BridgeBio ในงาน Bernstein Healthcare Forum: เส้นทางการเติบโตสู่ 4 ผลิตภัณฑ์

BridgeBio (BBIO) ได้ใช้เวทีงาน Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors – Bernstein รายปีครั้งที่ 3 ในวันพุธที่ 23 ก.ย. 2026 เพื่อนําเสนอภาพรวมของธุรกิจที่กําลังเปลี่ยนแปลงอย่างรวดเร็ว โดยมุ่งเน้นไปที่โรคทางพันธุกรรมหายาก แฟรนไชส์เชิงพาณิชย์ที่กําลังเติบโต และไปป์ไลน์ในระยะปลายที่มีตัวเร่งปฏิกิริยาหลายตัวในระยะใกล้ ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังเห็นแรงฉุดที่แข็งแกร่งจาก Attruby พร้อมกับยอมรับว่ายังมีงานที่ต้องทําอีกมากในการให้ความรู้แก่แพทย์และขยายการนําไปใช้ในโปรแกรมใหม่ๆ

โดยรวมแล้ว ข้อความที่สื่อออกมามีความเป็นบวก BridgeBio กล่าวว่ากําลังเปลี่ยนผ่านจากบริษัทที่มีผลิตภัณฑ์เดียวไปสู่แพลตฟอร์มที่มี 4 ผลิตภัณฑ์ โดยมีโอกาสยอดขายสูงสุดรวมกันอยู่ที่ประมาณ 12,000 ล้านดอลลาร์ ในขณะเดียวกัน ผู้บริหารยังชี้ให้เห็นถึงตลาดที่มีการแข่งขันสูงในด้าน ATTR cardiomyopathy ความท้าทายในการเปิดตัวผลิตภัณฑ์หลายรายการพร้อมกัน และความจําเป็นที่จะต้องพิสูจน์ว่ายาแต่ละตัวสามารถรักษาสัญญาทางคลินิกในช่วงต้นได้ในโลกแห่งความเป็นจริง

ประเด็นสําคัญ

• Attruby มียอดขายรายปีเกิน 1,000 ล้านดอลลาร์ทั่วโลก เพียง 6 ไตรมาสหลังจากเปิดตัว และกําลังมุ่งหน้าสู่สถานะ blockbuster ภายในสิ้นปี
• BridgeBio ระบุว่ายาหลักของตนแสดงผลดีกว่า Tafamidis ถึง 34% ในตัวชี้วัดผลลัพธ์รวมในโลกแห่งความเป็นจริง
• โปรแกรมระยะปลายสามรายการอาจเข้าสู่ตลาดได้เร็วๆ นี้ ได้แก่ BBP-418, encaleret และ infigratinib
• ฝ่ายบริหารมองเห็นโอกาสยอดขายสูงสุดรวมกันประมาณ 12,000 ล้านดอลลาร์ จากผลิตภัณฑ์ทั้ง 4 รายการ
• บริษัทกําหนดให้ปี 2027 เป็นปีแห่งการเปลี่ยนแปลง เมื่อคาดว่าจะมีผลิตภัณฑ์ที่เปิดตัวทั่วโลกครบ 4 รายการ

อัปเดตด้านการเงินและเชิงพาณิชย์

Thomas Trimarchi ประธานและประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน กล่าวว่า Attruby ซึ่งเป็นยา acoramidis ของบริษัทสําหรับ ATTR cardiomyopathy ขณะนี้มียอดขายรายปีเกิน 1,000 ล้านดอลลาร์ทั่วโลก เพียง 6 ไตรมาสหลังจากเปิดตัว เขากล่าวว่า BridgeBio คาดว่ายาดังกล่าวจะบรรลุสถานะ blockbuster บนพื้นฐานรายปีเต็มภายในสิ้นปี 2024

• Attruby มีส่วนแบ่งประมาณ 25% ของผู้ป่วยรายใหม่ที่เริ่มการรักษา ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ
• บริษัทคาดว่ารายได้รายไตรมาสจะเติบโต 25 ล้านดอลลาร์ ถึง 30 ล้านดอลลาร์ ในแง่สัมบูรณ์จนถึงปลายปี 2027
• BridgeBio กล่าวว่าตลาด ATTR cardiomyopathy กําลังขยายตัว โดยมีผู้ป่วยรายใหม่ 15,000 ถึง 16,000 รายต่อปี เพิ่มขึ้นจาก 8,000 รายเมื่อสองปีก่อน และ 10,000 ถึง 12,000 รายในปีที่แล้ว
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่ากลุ่มผู้ป่วยที่เปลี่ยนมาใช้ยาสายที่สองจาก Tafamidis ได้กลับสู่ภาวะปกติหลังจากการเพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็วในช่วงแรก และขณะนี้กําลังเติบโตในอัตราที่สม่ําเสมอมากขึ้น

Trimarchi กล่าวว่าผลการดําเนินงานเชิงพาณิชย์ของบริษัทสะท้อนถึงการผสมผสานระหว่างข้อมูลทางคลินิก การให้ความรู้ตลาด และความต้องการของผู้ป่วย เขายังกล่าวด้วยว่าสัดส่วนผู้ป่วยกําลังเปลี่ยนไปสู่การใช้งานในแนวหน้ามากขึ้นในแต่ละไตรมาส

Attruby: ข้อมูลทางคลินิกและตําแหน่งในตลาด

BridgeBio เน้นย้ําหลักฐานจากโลกแห่งความเป็นจริงใหม่ที่เผยแพร่ในเช้าวันที่มีการประชุม ซึ่งแสดงให้เห็นการปรับปรุง 34% ในผลลัพธ์รวมที่รวมถึงการเสียชีวิตจากทุกสาเหตุและการเข้ารักษาในโรงพยาบาลด้วยโรคหัวใจและหลอดเลือด เมื่อเทียบกับ Tafamidis Trimarchi กล่าวว่าการแยกตัวปรากฏขึ้นภายในไม่กี่สัปดาห์ ไม่ใช่หลายเดือนหรือหลายปี

• ข้อมูลจากการทดลองระยะที่ 3 ก่อนหน้านี้แสดงให้เห็นการลดลง 42% ในการเข้ารักษาในโรงพยาบาลและการเสียชีวิต
• BridgeBio ยังอ้างถึงการลดลง 50% ในการเข้ารักษาในโรงพยาบาลในการศึกษาหลัก
• บริษัทเพิ่งเผยแพร่ข้อมูลที่ชี้ให้เห็นถึงผลการปกป้องไต ซึ่งระบุว่ากําลังศึกษาเพิ่มเติม
• การตรวจสอบข้อมูลจากโลกแห่งความเป็นจริงโดยอิสระคาดว่าจะมีขึ้นที่ HFSA ในอีก 2 ถึง 3 สัปดาห์

ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าผลการทําให้เสถียรของ Attruby แข็งแกร่งกว่า Tafamidis โดยกล่าวว่า Tafamidis ทําให้โปรตีนเสถียรประมาณ 60% ในขณะที่ acoramidis ทําให้เสถียรมากกว่า 90% เหลือวัสดุที่ก่อโรค monomer ที่เป็นพิษน้อยกว่า 10%

BridgeBio ยังชี้ให้เห็นข้อมูลอุตสาหกรรมในวงกว้างจาก CARDIO-TTRansform โดยกล่าวว่าการศึกษาแสดงให้เห็นว่าไม่มีประโยชน์จากการเพิ่มการบําบัดแบบ knockdown บนยาทําให้เสถียร ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผลการค้นพบดังกล่าวสนับสนุนยาทําให้เสถียรในฐานะแกนหลักของการรักษา ATTR cardiomyopathy

แผนวงจรชีวิตของ Attruby

BridgeBio ได้สรุปความพยายามหลายประการที่มุ่งขยายการเติบโตและความทนทานของ Attruby

• ACT-EARLY: การศึกษาการป้องกันขั้นต้นในผู้ป่วยที่มีตัวแปรแบบไม่มีอาการ เพื่อทดสอบว่า Attruby สามารถป้องกันการลุกลามไปสู่ภาวะหัวใจล้มเหลวได้หรือไม่
• การศึกษาภาพถ่ายหัวใจ: ออกแบบมาเพื่อยืนยันสัญญาณการย้อนกลับของโรคที่พบในการศึกษาย่อยระยะที่ 3 โดยใช้ MRI หัวใจ
• การศึกษาไต: วางแผนเพื่อตรวจสอบผลการปกป้องไตที่พบในข้อมูลก่อนหน้า
• สูตรยาวันละครั้ง: คาดว่าจะพร้อมภายใน 18 เดือน และมีจุดประสงค์เพื่อสนับสนุนสิทธิบัตรใหม่ 20 ปี

Trimarchi กล่าวว่าเวอร์ชันวันละครั้งอาจมีความสําคัญสําหรับผู้สั่งจ่ายยาและผู้ป่วยส่วนน้อยที่ยังเลือก Tafamidis เนื่องจากการให้ยาวันละครั้ง

BBP-418: โรคกล้ามเนื้อ Limb-Girdle Muscular Dystrophy

BridgeBio กล่าวว่า BBP-418 ซึ่งเป็นยาสําหรับโรคกล้ามเนื้อ limb-girdle muscular dystrophy ชนิด 2I/R9 อาจกลายเป็นการบําบัดแรกสําหรับโรคนี้ Trimarchi กล่าวว่าข้อมูลจากการทดลองระยะที่ 3 มีความแข็งแกร่งในทุกจุดสิ้นสุดที่วัด

• บริษัทกล่าวว่ายาดังกล่าวช่วยปรับปรุงการประเมินการทํางานแบบรวม North Star
• ยังแสดงให้เห็นการปรับปรุงที่มีนัยสําคัญทางสถิติในความจุปอดบังคับ หรือ FVC
• การทดสอบเดิน 10 เมตรก็ดีขึ้นอย่างมีนัยสําคัญเช่นกัน

ฝ่ายบริหารกล่าวว่ายาทํางานโดยการเพิ่มสารตั้งต้นสําคัญที่อยู่เหนือกว่าเอนไซม์ FKRP ซึ่งช่วยฟื้นฟูการ glycosylation ของ alpha-dystroglycan Trimarchi กล่าวว่าประโยชน์ทางคลินิกชัดเจน โดยเสริมว่าผู้ป่วยสามารถหายใจได้ดีขึ้นและเดินได้ดีขึ้น

BridgeBio ประมาณการว่ามีผู้ป่วยประมาณ 2,000 ถึง 2,500 รายในสหรัฐฯ 5,000 รายใน ยุโรป และประมาณ 2,000 รายใน ญี่ปุ่น ในกลุ่มประชากรที่เกี่ยวข้องกับโรคกล้ามเนื้อ Fukuyama บริษัทกล่าวว่าได้ระบุผู้ป่วยในสหรัฐฯ ประมาณ 500 รายแล้ว ยืนยันจีโนไทป์ของพวกเขา และจับคู่กับแพทย์ผู้สั่งจ่ายยา

• กําหนดการเปิดตัวที่คาดไว้: ประมาณ 100 รายในปีแรก 200 รายในปีที่สอง และ 300 รายในปีที่สาม
• วันที่ PDUFA: 27 พ.ย. 2026
• โอกาสยอดขายสูงสุด: โอกาสที่ชัดเจนเกิน 1,000 ล้านดอลลาร์ในสหรัฐฯ เพียงประเทศเดียว

Trimarchi กล่าวว่าสภาพแวดล้อมด้านราคาสามารถสนับสนุนการเปิดตัวที่แข็งแกร่งได้ โดยสังเกตว่าการบําบัดที่คล้ายกันที่มีข้อมูลที่อ่อนแอกว่าได้รับการตั้งราคาไว้ที่ประมาณ 700,000 ดอลลาร์

Encaleret: โปรแกรม Hypoparathyroidism

BridgeBio อธิบาย encaleret หรือที่เรียกว่า CLTX-305 ว่าเป็นการรักษาที่อาจเป็นการรักษาเชิงหน้าที่สําหรับ autosomal dominant hypoparathyroidism ชนิดที่ 1 หรือ ADH1 Trimarchi กล่าวว่ายาดังกล่าวเป็นสารต้านตัวรับ calcium-sensing ที่กําหนดเป้าหมายกลไกของโรคโดยตรง

ในการทดลองระยะที่ 3 บริษัทกล่าวว่าสามารถถอนการบําบัดแบบดั้งเดิม รวมถึงอาหารเสริมแคลเซียมและวิตามินดี ในกลุ่มประชากรที่ศึกษาได้ ผู้ป่วยมากกว่า 75% บรรลุระดับแคลเซียมในเลือดและปัสสาวะปกติ และมากกว่า 90% บรรลุระดับฮอร์โมนพาราไทรอยด์ปกติ

• Trimarchi เรียกผลลัพธ์นี้ว่าเป็น "การรักษาเชิงหน้าที่" สําหรับผู้ป่วยมากกว่าสามในสี่ของกลุ่มที่ศึกษา
• เขากล่าวว่า ADH1 อาจรุนแรง โดยมีรายงานกรณีการเสียชีวิตในวัย 30 ปีจากภาวะหัวใจล้มเหลว tetany และอาการชัก
• เขายังกล่าวด้วยว่าการรักษาแบบมาตรฐานอาจเพิ่มแคลเซียมในปัสสาวะและสร้างความเสี่ยงต่อไตในระยะยาว

BridgeBio กล่าวว่ารถตรวจทดสอบเคลื่อนที่ถูกใช้ในงานสนับสนุนและงานครอบครัวเพื่อช่วยระบุผู้ป่วย ซึ่งมีความสําคัญเนื่องจากความผิดปกตินี้ถ่ายทอดในรูปแบบ dominant และการทดสอบในครอบครัวสามารถทําได้อย่างมีประสิทธิภาพ

• วันที่ PDUFA: 8 พ.ค. 2025
• โอกาสเริ่มต้น: มากกว่า 1,000 ล้านดอลลาร์ใน ADH1
• ศักยภาพการขยาย: หลายพันล้านดอลลาร์ใน post-surgical hypoparathyroidism

บริษัทกล่าวว่าการศึกษาหลักระยะที่ 3 ใน post-surgical hypoparathyroidism กําลังเริ่มต้น โดยคาดว่าผู้ป่วยรายแรกจะได้รับยาในอีกสองสามสัปดาห์ข้างหน้า คาดว่าการลงทะเบียนจะเกิดขึ้นในปีหน้า และคาดว่าจะมีผลการอ่านในช่วงปลายปี 2025 ถึงต้นปี 2026

Infigratinib: กลยุทธ์ Achondroplasia

Julie Miller Everett ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายปฏิบัติการของธุรกิจ skeletal dysplasias ของ BridgeBio กล่าวว่า infigratinib เป็นการบําบัดแบบรับประทานครั้งแรกใน achondroplasia และเป็นผลิตภัณฑ์เดียวที่แสดงให้เห็นประโยชน์ที่มีนัยสําคัญทางสถิตินอกเหนือจากส่วนสูงภายใน 52 สัปดาห์

เธอกล่าวว่ายาแสดงให้เห็นความเร็วส่วนสูงรายปีที่ใหญ่ที่สุดในหมวดหมู่นี้ และยังปรับปรุงสัดส่วน otitis media และภาวะหยุดหายใจขณะหลับ BridgeBio กล่าวว่าประโยชน์เหล่านั้นมีความสําคัญเพราะชุมชน achondroplasia ได้ขอมากกว่าแค่การเพิ่มส่วนสูงเพียงอย่างเดียว

• บริษัทกล่าวว่าการรักษาในปัจจุบันเป็นการฉีด ทั้งแบบรายวันหรือรายสัปดาห์ ซึ่งอาจเป็นเรื่องยากสําหรับครอบครัว
• กล่าวว่าการนําการรักษาไปใช้ในสหรัฐฯ ยังคงอยู่ที่เพียง 20% ถึง 30% เทียบกับ 70% ถึง 80% นอกสหรัฐฯ
• BridgeBio มองเห็นกลุ่มประชากรที่ยังไม่ได้รับการรักษาจํานวนมาก รวมถึงผู้ป่วยที่อาจต้องการเปลี่ยนจากการฉีดหรือกลับมารักษาหลังจากหยุดการรักษา

Everett กล่าวว่าแผนเชิงพาณิชย์ในสหรัฐฯ รวมถึงทีมแพทย์เพื่อสนับสนุนการแลกเปลี่ยนทางวิทยาศาสตร์ ทีมเชิงพาณิชย์ที่มุ่งเน้นศูนย์ที่รักษาผู้ป่วยเหล่านี้ และการเข้าถึงการดูแลเบื้องต้นสําหรับครอบครัวที่ยังไม่ได้แสวงหาการดูแลเฉพาะทาง นอกสหรัฐฯ เธอกล่าวว่าบริษัทได้สร้างแบบจําลองเฉพาะประเทศที่ครอบคลุมตั้งแต่การดําเนินการโดยตรงไปจนถึงการจัดการผู้จัดจําหน่ายและพันธมิตรทั่ว ยุโรป ละตินอเมริกา และเอเชียแปซิฟิก

BridgeBio กล่าวว่า infigratinib ได้รับการวางตําแหน่งในตลาด achondroplasia มูลค่าพันล้านดอลลาร์

กลยุทธ์และการวางตําแหน่งของบริษัท

ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการประชุมเพื่ออธิบายอัตลักษณ์ที่กว้างขึ้นของ BridgeBio Trimarchi กล่าวว่าบริษัทมุ่งเน้นโรคที่มีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมาก ซึ่งสามารถเปลี่ยนชีววิทยาที่ซับซ้อนให้เป็นสมมติฐานการรักษาที่ชัดเจน และจากนั้นเป็นประโยชน์ที่วัดได้สําหรับผู้ป่วย

• บริษัทกล่าวว่าแนวทางนี้ช่วยปรับปรุงอัตราความสําเร็จทางเทคนิคในช่วง 10 ปีที่ผ่านมา
• กล่าวว่าใช้กรอบมูลค่าปัจจุบันสุทธิที่มีวินัยเพื่อแนะนําการจัดสรรทรัพยากร
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าสามารถหยุดโปรแกรมที่ไม่ได้ผลและเปลี่ยนทุนไปยังโอกาสที่ดีกว่า
• BridgeBio อธิบายธุรกิจของตนว่ามีเสาหลักเชิงพาณิชย์สองประการ ได้แก่ ตลาดที่มีการแข่งขันสูง เช่น amyloidosis และ achondroplasia และตลาดโรคหายากแบบดั้งเดิมที่มีความต้องการทางคลินิกที่กําหนดไว้อย่างชัดเจน

Trimarchi กล่าวว่าองค์กรวิจัยพี่น้องของบริษัท GondolaBio มีเครื่องมือค้นพบที่มีประสิทธิผลซึ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน