Rani Therapeutics ในงาน Chardan Healthcare Conference: Platform ได้รับความสนใจเพิ่มขึ้น

เมื่อวันอังคารที่ 20 ต.ค. 2026 Rani Therapeutics (RANI) ได้ใช้เวที Chardan’s 10th Annual Healthcare Conference นําเสนอกรณีศึกษาในวงกว้างสําหรับ Platform ชีววัตถุแบบรับประทาน โดยระบุว่าเทคโนโลยีดังกล่าวสามารถส่งโมเลกุลขนาดใหญ่ที่มีการดูดซึมเทียบเท่าการฉีดได้ ขณะเดียวกันก็หลีกเลี่ยงความเจ็บปวดและปัญหาความปลอดภัยที่เกี่ยวข้องกับเข็ม ฝ่ายบริหารยังยอมรับถึงความท้าทายของบริษัท ไม่ว่าจะเป็นความสงสัยของนักลงทุน ความจําเป็นในการศึกษาขนาดใหญ่ขึ้น และความยากในการพิสูจน์ความคุ้มค่าทางเศรษฐกิจในระดับที่ใหญ่ขึ้น

ประเด็นสําคัญ

• Rani ระบุว่า RaniPill แบบกลืนได้สามารถส่งชีววัตถุที่มีชีวปริมาณออกฤทธิ์เทียบเท่าการฉีดใต้ผิวหนัง รวมถึงโมโนโคลนอลแอนติบอดี โปรตีน เปปไทด์ และโอลิโกนิวคลีโอไทด์
• บริษัทเน้นข้อมูลทางคลินิกจาก RT-114 ที่แสดงชีวปริมาณออกฤทธิ์มากกว่า 150% เมื่อเทียบกับการฉีดใต้ผิวหนังขนาด 12 มก. โดยไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับอุปกรณ์
• Rani พึ่งพาความร่วมมือ รวมถึงข้อตกลงกับ Chugai มูลค่ารวมประมาณ 1.1 พันล้านดอลลาร์ และความร่วมมือกับ ProGen ในด้านโรคอ้วน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีเงินสดและหลักทรัพย์ 53 ล้านดอลลาร์ ณ เดือนมิถุนายน 2025 และคาดว่าจะมีเงินทุนเพียงพอถึงปี 2027 โดยมีโอกาสรับรายได้เพิ่มเติมจาก Milestones
• ผู้บริหารระบุว่าต้นทุนการผลิตควรอยู่ในระดับต่ํา เนื่องจากอุปกรณ์ใช้วัสดุเรียบง่ายและไม่มีอิเล็กทรอนิกส์หรือชิ้นส่วนที่ซับซ้อน

เรื่องราวของ Platform: การส่งชีววัตถุแบบรับประทาน

Talat Imran ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร อธิบายว่าจุดขายหลักของ Rani คือ Platform สําหรับการบริหารชีววัตถุแทบทุกชนิดในรูปแบบรับประทาน เขากล่าวว่าบริษัทกําลังพยายามแก้ปัญหาที่ถูกเรียกมานานว่าเป็น "จอกศักดิ์สิทธิ์" ของการส่งยา นั่นคือการนําโมเลกุลขนาดใหญ่เข้าสู่ร่างกายผ่านยาเม็ดแทนการฉีด

• RaniPill คือเครื่องฉีดยาอัตโนมัติแบบกลืนได้ที่มีลักษณะเหมือนยาเม็ด
• เมื่อถึงลําไส้เล็ก จะใช้ปฏิกิริยาเคมีคล้าย Alka-Seltzer เพื่อพองลูกโป่ง
• จากนั้นไมโครซีริงจ์จะฉีดยาเข้าสู่ผนังลําไส้
• เข็มจะละลายหลังการส่งยา ซึ่งบริษัทระบุว่าช่วยขจัดความกังวลเรื่องวัตถุมีคม
• ลูกโป่งจะยุบตัวและถูกขับออกตามธรรมชาติ

Imran กล่าวว่าบริษัททํางานร่วมกับระบบทางเดินอาหาร ไม่ใช่ต่อต้านมัน เขากล่าวว่า Platform นี้ได้แสดงให้เห็นแล้วว่าสามารถรองรับยาหลายประเภท รวมถึงโมโนโคลนอลแอนติบอดี โปรตีน เปปไทด์ โอลิโกนิวคลีโอไทด์ และ Fc fusion proteins

ข้อมูลทางคลินิกและการอัปเดตการดําเนินงาน

Rani ระบุว่าได้ดําเนินการศึกษาทางคลินิกสี่ครั้งและบริหารยาเม็ดมากกว่า 250 เม็ด ในการศึกษาเหล่านั้น ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่พบปฏิกิริยาที่บริเวณฉีดและไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับอุปกรณ์ในโปรแกรมโรคอ้วน

• RT-114 โปรแกรมโรคอ้วนหลักร่วมกับ ProGen Therapeutics ให้ชีวปริมาณออกฤทธิ์มากกว่า 150% เมื่อเทียบกับการฉีดใต้ผิวหนังขนาด 12 มก. ในอาสาสมัครสุขภาพดี 30 คน
• บริษัทระบุว่าผลลัพธ์ดังกล่าวไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับอุปกรณ์
• Rani ระบุว่าได้แสดงชีวปริมาณออกฤทธิ์สัมพัทธ์ 84% สําหรับ STELARA
• บริษัทระบุว่าส่ง factor VIII ซึ่งเป็นโมเลกุลขนาด 300 กิโลดาลตันได้สําเร็จ
• ฝ่ายบริหารระบุว่า Platform ยังถูกใช้สําหรับเปปไทด์และโอลิโกนิวคลีโอไทด์ด้วย

Kate McKinley ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายธุรกิจของ Rani กล่าวว่าผลลัพธ์ของ RT-114 นั้นน่าสังเกตเพราะได้มาจากขนาดยาเดียวกันกับตัวเปรียบเทียบแบบฉีดใต้ผิวหนัง เธอกล่าวว่าบริษัทพบผลข้างเคียงทางเดินอาหารระดับเล็กน้อยถึงปานกลางและชั่วคราว แต่ไม่มีความแปรปรวนที่มีนัยสําคัญระหว่างกลุ่มการรักษาหรือระหว่างผู้ป่วย

ผลประกอบการทางการเงินและสถานะเงินทุน

Rani ระบุว่างบดุลยังคงตึงตัวแต่จัดการได้ บริษัทรายงานเงินสดและหลักทรัพย์ 53 ล้านดอลลาร์ ณ เดือนมิถุนายน 2025 นอกจากนี้ยังระบุว่าการเสนอขายหุ้นโดยตรงแบบจดทะเบียนมูลค่า 20 ล้านดอลลาร์ ซึ่งนําโดยกองทุนความมั่งคั่งแห่งชาติ ช่วยสนับสนุนธุรกิจ และก่อนหน้านี้ได้ดําเนินการจัดหาเงินทุน PIPE มูลค่า 60 ล้านดอลลาร์ในเดือนตุลาคม 2025

• เงินสดและหลักทรัพย์: 53 ล้านดอลลาร์ ณ เดือนมิถุนายน 2025
• การเสนอขายหุ้นโดยตรงแบบจดทะเบียน: 20 ล้านดอลลาร์ นําโดยกองทุนความมั่งคั่งแห่งชาติ
• การจัดหาเงินทุน PIPE: 60 ล้านดอลลาร์ในเดือนตุลาคม 2025
• แนวทางระยะเวลาเงินทุน: ถึงปี 2027 โดยมีโอกาสรับรายได้เพิ่มจาก Milestones ของพันธมิตร

ฝ่ายบริหารระบุว่าใช้แนวทางอนุรักษ์นิยมในการวางแผนระยะเวลาเงินทุน โดยใช้เงินสดในมือเป็นกรณีฐาน บริษัทระบุว่าการชําระ Milestone ของ Chugai ในอนาคตอาจช่วยขยายระยะเวลาดังกล่าวออกไปได้อีก

ความร่วมมือและเศรษฐศาสตร์ของข้อตกลง

Rani ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการนําเสนอเรื่องความร่วมมือ ซึ่งยังคงเป็นศูนย์กลางของกลยุทธ์ บริษัทระบุว่าไม่ได้พัฒนายาเอง แต่มุ่งส่งโมเลกุลของพันธมิตรอย่างมีประสิทธิภาพในพื้นที่การรักษาต่างๆ

เศรษฐศาสตร์ที่ละเอียดที่สุดเชื่อมโยงกับ Chugai Pharmaceutical ซึ่งลงนามข้อตกลงกับ Rani ในเดือนตุลาคม 2025 หลังจากกระบวนการตรวจสอบสองปี

• มูลค่ารวมของข้อตกลง Chugai: ประมาณ 1.1 พันล้านดอลลาร์
• การชําระล่วงหน้า: 10 ล้านดอลลาร์
• ค่าธรรมเนียมถ่ายทอดเทคโนโลยี: สูงสุด 18 ล้านดอลลาร์
• Milestones การพัฒนา: 57 ล้านดอลลาร์
• Milestones ยอดขาย: 100 ล้านดอลลาร์
• อัตราค่าสิทธิ: หลักหน่วย
• ออปชั่น: เป้าหมายเพิ่มเติมสูงสุดห้ารายการ

Rani ระบุว่า Chugai ดําเนินการตรวจสอบกระบวนการผลิตและการควบคุมคุณภาพแล้ว และโมเลกุลของ Chugai สองตัวได้รับการทดสอบใน Platform RaniPill แล้ว บริษัทระบุว่าความร่วมมือนี้รวมถึงสิทธิ์ใช้งานแบบเอกสิทธิ์สําหรับแอนติบอดีโรคหายากในการพัฒนาโรคฮีโมฟีเลีย

Rani ยังอธิบายความร่วมมือกับ ProGen Therapeutics ใน RT-114 ว่าเป็นการแบ่งปัน 50-50 บริษัทแบ่งปันต้นทุน เป็นเจ้าของทรัพย์สินทางปัญญาร่วมกัน และแบ่งรายได้ในอนาคตเท่าๆ กัน โดย ProGen จะดูแลเอเชีย ขณะที่ Rani จะดูแลสหรัฐอเมริกา ยุโรป สหราชอาณาจักร ออสเตรเลีย และแคนาดา

ในเดือนกรกฎาคม 2025 Rani ยังได้เพิ่ม PegBio เป็นพันธมิตรด้านโรคอ้วนและโรคเมตาบอลิก ข้อตกลงดังกล่าวให้ Rani เข้าถึงโมเลกุลหลายชนิด รวมถึงยา GLP ที่วางตลาดแล้วในจีน, penta-agonists, triagonists, ยาคล้าย MariTide และ siRNAs

กลยุทธ์โรคอ้วนและตําแหน่งทางการแข่งขัน

Rani ให้ความสําคัญกับโรคอ้วนเป็นอย่างมาก แต่ไม่ได้พยายามแข่งขันในฐานะผู้คิดค้นยา McKinley กล่าวว่าบริษัทต้องการ Pipeline ที่หลากหลายของโมเลกุลต่างๆ ที่สามารถส่งผ่าน Platform เดียวกันได้

• โปรแกรมโรคอ้วนหลัก: RT-114 ร่วมกับ GLP-1/GLP-2 dual agonist PG-102 ของ ProGen
• กลุ่มขยาย Phase I: อาสาสมัครสุขภาพดีเพิ่มเติม 15 คน
• การออกแบบการศึกษา: PG-102 ขนาด 12 มก. สองครั้งผ่าน RaniPill หรือรวม 24 มก.
• วัตถุประสงค์: กําหนดความสัมพันธ์ทางเภสัชจลนศาสตร์แบบรับประทานต่อฉีดใต้ผิวหนัง และกําหนดขนาดยาสําหรับ Phase I-B
• การศึกษาขนาดยาซ้ํา Phase I-B: คาดว่าจะเริ่มภายในสิ้นปี 2025
• ข้อมูล Phase I-B: คาดว่าจะได้รับในปี 2027

McKinley กล่าวว่า PG-102 อาจมีการผสมผสานที่เป็นประโยชน์ระหว่างผลการลดน้ําหนักและความทนทาน เธอกล่าวว่ายาดังกล่าวดูเหมือนจะรักษามวลกล้ามเนื้อได้ดีกว่า tirzepatide ประมาณสองเท่า แม้ว่าเธอจะระบุว่ายังต้องการข้อมูลเพิ่มเติมในการศึกษาระยะต่อไป

เธอยังกล่าวว่าโปรแกรมนี้อาจมีกําหนดการปรับขนาดยาที่เร็วกว่าคู่แข่ง โดยใช้เวลาปรับหนึ่งเดือนเทียบกับประมาณสี่เดือนสําหรับบางการบําบัดที่ใช้ incretin Rani ระบุว่าอัตราคลื่นไส้และอาเจียนอยู่ที่ประมาณครึ่งหนึ่งของที่พบในยาอื่นๆ ในกลุ่มเดียวกัน

ฝ่ายบริหารยังโต้แย้งว่า Platform อาจช่วยแก้ปัญหาช่องว่างในตลาด โดยระบุว่าผู้ป่วยจํานวนมากหยุดการรักษาโรคอ้วนเนื่องจากผลข้างเคียง และตัวเลือกแบบรับประทานยังสามารถดึงดูดความต้องการได้แม้ว่าความทนทานจะเป็นปัญหา Rani ระบุว่าแนวทางยาเม็ดรายสัปดาห์อาจสะดวกกว่าสูตรโมเลกุลขนาดเล็กรายวัน

การผลิตและต้นทุนสินค้า

ผู้บริหารใช้เวลากับคําถามที่มักเกิดขึ้นกับอุปกรณ์ใหม่: ต้นทุน Imran กล่าวว่า RaniPill สร้างจากวัสดุราคาไม่แพงและหลีกเลี่ยงความซับซ้อนของอิเล็กทรอนิกส์

• วัสดุนําเข้า: พลาสติก น้ําตาล และส่วนประกอบคล้าย Alka-Seltzer
• ไม่มีอิเล็กทรอนิกส์และไม่มีชิ้นส่วนที่ซับซ้อน
• โครงสร้างต้นทุน: ส่วนใหญ่ขึ้นอยู่กับขนาดการผลิต
• โปรแกรมโรคอ้วน: ฝ่ายบริหารคาดว่าต้นทุนต่อเม็ดจะอยู่ในหลักหน่วยดอลลาร์ต่ํา
• ตัวอย่าง STELARA: ประมาณ 12 เม็ดต่อปี หรือสามเม็ดต่อไตรมาส

Imran กล่าวว่าแม้ยาเม็ดจะมีราคา $5 ถึง $15 เศรษฐศาสตร์ก็ยังสามารถทํางานได้สําหรับชีววัตถุมูลค่าสูง เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าต้นทุนอุปกรณ์จะเล็กน้อยเมื่อเทียบกับตัวยาเอง โดยเฉพาะเมื่อใช้เพียงรายสัปดาห์หรือรายไตรมาส

คําถามจากนักลงทุน

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารพยายามตอบข้อกังวลหลักสามประการ ได้แก่ ชีวปริมาณออกฤทธิ์จะคงอยู่ในการศึกษาขนาดใหญ่ขึ้นหรือไม่ ผลิตภัณฑ์สามารถผลิตได้ในราคาถูกพอหรือไม่ และเหตุใดโปรแกรมก่อนหน้าจึงไม่ก้าวหน้าไปมากกว่านี้

• ชีวปริมาณออกฤทธิ์: Rani ระบุว่าระดับที่แน่นอน ไม่ว่าจะเป็น 150%, 160% หรือ 100% มีความสําคัญน้อยกว่าการแสดงให้เห็นว่าการส่งยาเทียบเท่าหรือดีกว่าการฉีดใต้ผิวหนัง
• ความแปรปรวน: บริษัทระบุว่าไม่พบความแปรปรวนที่มีนัยสําคัญระหว่างผู้ป่วยใน RT-114
• ต้นทุน: ฝ่ายบริหารระบุว่าอุปกรณ์ได้รับการออกแบบให้เรียบง่ายและผลิตได้ในราคาไม่แพง
• โปรแกรมก่อนหน้า: ผู้บริหารระบุว่าวิทยาศาสตร์มีความแข็งแกร่ง แต่ตลาดต้องการเวลาในการทําความเข้าใจเทคโนโลยี

เกี่ยวกับคําถามเรื่องการตอบสนองของแอนติบอดี Rani ระบุว่ามีการวางแผนทดสอบในปี 2025 โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลเบื้องต้นในภายหลัง ฝ่ายบริหารระบุว่าการส่งยาผ่านลําไส้อาจลดภูมิคุ้มกันต่อยาเมื่อเทียบกับการฉีดใต้ผิวหนัง และระบุว่าไม่พบปฏิกิริยาที่บริเวณฉีดในการศึกษาทั้งหมด

เกี่ยวกับความร่วมมือกับ ProGen Rani ระบุว่าโครงสร้างเป็นการแบ่งปันต้นทุน 50-50 โดยมีทรัพย์สินทางปัญญาที่เป็นเจ้าของร่วมกันและแบ่งรายได้ในอนาคตเท่าๆ กัน สําหรับ Chugai ฝ่ายบริหารระบุว่า Milestone ถัดไปเชื่อมโยงกับความคืบหน้าใน Platform และการผลิต และคาดว่าจะมี Milestone อย่างน้อยหนึ่งรายการในปี 2027

สิ่งที่ฝ่ายบริหารต้องการให้นักลงทุนให้ความสนใจ

ข้อความที่กว้างขึ้นของ Rani คือ Platform กําลังก้าวข้ามความสงสัยในช่วงต้น ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อตกลง Chugai มูลค่า 1.1 พันล้านดอลลาร์ พร้อมกับการระดมทุนล่าสุดจากนักลงทุนสถาบันและกองทุนความมั่งคั่งแห่งชาติ ช่วยยืนยันความถูกต้องของเทคโนโลยี

บริษัทระบุว่าปัจจุบันมีโอกาสหลายด้าน:

• ผลักดัน RT-114 ผ่านการศึกษาขนาดยาซ้ํา
• ขยายงานด้านโรคอ้วนผ่าน PegBio และโมเลกุลอื่นๆ
• ใช้ออปชั่นของ Chugai เพื่อขยาย Pipeline โรคหายากและแอนติบอดี
• พิสูจน์ต่อไปว่าอุปกรณ์สามารถส่งยาหลายประเภทในต้นทุนที่เหมาะสม

Rani ระบุว่า Platform อาจถูกใช้นอกเหนือจากโรคอ้วนและฮีโมฟีเลีย แม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน