เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 8 ต.ค. 2026 Phio Pharmaceuticals (PHIO) ได้ใช้เวที Small Cap Growth Hybrid Investor Conference เพื่อนําเสนอแผนงานที่มุ่งเน้นสําหรับโปรแกรมมะเร็งที่ใช้ RNA เป็นพื้นฐาน โดยมี PH-762 เป็นตัวนําในการรักษามะเร็งผิวหนังชนิด cutaneous squamous cell carcinoma (cSCC) ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงประสิทธิภาพเบื้องต้นที่น่าสนใจ ความปลอดภัยที่ดี และตลาดผิวหนังที่มีขนาดใหญ่ พร้อมยอมรับว่ายังมีงานที่ต้องทําต่อในการทดสอบระยะ IIb การผลิต และการยอมรับจากแพทย์
ประเด็นสําคัญ
- Phio ระบุว่า PH-762 ให้อัตราการตอบสนองถึง 85% ในกลุ่มที่ได้รับขนาดยาสูงสุดในระยะ Ib โดยไม่พบความเป็นพิษที่จํากัดขนาดยาในการศึกษาทั้งหมด
- บริษัทมองเห็นโอกาสในตลาด neoadjuvant มูลค่า 2,000 ล้านดอลลาร์ถึง 3,000 ล้านดอลลาร์ สําหรับรอยโรค cSCC ที่มีความเสี่ยงสูง ซึ่งการผ่าตัดยังคงเป็นการรักษามาตรฐาน
- Phio เสร็จสิ้นการผลิต API ในระดับเชิงพาณิชย์หลังจากกระบวนการ 16 เดือน และคาดว่าจะเริ่มการทดลองระยะ IIb ในไตรมาสแรกของปี 2027
- บริษัทระบุว่ามีกระแสเงินสดเพียงพอถึงครึ่งหลังของปี 2027 ไม่มีหนี้สิน มีวงเงิน ATM 6.3 ล้านดอลลาร์ และมีใบสําคัญแสดงสิทธิที่ใช้ได้ 13 ล้านหน่วยที่ราคาแปลงสภาพ $2.05
- ฝ่ายบริหารอธิบายว่า PH-762 เป็นตัวเสริมการผ่าตัดผิวหนัง ไม่ใช่การทดแทน และระบุว่ากําลังพัฒนา BRD4 silencer และเป้าหมายยีนอื่น ๆ ด้วย
ผลการทดลองทางคลินิกและแพลตฟอร์มเทคโนโลยี
Robert Bitterman ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่าเป้าหมายของ Phio คือการเปลี่ยนแปลงวิธีการรักษามะเร็งผิวหนังบางชนิด โดยการเสริมสร้างการทํางานของเซลล์ภูมิคุ้มกันและช่วยให้ร่างกายกําจัดเนื้องอกแข็งในบริเวณนั้น
- โปรแกรมหลัก PH-762 เป็นการบําบัดด้วย INTASYL ที่ใช้ RNA ออกแบบมาเพื่อปิดการทํางานของ PD-1 ภายในเนื้องอก
- ยาถูกฉีดโดยตรงเข้าไปในรอยโรคและมีจุดประสงค์เพื่อปิดสัญญาณ PD-1 ภายในไม่กี่ชั่วโมง
- ฝ่ายบริหารระบุว่าวิธีการเฉพาะที่นี้อาจกระตุ้นการผลิต interferon gamma และดึงดูด T cells เพิ่มเติม
- บริษัทอธิบาย INTASYL ว่าเป็นแพลตฟอร์ม short interfering RNA ที่มีชิ้นส่วน RNA สังเคราะห์แบบ asymmetric duplex
Phio ระบุว่าการศึกษาระยะ Ib ที่เสร็จสิ้นแล้วมีผู้ป่วย 22 รายใน 5 กลุ่มขนาดยา และใช้การฉีด 4 ครั้งในช่วง 3 สัปดาห์ โดยมีการตัดชิ้นเนื้อในสัปดาห์ที่ 5 ขนาดยาเพิ่มขึ้น 20 เท่าในแต่ละกลุ่ม
- ในกลุ่มสุดท้าย ผู้ป่วย 6 ใน 7 รายตอบสนอง คิดเป็นอัตราการตอบสนอง 85%
- ในบรรดาผู้ตอบสนอง 6 รายนั้น 4 รายมีการกําจัดเซลล์มะเร็งทางพยาธิวิทยา 100%
- ผู้ป่วยหนึ่งรายมีการกําจัดมากกว่า 90% และอีกหนึ่งรายมีการกําจัดมากกว่า 50%
- ในทุกกลุ่ม อัตราการตอบสนองโดยรวมอยู่ที่ 65%
- บริษัทระบุว่าไม่พบความเป็นพิษทางภูมิคุ้มกันหรือความเป็นพิษที่จํากัดขนาดยาในทุกระดับขนาดยา
- ไม่พบการกลับมาเป็นซ้ําในการติดตามผลวันที่ 13
Bitterman กล่าวว่าประเด็นสําคัญที่สุดคือการผสมผสานระหว่างประสิทธิภาพและความปลอดภัย โดยกล่าวว่า "ผมคิดว่ามีสองสิ่งที่สําคัญมากที่ต้องมาคู่กัน เห็นได้ชัดว่าทุกคนตื่นเต้นมากกับผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพเมื่อเห็นอัตราการตอบสนองในช่วง 85% แต่ในความเป็นจริง หากไม่มีความปลอดภัยที่มาพร้อมกัน ก็จะเป็นปัญหา"
ข้อมูลพื้นฐานของโรคและโอกาสทางตลาด
Phio นําเสนอ cSCC ว่าเป็นตลาดมะเร็งขนาดใหญ่ที่ยังไม่ได้รับการประเมินอย่างเหมาะสม บริษัทระบุว่า cutaneous squamous cell carcinoma คิดเป็นประมาณ 25% ของเนื้องอกแข็งทั้งหมดในอวัยวะต่าง ๆ และส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 1.8 ล้านรายต่อปี
- โรคนี้มักส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยอายุ 60 ปีขึ้นไป
- ปัจจัยเสี่ยง ได้แก่ อายุที่มากขึ้น การสัมผัสรังสี UV มากเกินไป และภูมิคุ้มกันที่อ่อนแอ
- Phio ระบุว่าอัตราการเสียชีวิตจาก cSCC สูงกว่ามะเร็งผิวหนังเมลาโนมาประมาณสองเท่า
- โรคที่ไม่ได้รับการรักษาอาจกลับมาเป็นซ้ํา ลุกลาม และนําไปสู่การเสียชีวิต
บริษัทระบุว่าโอกาสทางการค้าที่แข็งแกร่งที่สุดอยู่ในรอยโรคที่มีความเสี่ยงสูง ซึ่งหมายถึงเนื้องอกที่มีขนาดใหญ่กว่า 2 เซนติเมตร หรือรอยโรคในบริเวณที่ไวต่อการรักษา เช่น ศีรษะ คอ เท้า มือ และบริเวณหน้าแข้ง Phio ประมาณการว่ามีผู้ป่วยรายใหม่ประมาณ 1.1 ล้านรายต่อปีในกลุ่มนั้น และระบุว่าโอกาสในตลาด neoadjuvant อาจมีมูลค่า 2,000 ล้านดอลลาร์ถึง 3,000 ล้านดอลลาร์
การรักษาในปัจจุบันส่วนใหญ่เป็นการผ่าตัด รวมถึงการผ่าตัด Mohs แต่ฝ่ายบริหารระบุว่าขั้นตอนดังกล่าวอาจทําได้ยากในผู้ป่วยที่มีโรคร่วม หรือผู้ที่ใช้ยาละลายลิ่มเลือดหรือยากดภูมิคุ้มกัน บริษัทอ้างถึงความเสี่ยง เช่น การเสียโฉม การสูญเสียสีผิว รอยแผลเป็น การสูญเสียการทํางานของนิ้ว การผ่าตัดเสริมสร้าง และระยะเวลาพักฟื้นที่ยาวนาน
ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายของบริษัทไม่ใช่การทดแทนการผ่าตัดผิวหนัง แต่เพื่อเสริมการผ่าตัดโดยการลดความเครียดและภาวะแทรกซ้อนจากการผ่าตัด
การผลิต กฎระเบียบ และทรัพย์สินทางปัญญา
Phio ระบุว่าเพิ่งเสร็จสิ้นการผลิตสารออกฤทธิ์ทางเภสัชกรรม (API) ในระดับเชิงพาณิชย์หลังจากความพยายามพัฒนา 16 เดือน บริษัทระบุว่าวัสดุดังกล่าวกําลังถูกถ่ายโอนไปยังผู้ผลิตผลิตภัณฑ์ยาเพื่อรองรับการจัดหาทางคลินิกสําหรับระยะ IIb
- บริษัทอธิบายงานการผลิตว่าเป็นกระบวนการหลายขั้นตอนและต้องใช้ทักษะทางเทคนิคสูง
- บริษัทระบุว่าแพ็คเกจ chemistry, manufacturing and controls ที่ได้ควรรองรับการศึกษาเพื่อการลงทะเบียนและการนําออกสู่ตลาดในที่สุด
- การศึกษาพิษวิทยาที่ไม่ใช่ทางคลินิกระยะยาวยังเสร็จสิ้นแล้วเพื่อรองรับการรักษาที่เกินกว่าสี่สัปดาห์
- Phio ระบุว่าได้ยื่นแพ็คเกจสรุปต่อสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ประมาณหนึ่งเดือนก่อนการนําเสนอ และกําลังตอบคําถามของหน่วยงาน
- บริษัทคาดว่าโปรโตคอลการศึกษาทางคลินิกจะเสร็จสิ้นก่อนสิ้นไตรมาสแรกของปี 2027
ฝ่ายบริหารยังเน้นย้ําถึงสถานะสิทธิบัตรของบริษัท Phio ระบุว่ามีสิทธิบัตรที่ออกแล้ว 54 ฉบับที่ขยายออกไปถึงปี 2044 ครอบคลุมเทคโนโลยีหลัก ลําดับยีน สารประกอบ และวิธีการใช้งาน นอกจากนี้ยังระบุว่าการคุ้มครองในอนาคตอาจครอบคลุมการรวมกับ monoclonal antibodies
Bitterman กล่าวว่ากระบวนการผลิตเป็นอุปสรรคสําคัญในตัวเอง โดยสังเกตว่านักลงทุนมักมุ่งเน้นที่ข้อมูลทางคลินิกในขณะที่ประเมินความยากของงานด้านเคมีและการตรวจสอบที่จําเป็นสําหรับการอนุมัติต่ําเกินไป เขาเปรียบเทียบความพยายาม CMC กับผู้เล่นตําแหน่งไลน์แมนในอเมริกันฟุตบอลที่งานของเขามีความสําคัญแต่ไม่ค่อยได้รับการมองเห็น
ผลการดําเนินงานทางการเงินและงบดุล
Phio อธิบายตัวเองว่าเป็นองค์กรที่มีขนาดเล็กกะทัดรัดพร้อมพนักงานเต็มเวลา 7 คนและผู้เชี่ยวชาญเฉพาะด้านแบบนอกเวลา บริษัทระบุว่าดําเนินงานในรูปแบบโครงสร้างเสมือนจริงเพื่อให้ค่าใช้จ่ายทั่วไปต่ํา
- กระแสเงินสดเพียงพอถึงครึ่งหลังของปี 2027
- วงเงิน ATM อยู่ที่ 6.3 ล้านดอลลาร์
- บริษัทระบุว่าไม่มีหนี้สิน
- รายงานหุ้นสามัญที่ออกจําหน่ายแล้ว 12 ล้านหุ้น
- นอกจากนี้ยังมีใบสําคัญแสดงสิทธิซื้อหุ้นสามัญที่ใช้ได้ 13 ล้านหน่วยที่ราคาแปลงสภาพคงที่ $2.05
Phio ระบุว่าการจัดสรรเงินทุนมุ่งเน้นไปที่โปรแกรมการพัฒนาและการขยายพอร์ตโฟลิโอสิทธิบัตรเป็นหลัก นอกจากนี้ยังสังเกตว่าการผลิตในสหรัฐฯ ทั้ง API และผลิตภัณฑ์สําเร็จรูปอาจช่วยลดความเสี่ยงด้านภาษีและความไม่แน่นอนของห่วงโซ่อุปทาน
การอัปเดตการดําเนินงานและแผนไปป์ไลน์
PH-762 ยังคงเป็นโปรแกรมหลักของบริษัทและกําลังมุ่งสู่ระยะ IIb Phio ระบุว่าคาดว่าจะเริ่มการศึกษานั้นในไตรมาสแรกของปี 2027 โดยใช้ขนาดยาที่เลือกจากผลการทดลองระยะ Ib
- บริษัทกําลังคัดเลือกองค์กรวิจัยทางคลินิก (CRO)
- คาดว่าจะสรุปโปรโตคอลและแพ็คเกจสนับสนุนก่อนสิ้นไตรมาสแรกของปี 2027
- ระบุว่าการศึกษาครั้งต่อไปจะสะท้อนบทเรียนจากการทดลองระยะ Ib
นอกเหนือจาก PH-762 Phio ระบุว่า BRD4 silencer อยู่ในขั้นก่อน IND และใกล้จะพร้อมสําหรับ IND แล้ว ฝ่ายบริหารระบุว่าจะดําเนินการต่อหลังจาก PH-762 เข้าสู่ระยะ IIb โดยอ้างถึงความจําเป็นในการบริหารจัดการกําลังงานภายใน
บริษัทยังระบุว่าได้ระบุเป้าหมายการปิดยีนเพิ่มเติมในเนื้องอกแข็ง มะเร็งเม็ดเลือด และโรคติดเชื้อ ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังแสวงหาโอกาสในการเป็นพันธมิตรเพื่อสนับสนุนโปรแกรมเหล่านั้นด้วยการจัดหาเงินทุนแบบไม่ลดสัดส่วนการถือหุ้น
ข้อเสนอแนะจากแพทย์และการวางตําแหน่งทางการค้า
Phio ระบุว่าการวิจัยเชิงคุณภาพกับแพทย์ผิวหนังแสดงให้เห็นความสนใจในผลิตภัณฑ์ในฐานะทางเลือก neoadjuvant มากกว่าการทดแทนการผ่าตัด ฝ่ายบริหารระบุว่าแพทย์เห็นคุณค่าในการลดภาวะแทรกซ้อน การเสียโฉม ระยะเวลาพักฟื้น และความจําเป็นในการผ่าตัดเสริมสร้าง
- บริษัทระบุว่าผู้ป่วยแสดงความตื่นเต้นในการมีส่วนร่วมกับเทคโนโลยีใหม่
- ระบุว่าผลิตภัณฑ์สามารถให้ในคลินิกได้ในเวลา 1 ถึง 2 นาทีต่อการฉีดหนึ่งครั้ง
- Phio ระบุว่าผลิตภัณฑ์มีความเสถียรในการแช่เย็นสองปี
- ระบุว่าสามารถปรับขนาดยาสําหรับขนาดรอยโรคที่แตกต่างกันได้
- ต่างจากการฉายรังสี วิธีการนี้ไม่ต้องการการลงทุนในอุปกรณ์หลักจากแพทย์
Phio ระบุว่าที่ปรึกษาทางการแพทย์ Dr. Plott ทํางานร่วมกับบริษัทตั้งแต่ประมาณปี 1997 และมีประสบการณ์ด้านผิวหนัง การปฏิบัติส่วนตัว สภาพแวดล้อมองค์กร และงานที่ปรึกษา FDA ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลของเขาช่วยกําหนดรูปแบบการออกแบบระยะ IIb
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาพูดถึงประเด็นเดิมซ้ํา ๆ ได้แก่ ประสิทธิภาพ ความปลอดภัย ความเหมาะสมกับตลาด และการดําเนินงาน
- เกี่ยวกับผลการทดลองระยะ Ib ที่น่าสนใจที่สุด Bitterman กล่าวว่าการผสมผสานระหว่างการตอบสนองที่แข็งแกร่งและไม่มีความเป็นพิษที่จํากัดขนาดยาเป็นผลลัพธ์สําคัญ
- เกี่ยวกับโอกาสทางตลาด เขากล่าวว่าการใช้งานเบื้องต้นที่ดีที่สุดคือการเสริมการผ่าตัดผิวหนัง โดยเฉพาะสําหรับรอยโรคที่มีความเสี่ยงสูง
- เกี่ยวกับการจัดหาเงินทุน เขากล่าวว่ากระแสเงินสดปัจจุบันควรรองรับการเริ่มต้นระยะ IIb การคัดเลือก CRO งานตีพิมพ์ การเสร็จสิ้น CMC และข้อตกลงการอนุญาตสิทธิ์ที่เป็นไปได้
- เกี่ยวกับอัตราการตอบสนอง 85% ในกลุ่มขนาดยาสูงสุด เขากล่าวว่าการศึกษามีความซับซ้อนเนื่องจากเกี่ยวข้องกับ 7 ตําแหน่งบนร่างกาย ขนาดเนื้องอกตั้งแต่ 1 ถึง 2.9 เซนติเมตร หลายขนาดยา และการวิเคราะห์ที่ FDA ร้องขออย่างละเอียด
- เกี่ยวกับการแข่งขัน เขากล่าวว่าพอร์ตโฟลิโอสิทธิบัตร 54 ฉบับและกระบวนการ CMC ที่ยากสร้างอุปสรรคที่มีนัยสําคัญต่อการลอกเลียนแบบ
Bitterman ยังกล่าวด้วยว่าบริษัทคาดว่าจะมีการตีพิมพ์ข้อมูลในวารสารที่ผ่านการตรวจสอบโดยผู้เชี่ยวชาญ ซึ่งเชื่อว่าจะช่วยสนับสนุนการยอมรับจากแพทย์
แนวโน้มในอนาคต
Phio ระบุว่า 12 ถึง 18 เดือนข้างหน้าจะถูกกําหนดโดยหลายเหตุการณ์สําคัญ:
- การเริ่มต้นการทดลองระยะ IIb ในไตรมาสแรกของปี 2027
- การคัดเลือกองค์กรวิจัยทางคลินิก
- การเสร็จสิ้นโปรโตคอลและงานที่เกี่ยวข้องกับ FDA
- การตีพิมพ์ข้อมูลทางคลินิกในวารสารที่มีคุณภาพ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
