Ocular Therapeutix ในงาน Chardan Healthcare Conference: ความก้าวหน้าของโปรแกรม Wet AMD

วันอังคารที่ 20 ตุลาคม 2026 — Ocular Therapeutix (OCUL) ใช้เวที Chardan’s 10th Annual Healthcare Conference เพื่อนําเสนอกรณีที่ชัดเจนยิ่งขึ้นสําหรับโปรแกรมรักษาโรคจอประสาทตาเสื่อมตามวัยแบบเปียก (wet AMD) ที่มีชื่อว่า AXPAXLI พร้อมทั้งยอมรับถึงความท้าทายในการนํายารักษาโรคตาชนิดใหม่เข้าสู่ตลาด ฝ่ายบริหารได้เน้นย้ําถึงชัยชนะทางคลินิกที่เป็นประวัติศาสตร์และเส้นทางด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนขึ้น แต่ระบุว่าการนําผลิตภัณฑ์ออกสู่เชิงพาณิชย์ยังคงต้องอาศัยการวางแผนด้านเงินทุนและการดําเนินงานอย่างรอบคอบ

ประเด็นสําคัญ

• Ocular Therapeutix ระบุว่า SOL-1 เป็นการทดลองทางคลินิกสําหรับ wet AMD ครั้งแรกที่ยาชนิดใหม่สามารถเอาชนะยาต้าน anti-VEGF ที่ได้รับการอนุมัติแล้วในเกณฑ์วัดผลหลัก
• บริษัทระบุว่า FDA ได้สนับสนุนเส้นทางการยื่นขอ 505(b)(2) แบบการทดลองเดียว โดยอิงจากผลการศึกษา SOL-1 และหลักฐานยืนยันเพิ่มเติม
• ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่ารูปแบบการบําบัดแบบรักษาต่อเนื่องของ AXPAXLI ทําให้แตกต่างจากคู่แข่งที่พึ่งพาการฉีดยาแบบ bolus
• บริษัทระบุว่ามีเงินสดประมาณ 600 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิ.ย. และมีเงินทุนเพียงพอถึงปี 2028 โดยไม่รวมต้นทุนการนําผลิตภัณฑ์ออกสู่เชิงพาณิชย์เต็มรูปแบบ
• ความล้มเหลวในการทดลองล่าสุดของ EyePoint ถูกนําเสนอว่าเป็นโอกาสทางการแข่งขันสําหรับ Ocular Therapeutix ในตลาด wet AMD

กรณีทางคลินิกและความต้องการของตลาด

ดร. Pravin Dugel ประธานกรรมการบริหาร ประธาน และประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่าบริษัทกําลังมุ่งเป้าไปที่ความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในตลาด wet AMD โดยโต้แย้งว่าการรักษาด้วยยาต้าน anti-VEGF ในปัจจุบัน แม้จะมีประสิทธิภาพ แต่ก็ยังทิ้งผู้ป่วยจํานวนมากไว้เบื้องหลัง

• ในสหรัฐอเมริกา อัตราการหยุดการรักษาด้วยยาต้าน anti-VEGF ในปีแรกอยู่ที่ประมาณ 40%
• ฝ่ายบริหารระบุว่าเกือบครึ่งหนึ่งของผู้ป่วยที่หยุดการรักษาในที่สุดจะสูญเสียการมองเห็น
• แม้แต่ผู้ป่วยที่ยังคงรับการรักษาต่อเนื่องก็อาจสูญเสียการมองเห็นได้เมื่อเวลาผ่านไป มักเกิดจากการฝ่อและพังผืดหลังจากการฉีดยาซ้ําๆ เป็นเวลาสองถึงห้าปี
• AXPAXLI ได้รับการออกแบบให้เป็นการบําบัดแบบรักษาต่อเนื่อง โดยใช้ระบบนําส่งยาแบบ hydrogel ที่ปรับได้ พร้อมสารออกฤทธิ์ tyrosine kinase inhibitor
• เป้าหมายคือการลดความถี่ในการฉีดยาในขณะที่ยังคงรักษาการยับยั้ง VEGF ไว้

Dugel กล่าวว่าแนวทางของบริษัทสร้างขึ้นจากการศึกษาขนาดเล็กที่ออกแบบอย่างรอบคอบและการคัดเลือกผู้ป่วยที่เข้มงวด แทนที่จะเป็นการทดลองขนาดใหญ่มากที่มีผู้ป่วย 2,000 ถึง 3,000 ราย นอกจากนี้ยังกล่าวว่าการวิจัยโรคจอประสาทตายังล้าหลังกว่าสาขาอื่นๆ ในการทําความเข้าใจความแปรปรวนของโรค

• เขากล่าวว่าการแพทย์ด้านจอประสาทตาล้าหลังกว่าสาขาเนื้องอกวิทยา รูมาโตโลยี และภูมิคุ้มกันวิทยาประมาณ 75 ปีในด้านการจําแนกโรค
• เขากล่าวว่าสาขานี้ยังขาดไบโอมาร์กเกอร์และเครื่องหมายทางพันธุกรรมที่มีประโยชน์ในการจัดกลุ่มผู้ป่วยอย่างแม่นยํายิ่งขึ้น
• Ocular Therapeutix ระบุว่าการออกแบบการทดลองของบริษัทเป็นแบบ "bespoke" โดยแต่ละการศึกษาได้รับการปรับให้เหมาะกับกลุ่มประชากรที่ทดสอบ

ผลการศึกษา SOL-1 และเส้นทางด้านกฎระเบียบ

บริษัทให้ความสําคัญอย่างมากกับ SOL-1 ซึ่งอธิบายว่าเป็นครั้งแรกในสาขา wet AMD ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาดังกล่าวบรรลุเกณฑ์ความเหนือกว่าเมื่อเทียบกับ aflibercept ซึ่งเป็นยาต้าน anti-VEGF ที่ได้รับการอนุมัติแล้ว โดยมีค่า p น้อยกว่า 0.0006

• Ocular Therapeutix ระบุว่านี่เป็นครั้งแรกที่ยาชนิดใหม่บรรลุความเหนือกว่ายาต้าน anti-VEGF ที่ได้รับการอนุมัติในเกณฑ์วัดผลหลักสําหรับ wet AMD
• บริษัทระบุว่าผลลัพธ์ดังกล่าวเกินเกณฑ์ความแข็งแกร่งของ FDA ที่ P น้อยกว่า 0.001
• ฝ่ายบริหารระบุว่า FDA ได้ตกลงใช้กลยุทธ์การยื่นขอแบบการทดลองเดียวภายใต้เส้นทาง 505(b)(2)
• บริษัทระบุว่า SOL-1 ทําหน้าที่เป็นการทดลองที่เพียงพอและมีการควบคุมที่ดี โดยได้รับการสนับสนุนจากหลักฐานยืนยัน
• Ocular Therapeutix ระบุว่าได้ดําเนินการประชุม Type C ในเดือน พ.ค. และการประชุม pre-NDA ในเดือน ก.ย. และทั้งสองครั้งได้ผลเป็นที่น่าพอใจ

ฝ่ายบริหารระบุว่ากลยุทธ์ดังกล่าวได้รับการวางแผนมาหลายปีแล้ว และไม่ใช่การตอบสนองต่อเหตุการณ์ล่าสุด บริษัทยังระบุด้วยว่าได้แก้ไข SOL-1 เพื่อเพิ่มเกณฑ์วัดผลรองที่สําคัญ โดยเปรียบเทียบ AXPAXLI กับ aflibercept ขนาด 8 มิลลิกรัม ณ สัปดาห์ที่ 96 พร้อมการปิดบังข้อมูลแบบขยาย

• เนื่องจากการแก้ไขดังกล่าว กําหนดเวลาของข้อมูลหลักจึงเลื่อนจากไตรมาส 1 ปี 2027 เป็นไตรมาส 1 ปี 2028
• บริษัทระบุว่าการเปลี่ยนแปลงดังกล่าวมีจุดประสงค์เพื่อหลีกเลี่ยงการแก้ไขครั้งใหญ่ระหว่างกระบวนการตรวจสอบที่อาจรีเซ็ตไทม์ไลน์แบบเร่งรัด
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการยื่น NDA มีเป้าหมายในไตรมาส 4 ปี 2024 ตามที่อ้างอิงในการประชุม
• Dugel กล่าวว่าบริษัทอยู่ในการติดต่อกับ FDA อย่างต่อเนื่อง และอธิบายความสัมพันธ์กับหน่วยงานว่าเป็นการทํางานร่วมกันและให้การสนับสนุน

การวางตําแหน่งทางการแข่งขัน

Ocular Therapeutix นําเสนอ AXPAXLI ในฐานะการบําบัดแบบรักษาต่อเนื่องที่แข่งขันในเลนที่แตกต่างจากคู่แข่งหลายราย Dugel กล่าวว่าบริษัทอยู่ในตําแหน่งที่แข็งแกร่งขึ้นหลังจากที่ EyePoint ล้มเหลวในการทดลอง Phase III ติดต่อกันเป็นครั้งที่สอง

• ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดลอง LUGANO และ LUCIA ของ EyePoint ล้มเหลว
• Dugel กล่าวว่านั่นทําให้ Ocular Therapeutix เป็นผู้เล่นรายเดียวในด้านการบําบัดแบบรักษาต่อเนื่องสําหรับ wet AMD
• เขาเปรียบเทียบกับคู่แข่งที่ใช้การฉีดแบบ bolus เช่น tarcocimab ของ Kodiak, Vabysmo ของ Regeneron และ Lucentis และ Avastin ของ Genentech
• เขากล่าวว่าข้อมูล DAYBREAK ของ Kodiak แสดงให้เห็นความไม่ด้อยกว่า aflibercept โดยผู้ป่วย 54% ได้รับยาในรูปแบบ 6 เดือน แต่ยังคงเป็นรูปแบบการฉีดแบบ bolus

บริษัทยังโต้แย้งด้วยว่าความล้มเหลวของ EyePoint ไม่ได้แสดงถึงความล้มเหลวของยาประเภท tyrosine kinase inhibitor ทั้งหมด แต่ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงความแตกต่างในด้านความแรงของยาและการคัดเลือกผู้ป่วย

• Ocular Therapeutix ระบุว่าใช้เฉพาะผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษามาก่อนใน SOL-1
• บริษัทระบุว่า EyePoint ผสมผู้ป่วยที่เคยรับการรักษามาก่อนและผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษา
• ฝ่ายบริหารระบุว่าความแตกต่างดังกล่าวมีความสําคัญ เนื่องจากการคัดเลือกผู้ป่วยสามารถส่งผลกระทบอย่างมากต่อผลการทดลอง
• Dugel กล่าวว่าแนวทางของบริษัทได้รับการออกแบบมาเพื่อลดความเสี่ยงของแต่ละการศึกษาในลักษณะเฉพาะ

สถานะทางการเงินและความพร้อมในการเปิดตัว

Ocular Therapeutix ระบุว่ายังมีเงินทุนเพียงพอ แม้ว่าจะยังไม่ได้คํานึงถึงต้นทุนของการเปิดตัวเชิงพาณิชย์อย่างเต็มรูปแบบ บริษัทระบุว่ามีเงินสดประมาณ 600 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิ.ย. และคาดว่าจะมีเงินทุนเพียงพอถึงปี 2028

• บริษัทระบุว่าระยะเวลาดังกล่าวไม่รวมต้นทุนเต็มรูปแบบของการนํา AXPAXLI ออกสู่เชิงพาณิชย์
• ฝ่ายบริหารระบุว่ามีตัวเลือกทางการเงินหลายอย่างหากจําเป็น รวมถึงการออกหุ้น หนี้สิน การจัดการค่าลิขสิทธิ์ และการเป็นพันธมิตรนอกสหรัฐอเมริกา
• บริษัทระบุว่าได้ขยายทีมงานและโครงสร้างพื้นฐานสําหรับการเปิดตัวในสหรัฐอเมริกา โดยมุ่งเน้นที่ผู้เชี่ยวชาญด้านจอประสาทตา
• Dugel กล่าวว่าบริษัทมีความมั่นใจในความสามารถในการดําเนินการเปิดตัวได้อย่างดี

ฝ่ายบริหารนําเสนอธุรกิจว่าพร้อมสําหรับขั้นตอนต่อไปแล้ว ขณะเดียวกันก็ชี้ให้เห็นอย่างชัดเจนว่าความยืดหยุ่นด้านเงินทุนยังคงมีความสําคัญเมื่อการนําผลิตภัณฑ์ออกสู่เชิงพาณิชย์ใกล้เข้ามา

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบและความคิดเห็นของฝ่ายบริหาร

ระหว่างการอภิปราย Dugel กลับมาที่ประเด็นเดิมซ้ําๆ ได้แก่ ความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง ความชัดเจนด้านกฎระเบียบ และความแตกต่างจากคู่แข่ง นอกจากนี้ยังพยายามลดความคาดหวังเกี่ยวกับความจําเป็นในการมีคณะกรรมการที่ปรึกษา

• เขากล่าวว่า "ไม่มีเหตุผล" สําหรับคณะกรรมการที่ปรึกษา เนื่องจาก AXPAXLI ใช้กลไกการยับยั้ง VEGF ที่ได้รับการยืนยันแล้ว
• เขาตั้งข้อสังเกตว่าการบําบัดด้วยยาต้าน anti-VEGF ถูกใช้มาเกือบสี่ทศวรรษแล้ว
• เขากล่าวว่าความสําเร็จของบริษัทสะท้อนถึงการวางแผนระยะยาว ไม่ใช่การเปลี่ยนกลยุทธ์อย่างกะทันหัน
• เขาอธิบายการมีปฏิสัมพันธ์กับ FDA ว่า "ร่วมมือกันอย่างมาก" และกล่าวว่าหน่วยงานได้ปรับตัวให้สอดคล้องกับแผนของบริษัท

ในบรรดาความคิดเห็นที่แข็งแกร่งที่สุดของเขา Dugel กล่าวว่า: "เราได้แสดงให้เห็นถึงความเหนือกว่า เราได้บรรลุเกณฑ์ความเหนือกว่าเมื่อเทียบกับยาต้าน anti-VEGF เป็นครั้งแรกในประวัติศาสตร์" นอกจากนี้เขายังกล่าวว่าพันธกิจของบริษัทคือการนําผลิตภัณฑ์ออกสู่ตลาด โดยเสริมว่า Ocular Therapeutix คือ "โดยจอประสาทตา เพื่อจอประสาทตา"

บริบทของตลาด

ข้อมูลหุ้นที่ให้มาพร้อมกับสรุปการประชุมแสดงให้เห็นว่าหุ้น Ocular Therapeutix อยู่ที่ $6.55 เพิ่มขึ้น 4.13% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $6.29 หุ้นมีการซื้อขายระหว่าง $6 ถึง $16.44 ในช่วง 52 สัปดาห์ที่ผ่านมา

การเคลื่อนไหวดังกล่าวบ่งชี้ว่านักลงทุนตอบสนองในเชิงบวกต่อการอัปเดตทางคลินิกและด้านกฎระเบียบของบริษัท แม้ว่าหุ้นจะยังคงต่ํากว่าระดับสูงสุดของช่วงรายปีอย่างมาก

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างเพื่อดูรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการอภิปรายและความคิดเห็นของฝ่ายบริหาร

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน