Opus Genetics ในงานประชุม Healthcare รายปีครั้งที่ 10 ของ Chardan: ความก้าวหน้าของ pipeline

วันอังคารที่ 20 ต.ค. 2026 — Opus Genetics (IRD) ใช้เวที Chardan’s 10th Annual Healthcare Conference เพื่อนําเสนอ pipeline ที่มีทั้งความสําเร็จเชิงพาณิชย์ในระยะใกล้และผลการทดลองทางคลินิกหลายรายการที่กําลังจะตามมา ฝ่ายบริหารเน้นย้ําถึงการอนุมัติล่าสุดของ FDA สําหรับ phentolamine เพื่อรักษาภาวะสายตายาวตามอายุ (presbyopia) พร้อมชี้ให้เห็นข้อมูลเบื้องต้นด้านยีนบําบัดที่อาจส่งผลต่อมูลค่าระยะยาวของบริษัท โดยรวมแล้วสารที่ส่งออกมามีความเป็นบวก แม้บริษัทยังคงเผชิญกับความเสี่ยงตามปกติที่เกี่ยวข้องกับการทดลองขนาดเล็ก โปรแกรมในระยะเริ่มต้น และการดําเนินงาน

ประเด็นสําคัญ

• Opus แจ้งว่า FDA อนุมัติ phentolamine ophthalmic solution สําหรับ presbyopia เมื่อวันศุกร์ที่ผ่านมา ส่งผลให้เกิดการจ่ายเงิน milestone 10 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสนี้
• โปรแกรมยีนบําบัด BEST1 ของบริษัทแสดงข้อมูลเบื้องต้นที่น่าสนใจ โดยผู้ป่วยทั้ง 5 รายใน cohort 1 มีพัฒนาการในด้านการมองเห็นอย่างน้อยหนึ่งมาตรวัด และ 4 รายแสดงการปรับปรุงทางโครงสร้าง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดลองแบบ pivotal สําหรับ LCA5 จะเริ่มให้ยาในไตรมาสนี้ โดยใช้การออกแบบที่มีผู้ป่วย 8 ราย ซึ่งถือเป็นการทดลอง pivotal ด้านจักษุวิทยาที่เล็กที่สุดที่ดําเนินอยู่ในขณะนี้
• Opus ระบุว่าเงินสด รายได้จาก warrant และวงเงินสินเชื่อสนับสนุนให้บริษัทมีเงินทุนเพียงพอจนถึงปี 2029 โดยไม่ต้องระดมทุนผ่านหุ้นเพิ่มเติม
• การเลือกโปรแกรมในอนาคตจะขับเคลื่อนด้วยวิทยาศาสตร์ โดย BEST1 ดูเหมือนจะเป็นตัวเลือกนําในขณะนี้จากสัญญาณประสิทธิภาพในระยะเริ่มต้น

การอนุมัติ phentolamine มอบก้าวเชิงพาณิชย์ระยะใกล้แก่ Opus

ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเกี่ยวกับการอนุมัติของ FDA สําหรับ phentolamine ophthalmic solution สําหรับ presbyopia ซึ่งได้รับการอนุมัติหนึ่งวันก่อนวันกําหนด PDUFA ยาดังกล่าวเป็นการอนุมัติครั้งที่สองในสหรัฐฯ สําหรับข้อบ่งใช้นี้ แต่ Opus ระบุว่ามีความโดดเด่นเนื่องจากเป็นยาหยอดตาสําหรับ presbyopia ชนิดแรกที่ไม่มีคําเตือนเกี่ยวกับความเสี่ยงของการหลุดลอกของจอประสาทตา

• การอนุมัติได้รับการสนับสนุนจากการทดลองระยะที่ 3 ได้แก่ VEGA-2 และ VEGA-3
• Opus ระบุว่าผลิตภัณฑ์ไม่กระตุ้น ciliary body ซึ่งช่วยหลีกเลี่ยงปัญหาความมืดและแสงสะท้อนในเวลากลางคืนที่เกี่ยวข้องกับคู่แข่งที่มีฤทธิ์ miotic แรงกว่า
• บริษัทระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีกว่าอาจเอื้อให้เพิ่มขนาดยาได้
• การอนุมัติดังกล่าวกระตุ้นให้เกิดการจ่ายเงิน milestone 10 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสปัจจุบัน
• ภายใต้ความร่วมมือกับ Viatris Opus ระบุว่า milestone รวมที่อาจได้รับอาจสูงถึง 130 ล้านดอลลาร์ โดยมีค่า royalty เริ่มต้นในระดับต่ําสิบกว่าเปอร์เซ็นต์และเพิ่มขึ้นในระดับที่สูงกว่า

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร George Magrath กล่าวว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยของยาตอบโจทย์สาเหตุสําคัญที่ทําให้ยาหยอดตาสําหรับ presbyopia ประสบปัญหาในเชิงพาณิชย์ เขาอธิบายว่าการไม่มีคําเตือนเรื่องการหลุดลอกของจอประสาทตาและการไม่มีผลต่อ ciliary body เป็นจุดแตกต่างสําคัญเมื่อเทียบกับผลิตภัณฑ์อื่นในหมวดเดียวกัน

ข้อมูล BEST1 ชี้ถึงโปรแกรมนําที่เป็นไปได้

สินทรัพย์ใน pipeline ที่ได้รับความสนใจมากที่สุดของบริษัทยังคงเป็น BEST1 ซึ่งเป็นยีนบําบัดสําหรับโรค Best vitelliform macular dystrophy Opus ระบุว่าผู้เข้าร่วมทั้ง 5 รายใน cohort 1 ที่ได้รับยาขนาดต่ําแสดงการปรับปรุงที่มีนัยสําคัญทางคลินิกในมาตรวัดการทํางานของการมองเห็นอย่างน้อยหนึ่งรายการ การปรับปรุงทางโครงสร้างพบในผู้ป่วย 4 ใน 5 ราย และไม่มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรง

• ฝ่ายบริหารระบุว่าวัสดุ vitelliform หายไปในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา
• การเปลี่ยนแปลงดังกล่าวสอดคล้องกับการปรับปรุงใน microperimetry ในบริเวณจอประสาทตาเดียวกัน
• Dr. Magrath เรียกผลลัพธ์นี้ว่าเป็นความสัมพันธ์ระหว่างโครงสร้างและการทํางานที่มีความหมาย
• บริษัทระบุว่า FDA ได้ตกลงเกี่ยวกับ endpoint สําหรับการทดลอง pivotal แล้ว
• Cohort 2 ได้ขยายจากแผนเดิม 5 รายเป็น 11 ราย เนื่องจากความต้องการจากผู้ป่วยและแพทย์ที่แข็งแกร่ง

ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลใหม่เกินความคาดหมาย ใน quote หนึ่ง Dr. Magrath กล่าวว่า "นี่อาจเป็นการทดลองที่น่าตื่นเต้นที่สุดที่ผมเคยมีส่วนร่วม ความจริงที่ว่าวัสดุ vitelliform ของโรค BEST vitelliform macular dystrophy กําลังหายไป และการทํางานของจอประสาทตาในตําแหน่งเดียวกันนั้นกําลังดีขึ้น ถือเป็นความสัมพันธ์ระหว่างโครงสร้างและการทํางานที่มีความหมายอย่างมาก"

บริษัทยังระบุว่าข้อมูลทางระบาดวิทยาใหม่ชี้ให้เห็นตลาดที่ใหญ่กว่าที่ประมาณการไว้ก่อนหน้านี้ Opus เชื่อในขณะนี้ว่ามีผู้ป่วย BEST1 ที่มีอาการประมาณ 23,600 รายในสหรัฐฯ เทียบกับการประมาณการก่อนหน้าที่ 8,400 รายที่ได้รับการทดสอบทางพันธุกรรม ฝ่ายบริหารระบุว่าตัวเลขที่มากขึ้นสะท้อนการวินิจฉัยในโลกแห่งความเป็นจริงโดยอิงจากผลการตรวจร่างกาย ไม่ใช่แค่การทดสอบทางพันธุกรรม

• Opus ระบุว่ารอยโรคที่มีลักษณะคล้ายไข่แดงที่พบจากการตรวจมักเพียงพอสําหรับการวินิจฉัยโรค
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการประมาณการใหม่ได้รับการยืนยันจากผู้นําทางความคิดเห็นหลัก (key opinion leaders)
• บริษัทคาดว่าจะได้รับข้อมูล cohort 2 ในไตรมาสที่ 2 ของปี 2025
• การทดลอง pivotal ระยะที่ 3 มีแผนสําหรับปี 2027
• อุปทานยาสําหรับระยะที่ 3 และการใช้เชิงพาณิชย์ควรจะพร้อมในช่วงต้นปี 2025

การทดลอง LCA5 เริ่มต้นในไตรมาสนี้

Opus ยังเน้นย้ําถึง OPGx-LCA5 ซึ่งเป็นโปรแกรมโรคจอประสาทตาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมอีกโปรแกรมหนึ่งที่กําลังก้าวเข้าสู่การศึกษา pivotal บริษัทระบุว่าการให้ยาจะเริ่มต้นในไตรมาสนี้ในการทดลองที่มีผู้ป่วย 8 ราย ซึ่งถือเป็นการทดลอง pivotal ด้านจักษุวิทยาที่เล็กที่สุดที่ดําเนินอยู่ในปัจจุบัน

• ผู้ป่วยจะทําหน้าที่เป็นกลุ่มควบคุมของตนเองหลังจากช่วง run-in 6 เดือน
• ตาทั้งสองข้างจะได้รับการรักษา
• endpoint หลักคือสัดส่วนของผู้ป่วยที่ได้รับการปรับปรุงมากกว่า 7 เดซิเบลใน microperimetry ใน 16 จุดกลาง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลการศึกษาก่อนหน้าแสดงการปรับปรุงเฉลี่ย 10.5 เดซิเบล ซึ่งให้ความมั่นใจใน endpoint
• คาดว่าจะได้รับข้อมูล top-line ภายในสิ้นปี 2027

บริษัทระบุว่าตลาดเป้าหมายมีขนาดเล็ก ประมาณ 150 ถึง 200 ราย ซึ่งส่วนใหญ่ได้รับการดูแลที่ University of Pennsylvania การกระจุกตัวดังกล่าวอาจทําให้การทําตลาดมีประสิทธิภาพมากขึ้นหากโปรแกรมประสบความสําเร็จ Opus ยังระบุว่าโปรแกรมนี้มีคุณสมบัติสําหรับ priority review voucher ซึ่งเป็นสินทรัพย์ด้านกฎระเบียบที่เมื่อเร็วๆ นี้ขายได้มากกว่า 200 ล้านดอลลาร์ในการประมูล

Pipeline ที่กว้างขึ้นยังคงเดินหน้าต่อไป

นอกเหนือจาก BEST1 และ LCA5 Opus ได้สรุปโปรแกรมโรคจอประสาทตาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมเพิ่มเติมหลายโปรแกรมที่กําลังผ่านกระบวนการพัฒนา ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทพยายามสร้างพอร์ตโฟลิโอที่สามารถแสดงการปรับปรุงการมองเห็นภายในสามถึงหกเดือน ซึ่งถือเป็นวิธีปฏิบัติในการตัดสินว่าโปรแกรมใดกําลังทํางานได้ผล

• RDH12 มีกําหนดเข้าสู่การทดลองทางคลินิกในไตรมาสนี้
• MERTK คาดว่าจะเข้าสู่การทดลองทางคลินิกในไตรมาสที่ 1 ของปี 2027
• RHO คาดว่าจะเข้าสู่การทดลองทางคลินิกในช่วงครึ่งหลังของปี 2027
• แต่ละโปรแกรมได้รับการออกแบบให้แสดงสัญญาณการทํางานที่ชัดเจนค่อนข้างเร็ว

ฝ่ายบริหารระบุว่าการจัดลําดับของโปรแกรมเหล่านี้จะขับเคลื่อนด้วยวิทยาศาสตร์ BEST1 ดูเหมือนจะเป็นตัวเลือกนําในขณะนี้ แต่บริษัทระบุว่าจะปรับลําดับความสําคัญหากโปรแกรมอื่นแสดงหลักฐานของประโยชน์ที่แข็งแกร่งกว่า

ผลการดําเนินงานทางการเงินและระยะเวลาของเงินทุน

ในด้านการเงิน Opus ระบุว่ามีเงินทุนเพียงพอที่จะผลักดัน pipeline ต่อไปโดยไม่ต้องระดมทุนผ่านหุ้นเพิ่มเติมในระยะใกล้ บริษัทระบุว่าระยะเวลาของเงินทุนขยายไปถึงปี 2029 โดยได้รับการสนับสนุนจากเงินสดในมือ การใช้สิทธิ warrant เงิน milestone จาก phentolamine และวงเงินสินเชื่อ

• Opus ระบุว่ามีเงินทุน 80 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสที่ 2
• บริษัทระดมทุนได้ประมาณ 20 ล้านดอลลาร์จากการใช้สิทธิ warrant ที่เชื่อมโยงกับการอ่านผลข้อมูล BEST1 cohort 1
• บริษัทระบุว่า pre-funded warrant จํานวน 1.6 หมื่นล้านหน่วยและ warrant จํานวน 1.96 หมื่นล้านหน่วยสามารถไถ่ถอนได้ ณ วันที่ 3 ส.ค.
• วงเงินสินเชื่อที่น่าสนใจควรจะให้การเบิกถอนเพิ่มเติมในช่วงสองสามปีข้างหน้า
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแต่ละโปรแกรมโรคจอประสาทตาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมต้องใช้เงินโดยตรงประมาณ 30 ล้านดอลลาร์ตั้งแต่ IND จนถึง BLA

Opus ระบุว่าไม่ได้รวมรายได้จาก priority review voucher ในแผนการจัดหาเงินทุนพื้นฐาน โดยถือว่าเป็นเพียงผลประโยชน์เพิ่มเติมเท่านั้น ฝ่ายบริหารระบุว่า voucher อาจกลายเป็นแหล่งเงินทุนที่ไม่ก่อให้เกิดการลดสัดส่วนการถือหุ้นที่สําคัญหากจําเป็น แต่ไม่ได้เป็นสิ่งจําเป็นสําหรับแผนปัจจุบัน

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ธีมหลักเดิม ได้แก่ การสร้างความแตกต่าง การเลือก endpoint และวินัยทางการเงิน

• เกี่ยวกับ phentolamine ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยของผลิตภัณฑ์และการไม่มีความมืดในเวลากลางคืนอาจช่วยหลีกเลี่ยงปัญหาเชิงพาณิชย์ที่พบในยาหยอดตาสําหรับ presbyopia อื่นๆ
• เกี่ยวกับ LCA5 บริษัทระบุว่า FDA เห็นด้วยกับการออกแบบ pivotal 8 รายและ endpoint microperimetry โดยอิงจากข้อมูลก่อนหน้า
• เกี่ยวกับ BEST1 ฝ่ายบริหารระบุว่าการประมาณการผู้ป่วย 23,600 รายใหม่มาจากการวิเคราะห์เชิงปริมาณของผู้ให้บริการดูแลดวงตา 150 รายและสอดคล้องกับสิ่งที่ผู้นําทางความคิดเห็นหลักพูดมา
• เกี่ยวกับ endpoint Dr. Magrath ระบุว่าของเหลวใต้จอประสาทตา (subretinal fluid) มีประโยชน์ในฐานะสัญญาณเบื้องต้น แต่ไม่ใช่ endpoint ที่สามารถนํามาใช้อนุมัติได้ด้วยตัวเอง
• เกี่ยวกับการจัดสรรเงินทุน ฝ่ายบริหารระบุว่างบประมาณปัจจุบันสามารถสนับสนุนโปรแกรมโรคจอประสาทตาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมทั้ง 5 โปรแกรมพร้อมกันได้

Dr. Magrath ระบุว่าบริษัทมุ่งเน้นว่าแต่ละโปรแกรมสามารถปรับปรุงการมองเห็นได้ภายในไม่กี่เดือนหรือไม่ เพราะนั่นจะแสดงให้เห็นอย่างรวดเร็วว่าการบําบัดกําลังบรรลุเป้าหมายหรือไม่ เขายังระบุว่างบประมาณปัจจุบันช่วยให้ Opus สามารถดําเนินโปรแกรมทั้ง 5 โปรแกรมต่อไปได้ในขณะที่รอสัญญาณทางคลินิกที่ชัดเจนขึ้น

แนวโน้ม

Opus เข้าสู่ระยะต่อไปพร้อมกับผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ที่ได้รับการอนุมัติแล้ว โปรแกรมยีนบําบัดนําที่แสดงสัญญาณกิจกรรมในระยะเริ่มต้น และผลการอ่านข้อมูลเพิ่มเติมอีกหลายรายการที่กําลังจะตามมา บริษัทยังต้องการข้อมูลเพิ่มเติมก่อนที่โปรแกรมโรคจอประสาทตาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมใดๆ จะสามารถตัดสินได้ว่าประสบความสําเร็จ แต่ฝ่ายบริหารระบุว่า pipeline ได้รับการสนับสนุนทางการเงิน milestone ถัดไปมองเห็นได้ชัดเจน และวิทยาศาสตร์กําลังเริ่มแยกแยะตัวเลือกที่แข็งแกร่งที่สุดออกจากส่วนที่เหลือ

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน