพิสูจน์ KRSA-028 ในการกําจัดอะไมลอยด์ โดยจะพิจารณาเป้าหมายอื่นๆ ในภายหลัง
เขายังกล่าวด้วยว่าบริษัทกําลังติดตาม ARIA อย่างใกล้ชิด หากยาแสดงอัตราที่ต่ําเพียงพอ Korsana ต้องการหารือกับหน่วยงานกํากับดูแลว่าภาระ MRI อาจลดลงได้หรือไม่
ในด้านประสิทธิภาพ บริษัทกล่าวว่าการถ่ายภาพ PET ควรให้ผลลัพธ์ที่ชัดเจนเกี่ยวกับการกําจัดคราบพลัค ฝ่ายบริหารกล่าวว่าเทคโนโลยีมีความไวเพียงพอที่แม้แต่กลุ่มเล็กๆ ก็สามารถแสดงการตอบสนองต่อขนาดยาได้ และการพิสูจน์แนวคิดเบื้องต้นจะเกิดขึ้นหาก KRSA-028 ให้การกําจัดคราบพลัคในระดับเดียวกับ trontinemab ในขนาดยาที่เทียบเคียงได้
แนวโน้มในอนาคต
เป้าหมายระยะใกล้ของ Korsana มุ่งเน้นไปที่การยื่นเอกสารกับหน่วยงานกํากับดูแลและข้อมูลทางคลินิกเบื้องต้น บริษัทคาดว่าจะยื่น CTA ภายในปลายปี 2024 ยื่น IND ในต้นปี 2025 และรายงานข้อมูลเบื้องต้นจากการศึกษาในอาสาสมัครสุขภาพดีในกลางปี 2025
นอกจากนั้น บริษัทต้องการแสดงให้เห็นว่าแนวทางการฉีดใต้ผิวหนังเดือนละครั้งสามารถรวมความเร็ว ความปลอดภัย และความสะดวกสบายได้ Violin กล่าวว่าเป้าหมายคือการสร้างผลิตภัณฑ์ที่ดีที่สุดเท่าที่เป็นไปได้ในหมวดหมู่นี้ ไม่ใช่แค่ติดตามคลื่นแรกของยาที่ได้รับการอนุมัติ
ในขณะนี้ Korsana กําลังเดิมพันว่าอัลไซเมอร์จะให้รางวัลกับการปรับปรุงแบบค่อยเป็นค่อยไป เช่นเดียวกับที่โรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งเคยทํา ข้อความของบริษัทที่ Guggenheim คือตลาดยังอยู่ในช่วงเริ่มต้น วิทยาศาสตร์ยังคงพัฒนา และมีพื้นที่สําหรับผู้ชนะมากกว่าหนึ่งราย
ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการอภิปราย
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
