Wave Life Sciences นําเสนอในงาน Chardan Healthcare Conference ครั้งที่ 10

เมื่อวันอังคารที่ 20 ต.ค. 2026 Wave Life Sciences (WVE) ได้ใช้เวทีงาน Chardan’s 10th Annual Healthcare Conference นําเสนอภาพรวมความคืบหน้าของท่อยา RNA medicine โดยเน้นความก้าวหน้าในด้านโรคอ้วนและโรคตับ พร้อมชี้ให้เห็นว่า Chemistry Platform ของบริษัทสร้างความแตกต่างจากคู่แข่ง ฝ่ายบริหารอ้างถึงข้อมูลทางคลินิกระยะแรกที่น่าพึงพอใจและความคืบหน้าด้านกฎระเบียบ แต่ยังยอมรับว่าตลาดมีการแข่งขันสูงและจําเป็นต้องพิสูจน์แนวทางของตนในการศึกษาขนาดใหญ่ขึ้น

ประเด็นสําคัญ

• Wave ระบุว่าโปรแกรม siRNA หลักอย่าง WVE-007 สามารถลดไขมันในช่องท้องได้ประมาณ 15% ในการศึกษาระยะที่ I พร้อมกับลดไขมันใต้ผิวหนัง ลดขนาดรอบเอว และรักษามวลกล้ามเนื้อไว้ได้หลังการให้ยาเพียงครั้งเดียว
• บริษัทได้เริ่มการศึกษาระยะที่ II-A แบบ monotherapy ชื่อ INLIGHT และการศึกษาร่วมกับ tirzepatide เพื่อทดสอบการใช้งานในผู้ป่วยโรคอ้วนทั้งที่มีและไม่มีโรคเบาหวาน
• Wave ระบุว่า FDA เห็นชอบกับการออกแบบการทดลองเพื่อขึ้นทะเบียนระยะ 2 ปีสําหรับโปรแกรมแก้ไขยีน Alpha-1 antitrypsin deficiency โดยมีความเป็นไปได้ที่จะมีการวิเคราะห์ผลกลางทางที่ 1 ปีเพื่อขอการอนุมัติแบบเร่งด่วน
• ฝ่ายบริหารนําเสนอ Chemistry ว่าเป็นข้อได้เปรียบในการแข่งขันหลัก โดยระบุว่าการดัดแปลงสูตรที่เป็นกรรมสิทธิ์ช่วยปรับปรุงการโหลด AGO2 และอาจรองรับการให้ยาที่ลึกและยาวนานขึ้น
• บริษัทวางแผนจัดงาน Research Day ในเดือนพฤศจิกายนเพื่อแสดงผลงานเพิ่มเติมเกี่ยวกับ oligonucleotides แบบ bifunctional และ multifunctional

อัปเดตด้านการดําเนินงาน

การนําเสนอของ Wave มุ่งเน้นไปที่โปรแกรมหลักสองโปรแกรม ได้แก่ WVE-007 สําหรับโรคอ้วนและโรคหัวใจและหลอดเลือดที่เกี่ยวข้อง และโปรแกรมแก้ไข RNA แบบ ADAR สําหรับภาวะพร่อง Alpha-1 antitrypsin หรือ AATD

• WVE-007 มุ่งเป้าไปที่ Activin E หรือที่รู้จักในชื่อ INHBE ด้วยวิธีการ siRNA
• ในการศึกษาระยะที่ I กับอาสาสมัครสุขภาพดี บริษัทระบุว่ายาให้ผลดังนี้:
  • ลดไขมันในช่องท้องได้ประมาณ 15%
  • ลดไขมันใต้ผิวหนังได้อย่างมีนัยสําคัญ
  • ลดรอบเอวได้ 3.3%
  • ลดน้ําหนักตัวได้ 1%
  • รักษามวลกล้ามเนื้อไว้ได้
• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลดังกล่าวมาจากกลุ่มประชากรที่มีดัชนีมวลกายสูงแต่ไม่มีโรคร่วม ซึ่งอธิบายว่าเป็นการออกแบบที่มุ่งเน้นความปลอดภัยโดยเจตนา
• บริษัทระบุว่าโปรไฟล์ดังกล่าวเปรียบเทียบได้ดีกับโปรแกรม Activin E อื่น ๆ ซึ่งแสดงให้เห็นเพียงการชะลอการเพิ่มน้ําหนักในงานก่อนทางคลินิกหรือการศึกษาในระยะหลัง
• Wave ยังระบุด้วยว่า Chemistry ของตนให้การโหลด AGO2 ดีกว่าวิธี siRNA แบบดั้งเดิมประมาณ 15 เท่า โดยใช้การดัดแปลง phosphoryl guanidine และการเปลี่ยนแปลง stereochemistry
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการโหลดที่ดีขึ้นนี้อาจรองรับการยับยั้งเป้าหมายที่ลึกขึ้น ความทนทานที่ยาวนานขึ้น และอาจให้ยาได้เพียงปีละครั้ง

Wave ยังได้ระบุขั้นตอนถัดไปหลายประการสําหรับ WVE-007:

• INLIGHT ซึ่งเป็นการศึกษาระยะที่ II-A แบบ monotherapy ได้เริ่มต้นในผู้ป่วยโรคอ้วนที่มีดัชนีมวลกาย 35 ถึง 50 และมีโรคร่วม
• การศึกษาครอบคลุมกลุ่มผู้ป่วยเบาหวานและไม่เป็นเบาหวาน และมี 4 กลุ่มย่อยพร้อมกลุ่มขนาดยา 2 กลุ่ม
• การศึกษาร่วมกับ tirzepatide ได้เริ่มต้นแล้วเพื่อทดสอบการใช้งานจริงในผู้ป่วยที่อาจต้องการลดไขมันหรือน้ําหนักเพิ่มเติม
• มีการวางแผนการศึกษาการบําบัดรักษาระยะยาวในไตรมาสนี้เพื่อประเมินกลยุทธ์การให้ยาปีละครั้งในระยะยาว

สําหรับโปรแกรม Alpha-1 Wave ระบุว่าได้บรรลุความสอดคล้องด้านกฎระเบียบกับ FDA ในการออกแบบการทดลองเพื่อขึ้นทะเบียนระยะ 2 ปี โดยบริษัทระบุว่าการวิเคราะห์ผลกลางทางที่ 1 ปีอาจรองรับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วน

• ในข้อมูลระยะที่ I และ II Wave ระบุว่าการตอบสนองต่อการแก้ไขในระดับผู้ป่วยมีความสม่ําเสมอสูง
• บริษัทระบุว่าเปอร์เซ็นต์ของโปรตีน M ในระบบไหลเวียนโลหิตสอดคล้องกับที่พบในงานตรวจสอบความถูกต้อง MZ
• ในช่วงเหตุการณ์อักเสบเฉียบพลัน ผู้ป่วยหลายรายผลิตโปรตีนธรรมชาติได้มากกว่า 20 ไมโครโมลาร์ ซึ่ง Wave อธิบายว่าเป็นการค้นพบครั้งแรกในการทดลองทางคลินิก Alpha-1
• ฝ่ายบริหารระบุว่าสิ่งนี้สนับสนุนมุมมองของตนว่าการแก้ไขสามารถช่วยให้ผู้ป่วยผลิตโปรตีนป้องกันได้ในช่วงการตอบสนองระยะเฉียบพลัน แทนที่จะพึ่งพาเฉพาะการบําบัดเสริมอย่างต่อเนื่อง

Wave ยังได้หารือเกี่ยวกับโปรแกรมแก้ไข PNPLA3 รุ่นถัดไป ซึ่งระบุว่ามุ่งเป้าไปที่กลุ่มผู้ป่วยโรคตับจํานวนมาก โดยบริษัทระบุว่ากําลังพยายามนําสิ่งที่เรียนรู้จาก Alpha-1 มาใช้ในกลยุทธ์ที่ใช้การให้ยาไม่บ่อยนัก

ผลประกอบการทางการเงิน

ไม่มีการหารือผลประกอบการทางการเงินในช่วงการนําเสนอ บริษัทมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาทางคลินิก ความคืบหน้าด้านกฎระเบียบ และวิทยาศาสตร์ Platform มากกว่ารายได้ กระแสเงินสด หรือแนวโน้ม

ข้อมูลตลาดสดแสดงให้เห็นว่าหุ้น Wave อยู่ที่ $3.37 เพิ่มขึ้น 6.31% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $3.17 โดยหุ้นซื้อขายในช่วง 52 สัปดาห์ที่ $3.04 ถึง $21.73

Platform และกลยุทธ์ทางวิทยาศาสตร์

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Paul Bolno กล่าวว่าข้อความที่กว้างขึ้นของ Wave คือ Chemistry เป็นตัวขับเคลื่อนความแตกต่างในโปรแกรมต่าง ๆ ของบริษัท

• บริษัทระบุว่างานวิจัยเกี่ยวกับการโหลด AGO2 ได้รับการอธิบายไว้ในบทความที่ตีพิมพ์เมื่อประมาณ 3.5 ปีที่แล้วใน Nucleic Acids Research
• Wave ระบุว่า Platform ของตนใช้ stereopure chemistry เพื่อกําหนดเภสัชวิทยาได้แม่นยํายิ่งขึ้น
• บริษัทยังได้อธิบายถึงความคืบหน้าของ oligonucleotides แบบ bifunctional ที่สามารถมุ่งเป้าไปที่ ligands หลายตัว รวมถึงการยับยั้งคู่และการรวมกันของการเพิ่มการแสดงออก การแก้ไข และการยับยั้ง
• บริษัทระบุว่า N3-uridine และ editing chemistries ที่เป็นกรรมสิทธิ์อื่น ๆ ช่วยปรับปรุงการแก้ไขเฉพาะตําแหน่งและความแรง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าเครื่องมือเหล่านี้อาจขยาย RNA medicines ออกไปนอกเหนือจากเป้าหมายในตับและเข้าสู่การตั้งค่านอกตับ

Bolno กล่าวว่า "ความแตกต่างเริ่มต้นจาก Chemistry"

เขายังกล่าวด้วยว่าแนวทางของบริษัทในการโหลด AGO2 ได้เปิดประตูสู่การใช้ siRNA ในวงกว้างมากขึ้นนอกเหนือจากเป้าหมายในตับแบบดั้งเดิม "การสามารถเปิดพื้นที่นั้นได้อย่างมากเพื่อคิดถึงวิธีการมุ่งเป้าผ่านการยับยั้งและ siRNA ทั้งเป้าหมายในตับและนอกเหนือจากนั้น" เขากล่าว

แนวโน้มในอนาคต

Wave ระบุว่าระยะการพัฒนาถัดไปจะมีความสําคัญในการกําหนดตําแหน่งของตนในสาขา Activin E และเพื่อทดสอบว่าข้อได้เปรียบด้าน Chemistry แปลงเป็นประโยชน์ทางคลินิกที่ยั่งยืนได้หรือไม่

• บริษัทคาดว่าข้อมูลจาก INLIGHT จะปรากฏในกลุ่มผู้ป่วยหลายกลุ่มตลอดปี 2027
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาได้รับการออกแบบเพื่อสร้างข้อมูลเกี่ยวกับการสูญเสียไขมัน องค์ประกอบของร่างกาย การลดน้ําหนัก ไขมันในตับ ความไวต่ออินซูลิน และระดับไขมันในเลือด
• Wave ระบุว่า MRI-PDFF ถูกรวมไว้ในการศึกษาเพื่อให้สามารถประเมินไขมันในตับได้โดยไม่ต้องทําการทดลองแยกต่างหาก
• บริษัทระบุว่ากําลังพิจารณาความเป็นไปได้ในการแบ่งรายงานข้อมูลที่สามเดือนเทียบกับหกเดือน
• ที่สามเดือน ฝ่ายบริหารคาดว่าจะมีการปรับปรุงองค์ประกอบของร่างกายอย่างมีนัยสําคัญ การรักษาเสถียรภาพของมวลกล้ามเนื้อ และการสูญเสียไขมันอย่างต่อเนื่อง
• ที่หกเดือน คาดว่าจะเห็นการลดน้ําหนักตัวที่ชัดเจนมากขึ้นเมื่อมวลกล้ามเนื้อมีเสถียรภาพและไขมันลดลงต่อเนื่อง

Wave ได้อธิบายการใช้งานที่เป็นไปได้สามประการสําหรับโปรแกรม Activin E:

• monotherapy สําหรับโรคอ้วนในผู้ที่มีมวลกล้ามเนื้อน้อย ซึ่งระบุว่าอาจส่งผลกระทบต่อประชากรประมาณ 30 ล้านคนในสหรัฐอเมริกา
• การใช้ร่วมกับ incretins สําหรับผู้ป่วยที่ต้องการการปรับขนาดยาที่ยืดหยุ่น
• การบําบัดรักษาระยะยาวสําหรับการจัดการโรคอ้วนในระยะยาว

Bolno กล่าวว่าการฉีดยาปีละครั้งสามารถให้แพทย์มีพื้นที่ในการปรับการรักษาด้วย incretin รอบ ๆ ได้ "มีกลุ่มคนทั้งกลุ่มที่จะคิดถึงวิธีการปรับขนาดยา" เขากล่าว "สิ่งที่ดีเกี่ยวกับการบําบัดปีละครั้งคือคุณสามารถรับการฉีดปีละครั้งด้วย Activin E แล้วสามารถปรับและให้แพทย์มีโอกาสปรับวิธีที่พวกเขาต้องการใช้ incretins"

สําหรับโปรแกรม Alpha-1 Wave ระบุว่าความสอดคล้องกับ FDA ช่วยย่นระยะเวลาสู่การตัดสินใจอนุมัติที่เป็นไปได้ บริษัทระบุว่ายังคงหารือเกี่ยวกับการตรวจสอบความถูกต้องของการทดสอบ จุดสิ้นสุด และการออกแบบการทดลองกับหน่วยงานกํากับดูแล แต่ไม่ได้ให้รายละเอียด

Wave ยังระบุด้วยว่าวางแผนจัดงาน Research Day ในเดือนพฤศจิกายนเพื่อเน้น Chemistry รุ่นถัดไปและความคืบหน้าของ oligonucleotides แบบ bifunctional และ multifunctional

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงคําถาม ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการปกป้องความเกี่ยวข้องของข้อมูล WVE-007 ระยะที่ I และอธิบายว่าเปรียบเทียบกับโปรแกรมอื่น ๆ ในสาขานี้อย่างไร

• Wave ระบุว่ากลุ่มประชากรระยะที่ I ของตนแตกต่างจากการศึกษาโรคอ้วนทั่วไปเนื่องจากรวมผู้ที่มีดัชนีมวลกายสูงแต่ไม่มีโรคร่วม
• ฝ่ายบริหารระบุว่านั่นเป็นเจตนา เนื่องจากบริษัทต้องการประเมินความปลอดภัยในสภาพแวดล้อมที่สะอาดกว่า
• Bolno กล่าวว่าบริษัทเห็นการลดไขมันในช่องท้องในปริมาณใกล้เคียงกับข้อมูล GLP-1 และ Activin E ระยะที่ IIa บางส่วน แม้ว่าข้อมูลของตนจะมาจากกลุ่มประชากรในระยะก่อนหน้า
• เขากล่าวว่าภาระไขมันในช่องท้องเริ่มต้นในการศึกษาของ Wave มีขนาดเล็กกว่าในการศึกษาของคู่แข่งบางราย ซึ่งทําให้การเปรียบเทียบโดยตรงเป็นเรื่องยาก
• Wave เน้นย้ําว่าการสูญเสียไขมันใต้ผิวหนังมีความสําคัญเพราะเป็นตัวขับเคลื่อนตัวเลขที่เห็นบนตาชั่ง
• บริษัทระบุว่าการรักษากล้ามเนื้อมีความสําคัญเพราะช่วยสนับสนุนความไวต่ออินซูลินและอาจช่วยรักษาการสูญเสียไขมันได้

สําหรับ Platform siRNA Wave ระบุว่า Chemistry ของตนปรับปรุงการมีส่วนร่วมของ RISC complex ผ่านการโหลด AGO2 ซึ่งเชื่อว่ารองรับความทนทานที่มากขึ้นและการให้ยาที่ไม่บ่อยนัก ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทนําหน้าคู่แข่งที่เคยถูกมองว่าล้ําหน้าในพื้นที่เดียวกันอยู่สามปีแล้ว

Wave ยังระบุด้วยว่าข้อมูลคู่แข่งล่าสุดชี้ให้เห็นว่าการยับยั้ง ALK7 และ Activin E แบบคู่ไม่ได้เพิ่มประโยชน์มากนักเมื่อเทียบกับแนวทางเป้าหมายเดี่ยว บริษัทระบุว่าการเลือกเป้าหมายของตนเองได้รับการสนับสนุนจากข้อมูล UK Biobank ที่เชื่อมโยงชีววิทยา Activin E กับผลลัพธ์ด้านหัวใจและหลอดเลือดและโรคเบาหวาน รวมถึงการลดไขมัน

สําหรับโปรแกรม Alpha-1 ฝ่ายบริหารระบุว่าควรมองโรคนี้เป็นภาวะเรื้อรังที่มีลักษณะเฉพาะคือการกําเริบเฉียบพลัน โดยโต้แย้งว่าเป้าหมายคือการเตรียม transcripts เพื่อให้ผู้ป่วยสามารถผลิตโปรตีนป้องกันของตนเองได้เมื่อการอักเสบเพิ่มขึ้น

Bolno กล่าวว่า "แนวคิดทั้งหมดของการแก้ไขคือวิธีที่คุณทําให้ transcripts เหล่านั้นพร้อมเพื่อที่เมื่อมีการตอบสนองระยะเฉียบพลัน ผู้ป่วยสามารถตอบสนองได้ตามธรรมชาติ ผลิตโปรตีนนั้นเข้าสู่เหตุการณ์"

บทสรุป

Wave Life Sciences ระบุว่าการอ่านข้อมูลครั้งถัดไปจะช่วยกําหนดบทบาทของตนในตลาดโรคอ้วนและการแก้ไข RNA ที่มีการแข่งขันสูง ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างเพื่อรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน