Vertex ในงาน ASN Kidney Week 2026: รุกตลาดโรคไตอย่างเต็มกําลัง

วันเสาร์ที่ 24 ต.ค. 2026 — Vertex Pharmaceuticals (VRTX) ใช้เวที American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week 2026 เพื่อแสดงให้เห็นถึงความก้าวหน้าของไปป์ไลน์ด้านโรคไตของบริษัท โดยนําเสนอข้อมูลใหม่เกี่ยวกับโรค IgA nephropathy และโรคไตที่เกิดจาก APOL1 บริษัทเน้นย้ําผลลัพธ์ทางคลินิกที่แข็งแกร่งและโอกาสทางการค้าที่กว้างขวาง ขณะเดียวกันก็ยังต้องเผชิญกับขั้นตอนสําคัญด้านการกํากับดูแลและการเบิกจ่ายค่ารักษาพยาบาลที่รออยู่ข้างหน้า

ประเด็นสําคัญ

• Vertex ระบุว่ากําลังมุ่งสู่การเป็นบริษัทที่เน้นด้านโรคไต โดยตั้งเป้าสร้างแฟรนไชส์ด้านไตที่อาจมีมูลค่าราว 10 พันล้านดอลลาร์ครอบคลุมสี่โรค
• Povetacicept แสดงให้เห็นการลดลงของโปรตีนในปัสสาวะ 52% ที่สัปดาห์ที่ 36 ในผู้ป่วย IgA nephropathy พร้อมกับการปรับปรุงของไบโอมาร์กเกอร์ที่แข็งแกร่งและโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดี
• Inaxaplin ยังคงแสดงให้เห็นการลดลงของโปรตีนในปัสสาวะอย่างมีนัยสําคัญในโรคไตที่เกิดจาก APOL1 ซึ่งสนับสนุนโปรแกรม Phase III ของบริษัท
• การวางแผนเชิงพาณิชย์ดําเนินไปแล้ว โดย Vertex คาดว่าจะมีการตัดสินใจเรื่องความครอบคลุมจากผู้จ่ายเงินสําหรับ povetacicept ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027
• ตัวเร่งปฏิกิริยาสําคัญในระยะใกล้ ได้แก่ วันที่ FDA มีกําหนดตัดสินใจเรื่อง povetacicept ในวันที่ 30 พ.ย. และข้อมูลระหว่างกาลจากการศึกษา AMPLITUDE ในต้นปี 2027

กลยุทธ์ด้านโรคไตของ Vertex อยู่ในจุดสนใจ

ผู้บริหาร Vertex กล่าวว่าโปรแกรมด้านไตของบริษัทไม่ใช่แค่โครงการรองอีกต่อไป แต่พวกเขาอธิบายถึงกลยุทธ์ที่เน้นโรคเป็นศูนย์กลาง โดยสร้างขึ้นบนพื้นฐานของชีววิทยามนุษย์ เป้าหมายทางพันธุกรรม และไบโอมาร์กเกอร์ที่สามารถวัดได้ในการทดลองทางคลินิก

• Reshma Kewalramani ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของ Vertex กล่าวว่า "ตอนนี้เราเป็นบริษัทด้านโรคไตอย่างแท้จริงแล้ว"
• เธอเสริมว่าบริษัทไม่ได้มุ่งเน้น "แพลตฟอร์ม" หรือ "แฟรนไชส์" แต่มุ่งเน้นที่โรคที่มีชีววิทยาชัดเจนและความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง
• Vertex กล่าวว่ากําลังพัฒนาโปรแกรมด้านไตหลักสี่โปรแกรม ได้แก่ โรคไตที่เกิดจาก APOL1, IgA nephropathy, membranous nephropathy และ ADPKD
• ผู้บริหารกล่าวว่าสี่ด้านนั้นเพียงอย่างเดียวสามารถรองรับธุรกิจด้านไตมูลค่าราว 10 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งมีขนาดใกล้เคียงกับแฟรนไชส์โรค cystic fibrosis ของบริษัท

บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงการดําเนินงานในระดับโลก โดยมีพันธมิตรทางการตลาด ได้แก่ Zai Lab ในจีน และ Ono Pharmaceuticals ในญี่ปุ่นและภูมิภาคอื่นๆ

ข้อมูล Povetacicept เสริมความแข็งแกร่งให้กรณี IgA nephropathy

จุดเด่นทางคลินิกที่ชัดเจนที่สุดมาจาก povetacicept ซึ่งเป็นตัวปรับ B-cell ของ Vertex สําหรับ IgA nephropathy บริษัทกล่าวว่าการวิเคราะห์ระหว่างกาลของ Phase III ซึ่งได้รับการตีพิมพ์พร้อมกันใน New England Journal of Medicine แสดงให้เห็นการตอบสนองที่แข็งแกร่งและสม่ําเสมอ

• โปรตีนในปัสสาวะลดลง 52% ที่สัปดาห์ที่ 36 ซึ่ง Vertex เรียกว่ามีนัยสําคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิก
• Galactose-deficient IgA1 ซึ่งเป็นไบโอมาร์กเกอร์สําคัญของโรค ลดลงเกือบ 80% ภายในสิ้นสุดช่วงระหว่างกาล
• Hematuria หายไปในผู้ป่วยมากกว่า 80% ภายใน 20 สัปดาห์
• เกือบครึ่งหนึ่งของผู้ป่วยบรรลุเป้าหมายที่สอดคล้องกับ KDIGO ที่น้อยกว่า 0.5 กรัมต่อกรัมของอัตราส่วนโปรตีนต่อครีเอตินินในปัสสาวะ
• เกือบ 1 ใน 6 ของผู้ป่วยบรรลุการทําให้โปรตีนในปัสสาวะกลับสู่ปกติอย่างสมบูรณ์ในช่วงการวิเคราะห์ระหว่างกาล

การออกแบบการศึกษา

Vertex กล่าวว่าการทดลองได้รับสมัครผู้ป่วย IgA nephropathy ในวงกว้างที่สะท้อนรูปแบบการรักษาในโลกความเป็นจริง

• ผู้ป่วยมีอายุเฉลี่ย 40 ปี และส่วนใหญ่เป็นเพศชาย
• กลุ่มนี้ส่วนใหญ่เป็นชาวเอเชีย แต่รวมถึงผู้ป่วยจากหลายภูมิภาค
• โปรตีนในปัสสาวะพื้นฐานเฉลี่ยอยู่ที่ประมาณ 1.5 กรัมต่อกรัม
• eGFR พื้นฐานเฉลี่ยอยู่ที่ประมาณ 60 ถึง 70 mL/min/1.73m²
• ผู้ป่วยทุกรายได้รับการยับยั้ง RAS ในระดับสูงสุดที่ทนได้ที่พื้นฐาน
• ประมาณสองในสามได้รับ SGLT2 inhibitors ที่เสถียรอยู่แล้ว
• ผู้ป่วยบางรายยังได้รับ mineralocorticoid receptor antagonists หรือ endothelin blockers ด้วย
• ประมาณครึ่งหนึ่งมี hematuria อย่างมีนัยสําคัญที่พื้นฐาน
• การศึกษาใช้การสุ่มในอัตราส่วน 2 ต่อ 1 ระหว่าง povetacicept กับยาหลอก

Vertex กล่าวว่าประโยชน์ที่ได้รับมีความสม่ําเสมอในทุกกลุ่มอายุ เชื้อชาติ โปรตีนในปัสสาวะพื้นฐาน การทํางานของไต สถานะ hematuria และการใช้ SGLT2 inhibitor บริษัทยังกล่าวว่าผู้ป่วยในอเมริกาเหนือแสดงอัตราการลดลงของโปรตีนในปัสสาวะที่มีความหมายทางคลินิกในระดับสูง

ความปลอดภัยและการให้ยายังคงเป็นส่วนหนึ่งของจุดขาย

Vertex เน้นย้ําความสะดวกและความทนทานเป็นส่วนหนึ่งของโปรไฟล์ของ povetacicept

• ยาให้ทุกสี่สัปดาห์โดยการฉีดใต้ผิวหนัง
• รูปแบบปัจจุบันเป็นกระบอกฉีดยาแบบบรรจุพร้อม
• auto-injector ที่วางแผนไว้ออกแบบให้มีขนาดเล็ก ปริมาณน้อย และความหนืดต่ํา
• Vertex กล่าวว่าการฉีดจะใช้เวลาประมาณ 2 วินาทีด้วย auto-injector
• ผลข้างเคียงโดยรวมต่ํากว่ายาหลอกตามที่บริษัทระบุ
• ปฏิกิริยาที่บริเวณฉีดยาเป็นแบบเล็กน้อยและไม่นําไปสู่การหยุดการศึกษา
• ไม่มีรายงานการเสียชีวิต

Dr. Lafayette กล่าวว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยเทียบเท่ายาหลอก และความสะดวกของการให้ยารายเดือนอาจมีความสําคัญในการใช้งานระยะยาว

การวางแผนเชิงพาณิชย์เริ่มต้นก่อนการเปิดตัว

Vertex กล่าวว่าได้ดําเนินการเรื่องการเข้าถึงและการเบิกจ่ายสําหรับ povetacicept แล้ว Duncan McKechnie ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพาณิชย์ของบริษัทกล่าวว่าผู้ป่วย IgA nephropathy ประมาณ 70% ได้รับความคุ้มครองจากประกันเชิงพาณิชย์

• Vertex ได้มีส่วนร่วมกับผู้จัดการสวัสดิการเภสัชกรรมรายใหญ่สามรายตั้งแต่ ก.ค. 2025
• บริษัทคาดว่าจะมีประกาศความคุ้มครองในช่วงครึ่งแรกของปี 2027
• มีโปรแกรมสะพานเพื่อช่วยผู้ป่วยก่อนการตัดสินใจความคุ้มครองอย่างเป็นทางการ
• Vertex ไม่คาดว่าจะมีการบําบัดแบบขั้นตอนผ่านผลิตภัณฑ์ในเส้นทาง APRIL-BAFF ที่มีอยู่
• บริษัทกล่าวว่า auto-injector รายเดือนของ povetacicept อาจเป็นปัจจัยสร้างความแตกต่างที่สําคัญ

ผู้บริหารกล่าวว่าตลาดมีขนาดใหญ่ Vertex ประมาณการว่ามีผู้ป่วย IgA nephropathy ประมาณ 150,000 รายในสหรัฐอเมริกา โดยมีเพียงประมาณ 1,000 ถึง 2,000 รายที่ได้รับการบําบัดด้วย APRIL-BAFF ในปัจจุบัน และส่วนที่เหลือส่วนใหญ่ยังไม่ได้รับการรักษา

Inaxaplin ก้าวหน้าในโรคไตที่เกิดจาก APOL1

Vertex ยังนําเสนอข้อมูลใหม่เกี่ยวกับ inaxaplin ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง APOL1 สําหรับโรคไตที่เกิดจาก APOL1 หรือ AMKD บริษัทกล่าวว่าผลลัพธ์จากการศึกษา AMPLIFIED Phase IIb สนับสนุนโปรแกรม Phase III ที่ใหญ่กว่า ซึ่งก็คือ AMPLITUDE

• ใน Cohort 1 ซึ่งรวมถึงผู้ป่วยที่มีโปรตีนในปัสสาวะปานกลางและไม่มีโรคไตจากเบาหวาน โปรตีนในปัสสาวะลดลงประมาณ 45% ที่ 12 สัปดาห์
• ใน Cohort 2 ซึ่งรวมถึงผู้ป่วยที่มีโปรตีนในปัสสาวะระดับปานกลางและโรคไตจากเบาหวาน โปรตีนในปัสสาวะลดลง 17% ถึง 25% ที่ 12 สัปดาห์
• Vertex กล่าวว่าผลลัพธ์ของ Cohort 2 ไม่มีนัยสําคัญทางสถิติ แต่ยังคงมีความหมายทางคลินิก
• Dr. Akinlolu Ojo กล่าวว่าผลลัพธ์เทียบได้กับข้อมูลสําคัญจาก RENAAL ซึ่งการลดลงของโปรตีนในปัสสาวะในระยะแรกที่คล้ายกันนําไปสู่ผลลัพธ์ระยะยาวของไตที่ดีขึ้น

Ojo กล่าวว่า AMPLITUDE อาจเป็น "การศึกษาที่แสดงให้เห็นถึงศักยภาพสําหรับผลลัพธ์ทางคลินิกที่เป็นประโยชน์โดยอาศัยการลดการขับโปรตีนทางปัสสาวะในประชากรที่ความต้องการการรักษาไม่เคยได้รับการตอบสนองมาก่อน"

การลงทะเบียน Phase III เสร็จสมบูรณ์แล้ว

Vertex กล่าวว่า AMPLITUDE ลงทะเบียนครบถ้วนแล้ว โดยมีผู้ป่วยทั้งหมด 522 ราย

• 66 รายถูกโอนมาจาก Phase IIb
• 456 รายเป็นผู้ลงทะเบียนใหม่
• บริษัทคาดว่าจะมีการวิเคราะห์ระหว่างกาลในต้นปี 2027
• Vertex กล่าวว่าการอ่านผลระหว่างกาลจะรวมถึงผู้ป่วยหลายร้อยราย แม้ว่าจะไม่ได้ระบุตัวเลขที่แน่นอน

บริษัทกล่าวว่ามีข้อตกลงกับ FDA ที่สนับสนุนเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัดที่อาจเกิดขึ้นโดยอิงจากจุดสิ้นสุด GFR หนึ่งปี และวางแผนที่จะหารือเกี่ยวกับการรวม cohort โรคไตจากเบาหวานในฉลากหลังจากผลลัพธ์ Phase III พร้อมใช้งาน

เหตุใด Vertex จึงมองเห็นโอกาสขนาดใหญ่ใน AMKD

Ojo โต้แย้งว่าประชากร AMKD ที่สามารถเข้าถึงได้อาจมีขนาดใหญ่กว่าที่ประมาณการก่อนหน้านี้แนะนํา

• เขาประมาณการว่ามีผู้ป่วย AMKD 600,000 ถึง 700,000 รายในสหรัฐอเมริกา ซึ่งเขาอธิบายว่าเป็นการประมาณการแบบอนุรักษ์นิยม
• ตัวเลขนั้นเปรียบเทียบกับการประมาณการก่อนหน้าของ Vertex ที่ประมาณ 250,000 ราย
• เขาชี้ให้เห็นว่ามีผู้ป่วยผิวดํา 7 ล้านรายที่มีโรคไตเรื้อรังในสหรัฐอเมริกา
• เขากล่าวว่าตัวแปรความเสี่ยง APOL1 พบได้บ่อยในประชากรกลุ่มนี้ รวมถึงประมาณ 13% โดยรวมในชาวอเมริกันผิวดํา และประมาณ 20% ในผู้ป่วยผิวดําที่มี CKD
• เขากล่าวว่า AMKD อาจคิดเป็นประมาณ 70% ของโรคไตในผู้ป่วยผิวดําที่มี CKD

Ojo กล่าวว่าโรคนี้ไม่มีการรักษาที่ปรับเปลี่ยนโรคแบบเฉพาะเจาะจงมาประมาณ 50 ปี และโปรแกรมของ Vertex อาจเป็นโปรแกรมแรกในประเภทนี้

ไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้นและบริบทการแข่งขัน

Vertex ยังได้หารือเกี่ยวกับโปรแกรมไตอื่นๆ และสภาพแวดล้อมการแข่งขัน

• Membranous nephropathy เป็นอีกหนึ่งข้อบ่งชี้ของ povetacicept ที่อยู่ระหว่างการพัฒนา
• ADPKD อยู่ใน Phase II proof of concept ด้วยโมเลกุลขนาดเล็กที่แก้ไขการพับโปรตีน
• Vertex กล่าวว่าโอกาสของ ADPKD อาจเกี่ยวข้องกับผู้ป่วยประมาณ 350,000 รายทั่วโลก โดยมีเป้าหมายเริ่มต้นประมาณ 35,000 ราย หรือ 10% ของทั้งหมด
• บริษัทกล่าวว่าการให้ยา povetacicept รายเดือนเปรียบเทียบได้ดีกับทางเลือกรายสัปดาห์ในกลุ่ม B-cell modulator
• Vertex กล่าวว่า complement inhibitors ยังคงเป็นตัวเลือก แต่มองว่าการปรับ B-cell เป็นแนวทางแรกที่แข็งแกร่งสําหรับผู้ป่วยจํานวนมาก

ผู้บริหารยังกล่าวว่าข้อมูลความต้องการของผู้ป่วยสนับสนุนการฉีดที่ไม่บ่อยนักและมีปริมาณน้อยกว่า ซึ่งอาจช่วยในการนําไปใช้หากยาได้รับการอนุมัติ

สิ่งที่จะเกิดขึ้นต่อไป

Vertex เข้าสู่ขั้นตอนต่อไปของการรุกด้านโรคไตพร้อมกับหลักไมล์สําคัญหลายอย่างที่รออยู่ข้างหน้า

• วันที่ FDA PDUFA สําหรับ povetacicept คือวันที่ 30 พ.ย.
• บริษัทคาดว่าจะมีข้อมูลระหว่างกาลของ AMPLITUDE ในต้นปี 2027
• การประกาศความคุ้มครองสําหรับ povetacicept คาดว่าจะมีขึ้นในช่วงครึ่งแรกของปี 2027
• Vertex กล่าวว่าจะดําเนินการติดตามผลระยะยาวต่อไป รวมถึงการศึกษาต่อเนื่องที่อาจยาวนานถึงห้าปี

ในขณะนี้ บริษัทกําลังนําเสนอข้อความที่ชัดเจน: ต้องการเปลี่ยนจากการเป็นที่รู้จักส่วนใหญ่สําหรับ cystic fibrosis ไปสู่การถูกมองว่าเป็นผู้ผลิตยาด้านโรคไตรายใหญ่

บทสรุป

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับโปรแกรมด้านไตของบริษัท แผนเชิงพาณิชย์ และคําถามจากนักวิเคราะห์

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน