วันอังคารที่ 20 ต.ค. 2026 — Vicore Pharma (VCRE) ใช้เวทีการประชุม Annual Healthcare Conference ครั้งที่ 10 ของ Chardan เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ที่สร้างขึ้นรอบแนวทางใหม่ในการรักษาโรค idiopathic pulmonary fibrosis หรือ IPF ซึ่งเป็นโรคปอดที่มีอัตราการเสียชีวิตสูงและมีทางเลือกในการรักษาจํากัด บริษัทระบุว่ายาหลักของตนอย่าง buloxibutid อาจมอบทั้งประโยชน์ด้านการทํางานของปอดและความทนต่อยาที่ดีขึ้น แม้จะยอมรับว่ายังต้องการการทดลองระยะที่ III ในขนาดที่ใหญ่กว่านี้อยู่ การอภิปรายดังกล่าวยังสะท้อนมุมมองในวงกว้างของอุตสาหกรรมที่ว่าการรักษา IPF กําลังมุ่งสู่การบําบัดแบบผสมผสาน ไม่ใช่การพึ่งพายาเพียงชนิดเดียว
ประเด็นสําคัญ
- Vicore ระบุว่าการทดลองระยะ IIb ASPIRE ของ buloxibutid เสร็จสิ้นการรับสมัครผู้ป่วยก่อนกําหนด และอยู่ในเส้นทางที่จะได้รับข้อมูลเบื้องต้นในช่วงกลางปี 2027
- MannKind ระบุว่าโปรแกรม nintedanib แบบสูดพ่นของตนไม่พบอาการท้องเสียและไม่มีการหยุดยาเนื่องจากความทนต่อยาในการทดสอบเบื้องต้น ซึ่งสนับสนุนการพัฒนาต่อไป
- ทั้งสองบริษัทโต้แย้งว่าการดูแล IPF ในอนาคตจะเกี่ยวข้องกับการบําบัดแบบผสมผสาน โดยความทนต่อยาจะกลายเป็นปัจจัยสําคัญที่สร้างความแตกต่าง
- MannKind ระบุว่าการเปิดตัว Furoscix เริ่มต้นได้อย่างแข็งแกร่ง ขณะที่ Vicore ระบุว่ามีเงินสดเพียงพอที่จะดําเนินการทดลอง ASPIRE ให้เสร็จสิ้นและดําเนินงานต่อไปได้หลังจากนั้น
- บริษัทต่างๆ ระบุว่าตลาดยังมีพื้นที่สําหรับยา IPF ใหม่ๆ แม้จะมีการอนุมัติล่าสุดและมียาในท่อวิจัยจํานวนมาก
ธีมของการประชุมและบริบทของตลาด
การประชุมครั้งนี้รวบรวม Ahmed Mousa ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Vicore, Mike Castagna ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ MannKind และแพทย์ผู้เชี่ยวชาญ Kristen Berger เพื่อหารืออย่างกว้างขวางเกี่ยวกับ IPF ซึ่งเป็นโรคที่ลุกลามและมักทําให้ผู้ป่วยมีอายุขัยเฉลี่ยเพียง 3 ถึง 5 ปี ผู้พูดระบุว่ายาต้านการเกิดพังผืดในปัจจุบันสามารถชะลอการเสื่อมถอยได้แต่ไม่สามารถหยุดได้ และผู้ป่วยจํานวนมากประสบปัญหาในการรักษาการรักษาต่อเนื่องเนื่องจากผลข้างเคียง
พวกเขากล่าวว่าช่องว่างดังกล่าวเปิดโอกาสสําหรับการรักษาใหม่ๆ รวมถึงทางเลือกแบบรับประทานและสูดพ่น กลุ่มยังชี้ไปยังการตัดสินใจของ FDA ที่กําลังจะมาถึงเกี่ยวกับ nebulized treprostinil สําหรับ IPF ซึ่งคาดว่าจะมีขึ้นในเดือนเมษายน ในฐานะอีกหนึ่งเหตุการณ์ที่อาจกําหนดรูปแบบการแข่งขัน
ตลอดการอภิปราย มีธีมหลายประการที่ถูกหยิบยกขึ้นมาซ้ําๆ:
- การบําบัดแบบผสมผสานมีแนวโน้มที่จะกลายเป็นแนวทางมาตรฐาน
- ความทนต่อยาอาจมีความสําคัญพอๆ กับหรือมากกว่าประสิทธิภาพของยา
- การบําบัดแบบสูดพ่นอาจเป็นวิธีที่ใช้งานได้จริงในการลดผลข้างเคียง
- แม้จะมียาใหม่เข้าสู่ตลาด ความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองยังคงมีขนาดใหญ่
กลยุทธ์ทางคลินิกของ Vicore
Vicore กําลังพัฒนา buloxibutid ซึ่งในสรุปยังเรียกว่า baloxabitide ในฐานะตัวกระตุ้นตัวรับ AT2 ชนิดแรกในกลุ่ม บริษัทระบุว่ายาดังกล่าวได้รับการออกแบบมาเพื่อกําหนดเป้าหมายการซ่อมแซมเยื่อบุผิว ซึ่งถือว่าเป็นขั้นตอนแรกในกระบวนการของโรค
Mousa กล่าวว่าบริษัทมองว่าความเสียหายของเยื่อบุผิวเป็นศูนย์กลางของชีววิทยา IPF เขาอธิบายโปรแกรมนี้ว่าสามารถทํางานได้อย่างอิสระและยังเหมาะสมกับสูตรการรักษาแบบผสมผสานในอนาคต เขากล่าวว่า:
"ในมุมมองของเรา ความเสียหายต่อเยื่อบุผิวคือขั้นตอนแรกของโรค และการโจมตีโรคจากมุมมองนั้น เราคิดว่าสามารถให้ผลที่ดีมาก ทั้งในแง่ของแนวทางการรักษาอย่างอิสระ รวมถึงการผสมผสานกับแนวทางประเภทอื่นๆ"
Vicore ระบุว่าการศึกษาระยะ IIa ก่อนหน้านี้แสดงให้เห็นการปรับปรุงการทํางานของปอดในช่วง 36 สัปดาห์ในสภาพแวดล้อมแบบ open-label บริษัทระบุว่าข้อมูลยังแสดงให้เห็นการเพิ่มขึ้นของ MMP13 ซึ่งเป็น collagenase ที่เชื่อมโยงกับการแก้ไขพังผืด โดยไม่แสดงการเพิ่มขึ้นของ MMP7 ซึ่งเกี่ยวข้องกับการดําเนินของโรค Vicore ระบุว่ารูปแบบดังกล่าวสนับสนุนกลไกของยา
บริษัทยังระบุว่าข้อมูลภายนอกที่นําเสนอในการประชุม European Respiratory Society เชื่อมโยงการกระตุ้น AT2 กับ MMP13 และการแก้ไขพังผืด ซึ่งให้การสนับสนุนเพิ่มเติมสําหรับแนวทางนี้
ความคืบหน้าและความคาดหวังของการทดลอง ASPIRE
การทดลองระยะ IIb ASPIRE ของ Vicore รับสมัครผู้ป่วยมากกว่า 360 รายใน 14 ประเทศ และเสร็จสิ้นการรับสมัครก่อนกําหนดในเดือนเมษายน การศึกษานี้ทดสอบขนาดยา 50 มก. และ 100 มก. วันละสองครั้งเทียบกับยาหลอกในช่วง 52 สัปดาห์
ผลลัพธ์เบื้องต้นคาดว่าจะได้รับในช่วงกลางปี 2027 น่าจะเป็นช่วงฤดูร้อน Vicore ระบุว่าเชื่อว่าผลการอ่านที่ประสบความสําเร็จจะหมายถึงผล FVC ที่คล้ายคลึงหรือดีกว่า nerandomilast ประมาณ 65 ถึง 70 มล. เทียบกับยาหลอก โดยความทนต่อยาเป็นปัจจัยสําคัญที่สร้างความแตกต่าง
Mousa กล่าวว่าเกณฑ์ประสิทธิภาพอาจต่ํากว่าในโรคอื่นๆ เนื่องจากการบําบัดที่ทนต่อยาได้ดียังคงมีคุณค่าใน IPF เขากล่าวว่า:
"ฉันคิดว่าด้วยการบําบัดที่ทนต่อยาได้ดี เกณฑ์จากมุมมองด้านประสิทธิภาพนั้นค่อนข้างต่ํา น่าเสียดาย เราคิดว่าจุดเริ่มต้นของประสิทธิภาพน่าจะเป็นสิ่งที่คล้ายกับ nerandomilast ความแตกต่างของการทํางานของปอดจากยาหลอก 65, 70 มล."
เขายังกล่าวด้วยว่าในกรณีพื้นฐาน ยังคงต้องการการทดลองระยะที่ III หลังจาก ASPIRE ไม่ว่าข้อมูลจะเป็นอย่างไร
สถานะทางการเงินและการอัปเดตการจดทะเบียน
Vicore ระบุว่ามีทุนเพียงพอที่จะดําเนินการทดลอง ASPIRE ให้เสร็จสิ้นและยังมีเงินสดสํารองประมาณหนึ่งปีเพิ่มเติม บริษัทยังระบุว่าได้ดําเนินการจดทะเบียนคู่ขนานในช่วงฤดูร้อน โดยย้ายจากการจดทะเบียนในยุโรปแบบเดิมเพื่อขยายการเข้าถึงนักลงทุนสถาบันในสหรัฐฯ
บริษัทไม่ได้หารือเกี่ยวกับรายได้เชิงพาณิชย์ในระยะใกล้ เนื่องจากความสนใจหลักยังคงอยู่ที่สินทรัพย์ในขั้นตอนการพัฒนา
ท่อวิจัย IPF และระบบทางเดินหายใจของ MannKind
MannKind ใช้การประชุมนี้เพื่ออัปเดตนักลงทุนเกี่ยวกับโปรแกรม inhaled nintedanib ที่เรียกว่า INFLOW 2 และวางไว้ในบริบทของท่อวิจัยระบบทางเดินหายใจที่กว้างขึ้น Castagna กล่าวว่าบริษัทพยายามแก้ไขข้อจํากัดหลักประการหนึ่งของ nintedanib แบบรับประทาน ได้แก่ ผลข้างเคียงต่อระบบทางเดินอาหาร
เขากล่าวว่าการศึกษา INFLOW 1 ระยะ I-B ให้ยาแก่ผู้ป่วยประมาณ 60 ถึง 70 ราย รวมถึงอาสาสมัครสุขภาพดีและผู้ป่วย IPF ในการให้ยาหลายครั้งและช่วงเวลา 7 วัน บริษัทไม่พบอาการท้องเสีย ไม่มีการหยุดยาเนื่องจากอาการไอ และไม่มีการหยุดยาเนื่องจากความทนต่อยา
Castagna กล่าวว่า:
"จนถึงตอนนี้ ฉันคิดว่าเราให้ยาแก่ผู้ป่วย 60, 70 รายระหว่างอาสาสมัครสุขภาพดีและผู้ป่วย IPF เราไม่เห็นแนวโน้มของอาการท้องเสีย เราไม่เห็นการหยุดยาเนื่องจากอาการไอ ไม่มีอะไรเกี่ยวกับความทนต่อยา"
ผลลัพธ์ดังกล่าว เขากล่าว ทําให้บริษัทมั่นใจที่จะดําเนินการต่อด้วยการศึกษาระยะ II INFLOW 2 ซึ่งกําลังรับสมัครผู้ป่วยประมาณ 140 รายใน 12 ถึง 13 ประเทศและทดสอบสองขนาดยา
Castagna กล่าวว่า FDA น่าจะต้องการการทดลองประสิทธิภาพระยะ III สําหรับฉลาก IPF แทนที่จะพึ่งพาเพียงเภสัชวิทยาเบื้องต้นหรือข้อมูลระยะ II เขาเสริมว่าการทดลองครั้งเดียวอาจสนับสนุนทั้งฉลาก IPF และ progressive pulmonary fibrosis ได้หากข้อมูลแข็งแกร่งเพียงพอ
การอัปเดตเชิงพาณิชย์และการกระจายความเสี่ยงที่ MannKind
MannKind ยังหารือเกี่ยวกับการเข้าซื้อกิจการ scPharmaceuticals ล่าสุด ซึ่งระบุว่าช่วยกระจายรายได้นอกเหนือจากความร่วมมือกับ United Therapeutics
บริษัทเปิดตัว Furoscix ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ฉีด furosemide พร้อมอุปกรณ์ฉีดอัตโนมัติ ReadyFlow ในช่วงปลายเดือนกันยายน ในสามสัปดาห์แรก 90% ของใบสั่งยาใหม่เป็นสําหรับเวอร์ชันอุปกรณ์ฉีดอัตโนมัติแล้ว ซึ่งสูงกว่าความคาดหวังภายในมาก
Castagna กล่าวว่า:
"ใน 3 สัปดาห์แรกของการเปิดตัว 90% ของใบสั่งยาใหม่ที่เข้ามาเป็นสําหรับอุปกรณ์ฉีดอัตโนมัติแล้ว การเปลี่ยนแปลงนั้นเร็วกว่าที่เราคาดไว้มาก ซึ่งมีประโยชน์อย่างมากต่อผู้ป่วยและผู้ให้บริการ"
เขากล่าวว่าอุปกรณ์ infuser แบบติดตัวจะยังคงมีให้ใช้งานอีกหนึ่งปี แต่ตลาดดูเหมือนจะชื่นชอบอุปกรณ์ฉีดอัตโนมัติที่รวดเร็วและเรียบง่ายกว่า เขายังกล่าวด้วยว่าบริษัทคาดว่าไตรมาสที่สี่จะแสดงแนวโน้มที่แข็งแกร่งขึ้นสําหรับ Furoscix
สําหรับ Afrezza MannKind ระบุว่ายอดขายลดลง 7% เมื่อเทียบปีต่อปี แม้จะมีการลงทุนมาหลายปี บริษัทเพิ่งได้รับการอนุมัติฉลากสําหรับเด็ก และ Castagna กล่าวว่าส่วนแบ่งตลาดในกลุ่มเด็กแซงหน้าส่วนแบ่งตลาดผู้ใหญ่แล้วภายใน 90 วัน ขณะที่ตลาดผู้ใหญ่ใช้เวลา 10 ปีกว่าจะถึงระดับที่คล้ายกัน
MannKind ระบุว่าลดทีมขาย Afrezza สําหรับผู้ใหญ่ลง 50% เพื่อสนับสนุนการเติบโตของ nephrology และ Furoscix โดยยอมรับแรงผลักดันระยะสั้นที่อ่อนแอลงในกลุ่มผู้ใหญ่ บริษัทยังระบุว่า Tyvaso DPI ควรกลับมาเติบโตอย่างเร่งรัดหลังจากการยุติข้อพิพาทกับ United Therapeutics
แนวโน้มในอนาคต
ทั้งสองบริษัทระบุว่าระยะต่อไปของการพัฒนา IPF จะขึ้นอยู่กับว่าการบําบัดใหม่สามารถผสมผสานกับมาตรฐานการดูแลที่มีอยู่ได้ดีเพียงใด ผู้พูดระบุว่าผู้ป่วยส่วนใหญ่อยู่ในการรักษาพื้นฐานด้วย nintedanib และ/หรือ pirfenidone อยู่แล้ว และการศึกษาในอนาคตจะต้องสะท้อนความเป็นจริงนั้น
Berger กล่าวว่าสาขานี้กําลังมุ่งสู่การรักษาแบบผสมผสาน เธอกล่าวว่าการบําบัดพื้นฐานควรเป็นส่วนหนึ่งของการออกแบบการศึกษา และชี้ไปยังข้อมูลจาก TETON 1 และ 2 เป็นหลักฐานว่าการใช้ร่วมกันกําลังเป็นที่นิยมมากขึ้น Mousa และ Castagna เห็นด้วย
Vicore ระบุว่าโรคนี้ยังคงมีขนาดใหญ่พอสําหรับยาเสริมแบบรับประทานชนิดอื่น แม้จะมี nerandomilast, inhaled treprostinil และสารอื่นๆ ที่อยู่ระหว่างการพัฒนา บริษัทระบุว่าการบําบัดที่ทนต่อยาได้ไม่ดีอาจสูญเสียตําแหน่งในที่สุดหากมีทางเลือกที่ดีกว่า
MannKind ระบุว่ามี 3 โอกาสสําหรับ IPF ได้แก่ ralinepag ซึ่งปัจจุบันมีชื่อทางการค้าว่า Generaldi, Tyvaso DPI และ nintedanib บริษัทคาดว่าจะเริ่มการศึกษาในมนุษย์กับ Generaldi ภายในสิ้นปีนี้ และเริ่มการทดลอง IPF ระยะ II ในช่วงปลายปี 2027
MannKind ยังระบุว่าได้รับการอนุมัติจาก FDA ในการดําเนินการกับ inhaled bumetanide สําหรับภาวะหัวใจล้มเหลว แต่ยังคงประเมินตลาดก่อนที่จะมุ่งมั่นกับการทดลอง Castagna กล่าวว่าบริษัทเห็นความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองน้อยลงในพื้นที่นั้น เนื่องจาก Furoscix ReadyFlow เสนอทางเลือกที่เทียบเท่ากับ IV Lasix ที่บ้าน
ในด้านการเงิน MannKind ระบุว่าสามารถบรรลุความสามารถในการทํากําไรในปีหน้าโดยไม่ต้องระดมทุนใหม่ และมีเงินสดเพียงพอที่จะสนับสนุนนวัตกรรมและการเติบโต บริษัทระบุว่ารายได้ในไตรมาสที่สองประมาณ 60% มาจากค่าลิขสิทธิ์และการผลิตของ United Therapeutics
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ในช่วงถามตอบ นักลงทุนกดดันทั้งสองบริษัทในเรื่องเป้าหมายประสิทธิภาพ เส้นทางด้านกฎระเบียบ และกลยุทธ์เชิงพาณิชย์
เกี่ยวกับการทดลองของ Vicore Mousa กล่าวว่าบริษัทจะมองว่าผล FVC ประมาณ 65 ถึง 70 มล. เทียบกับยาหลอกเป็นผลลัพธ์ที่มีความหมาย โดยเฉพาะอย่างยิ่งหากความทนต่อยาดีกว่าทางเลือกที่มีอยู่ Berger กล่าวว่าแม้แต่ผลที่คล้ายกับ nerandomilast ก็อาจมีความสําคัญหากโปรไฟล์ความปลอดภัยสะอาดกว่า
เมื่อถูกถามว่า ASPIRE สามารถสนับสนุนการยื่นขออนุมัติได้หรือไม่ Mousa กล่าวว่าระยะ III ยังคงจําเป็นในกรณีพื้นฐาน
เกี่ยวกับกลไกของ buloxibutid Mousa กล่าวว่ายาอาจทําได้มากกว่าการชะลอการเสื่อมถอย เขาอธิบายว่ามันกําหนดเป้าหมายการบาดเจ็บและความชราของเซลล์ AT2 ช่วยเติมเต็มเยื่อบุผิวและสนับสนุนการแก้ไขพังผืดผ่านกิจกรรม collagenase
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
