Celldex (CLDX) ใช้โอกาสในวันจันทร์ที่ 9 พ.ย. 2026 ในงาน Guggenheim Healthcare Innovation Conference ครั้งที่ 3 รายปี เพื่อนําเสนอว่า barzolvolimab อาจเปลี่ยนแปลงแนวทางการรักษาโรค chronic spontaneous urticaria หรือ CSU ผู้บริหารได้เน้นย้ําถึงข้อมูลในระยะท้ายที่แข็งแกร่งและความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในวงกว้าง พร้อมระบุด้วยว่าการยื่นขอการรับรองจากหน่วยงานกํากับดูแลยังคงขึ้นอยู่กับผลลัพธ์ครบถ้วน 52 สัปดาห์ และการดําเนินการเชิงพาณิชย์ยังอยู่ข้างหน้า
ประเด็นสําคัญ
- Celldex ระบุว่า barzolvolimab ให้การตอบสนองอย่างสมบูรณ์ในผู้ป่วยส่วนใหญ่ในการศึกษา Phase III สําหรับ CSU ซึ่งผู้บริหารเรียกว่าเป็นครั้งแรกสําหรับโรคนี้
- บริษัทระบุว่ายานี้แสดงประสิทธิภาพในผู้ป่วยที่ดื้อต่อ omalizumab โดยมีตัวเลือกการให้ยาที่สะดวกเพียงเจ็ดครั้งต่อปี
- Celldex สิ้นสุดไตรมาสที่สามด้วยเงินสด 650 ล้านดอลลาร์ ซึ่งบริษัทระบุว่าเพียงพอสําหรับการดําเนินงานถึงปี 2028 และเข้าสู่ช่วงเปิดตัวเบื้องต้น
- ผู้บริหารอธิบายว่าตลาด CSU ยังได้รับการวินิจฉัยและรักษาน้อยกว่าที่ควร โดยมีผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ทางคลินิกน้อยกว่า 20% ที่ได้รับการบําบัดขั้นสูง
- นอกเหนือจาก CSU แล้ว Celldex กําลังพัฒนาการศึกษาใน chronic inducible urticaria, atopic dermatitis และ CDX-622 ซึ่งเป็น bispecific antibody สําหรับโรคหืด
อัปเดตทางคลินิก: ผลการอ่านค่า Phase III ที่แข็งแกร่งสําหรับ barzolvolimab
ข้อความหลักของ Celldex คือ barzolvolimab ซึ่งเป็น monoclonal antibody ที่มุ่งเป้าไปที่การลด mast cell ได้สร้างโปรไฟล์ทางคลินิกที่ผู้บริหารเชื่อว่าโดดเด่นกว่าการรักษา CSU ในปัจจุบัน
- บริษัทระบุว่าการศึกษา EMBARQ Phase III แสดงอัตราการตอบสนองอย่างสมบูรณ์ในผู้ป่วยส่วนใหญ่
- ผู้บริหารระบุว่าการศึกษาเหล่านี้เป็นครั้งแรกใน CSU ที่แสดงให้เห็นการหายของ angioedema อย่างเป็นระบบที่ 12 สัปดาห์
- Diane Young หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ กล่าวว่าผู้ป่วยที่ดื้อต่อ omalizumab ตอบสนองได้ดีเทียบเท่ากับประชากรโดยรวม
- Celldex ระบุว่าสูตรการให้ยาหนึ่ง คือ Q8 ต้องการเพียงเจ็ดครั้งต่อปี ในขณะที่อีกตัวเลือกหนึ่งคือ Q4
- บริษัทระบุว่าข้อมูลเบื้องต้น 24 สัปดาห์ได้รับการรายงานแล้ว โดยยังต้องการข้อมูลครบถ้วน 52 สัปดาห์เพื่อสนับสนุนการยื่นขอใบอนุญาตชีววัตถุ หรือ BLA ในปี 2027
Young กล่าวว่า "เราเป็นการศึกษาแรกที่มีอัตราการตอบสนองอย่างสมบูรณ์ในผู้ป่วยส่วนใหญ่ เป็นการศึกษาแรกที่ตั้งใจแสดงให้เห็นการหายของ angioedema ที่ 12 สัปดาห์อย่างเป็นระบบ เราได้แสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยที่ดื้อต่อ omalizumab ตอบสนองได้ดีเทียบเท่ากับประชากรโดยรวม และสูตรการให้ยาหนึ่งของเราที่มีการปรับปรุงทั้งหมดเหล่านี้ต้องการเพียงเจ็ดครั้งต่อปีเท่านั้น"
โปรไฟล์ความปลอดภัยและความทนทาน
Celldex ระบุว่าข้อมูลความปลอดภัยสนับสนุนโปรไฟล์ทางชีววัตถุที่อาจเหมาะสมกับการติดฉลากมาตรฐานในตลาด รวมถึงคําเตือนและข้อควรระวังเกี่ยวกับภาวะไวเกินและ anaphylaxis
- ในโปรแกรมฉีดใต้ผิวหนังที่มีผู้ป่วย 2,400 ราย มีกรณี anaphylaxis ที่น่าจะเป็นไปได้สองกรณีที่ได้รับการตัดสิน ทั้งสองกรณีเกิดขึ้นหลังจากการให้ barzolvolimab ครั้งแรก
- บริษัทระบุว่ามีกรณี anaphylaxis เพิ่มเติมหนึ่งกรณีที่ได้รับการตัดสินในกลุ่มยาหลอก
- เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงและเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ระดับ 3 ถึง 4 เกิดขึ้นในอัตราที่เทียบเท่ากันในกลุ่ม barzolvolimab และกลุ่มยาหลอก
- เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดคือเหตุการณ์ที่เกิดจาก KIT ซึ่งผู้บริหารอธิบายว่าส่วนใหญ่อยู่ในระดับเล็กน้อยถึงปานกลางและคาดว่าจะสามารถกลับคืนสู่สภาวะปกติได้
- Celldex ระบุว่าการจัดประเภทระดับ 4 สะท้อนถึงการระบุสาเหตุของผู้วิจัย เช่น การเข้าห้องฉุกเฉินหรือการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาล มากกว่าการประเมินความรุนแรงของคณะกรรมการ anaphylaxis
ผลประกอบการทางการเงินและสถานะเงินทุน
Celldex ไม่ได้รายงานรายได้ ซึ่งเป็นเรื่องปกติสําหรับบริษัทในระยะทางคลินิกที่กําลังเข้าใกล้การจําหน่ายเชิงพาณิชย์ แต่เน้นที่เงินสดและระยะเวลาการดําเนินงานแทน
- บริษัทระบุว่ามีเงินสด 650 ล้านดอลลาร์ ณ ไตรมาสที่สาม
- ผู้บริหารระบุว่าสถานะเงินสดดังกล่าวสนับสนุนการดําเนินงานของบริษัทถึงปี 2028
- ระยะเวลาการดําเนินงาน ตามที่ Celldex ระบุ ขยายไปถึงช่วงเปิดตัวเบื้องต้นของ barzolvolimab
- แนวทางเป็นแบบอิงตามเหตุการณ์สําคัญมากกว่าอิงตามรายได้
Sarah Cavanaugh รองประธานอาวุโสฝ่ายกิจการองค์กร กล่าวว่า "เรารายงานออกมาเมื่อสัปดาห์ที่แล้ว และ ณ ไตรมาสที่ 3 เรามีเงินสด 650 ล้านดอลลาร์ ซึ่งพาเราผ่านไปถึงปี 2028 ที่สําคัญคือนั่นพาเราไปถึงการเปิดตัวเบื้องต้น"
กลยุทธ์เชิงพาณิชย์: มุ่งเป้าตลาดขนาดใหญ่และกระจัดกระจาย
Terri Harman หัวหน้าเจ้าหน้าที่เชิงพาณิชย์ กล่าวว่า Celldex มองเห็นโอกาสขนาดใหญ่ใน CSU เนื่องจากผู้ป่วยจํานวนมากยังไม่ได้รับการวินิจฉัยหรือรักษาด้วยการบําบัดขั้นสูง
- Celldex ระบุว่ามีเพียง 30% ของจํานวนผู้ป่วยโดยประมาณในสหรัฐฯ ที่ได้รับการวินิจฉัยในปัจจุบัน
- ในบรรดาผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยและผ่านการรักษาด้วยยาแก้แพ้แล้ว มีน้อยกว่า 20% ของผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ทางคลินิกที่ได้รับการบําบัดขั้นสูงแม้แต่ครั้งเดียว
- บริษัทอธิบายว่าตลาดยังอยู่ในช่วงต้นของวิวัฒนาการการรักษา
- ผู้บริหารระบุว่า Novartis ได้แนะนําขนาดตลาดที่ 4,000 ล้านดอลลาร์สําหรับการบําบัด CSU ของตน ซึ่งบ่งชี้ถึงพื้นที่สําหรับการขยายตัว
- Celldex เปรียบเทียบเส้นทางที่เป็นไปได้ของตลาดกับโรคสะเก็ดเงิน ซึ่งตัวเลือกทางชีววัตถุหลายตัวในที่สุดก็ขยายหมวดหมู่ดังกล่าว
Harman กล่าวว่าบริษัทมองเห็นกลุ่มผู้ป่วยหลักสองกลุ่มสําหรับ barzolvolimab:
- ผู้ป่วยแนวแรกที่มีโรครุนแรงหรือ angioedema รุนแรง ซึ่ง Celldex ประมาณว่าอาจมีอย่างน้อย 25% ของประชากรแนวแรก
- ผู้ป่วยแนวที่สองที่ไม่ได้รับการควบคุมอย่างเพียงพอด้วย omalizumab หรือ dupilumab
เธอกล่าวว่าการหยุดใช้ยาในโลกแห่งความเป็นจริงสูงมาก โดยประมาณ 50% ของผู้ป่วยหยุดใช้ omalizumab และ dupilumab หลังจากหนึ่งปี Celldex ระบุว่ารูปแบบดังกล่าวสร้างพื้นที่สําหรับการบําบัดที่มีการตอบสนองที่ลึกและยั่งยืนกว่า
Harman กล่าวว่า "ทั้งความยืดหยุ่นของ Q4 หรือ Q8 แต่ที่สําคัญกว่านั้นคือ Q8 เป็นการบําบัดเพียงอย่างเดียวที่เสนอวันให้ยาน้อยเพียงเจ็ดวันต่อปี นั่นเป็นแพ็คเกจที่น่าสนใจมากจากข้อมูลเบื้องต้น 24 สัปดาห์เท่านั้น"
เธอยังกล่าวอีกว่า "การบําบัดที่แพงที่สุดสําหรับผู้จ่ายเงินคือการบําบัดที่ไม่ได้ผล การตอบสนองอย่างสมบูรณ์และผู้จ่ายเงินคุ้นเคยกับการเปรียบเทียบกับตลาดโรคสะเก็ดเงินในเรื่องการหายอย่างสมบูรณ์ ดังนั้นตัวเลขการตอบสนองอย่างสมบูรณ์และประสิทธิภาพสูงในประชากรแนวแรกและแนวที่สองขนาดใหญ่ที่มีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองเหล่านี้ ผู้จ่ายเงินมองเห็นได้ง่ายว่าความแตกต่างทางคลินิกนั้นแปลงเป็นความแตกต่างทางเศรษฐกิจได้อย่างไร"
การกําหนดราคาและการหารือกับผู้จ่ายเงิน
Celldex ระบุว่าวางแผนที่จะกําหนดราคาพรีเมียมตามมูลค่า โดยโต้แย้งว่าโปรไฟล์ทางคลินิกของยาควรสนับสนุนความแตกต่างทางเศรษฐกิจด้วยเช่นกัน
- ผู้บริหารระบุว่าผู้จ่ายเงินตอบรับต่อความแตกต่างทางคลินิกที่สามารถแปลงเป็นต้นทุนระยะยาวที่ต่ํากว่าได้
- บริษัทระบุว่าไม่คาดว่าจะมีการกําหนดขั้นตอนการรักษาก่อน เนื่องจากโปรไฟล์ที่แตกต่างของยา
- Celldex ระบุว่าอัตราการตอบสนองอย่างสมบูรณ์อาจมีความสําคัญต่อผู้จ่ายเงิน เนื่องจากการบําบัดที่ไม่มีประสิทธิภาพมีต้นทุนสูง
- การหารือกับผู้จ่ายเงินคาดว่าจะเกิดขึ้นในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 ผ่านการแลกเปลี่ยน PIE
เส้นทางการกํากับดูแลและข้อมูลที่จะมาถึง
Celldex ระบุว่าวางแผนที่จะยื่น BLA ในปี 2027 โดยใช้ข้อมูลครบถ้วน 52 สัปดาห์จากโปรแกรม EMBARQ บริษัทระบุว่ายังมีเป้าหมายที่จะรวมตัวเลือกการให้ยาทั้ง Q4 และ Q8 ไว้ในฉลาก พร้อมกับประชากรผู้ป่วยที่ดื้อต่อ omalizumab ในรูปแบบใดรูปแบบหนึ่ง ขึ้นอยู่กับการหารือกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา
- สถานะการตรวจสอบแบบเร่งด่วนยังไม่ได้รับการพิจารณา
- Celldex ระบุว่าต้องการนําการบําบัดไปสู่ผู้ป่วยโดยเร็วที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้
- ในการประชุม AAAAI ในเดือน ก.พ. 2027 บริษัทคาดว่าจะนําเสนอข้อมูลประสิทธิภาพ 24 สัปดาห์ครบถ้วนและมาตรการประสิทธิภาพรอง
- ผู้บริหารระบุว่าไม่คาดว่าจะมีผลการค้นพบด้านความปลอดภัยใหม่นอกเหนือจากข้อมูล 24 สัปดาห์ที่เปิดเผยแล้ว
- ข้อมูลความทนทานระยะยาว รวมถึงการหายของโรคหลังหยุดการบําบัด จะมาในภายหลังหลังจากช่วงการรักษา 52 สัปดาห์และการติดตามผล
Celldex อ้างถึงการติดตามผล Phase II ก่อนหน้าเป็นหลักฐานของความทนทาน โดยระบุว่า 41% ของผู้ป่วยรักษาการตอบสนองอย่างสมบูรณ์ไว้ได้เจ็ดเดือนหลังจากการให้ยาครั้งสุดท้าย ผู้บริหารเรียกผลลัพธ์ดังกล่าวว่าไม่เคยมีมาก่อน
ไปป์ไลน์นอกเหนือจาก CSU
Celldex ยังได้หารือเกี่ยวกับโปรแกรมนอกเหนือจาก barzolvolimab โดยแสดงให้เห็นว่าบริษัทต้องการสร้างแฟรนไชส์ด้านภูมิคุ้มกันวิทยาที่กว้างขึ้น
- การศึกษา Phase III ใน chronic inducible urticaria กําลังดําเนินอยู่ โดยการลงทะเบียนผู้ป่วยดําเนินไปได้ดี
- บริษัทระบุว่าคาดว่าจะให้แนวทางเพิ่มเติมเกี่ยวกับระยะเวลาในเดือนต่อๆ ไป
- การศึกษา Phase III ด้าน atopic dermatitis กําลังดําเนินอยู่ในกลุ่มผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงปานกลาง ซึ่งรวมถึงผู้ป่วยที่ไม่เคยได้รับยาชีววัตถุและผู้ที่มีประสบการณ์กับยาชีววัตถุแล้ว
- Celldex ระบุว่าข้อมูล atopic dermatitis คาดว่าจะได้รับภายในสิ้นปี 2024
- บริษัทยังพัฒนา CDX-622 ซึ่งเป็น bispecific antibody ที่มุ่งเป้าไปที่ soluble stem cell factor และ TSLP
ผู้บริหารระบุว่า CDX-622 เป็นส่วนเสริมของ barzolvolimab และอาจเป็นแนวทางในอนาคตสําหรับการรักษาแบบหลายเส้นทางในโรคภูมิคุ้มกันอักเสบ การศึกษาพิสูจน์กลไกโรคหืดกําลังดําเนินอยู่เพื่อตรวจสอบเส้นทาง TSLP และการแพ้อาหารได้รับการระบุว่าเป็นข้อบ่งชี้ที่อาจเป็นไปได้ในอนาคต
Celldex ยังระบุว่ากําลังทบทวนบทเรียนจากโปรแกรม pruritus ซึ่งผลลัพธ์ Phase II ไม่ได้แปลงเป็นความสําเร็จใน Phase III
สิ่งที่บริษัทกําลังสร้างต่อไป
นอกเหนือจากข้อมูลทางคลินิก Celldex ได้อธิบายถึงการสร้างองค์กรเชิงพาณิชย์อย่างรอบคอบ
- บริษัทกําลังขยายทีม medical science liaison หลังจากผลลัพธ์ Phase III
- กําลังสร้างทีมวิเคราะห์ตลาด แบรนด์ และผู้จ่ายเงินด้วย
- ผู้บริหารระบุว่าได้ระบุผู้สั่งจ่ายยาขั้นสูงสําหรับ CSU ตามลําดับชั้นและวางแผนแนวทางตามบัญชีเป้าหมาย
- ความพยายามเชิงพาณิชย์ถูกอธิบายว่ามีระเบียบวินัย อิงตามข้อมูล และขับเคลื่อนด้วยเหตุการณ์สําคัญ
ผลกระทบต่อตลาด
การนําเสนอดังกล่าวแสดงให้เห็นว่า Celldex มองว่า CSU เป็นตลาดที่อาจขยายตัวเมื่อการวินิจฉัยดีขึ้นและผู้ป่วยมากขึ้นเข้าสู่การรักษาขั้นสูง บริษัทวางเดิมพันว่าการผสมผสานของ barzolvolimab ในด้านการตอบสนองอย่างสมบูรณ์ ผลที่ยั่งยืน การให้ยาที่ยืดหยุ่น และฤทธิ์ในผู้ป่วยที่ดื้อยาจะช่วยให้สามารถแข่งขันได้ทั้งในแนวแรกและแนวที่สอง
ในขณะเดียวกัน บริษัทยังคงเผชิญกับความเสี่ยงปกติของการพัฒนายาในระยะท้าย ได้แก่ การตรวจสอบจากหน่วยงานกํากับดูแล การเจรจาฉลาก การเข้าถึงของผู้จ่ายเงิน และความจําเป็นในการแปลงข้อมูลทางคลินิกให้เป็นการเปิดตัวเชิงพาณิชย์
ผู้อ่านสามารถอ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
