Generate Biomedicines ในงาน Bernstein Healthcare Forum: ข้อมูล ไม่ใช่โมเดล

Generate Biomedicines (GENB) ใช้โอกาสในวันพุธที่ 23 ก.ย. 2026 ในงาน Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors – การดูแลสุขภาพ รายปี ครั้งที่ 3 เพื่อนําเสนอภาพรวมของ Platform การค้นพบยาที่ขับเคลื่อนด้วย AI พร้อมทั้งยอมรับข้อจํากัดของโมเดลในปัจจุบัน ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Mike Nally กล่าวว่าบริษัทได้เคลื่อนตัวอย่างรวดเร็วจากแนวคิดสู่การทดลองทางคลินิก แต่ยังชี้ให้เห็นถึงความล่าช้าในการรับสมัครผู้เข้าร่วมการศึกษาในระยะที่ III และเส้นทางอันยาวไกลที่รออยู่ข้างหน้าสําหรับการพัฒนายา

Nally นําเสนอภาพลักษณ์ของบริษัทในฐานะผู้บุกเบิกด้านการออกแบบโปรตีน ซึ่งก่อตั้งขึ้นก่อนที่ AlphaFold และ ChatGPT จะเป็นที่รู้จัก และกล่าวว่าข้อได้เปรียบระยะยาวที่สําคัญจะมาจากข้อมูล ไม่ใช่จากซอฟต์แวร์เพียงอย่างเดียว ขณะนี้ไปป์ไลน์ของ Generate ประกอบด้วยยารักษาโรคหืดในระยะปลายที่บริษัทถือครองเองทั้งหมด และโปรแกรมทางคลินิกที่สองซึ่งมุ่งเป้าไปที่ผลข้างเคียงจากการรักษามะเร็ง ขณะที่บริษัทยังคงร่วมมือกับบริษัทยารายใหญ่สําหรับงานค้นพบในระยะต้น

ประเด็นสําคัญ

• Generate ระบุว่าข้อได้เปรียบในการแข่งขันหลักคือข้อมูลทางชีววิทยาที่เป็นกรรมสิทธิ์ ไม่ใช่โมเดล AI ซึ่งคาดว่าคู่แข่งจะสามารถลอกเลียนแบบได้ง่ายขึ้นในอนาคต
• สินทรัพย์หลักของบริษัท GB-0895 อยู่ในระยะที่ III สําหรับโรคหืดรุนแรง และได้รับการออกแบบมาเมื่อห้าปีสามเดือนที่แล้ว
• โปรแกรมทางคลินิกที่สอง GB-4362 กําลังทดสอบว่าสามารถป้องกันภาวะเส้นประสาทส่วนปลายอักเสบที่เชื่อมโยงกับยาคอนจูเกตแอนติบอดี-ยา (ADC) ได้หรือไม่
• Generate ระบุว่า Platform ห้องปฏิบัติการและการประมวลผลของตนได้เร่งการทดสอบอย่างมีนัยสําคัญ โดยลดรอบการตรวจสอบจากสามเดือนเหลือเจ็ดวัน
• การเป็นพันธมิตรกับ Amgen และ Novartis ยังคงเป็นแหล่งเงินทุนสําคัญ โดยมีการชําระเงินตามเหตุการณ์สําคัญที่อาจสูงถึง 370 ล้านดอลลาร์ต่อโปรแกรม

กลยุทธ์ Platform และตําแหน่งในการแข่งขัน

Nally กล่าวว่า Generate ก่อตั้งขึ้นในปี 2018 เพื่อใช้การเรียนรู้ของเครื่องในการออกแบบยาโปรตีน ในช่วงเวลาที่สาขานี้ยังอยู่ในระยะเริ่มต้นและก่อนที่ AI เชิงสร้างสรรค์จะกลายเป็นกระแสหลัก เขากล่าวว่าแนวคิดหลักของบริษัทคือการผสมผสานการออกแบบเชิงคํานวณกับการตรวจสอบเชิงทดลอง เนื่องจากชีววิทยาไม่มีระบบการให้คะแนนในตัวเองที่ช่วยฝึกโมเดลในเกม การเขียนโค้ด หรือคณิตศาสตร์

• Generate ระบุว่าห้องปฏิบัติการแบบแห้งและแบบเปียกทํางานร่วมกันเพื่อสร้างวงจรป้อนกลับที่เร็วขึ้นสําหรับการฝึกโมเดล
• บริษัทระบุว่าปัจจุบันสามารถทดสอบโปรตีนได้สูงถึง 10,000 ล้านตัวต่อเป้าหมาย เพิ่มขึ้นจากประมาณ 200 ตัวในอดีต
• บริษัทระบุว่าสามารถเปลี่ยนแปลงบริเวณการจับได้ถึง 70% ในขณะที่ยังคงหรือปรับปรุงฟังก์ชัน ซึ่งเป็นระดับความยืดหยุ่นที่เกินกว่าวิธีการแบบดั้งเดิม
• Generate ระบุว่าขั้นตอนการออกแบบแบบ agentic ปัจจุบันถูกใช้ในทุกโปรแกรม ช่วยให้สามารถตรวจสอบพื้นที่ทางชีววิทยาได้เทียบเท่ากับนักวิจัยระดับปริญญาเอก 1,000 คนภายในสัปดาห์ แทนที่จะเป็นเดือน

Nally โต้แย้งว่าโมเดล AI เองจะกลายเป็นสินค้าทั่วไป เช่นเดียวกับที่โมเดลภาษาขนาดใหญ่แข่งขันกันอย่างใกล้ชิด เขากล่าวว่าข้อได้เปรียบที่ยั่งยืนจะมาจากชุดข้อมูลที่ยากต่อการจําลอง โดยเฉพาะในด้านต่างๆ เช่น ฟังก์ชัน ความสามารถในการพัฒนา ความสามารถในการผลิต และภูมิคุ้มกัน

เขายังเปรียบเทียบการเปลี่ยนแปลงที่กําลังจะเกิดขึ้นในการค้นพบยากับการเปลี่ยนแปลงในอุตสาหกรรมเทคโนโลยีก่อนหน้านี้ โดยกล่าวว่าสาขานี้อาจเปลี่ยนจากงานฝีมือแบบดั้งเดิมไปสู่วินัยทางวิศวกรรมในอีก 5 ถึง 10 ปีข้างหน้า ในมุมมองของเขา การค้นพบอาจกลายเป็นสิ่งที่ขยายขนาดได้เป็นครั้งแรก ซึ่งอาจเปลี่ยนแปลงวิธีการแบ่งมูลค่าระหว่างบริษัทไบโอเทคและกลุ่มบริษัทยาขนาดใหญ่

ผลลัพธ์ทางการเงินและรูปแบบการเป็นพันธมิตร

Generate ไม่ได้ให้ข้อมูลอัปเดตทางการเงินอย่างครบถ้วนในช่วงการประชุม แต่ได้อธิบายรูปแบบธุรกิจที่ผสมผสานการพัฒนาที่บริษัทถือครองเองกับโปรแกรมการค้นพบแบบร่วมมือ บริษัทระบุว่าโครงสร้างนี้ช่วยสนับสนุนเงินทุนสําหรับ Platform ในขณะที่รักษาศักยภาพในสินทรัพย์ที่เลือกไว้

• Generate ระบุว่าได้รับการชําระเงินล่วงหน้าจากการเป็นพันธมิตรกับ Amgen และ Novartis
• บริษัทระบุว่าการชําระเงินตามเหตุการณ์สําคัญในข้อตกลงเหล่านั้นอาจสูงถึง 370 ล้านดอลลาร์ต่อโปรแกรม
• อัตราค่าลิขสิทธิ์จากยอดขายในอนาคตอยู่ในช่วงหลักเดียวสูงถึงสองหลักต่ํา
• บริษัทระบุว่าสามารถพัฒนาสินทรัพย์หลักจนถึงจุดที่พร้อมสําหรับการเป็นพันธมิตรด้วยเงินเพียงไม่กี่แสนดอลลาร์ ก่อนที่ต้นทุนการพัฒนาขนาดใหญ่จะเริ่มต้น
• Nally กล่าวว่าการหลีกเลี่ยงการศึกษาในระยะที่ II สําหรับ GB-0895 อาจช่วยประหยัดต้นทุนการทดลองประมาณ 50 ล้านดอลลาร์

Generate ระบุว่าใช้การเป็นพันธมิตรเพื่อสร้างรายได้จากงานค้นพบในระยะต้น ในขณะที่รักษา GB-0895 ไว้ภายในองค์กรเพื่อพิสูจน์ Platform บริษัทกล่าวว่าความสมดุลนั้นช่วยตอบสนองต่อผู้ที่ตั้งคําถาม ในขณะที่ยังคงสร้างรายได้จากพันธมิตรในอุตสาหกรรมยา

ไปป์ไลน์ทางคลินิก

GB-0895: โปรแกรมโรคหืดหลัก

GB-0895 เป็นแอนติบอดีต้าน TSL สําหรับโรคหืดรุนแรงและปัจจุบันอยู่ในระยะที่ III Nally กล่าวว่าโมเลกุลนี้ได้รับการออกแบบเมื่อห้าปีสามเดือนที่แล้ว และการศึกษาสําคัญดําเนินมาแล้วประมาณหนึ่งปี ซึ่งเขาอธิบายว่าเป็นหนึ่งในเส้นทางที่เร็วที่สุดจากแนวคิดสู่ระยะที่ III สําหรับยาชีวภาพในการดูแลโรคเรื้อรัง

• ระยะที่ I ดําเนินการในผู้ป่วยโรคหืดระดับเบาถึงปานกลาง แม้ว่ากลุ่มเป้าหมายคือโรคหืดรุนแรง
• บริษัทระบุว่ายาแสดงให้เห็นการปรับปรุงความสัมพันธ์การจับ 20 เท่าเมื่อเทียบกับแอนติบอดีต้าน TSL ที่มีอยู่
• บริษัทระบุว่าประสิทธิภาพก่อนทางคลินิกดีขึ้นห้าเท่า
• ครึ่งชีวิตขยายออกไปประมาณ 98 วัน ซึ่ง Generate ระบุว่าอยู่ในกลุ่มที่ยาวที่สุดสําหรับแอนติบอดีใดๆ
• กําหนดการให้ยาคือทุกหกเดือน
• บริษัทรายงานอัตราแอนติบอดีต้านยาที่ต่ํา
• ผลกระทบของไบโอมาร์กเกอร์รวมถึงการยับยั้ง eosinophils, FeNO, IL-5 และ IL-13 ที่เทียบเท่าหรือดีกว่าการบําบัดด้วยแอนติบอดีต้าน TSL ที่วางตลาดแล้ว
• การยับยั้งไบโอมาร์กเกอร์อย่างต่อเนื่องพบได้ถึง 12 เดือนในระยะที่ I

Generate ระบุว่าการทดลองใช้เส้นทาง Model-Informed Drug Development ของสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ (FDA) นอกจากนี้ยังระบุว่าการเปลี่ยนจากระยะที่ I ไปสู่ระยะที่ III โดยตรงได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลความปลอดภัยและเภสัชจลนศาสตร์ ช่วงขนาดยาในอดีตที่กว้างซึ่งไม่เปลี่ยนอัตราการกําเริบ และผลลัพธ์ของไบโอมาร์กเกอร์ที่เทียบเท่าหรือเกินกว่าตัวเปรียบเทียบที่วางตลาดแล้ว

บริษัทระบุว่าการศึกษาในระยะที่ III ดําเนินการในประมาณ 400 ไซต์ใน 40 ประเทศ แต่การรับสมัครผู้เข้าร่วมยังคงล่าช้า

GB-4362: ตัวทําให้เป็นกลางสําหรับ payload ของ ADC

สินทรัพย์ทางคลินิกที่สองของ Generate คือ GB-4362 ได้รับการออกแบบมาเพื่อลดภาวะเส้นประสาทส่วนปลายอักเสบในผู้ป่วยที่ได้รับยาคอนจูเกตแอนติบอดี-ยา หรือ ADC บริษัทระบุว่าจุดสนใจแรกคือผู้ป่วยมะเร็งกระเพาะปัสสาวะที่ได้รับการรักษาด้วย enfortumab vedotin ร่วมกับ KEYTRUDA ซึ่งเป็นการรวมกันที่บริษัทอธิบายว่ามีประสิทธิภาพสูงแต่ถูกจํากัดด้วยความเสียหายของเส้นประสาท

• Generate ระบุว่าสองในสามของผู้ป่วยที่ใช้ KEYTRUDA ร่วมกับ enfortumab vedotin มีอาการเส้นประสาทส่วนปลายอักเสบ
• บริษัทระบุว่าประมาณ 20% หยุดการรักษา 20% ลดขนาดยา และ 20% หยุดยาชั่วคราวเนื่องจากอาการเส้นประสาทอักเสบ
• บริษัทระบุว่าโปรแกรมจะจับกับ payload ของ ADC ที่ถูกแยกออกซึ่งทําให้เกิดความเสียหายต่อเส้นประสาท ในขณะที่รักษาฤทธิ์ต้านเนื้องอกของ ADC ที่สมบูรณ์ไว้
• GB-4362 ได้รับการกําหนดให้เป็น Fast Track จาก FDA
• การรับสมัครผู้เข้าร่วมดําเนินไปในอัตราที่บริษัทเรียกว่า "น่าตื่นเต้นมาก"
• คาดว่าจะกําหนดขนาดยาได้ภายในสิ้นปี 2026
• มีแผนขยายระยะที่ 1B เพื่อประเมินว่ายาสามารถป้องกันการลุกลามจากระดับ 1 ไปสู่ระดับ 2 ของอาการเส้นประสาทอักเสบได้หรือไม่
• คาดว่าจะพิสูจน์แนวคิดได้ในปี 2027 และบริษัทระบุว่าการอนุมัติอาจมาก่อน GB-0895

Nally กล่าวว่าโปรแกรมนี้สะท้อนให้เห็นถึงการเปลี่ยนแปลงที่กว้างขึ้นสําหรับ Platform โดยก้าวข้ามการปรับปรุงการบําบัดที่รู้จักกันดีและเข้าสู่พื้นที่ทางชีววิทยาที่ก่อนหน้านี้ถือว่ายากต่อการพัฒนายา

อัปเดตการดําเนินงาน

Generate อธิบายถึงความก้าวหน้าครั้งสําคัญในเครื่องมือวิจัยในช่วงหลายปีที่ผ่านมา บริษัทระบุว่ารอบการตรวจสอบเชิงทดลองลดลงจากสามเดือนเหลือเจ็ดวัน และการลงทุนในกล้องจุลทรรศน์ cryo-EM ช่วยให้บริษัทเปลี่ยนจากภาพโปรตีนแบบคงที่ไปสู่มุมมองแบบไดนามิกของพฤติกรรมโปรตีน

• Generate ระบุว่าซื้อกล้องจุลทรรศน์ cryo-EM สี่ตัวในปี 2022
• บริษัทระบุว่าการกําหนดโครงสร้างดีขึ้นจากสามถึงหกเดือนต่อโครงสร้างเป็นหนึ่งโครงสร้างต่อกล้องต่อวัน
• บริษัทระบุว่าปัจจุบันบันทึกปฏิสัมพันธ์ของโปรตีนเป็น "ภาพยนตร์" แทนที่จะเป็นภาพนิ่ง
• บริษัทระบุว่าสิ่งนี้ช่วยในการศึกษากลศาสตร์สถิติของโปรตีนและปรับปรุงการฝึกโมเดล
• Generate ระบุว่าได้เปลี่ยนจากโปรแกรมไปป์ไลน์ศูนย์เมื่อห้าปีที่แล้วเป็นห้าโมเลกุลในการทดลองทางคลินิกในปัจจุบัน

บริษัทระบุว่ารับสมัครบุคลากรจากทั้งภูมิหลังด้านเทคโนโลยีและเภสัชกรรม และมองหาผู้มีความสามารถที่มีพันธกิจในการสร้างกระบวนการทดลองใหม่ Nally กล่าวว่าการนําเสนอนี้ดึงดูดผู้ที่ต้องการทํางานด้านยาที่มีผลกระทบต่อผู้ป่วยจริงๆ ไม่ใช่แค่ผลิตภัณฑ์เทคโนโลยีสําหรับผู้บริโภค

แนวโน้มในอนาคต

Generate ระบุว่าคาดว่าอุตสาหกรรมจะถึงจุดเปลี่ยนที่การค้นพบยาจะขยายขนาดได้มากขึ้นผ่าน AI และข้อมูล Nally กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าการออกแบบโมเลกุลเองอาจกลายเป็นสินค้าทั่วไปภายใน 5 ถึง 10 ปี ซึ่งจะเปลี่ยนมูลค่าไปสู่ผู้ที่มีข้อมูลที่ดีที่สุดและระบบทดลองที่ดีที่สุด

• บริษัทระบุว่าปัจจุบันมีความเข้าใจชีววิทยาเพียงประมาณ 5% ถึง 10% เท่านั้น
• บริษัทระบุว่ากําลังสร้างชุดข้อมูลที่เป็นกรรมสิทธิ์ในโดเมนทางชีววิทยาที่ยังไม่ได้สํารวจ
• บริษัทเน้นย้ําถึงโอกาสในการกําหนดเป้าหมายช่องไอออน การทําให้ payload ของ ADC เป็นกลาง และงานไบโอมาร์กเกอร์ดิจิทัล
• บริษัทระบุว่า AI สามารถช่วยระบุผู้ป่วยได้เร็วขึ้น เลือกไซต์ทดลองที่ดีขึ้น และลดขนาดและระยะเวลาของการศึกษาในระยะปลาย
• Generate ระบุว่าโมเดลภาษาขนาดใหญ่ยังสามารถช่วยร่างเอกสารการยื่นขออนุมัติด้านกฎระเบียบหลังจากการศึกษาเสร็จสิ้น

Nally กล่าวว่าบริษัทยังคงพิจารณาว่าควรนํายาออกสู่ตลาดทั่วโลกในที่สุดหรือยังคงเป็นพันธมิตรสําหรับการพัฒนาและการขายในระยะปลาย เขาตั้งข้อสังเกตว่าบริษัทยาขนาดใหญ่มีเครือข่ายการค้าทั่วโลกอยู่แล้ว แต่กล่าวว่ารูปแบบที่เน้นการค้นพบมากขึ้นอาจให้อํานาจการเจรจาต่อรองที่แข็งแกร่งกว่าแก่ Generate เมื่อเวลาผ่านไป

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ Nally กลับมาที่ข้อโต้แย้งหลักของบริษัทว่าข้อมูล ไม่ใช่โมเดล จะเป็นตัวกําหนดระยะต่อไปของ AI ในชีววิทยา เขากล่าวว่าความเร็วของการเปลี่ยนแปลงในตลาด AI ที่กว้างขึ้นแสดงให้เห็นว่าความเป็นผู้นําด้านโมเดลสามารถเปลี่ยนแปลงได้เร็วเพียงใด ในขณะที่ชุดข้อมูลทางชีววิทยาที

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน