Keros Therapeutics ในงาน Chardan: รีเซ็ตกลยุทธ์ มุ่งสู่ข้อมูลไปป์ไลน์

วันอังคารที่ 20 ต.ค. 2026 — ในงาน Chardan’s 10th Annual Healthcare Conference, Keros Therapeutics (KROS) ได้นําเสนอภาพของบริษัทที่กําลังอยู่ในช่วงเปลี่ยนผ่าน โดยรับมือกับผลกระทบจากปัญหาด้านความปลอดภัยในโปรแกรมหลัก พร้อมกับหันมาให้ความสําคัญกับสินทรัพย์ในระยะท้ายและกลยุทธ์การฟื้นฟูกล้ามเนื้อที่อาจกําหนดทิศทางการเติบโตในระยะต่อไป ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Jas Seehra กล่าวว่าบริษัทมีเงินสดเพียงพอสําหรับการพัฒนาไปป์ไลน์ต่อไป แต่นักลงทุนมีแนวโน้มที่จะรอข้อมูลทางคลินิกก่อนที่จะให้มูลค่ากับเรื่องราวนี้

ประเด็นสําคัญ

• Keros ได้รีเซ็ตกลยุทธ์หลังจากลดความสําคัญของ cibotercept เนื่องจากสัญญาณความปลอดภัยในการทดสอบระยะที่ II
• บริษัทคืนเงิน 375 ล้านดอลลาร์ให้แก่ผู้ถือหุ้นในปี 2024 และยังคาดว่าเงินสดจะเพียงพอจนถึงครึ่งหลังของปี 2028
• Takeda กําลังดําเนินการทดลองระยะที่ III จํานวนสามรายการสําหรับ elritercept โดยคาดว่าจะยื่น BLA ในช่วงปี 2028 ถึง 2029
• Rinvatercept กลายเป็นตัวขับเคลื่อนมูลค่าภายในหลัก โดยมีการวางแผนการศึกษาระยะที่ II ในโรค Duchenne muscular dystrophy และ amyotrophic lateral sclerosis
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการได้รับการอนุมัติจะต้องมีข้อมูลผลประโยชน์เชิงหน้าที่ที่ชัดเจน ไม่ใช่เพียงแค่การเปลี่ยนแปลงของไบโอมาร์กเกอร์

บริษัทรีเซ็ตหลังความพ่ายแพ้ของ cibotercept

Seehra กล่าวว่า Keros ผ่านการเปลี่ยนแปลงครั้งใหญ่ในช่วงสองปีที่ผ่านมา ตัวยาหลักของบริษัทอย่าง cibotercept ถูกลดความสําคัญลงหลังจากมีสัญญาณความปลอดภัยปรากฏขึ้นในการทดลองระยะที่ II ส่งผลให้ราคาหุ้นร่วงลงอย่างรวดเร็วและต่อมามีนักลงทุนเชิงรุกเข้ามาเกี่ยวข้อง

• ปัญหาด้านความปลอดภัยเกิดขึ้นในช่วงปลายปี 2024
• Keros คืนเงินทุน 375 ล้านดอลลาร์ให้แก่ผู้ถือหุ้นในปี 2024
• Seehra อธิบายว่าปี 2025 เป็นช่วง "รีบูต" สําหรับบริษัท
• เขากล่าวว่าตลาดได้รอหลักฐานทางคลินิกใหม่ก่อนที่จะกําหนดมูลค่าให้กับไปป์ไลน์

"เราทําข้อตกลงในช่วงปลายปี 2024 และไม่นานหลังจากนั้น เราก็เห็นสัญญาณความปลอดภัย ส่งผลให้ราคาหุ้นของเราลดลง ในปี 2025 นักลงทุนเชิงรุกเข้ามาในหุ้น เราคืนเงิน 375 ล้านดอลลาร์เมื่อปีที่แล้ว และมันเป็นการรีบูตสําหรับเรา" Seehra กล่าว

สถานะทางการเงินและระยะเวลาของเงินทุน

Keros ระบุว่างบดุลยังคงแข็งแกร่งเพียงพอที่จะรองรับการพัฒนาในระยะต่อไป บริษัทเพิ่งได้รับการชําระเงิน milestone จาก Takeda ซึ่งเพิ่มเติมจากเงินทุนที่คืนให้แก่ผู้ถือหุ้นแล้ว

• คาดว่าเงินสดจะเพียงพอจนถึงครึ่งหลังของปี 2028
• การชําระเงิน milestone ล่าสุดจาก Takeda ช่วยสนับสนุนแนวโน้มดังกล่าว
• ฝ่ายบริหารระบุว่าสภาพคล่องเพียงพอสําหรับการดําเนินงานทางคลินิกที่วางแผนไว้จนถึงการอ่านผลข้อมูลที่คาดไว้

"แม้จะคืนเงินทุน 375 ล้านดอลลาร์ไปแล้ว เราได้รับ milestone จาก Takeda ในไตรมาสที่แล้ว ด้วย milestone นั้น เรากําลังคาดการณ์ระยะเวลาเงินทุนจนถึงครึ่งหลังของปี 2028 ดังนั้นเรามีระยะเวลาที่ดี" Seehra กล่าว

อัปเดตไปป์ไลน์: elritercept ที่เป็นพันธมิตรกับ Takeda

Elritercept ยังคงเป็นสินทรัพย์ที่เป็นพันธมิตรที่ก้าวหน้าที่สุดของ Keros ยาตัวนี้ซึ่งมุ่งเป้าไปที่เส้นทาง TGF-beta ได้รับอนุญาตให้ Takeda ในช่วงปลายปี 2024 โดย Takeda รับผิดชอบการดําเนินการทดลองและการระดมทุนทั้งหมด

• การทดลองระยะที่ III จํานวนสามรายการกําลังดําเนินอยู่
• Keros คาดว่าจะได้รับค่าลิขสิทธิ์ส่วนท้ายและการชําระเงิน milestone
• Seehra กล่าวว่าเงื่อนไขทางเศรษฐกิจ "ดี"
• คาดว่าจะยื่นใบสมัครใบอนุญาตชีววิทยา (BLA) ในช่วงปี 2028 ถึง 2029
• ข้อมูลทางคลินิกจากโปรแกรมระยะที่ III ก็คาดว่าจะออกมาในช่วงเวลานั้นเช่นกัน

Seehra กล่าวว่าตลาดไม่น่าจะให้เครดิตการประเมินมูลค่าสําหรับ elritercept มากนักจนกว่าข้อมูลของ Takeda จะมาถึง สําหรับตอนนี้ เขากล่าวว่าสินทรัพย์นี้เป็นเหมือนตัวเลือกระยะยาวมากกว่าตัวขับเคลื่อนหุ้นในระยะใกล้

Rinvatercept กลายเป็นเรื่องราวภายในหลัก

เมื่อ cibotercept ถูกพักไว้ Keros จึงพึ่งพา rinvatercept มากขึ้น ซึ่งเป็นตัวยาที่ออกแบบมาเพื่อปรับปรุงการฟื้นฟูกล้ามเนื้อ บริษัทกําลังเตรียมทดสอบในโรค Duchenne muscular dystrophy และ amyotrophic lateral sclerosis ซึ่งเป็นสองโรคที่มีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูงและมีตัวเลือกการรักษาจํากัด

• Rinvatercept ยับยั้ง myostatin และ activin A ซึ่งเป็นสอง ligand ในเส้นทาง TGF-beta
• เป้าหมายคือการเพิ่มการฟื้นฟูกล้ามเนื้อแทนที่จะทดแทนโปรตีนที่ขาดหายไป
• Keros เชื่อว่ายาตัวนี้อาจช่วยด้านการอักเสบ พังผืด และการสูญเสียกระดูกด้วย
• บริษัทมองว่าแนวทางนี้เข้ากันได้กับการรักษาอื่น ๆ รวมถึงยา exon-skipping, การบําบัดด้วยยีน และกลูโคคอร์ติคอยด์

"สิ่งที่เราพยายามทําคือการเพิ่มการฟื้นฟูกล้ามเนื้อ" Seehra กล่าว เขาเสริมว่าเด็กชายที่เป็น DMD มักเริ่มเดินช้ากว่าเด็กที่มีสุขภาพดี แต่ก็ยังเดินได้ก่อนที่จะเข้าสู่ระยะถดถอย "ยาที่ไม่ทําเช่นนั้นอาจทําให้ระยะนั้นยาวนานขึ้น rinvatercept ทําอะไร? มันยับยั้ง ligand หลักสองตัวที่เป็นตัวควบคุมเชิงลบของกล้ามเนื้อโครงร่าง การยับยั้ง ligand ทั้งสองตัวนั้นทําให้การฟื้นฟูกล้ามเนื้อเกิดขึ้นได้"

การพัฒนาทางคลินิกในโรค Duchenne muscular dystrophy

Keros ระบุว่าการศึกษา DMD เป็นการทดลองระยะที่ II แบบ open-label ที่กําลังรับสมัครอยู่ในขณะนี้ บริษัทคาดว่าจะได้ข้อมูลเบื้องต้นในครึ่งแรกของปี 2027 โดยมีการอ่านผลเพิ่มเติมตามมาในช่วงปลายปีเมื่อจํานวนผู้ป่วยและระยะเวลาการรักษาเพิ่มขึ้น

• การมุ่งเน้นเบื้องต้นจะเป็นด้านความปลอดภัยและการเปลี่ยนแปลงระดับเนื้อเยื่อ
• จะใช้การสแกน DXA ทุกสามเดือน
• การสแกนเหล่านั้นจะวัดมวลกล้ามเนื้อ ความหนาแน่นของกระดูก และองค์ประกอบของไขมัน
• มาตรการเชิงหน้าที่จะรวมถึงคะแนน NSAA, การทดสอบเดิน/วิ่ง 10 เมตร, การปีนบันไดแบบจับเวลา และการประเมินการทํางานของร่างกายส่วนบน

ฝ่ายบริหารระบุว่าการออกแบบแบบ open-label มีวัตถุประสงค์เพื่อสร้างความปลอดภัยและแสดงสัญญาณของกิจกรรมก่อนที่จะย้ายไปสู่การศึกษาแบบควบคุมด้วยยาหลอก บริษัทคาดว่าหน่วยงานกํากับดูแลจะต้องการข้อมูลผลประโยชน์เชิงหน้าที่สําหรับการอนุมัติ ซึ่งหมายความว่าการเปลี่ยนแปลงของไบโอมาร์กเกอร์เพียงอย่างเดียวไม่น่าจะเพียงพอ

โปรแกรม ALS และแผนการทดลองในอนาคต

Keros ยังวางแผนที่จะนํา rinvatercept เข้าสู่ ALS บริษัทคาดว่าจะเจรจากับหน่วยงานกํากับดูแลในครึ่งหลังของปี 2026 และเริ่มการทดลองระยะที่ II ในปี 2027

• แนวทาง ALS มุ่งเน้นที่การฟื้นฟูกล้ามเนื้อ ไม่ใช่การปกป้องเซลล์ประสาทสั่งการ
• ฝ่ายบริหารระบุว่ายาตัวนี้อาจช่วยชดเชยการสลายตัวของ neuromuscular junction โดยการเสริมความแข็งแกร่งให้กับ myofiber
• บริษัทเห็นศักยภาพในการใช้ร่วมกับการบําบัดที่มุ่งเป้าไปที่ SOD1
• ยังแนะนําว่าแนวทางนี้อาจชะลอการสูญเสียความสามารถในการเดินและการเสื่อมสภาพของระบบทางเดินหายใจ

Seehra กล่าวว่ากลยุทธ์ ALS มีวัตถุประสงค์เพื่อเสริม ไม่ใช่แทนที่ การบําบัดที่มุ่งเป้าไปที่โรคเซลล์ประสาทสั่งการที่เป็นสาเหตุ เขากล่าวว่ากล้ามเนื้อที่แข็งแรงขึ้นอาจช่วยให้ผู้ป่วยรักษาการทํางานได้นานขึ้น โดยเฉพาะเมื่อใช้ร่วมกับการรักษาที่มุ่งเป้าไปที่สาเหตุหลักของโรค

เส้นทางการกํากับดูแลและบริบทการแข่งขัน

Keros ขีดเส้นแบ่งที่ชัดเจนระหว่างแนวทางของตนกับกลยุทธ์ที่ใช้โดยคู่แข่งบางรายในโรคระบบประสาทและกล้ามเนื้อ ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมทดแทน dystrophin เช่น exon-skipping PMO และการบําบัดด้วยยีนอาจสามารถขอการอนุมัติแบบเร่งด่วนโดยอิงจากการผลิต dystrophin ในทางตรงกันข้าม Rinvatercept มีแนวโน้มที่จะต้องพิสูจน์ผลประโยชน์เชิงหน้าที่ในการทดลองแบบควบคุมด้วยยาหลอก

• คาดว่าการอนุมัติจาก FDA จะต้องมีการปรับปรุงเชิงหน้าที่ที่มีนัยสําคัญ
• การทดลองแบบควบคุมด้วยยาหลอกมีแนวโน้มที่จะจําเป็น
• การศึกษาแบบ open-label ถูกใช้ก่อนเพื่อสร้างชุดข้อมูลด้านความปลอดภัยและกิจกรรม
• บริษัทระบุว่ากลไกของตนสามารถทํางานร่วมกับการดูแลมาตรฐานแทนที่จะแข่งขันโดยตรง

ฝ่ายบริหารยังโต้แย้งว่า rinvatercept อาจมีผลทางชีววิทยาที่กว้างกว่าแนวทาง myostatin เพียงอย่างเดียว โดยชี้ให้เห็นถึงการยับยั้งคู่ของ myostatin และ activin A ในมุมมองของพวกเขา นั่นอาจทําให้ยาตัวนี้มีความเกี่ยวข้องมากขึ้นในหลายลักษณะของโรค รวมถึงการอักเสบ พังผืด และการสูญเสียกระดูก

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ Seehra กลับมาพูดถึงการรีเซ็ตการประเมินมูลค่าของบริษัทและระยะเวลาของตัวเร่งในอนาคต เขากล่าวว่าตลาดยังคงรอหลักฐานจาก rinvatercept และต่อมาจากโปรแกรม elritercept ของ Takeda

• เขากล่าวว่า elritercept ไม่น่าจะได้รับเครดิตการประเมินมูลค่าหลักก่อนที่ข้อมูลปี 2028 ถึง 2029 จะมาถึง
• เขาอธิบายความพ่ายแพ้ของ cibotercept และการคืนเงินทุนว่าเป็นการรีเซ็ตที่เปลี่ยนแปลงเรื่องราวของบริษัท
• เขากล่าวว่าปี 2027 ควรจะนํามาซึ่งชุดของการอ่านผลที่สําคัญและการเริ่มต้นการทดลอง
• เขาวางกรอบ rinvatercept ว่าเป็นตัวขับเคลื่อนมูลค่าในระยะใกล้เพราะเป็นโปรแกรมทางคลินิกของบริษัทเอง

Seehra ยังกล่าวว่างานของบริษัทใน DMD และ ALS ได้รับการออกแบบมาเพื่อแสดงให้เห็นว่าการฟื้นฟูกล้ามเนื้อสามารถเป็นกลยุทธ์การรักษาที่มีความหมายได้ด้วยตัวเอง หรือร่วมกับการรักษาอื่น ๆ ที่กําลังพัฒนาอยู่

แนวโน้ม

Keros เข้าสู่สองปีข้างหน้าด้วยสถานะเงินสดที่แข็งแกร่งกว่าบริษัทไบโอเทคในระยะเริ่มต้นหลายราย แต่ยังมีชุดตัวเร่งในระยะใกล้ที่แคบลงหลังจากการสูญเสียแรงผลักดันใน cibotercept ก้าวสําคัญถัดไปของบริษัทคาดว่าจะเกิดขึ้นในปี 2027 เมื่อ rinvatercept อาจสร้างข้อมูล DMD เบื้องต้นและเริ่มการพัฒนา ALS

สําหรับตอนนี้ นักลงทุนดูเหมือนจะรอหลักฐานว่ากลยุทธ์ใหม่สามารถสร้างผลลัพธ์ทางคลินิกได้ โปรดดูบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน