MannKind ในงาน Chardan Healthcare Conference ครั้งที่ 10: ขยายไปป์ไลน์ใหม่

เมื่อวันอังคารที่ 20 ต.ค. 2026 MannKind (MNKD) ได้ใช้เวที Chardan’s 10th Annual Healthcare Conference เพื่อนําเสนอแผนขยายไปป์ไลน์ยาสูดพ่นและเส้นทางสู่ความสามารถในการทํากําไร แม้ว่าผู้บริหารจะยอมรับว่าหุ้นยังคงอยู่ภายใต้แรงกดดัน บริษัทระบุว่าแผนการเติบโตครอบคลุม nintedanib แบบสูดพ่น โปรแกรม ralinepag แบบผงแห้ง Furoscix และ Afrezza ขณะที่การอภิปรายในวงกว้างได้เน้นถึงข้อจํากัดของการรักษาโรค idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) ในปัจจุบัน และความต้องการทางเลือกที่ผู้ป่วยทนได้ดีกว่า

การประชุมยังสะท้อนให้เห็นถึงความตึงเครียดในตลาด: ยาต้านพังผืดที่ได้รับการอนุมัติแล้วสามารถชะลอการเสื่อมของปอดได้ แต่ไม่สามารถหยุดโรคได้ และผลข้างเคียงยังคงทําให้ผู้ป่วยจํานวนมากไม่สามารถรับการรักษาต่อเนื่องได้ ทั้ง MannKind และ Vicore Pharma ต่างโต้แย้งว่ายา IPF รุ่นต่อไปจะต้องเข้ากันได้กับการรักษาแบบผสมผสาน ไม่ใช่แทนที่ทุกตัวเลือกที่มีอยู่

ประเด็นสําคัญ

• MannKind ระบุว่ามีเงินสดเพียงพอสําหรับการดําเนินงาน และคาดว่าจะบรรลุความสามารถในการทํากําไรในปีหน้าโดยไม่ต้องระดมทุนเพิ่มเติม
• Vicore Pharma ระบุว่ามีเงินทุนเพียงพอสําหรับการศึกษา ASPIRE phase IIb และยังคงมีรันเวย์อีกประมาณหนึ่งปี
• ทั้งสองบริษัทเดิมพันว่าความทนต่อยาที่ดีกว่าจะมีความสําคัญพอๆ กับประสิทธิผลในการรักษา IPF ซึ่งการรักษาในปัจจุบันมักก่อให้เกิดผลข้างเคียงต่อระบบทางเดินอาหาร
• การศึกษา ASPIRE ของ Vicore รับผู้ป่วยมากกว่า 360 รายก่อนกําหนด ขณะที่การทดลอง INFLO-2 ของ MannKind กําลังรับผู้ป่วยประมาณ 140 รายใน 12 ถึง 13 ประเทศ
• FDA คาดว่าจะตัดสินใจในเดือนเมษายนเกี่ยวกับ nebulized treprostinil สําหรับ IPF ซึ่งเป็นสัญญาณที่อาจกําหนดทิศทางการแข่งขันในระยะต่อไปของโรคนี้

บริบทตลาดและสภาพแวดล้อมการแข่งขัน

ดร. Berger ผู้เชี่ยวชาญทางคลินิกในคณะผู้อภิปราย กล่าวว่ายาต้านพังผืดที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบันชะลอการดําเนินของโรคแต่ไม่สามารถหยุดได้ เขายังเสริมว่าความทนต่อยาเป็นข้อจํากัดว่าผู้ป่วยจํานวนเท่าใดที่สามารถรับการรักษาต่อเนื่องได้ ประเด็นนี้เป็นกรอบหลักของการอภิปราย

คณะผู้อภิปรายกล่าวว่าตลาด IPF ยังคงเปิดรับผู้เข้าใหม่ แม้จะมียาในการพัฒนามากขึ้น ผู้พูดชี้ให้เห็นถึงปัจจัยหลายประการที่กําลังปรับเปลี่ยนสนามนี้:

• ยาชนิดรับประทานใหม่กําลังเข้าสู่การพัฒนา
• Nebulized treprostinil กําลังรอการตัดสินใจของ FDA ที่คาดว่าจะมีในเดือนเมษายน
• การรักษาแบบผสมผสานมีแนวโน้มที่จะกลายเป็นแนวทางมาตรฐานในระยะยาว
• ยาบางชนิดที่ทนได้ยากอาจสูญเสียส่วนแบ่งตลาดหากมีทางเลือกที่ดีกว่าเกิดขึ้น

ดร. Berger กล่าวว่าโรคนี้ยังคงเป็นโรคร้ายแรงถึงชีวิต โดยมีอัตราการรอดชีวิตสามถึงห้าปี ซึ่งทําให้ความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองยังคงสูง เขายังกล่าวอีกว่าหากยาทนได้ง่ายกว่า เกณฑ์ประสิทธิผลอาจต่ํากว่ายาที่มีผลข้างเคียงมากกว่า

ผลการดําเนินงานทางการเงินและฐานะงบดุล

MannKind ระบุว่าฐานะทางการเงินแข็งแกร่งเพียงพอที่จะสนับสนุนหลายโปรแกรมพร้อมกัน ผู้บริหารกล่าวว่าบริษัทมีเงินสดเพียงพอสําหรับการดําเนินงานและบรรลุความสามารถในการทํากําไรในปีถัดไปโดยไม่จําเป็นต้องระดมทุนเพิ่มเติม

บริษัทยังกล่าวว่ากําลังลงทุนในการเปิดตัวผลิตภัณฑ์สองรายการและการทดลอง nintedanib phase II ในปีนี้ ประเด็นทางการเงินและการดําเนินงานอื่นๆ ได้แก่:

• ประมาณ 60% ของรายได้ไตรมาสที่สองมาจากค่าลิขสิทธิ์ United Therapeutics และความร่วมมือด้านการผลิต
• ยอดขาย Afrezza ลดลง 7% จากปีก่อนหน้า แม้จะมีการลงทุนมาหลายปี
• บริษัทได้รับการอนุมัติฉลากสําหรับเด็กสําหรับ Afrezza และส่วนแบ่งตลาดในกลุ่มเด็กแซงหน้าส่วนแบ่งตลาดผู้ใหญ่ภายใน 90 วัน
• Furoscix เปิดตัวเมื่อสิ้นไตรมาสที่สอง โดยมียอดขายเพียงหนึ่งสัปดาห์ที่รวมอยู่ในช่วงเวลาดังกล่าว
• ในสามสัปดาห์แรกหลังการเปิดตัว 90% ของใบสั่งยา Furoscix ใหม่เป็นสําหรับเวอร์ชัน ReadyFlow auto-injector
• บริษัทกล่าวว่าการซื้อกิจการ scPharmaceuticals เป็นไปตามความคาดหวังและการประหยัดต้นทุน

Vicore กล่าวว่ามีเงินทุนเพียงพอสําหรับการศึกษา ASPIRE phase IIb และรักษารันเวย์เพิ่มเติมอีกหนึ่งปี บริษัทเพิ่งเสร็จสิ้นการจดทะเบียนคู่ขนานในตลาดหลักทรัพย์สหรัฐฯ ในช่วงฤดูร้อน ซึ่งบริษัทกล่าวว่าควรขยายฐานนักลงทุนสถาบัน

อัปเดตการดําเนินงาน

Vicore Pharma และ Buloxibutid

โปรแกรมหลักของ Vicore คือ Buloxibutid หรือที่เรียกในสรุปว่า Baloxabitud ซึ่งเป็น AT2 receptor agonist ชนิดแรกในกลุ่มนี้ ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Ahmed Mousa กล่าวว่าบริษัทมุ่งเป้าไปที่การซ่อมแซมเยื่อบุผิวมากกว่าแค่การชะลอการเสื่อมถอย

"เรามุ่งเน้นการซ่อมแซมเยื่อบุผิว ความเสียหายต่อเยื่อบุผิวเป็น ในมุมมองของเรา ขั้นตอนแรกของโรค และการโจมตีโรคจากมุมมองนั้นเราคิดว่าสามารถให้ผลลัพธ์ที่ดีมาก ทั้งในแง่ของแนวทางการรักษาอย่างอิสระ รวมถึงการผสมผสานกับแนวทางประเภทอื่นๆ" เขากล่าว

รายละเอียดสําคัญของโปรแกรม ได้แก่:

• การทดลอง ASPIRE phase IIb รับผู้ป่วยมากกว่า 360 รายใน 14 ประเทศ
• การรับสมัครเสร็จสิ้นก่อนกําหนดในเดือนเมษายน
• การศึกษาทดสอบขนาด 50 มก. และ 100 มก. วันละสองครั้งเทียบกับยาหลอกเป็นเวลา 52 สัปดาห์
• คาดว่าผลลัพธ์หลักจะออกมาในกลางปี 2027 หรือฤดูร้อนปี 2027
• ผู้ป่วยส่วนใหญ่ได้รับการรักษาพื้นฐาน รวมถึง nintedanib และ nerandomilast
• ข้อมูล phase IIa ก่อนหน้าชี้ให้เห็นว่ายาอาจปรับปรุงการทํางานของปอดด้วยผลที่ยั่งยืนเมื่อเวลาผ่านไป

Vicore กล่าวว่ากลไกได้รับการออกแบบมาเพื่อเติมเต็มและเพิ่มจํานวน alveolar epithelial type II cells และช่วยแก้ไข fibrotic matrix บริษัทยังอ้างถึงงานวิจัยที่เชื่อมโยงการกระตุ้น AT2 กับ MMP13 และการแก้ไขพังผืด ขณะที่หลีกเลี่ยงการเพิ่มระดับ MMP7 ซึ่งเกี่ยวข้องกับการดําเนินของโรค

Mousa กล่าวว่าบริษัทมองเห็นเกณฑ์ประสิทธิผลเริ่มต้นคล้ายกับ nerandomilast หรือประมาณ 65 มล. ถึง 70 มล. ในความแตกต่างของ forced vital capacity เทียบกับยาหลอก

MannKind และ inhaled nintedanib

MannKind กําลังพัฒนาสูตร nintedanib แบบสูดพ่นผ่านโปรแกรม INFLO-2 phase II ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Mike Castagna กล่าวว่าแพลตฟอร์มการสูดพ่นของบริษัทมีประวัติที่ยาวนานและเป้าหมายคือการลดผลข้างเคียงต่อระบบทางเดินอาหารที่จํากัดการใช้ nintedanib แบบรับประทาน

เขากล่าวว่าการศึกษา INFLO-1 phase I-B ก่อนหน้านี้แสดงให้เห็นความทนต่อยาที่ดี

"จนถึงขณะนี้ ผมคิดว่าเราได้ให้ยากับผู้ป่วย 60, 70 รายระหว่างอาสาสมัครสุขภาพดีและผู้ป่วย IPF เราไม่พบแนวโน้มของอาการท้องเสีย ไม่มีการหยุดการรักษาเนื่องจากอาการไอ ไม่มีปัญหาด้านความทนต่อยา ซึ่งเป็นการให้ยาหลายครั้งในช่วงเจ็ดวันในการศึกษาแบบวันเดียว" เขากล่าว

รายละเอียดโปรแกรม ได้แก่:

• INFLO-2 กําลังรับผู้ป่วยประมาณ 140 รายใน 12 ถึง 13 ประเทศ
• การศึกษาทดสอบ inhaled nintedanib สองขนาด
• การรักษาพื้นฐานสามารถรวมถึง Jascayd, Tyvaso nebulizer, pirfenidone และ nintedanib เฉพาะเมื่อการรักษามาตรฐานล้มเหลว
• บริษัทกล่าวว่าได้แสดงให้เห็นแล้วว่าสามารถส่งยาไปยังปอดด้วยผลที่มีนัยสําคัญในโปรแกรมก่อนหน้า

MannKind ยังกล่าวว่ามีสามโอกาสในการทําประตูใน IPF ได้แก่ ralinepag, Tyvaso DPI และ nintedanib บริษัทกล่าวว่าโมเดล AI ของปอดคาดการณ์ว่าโปรแกรม ralinepag แบบผงแห้ง ที่มีชื่อแบรนด์ว่า GenRalD อาจให้ประโยชน์ด้าน forced vital capacity ถึง 150 มล. ซึ่งจะมากกว่าขนาดผลที่เห็นในปัจจุบันประมาณสองเท่า คาดว่าการศึกษาในมนุษย์จะเริ่มภายในสิ้นปี 2024 และการศึกษา phase II IPF คาดว่าจะเริ่มในช่วงปลายปี 2025

อัปเดตไปป์ไลน์และเชิงพาณิชย์อื่นๆ

MannKind ใช้การประชุมนี้เพื่ออัปเดตนักลงทุนเกี่ยวกับโปรแกรมที่ไม่ใช่ IPF หลายรายการด้วย

สําหรับ Furoscix บริษัทกล่าวว่าผลิตภัณฑ์เปิดตัวเมื่อสิ้นไตรมาสที่สอง และ ReadyFlow auto-injector ที่ได้รับการอนุมัติในช่วงปลายเดือนกันยายน 2024 กําลังได้รับความนิยมอย่างรวดเร็ว ผู้บริหารกล่าวว่า 90% ของใบสั่งยาใหม่ในสามสัปดาห์แรกเป็นสําหรับ auto-injector และการเปลี่ยนจาก on-body infuser เกิดขึ้นเร็วกว่าที่คาดไว้ บริษัทคาดว่าไตรมาสที่สี่จะแข็งแกร่ง

สําหรับ Afrezza MannKind กล่าวว่าฉลากสําหรับเด็กกําลังเปลี่ยนแปลงส่วนผสมของตลาดแล้ว ผู้บริหารกล่าวว่าส่วนแบ่งตลาดในกลุ่มเด็กแซงหน้าส่วนแบ่งตลาดผู้ใหญ่ภายใน 90 วัน แม้ว่าผลิตภัณฑ์จะอยู่ในตลาดผู้ใหญ่มานาน 10 ปีแล้ว บริษัทยังกล่าวว่าได้โอนครึ่งหนึ่งของความพยายามของทีมขายผู้ใหญ่ไปยังสาขาโรคไตเพื่อสนับสนุน Furoscix

สําหรับ inhaled bumetanide หรือ MNKD-701 MannKind กล่าวว่า Food and Drug Administration ได้อนุมัติให้โปรแกรมดําเนินต่อไปและเส้นทางด้านกฎระเบียบชัดเจน อย่างไรก็ตาม ผู้บริหารกล่าวว่ากําลังศึกษาตลาดก่อนตัดสินใจว่าจะลงทุนเพิ่มเติมหรือไม่ โดยระบุว่า nasal bumetanide ยังไม่แสดงประโยชน์เพียงพอในการใช้งานจริง และ ReadyFlow อาจตอบสนองความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองบางส่วนอยู่แล้ว

Castagna สรุปจุดยืนของบริษัทด้วยคําพูดตรงๆ ว่า "หุ้นไม่เคยต่ําเท่านี้มาก่อน และอนาคตของมันไม่เคยดูสดใสเท่านี้มาก่อน ดังนั้นลองคิดดูสิ ผมก็ไม่รู้เหมือนกัน"

แนวโน้มในอนาคต

คณะผู้อภิปรายกล่าวว่าระยะต่อไปของการพัฒนา IPF มีแนวโน้มที่จะเกี่ยวข้องกับการรักษาแบบผสมผสานมากกว่าการแก้ปัญหาด้วยยาตัวเดียว ทั้ง Vicore และ MannKind กําลังออกแบบการทดลองที่อนุญาตให้ใช้การรักษามาตรฐานพื้นฐาน รวมถึง Jascayd, pirfenidone และ inhaled treprostinil ตามความเหมาะสม

ประเด็นอื่นๆ เกี่ยวกับแนวโน้ม ได้แก่:

• การตัดสินใจของ FDA เกี่ยวกับ nebulized treprostinil สําหรับ IPF คาดว่าจะมีในเดือนเมษายน 2025
• Vicore คาดว่าผลลัพธ์หลักของ ASPIRE จะออกมาในกลางปี 2027
• วันที่ประกาศผล INFLO-2 ของ MannKind ยังไม่ได้ระบุ แต่การรับสมัครยังคงดําเนินอยู่
• คาดว่า GenRalD จะเข้าสู่การศึกษาในมนุษย์ภายในสิ้นปี 2024
• MNKD-701 มีเส้นทางด้านกฎระเบียบ แต่บริษัทกําลังรอข้อมูลตลาดก่อนที่จะลงทุนเพิ่มเติม

ดร. Berger กล่าวว่าเขาคาดว่าการรักษาที่ทนได้ดีกว่าจะมีประโยชน์แม้ว่าประสิทธิผลจะไม่สูงสุดในสาขานี้ เขายังกล่าวอีกว่าอนาคตน่าจะเป็นของทั้งยาชนิดรับประทานและแบบสูดพ่น โดยความสะดวกในการใช้งานมักเป็นตัวตัดสินว่าผลิตภัณฑ์ใดจะได้รับความนิยม

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ช่วงถามตอบมุ่งเน้นไปที่สามประเด็นหลัก ได้แก่ ประสิทธิผล เส้นทางการให้ยา และการเข้าถึงตลาด

ในด้านประสิทธิผล คณะผู้อภิปรายเห็นพ้องกันว่ายาที่ทนได้ดีกว่าอาจไม่จําเป็นต้องให้ผลการทํางานของปอดที่ดีที่สุดเพื่อให้มีประโยชน์ Mousa กล่าวว่าเกณฑ์เริ่มต้นสําหรับ Vicore น่าจะเป็นผลที่คล้ายกับ nerandomilast หรือประมาณ 65 มล. ถึง 70 มล. เทียบกับยาหลอก

ในด้านเส้นทางการให้ยา คณะผู้อภิปรายกล่าวว่ายาแบบสูดพ่นและแบบรับประทานอาจมีที่ทางของตัวเอง Vicore กล่าวว่ามุ่งเน้นแนวทางแบบรับประทาน แต่ยังสามารถเข้าร่วมในสูตรการรักษาแบบผสมผสานได้หาก inhaled nintedanib พิสูจน์ว่าทนได้ดีกว่า MannKind กล่าวว่าการสูดพ่นสามารถช่วยหลีกเลี่ยงผลข้างเคียงต่อระบบทางเดินอาหารที่เห็นกับ nintedanib แบบรับประทาน

ในด้านการเข้าถึงตลาด ดร. Berger กล่าวว่าเป้าหมายควรเป็นการทําให้ผู้จ่ายเงินครอบคลุม Jascayd ตั้งแต่เนิ่นๆ มากกว่าที่จะรอให้ผู้ป่วยล้มเหลวกับยาอื่นก่อน เขายังกล่าวอีกว่าหากการรักษาได้ผลใน IPF อาจเป็นไปได้ที่จะขยายหลักฐานนั้นไปยัง progressive pulmonary fibrosis โดยมีภาระด้านกฎระเบียบน้อยกว่าการเริ่มต้นใหม่

บทสรุป

การประชุมทิ้งข้อความที่คุ้นเคยไว้ให้ทั้งสองบริษัท: ตลาด IPF ยังคง

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน