Sana เทคโนโลยีชีวภาพในงาน Morgan Stanley: โปรแกรมโรคเบาหวานนําทาง

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 Sana เทคโนโลยีชีวภาพ (SANA) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอแผนระยะยาวด้านวิศวกรรมเซลล์ โดยมีโปรแกรมโรคเบาหวานประเภท 1 เป็นหัวใจหลัก ซึ่งผู้บริหารระบุว่ากําลังเข้าใกล้ขั้นตอนสําคัญด้านกฎระเบียบ บริษัทได้อธิบายถึงความก้าวหน้าทางเทคนิคที่มีนัยสําคัญและเส้นทางที่ชัดเจนยิ่งขึ้นสู่การทดสอบในมนุษย์ พร้อมทั้งยอมรับถึงข้อจํากัดด้านเงินทุน ความล่าช้าของ CAR T และความจําเป็นในการมีข้อมูลทางคลินิกเพื่อพิสูจน์ว่าแพลตฟอร์มสามารถทํางานได้ในวงกว้าง

ประเด็นสําคัญ

• Sana ระบุว่าโปรแกรมโรคเบาหวานประเภท 1 กําลังมุ่งสู่การยื่น IND และการศึกษาระยะ I/II โดยบริษัทตั้งเป้ายื่นภายในสิ้นปี 2024 และเริ่มการทดลองในช่วงเวลาเดียวกัน
• ผู้บริหารระบุว่าอุปสรรคทางเทคนิคที่ยากที่สุด ได้แก่ การสร้าง GMP master cell bank ที่มีความเสถียรทางจีโนมิกส์ ได้รับการแก้ไขแล้ว และงานด้านการผลิต งานนอกคลินิก และการจัดแนวโปรโตคอลใกล้จะเสร็จสมบูรณ์
• บริษัทสิ้นสุดไตรมาสที่ 2 ของปี 2024 ด้วยเงินสด 160 ล้านดอลลาร์ และระบุว่าด้วยอัตราการใช้จ่ายในปัจจุบัน มีเงินทุนเพียงพอถึงกลางปี 2025
• โปรแกรม CAR T แบบ in vivo ของ Sana ที่ชื่อ SG293 ยังอยู่ในระยะเริ่มต้นและถูกเลื่อนออกไป โดยคาดว่าจะมีข้อมูลในช่วงครึ่งแรกของปี 2027
• CEO Steve Harr กล่าวว่าบริษัทยังคงมุ่งเน้นการสร้างข้อมูลจากมนุษย์ก่อนที่จะแสวงหาการจัดหาเงินทุนหรือพันธมิตรในวงกว้าง

โรคเบาหวานประเภท 1 ยังคงเป็นจุดสนใจหลัก

CEO Steve Harr กล่าวว่า Sana ถูกสร้างขึ้นบนแนวคิดที่ว่าวิศวกรรมเซลล์อาจกลายเป็นหนึ่งในการเปลี่ยนแปลงครั้งสําคัญของการแพทย์ในช่วงสองทศวรรษข้างหน้า เขากล่าวว่าความพยายามหลักของบริษัทมุ่งสร้างการรักษาโรคเบาหวานประเภท 1 แบบครั้งเดียวและได้ผลถาวร โดยใช้เกาะตับอ่อน (pancreatic islets) ที่ได้จากเซลล์ต้นกําเนิดพหุศักยภาพที่ถูกดัดแปลงยีน

Harr อธิบายว่าโรคเบาหวานประเภท 1 เป็นโรคที่ระบบภูมิคุ้มกันโจมตีเซลล์เบต้าในตับอ่อน ทําให้ผู้ป่วยต้องพึ่งพาอินซูลินและมีอายุขัยที่สั้นลง เขากล่าวว่าโรคนี้สามารถทําให้อายุขัยสั้นลงประมาณหนึ่งทศวรรษแม้จะใช้การรักษาที่ดีที่สุดในปัจจุบัน

แนวคิดของบริษัทอาศัยขั้นตอนต่างๆ ที่บริษัทระบุว่าได้พิสูจน์แล้วทั้งในหลอดทดลอง ในหนู ในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ และในกรณีผู้ป่วยมนุษย์ที่รู้จักกันในชื่อ UP421 ในกรณีนั้น Sana ระบุว่าเซลล์มีชีวิตรอดนาน 14 เดือนโดยไม่ต้องใช้ยากดภูมิคุ้มกัน ซึ่งสนับสนุนแนวคิดว่าวิธีการหลบเลี่ยงภูมิคุ้มกันสามารถทํางานได้ในมนุษย์

Harr กล่าวว่าบริษัทกําลังพยายามถ่ายโอนผลลัพธ์ดังกล่าวไปยังเกาะตับอ่อนที่ได้จากเซลล์ต้นกําเนิด เขากล่าวว่าคําถามสําคัญถัดไปนั้นเรียบง่าย คือ เซลล์ใหม่จะอยู่รอดหลังการฝังหรือไม่ หากอยู่รอดได้ เขากล่าวว่านั่นจะเป็นเหตุการณ์สําคัญสําหรับบริษัท หากไม่อยู่รอด ผลลัพธ์ก็ยังมีความหมายเพราะการปฏิเสธจากภูมิคุ้มกันจะเกิดขึ้นอย่างรวดเร็ว

อัปเดตการดําเนินงาน: การผลิต การศึกษา และหน่วยงานกํากับดูแล

Sana ระบุว่าได้เสร็จสิ้นงานหลักสามส่วนสําหรับโปรแกรมโรคเบาหวาน ได้แก่ ความพร้อมทางคลินิก การศึกษานอกคลินิก และการล็อกกระบวนการผลิต

• บริษัทระบุว่าได้แก้ไขปัญหาทางเทคนิคที่ยากที่สุดแล้ว คือการสร้าง GMP master cell bank ที่มีความเสถียรทางจีโนมิกส์
• บริษัทระบุว่างานโปรโตคอลการทดลองทางคลินิกขั้นสุดท้ายได้รับการจัดแนวร่วมกับหน่วยงานกํากับดูแล แพทย์ และผู้มีส่วนได้ส่วนเสียภายนอก
• การศึกษานอกคลินิก รวมถึงงานพิษวิทยา GLP การกระจายทางชีวภาพ ประสิทธิภาพ และความเสถียรทางจีโนมิกส์ เสร็จสิ้นเบื้องต้นแล้ว โดยรายงานฉบับสุดท้ายยังอยู่ระหว่างดําเนินการ
• มีการสร้างสวิตช์ความปลอดภัยในการออกแบบเซลล์ เพื่อให้สามารถกําจัดเซลล์ได้หากจําเป็น
• การถ่ายโอนการผลิตจากห้องปฏิบัติการ Research ไปยังโรงงาน GMP กําลังดําเนินการและใกล้จะเสร็จสมบูรณ์

บริษัทยังเน้นย้ําถึงความร่วมมือกับ Mayo Clinic ซึ่งรวมถึงการลงทุนในหุ้น 25 ล้านดอลลาร์ในราคาพรีเมียมในช่วงต้นปี 2024 Harr กล่าวว่าความร่วมมือนี้ช่วยสร้างมาตรฐานการจัดการผลิตภัณฑ์ การจัดเก็บ การประมวลผล และการส่งมอบในสถานที่ทางคลินิกต่างๆ เขากล่าวว่าความร่วมมือนี้เกินความคาดหมายของเขาจนถึงขณะนี้

ในด้านกฎระเบียบ Harr กล่าวว่าการปฏิสัมพันธ์มีความโปร่งใสและเป็นความร่วมมือ เขากล่าวว่าหน่วยงานกํากับดูแลทั่วโลกเข้าใจถึงความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในโรคเบาหวานประเภท 1 ซึ่งเป็นโรคที่เขาอธิบายว่ามีแรงจูงใจสูงสําหรับผู้ป่วย เขายังเพิ่มเติมว่าบริษัทยังไม่ได้มีการหารืออย่างเป็นทางการเกี่ยวกับการออกแบบการศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียน

การออกแบบการทดลองและเป้าหมายทางคลินิก

Sana วางแผนการศึกษาระยะ I/II ที่ชื่อว่า SC451 โดยมีการลงทะเบียนผู้ป่วยประมาณหนึ่งโหล และมีความยืดหยุ่นในการปรับจํานวนนั้นตามข้อมูลเบื้องต้น Harr กล่าวว่าบริษัทต้องการให้การทดลองตอบคําถามหลักสามข้อ:

• การรักษามีความปลอดภัยหรือไม่ โดยเฉพาะอย่างยิ่งเกี่ยวกับภาวะน้ําตาลในเลือดต่ํารุนแรงหากเซลล์ไม่เกาะติด?
• คุณสมบัติการหลบเลี่ยงภูมิคุ้มกันถ่ายโอนไปยังเกาะตับอ่อนที่ได้จากเซลล์ต้นกําเนิดที่ดัดแปลงยีนได้หรือไม่?
• การรักษาสามารถทําให้ระดับน้ําตาลในเลือดเป็นปกติโดยไม่ต้องฉีดอินซูลินหรือยากดภูมิคุ้มกัน และผลลัพธ์สามารถทําซ้ําได้ในผู้ป่วยหลายรายหรือไม่?

เขากล่าวว่าความกังวลด้านความปลอดภัยระยะสั้นมุ่งเน้นที่ภาวะน้ําตาลในเลือดต่ํา ซึ่งเขาอธิบายว่าสามารถจัดการได้ด้วยกลูโคสทางหลอดเลือดดํา ความปลอดภัยระยะยาวจะต้องมีการติดตามผลเป็นเวลานานสําหรับการเกิดเนื้องอก ซึ่งเป็นปัญหามาตรฐานสําหรับการรักษาด้วยเซลล์

บริษัทคาดว่าการให้ยาแก่ผู้ป่วยอาจไม่เริ่มจนถึงต้นปี 2025 แม้ว่า IND จะได้รับการยื่นและการทดลองจะเริ่มต้นภายในสิ้นปี 2024 Harr กล่าวว่าระยะเวลาขึ้นอยู่กับการหาผู้ป่วยที่เหมาะสม

ผลประกอบการทางการเงินและกลยุทธ์ด้านเงินทุน

Sana ระบุว่ามีเงินสด 160 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสที่ 2 ของปี 2024 ด้วยระดับการใช้จ่ายในปัจจุบัน บริษัทระบุว่ามีเงินทุนเพียงพอถึงกลางปี 2025

ผู้บริหารระบุว่าเงินทุนส่วนใหญ่ถูกนําไปใช้กับโปรแกรมโรคเบาหวานประเภท 1 โดยเฉพาะการขยายขนาดการผลิตและการพัฒนากระบวนการ แพลตฟอร์ม CAR T ได้รับเงินทุนน้อยลงในขณะนี้ เนื่องจากบริษัทต้องการหลักฐานแนวคิดในโปรแกรมหลักก่อน

Harr กล่าวว่า Sana ไม่ได้มีความเร่งด่วนในการจัดหาเงินทุนระยะใกล้ แต่วางแผนที่จะแสวงหาเงินทุนในอนาคตอันไม่ไกลนัก เขากล่าวว่าบริษัทคาดว่าข้อมูลทางคลินิกที่สมเหตุสมผลอาจปรับปรุงเงื่อนไขของการเจรจาจัดหาเงินทุนในอนาคตและการพูดคุยเรื่องพันธมิตรที่เป็นไปได้

มุมมองการจัดหาเงินทุนโดยรวมของบริษัทคือมีเงินทุนเพียงพอที่จะถึงจุดเปลี่ยนมูลค่าสําคัญถัดไป โดยเฉพาะข้อมูลประสิทธิภาพทางคลินิกในระยะเริ่มต้น

แพลตฟอร์ม CAR T เดินหน้าช้าลง

Sana ยังได้พูดถึง SG293 แพลตฟอร์ม CAR T แบบ in vivo ที่สร้างบนเทคโนโลยี Fusogen ของบริษัท เป้าหมายแรกคือมะเร็งต่อมน้ําเหลืองชนิด non-Hodgkin ด้วยโปรแกรมที่มุ่งเป้าที่ CD19 และโปรแกรมที่มุ่งเป้าที่ BCMA ก็อยู่ในคิวหากโปรแกรมแรกได้ผล

Harr กล่าวว่าแพลตฟอร์มมีจุดแตกต่างหลักสามประการ:

• ออกแบบมาเพื่อการกําหนดเป้าหมาย T-cell ที่เฉพาะเจาะจงมาก แทนที่จะเป็นการกําหนดเป้าหมายเซลล์ในวงกว้าง
• ใช้การรวมโครโมโซมของวัสดุทางพันธุกรรม ซึ่งควรส่งสัญญาณไปยังเซลล์ลูก
• แยกการเข้าสู่เซลล์ออกจากการกระตุ้น T-cell ซึ่ง Harr กล่าวว่าอาจหลีกเลี่ยงความเป็นพิษรอบการให้ยาที่พบในระบบส่งมอบที่ใช้ CD3

บริษัทระบุว่าการทดลองที่ริเริ่มโดยนักวิจัยในจีนคาดว่าจะเริ่มในเร็วๆ นี้ แต่ระยะเวลาสําหรับข้อมูลได้เลื่อนออกไป Sana คาดว่าจะได้รับผลลัพธ์ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 เทียบกับเป้าหมายก่อนหน้าที่ปลายปี 2024 Harr กล่าวว่าความล่าช้าสะท้อนถึงการตรวจสอบกฎระเบียบที่เข้มงวดขึ้นในจีนหลังจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ในการศึกษาอื่นๆ ไม่ใช่ปัญหาจากการดําเนินการทดลองของ Sana เอง

เขากล่าวว่าหลักฐานแนวคิดสําหรับโปรแกรม CAR T จะหมายถึงการตอบสนองที่สมบูรณ์โดยไม่มี DNA ของเนื้องอกที่ตรวจพบได้ในการไหลเวียนและโปรไฟล์ความปลอดภัยที่สมเหตุสมผล มาตรฐานการแข่งขัน เขากล่าว คือการรักษาด้วย CAR T แบบ autologous หากแนวทางของ Sana พิสูจน์ว่าดีกว่า อาจมีข้อได้เปรียบที่ชัดเจนเพราะอาจใช้งานง่ายกว่าและอาจไม่ต้องใช้เคมีบําบัดแบบ lymphodepleting หากอ่อนแอกว่าเล็กน้อย ก็ยังอาจแข่งขันกับการรักษาด้วย T-cell engager ได้ แต่ต้องพิสูจน์ประสิทธิภาพก่อน

แนวโน้มในอนาคตและลําดับความสําคัญเชิงกลยุทธ์

สําหรับโปรแกรมโรคเบาหวาน Sana มองเห็นหลายเหตุการณ์สําคัญข้างหน้า:

• ภายในสิ้นปี 2024: การอนุมัติ IND และการเริ่มต้นการทดลองระยะ I/II
• ในปี 2025: ข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิภาพเบื้องต้น รวมถึงว่าการหลบเลี่ยงภูมิคุ้มกันถ่ายโอนไปยังเซลล์ใหม่ได้หรือไม่
• เมื่อเวลาผ่านไป: การขยายที่เป็นไปได้จากผู้ใหญ่ไปยังผู้ป่วยที่อายุน้อยกว่า เริ่มจากอายุ 16 ปีขึ้นไป จากนั้น 12 ปีขึ้นไป และในที่สุดกลุ่มที่อายุน้อยกว่า
• ในภายหลัง: การขยายขนาดการผลิตสําหรับการศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนและการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ในระยะเริ่มต้น

Harr กล่าวว่าบริษัทยังไม่ทราบว่าหน่วยงานกํากับดูแลจะกําหนดการออกแบบการศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนอย่างไร เขากล่าวว่าการล็อกกระบวนการผลิตจะเป็นรายการสําคัญที่ต้องดําเนินการ และบริษัทต้องกําหนดสมมติฐานอัตรากําไรขั้นต้นก่อนที่การศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนจะเริ่มต้น เพราะเศรษฐศาสตร์เหล่านั้นไม่สามารถเปลี่ยนแปลงได้ในภายหลัง

เขายังกล่าวว่าบริษัทอาจสามารถใช้การศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนที่มีขนาดค่อนข้างเล็กได้ หากการติดตามผลระยะยาวและการเฝ้าระวังหลังการตลาดสามารถตอบคําถามเกี่ยวกับการเกิดเนื้องอกได้ กลุ่มเป้าหมายคือผู้ใหญ่ที่เป็นโรคเบาหวานประเภท 1 โดยมีการขยายที่เป็นไปได้ในภายหลัง

ในด้านพันธมิตร Harr กล่าวว่า Sana เปิดรับข้อตกลงที่ช่วยตอบสี่คําถาม ได้แก่ การรักษาได้ผลหรือไม่ การผลิตสามารถขยายขนาดได้หรือไม่ สามารถสร้างโมเดลเชิงพาณิชย์สําหรับการรักษาแบบรักษาหายขาดได้หรือไม่ และจะจัดหาเงินทุนสําหรับการพัฒนาอย่างไร สําหรับตอนนี้ เขากล่าวว่าบริษัทต้องการดําเนินการต่อไปด้วยตนเองในขณะที่ยังคงตัวเลือกเชิงกลยุทธ์ไว้

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ Harr กล่าวว่าการนําเสนอข้อมูล UP421 ในเดือนตุลาคมไม่คาดว่าจะนําข้อมูลใหม่มากนัก เขาตั้งข้อสังเกตว่าการอยู่รอดต่อเนื่องของเซลล์จะถูกสันนิษฐานเว้นแต่บริษัทจะระบุเป็นอย่างอื่น และความล้มเหลวจะเป็นสิ่งสําคัญที่ต้องเปิดเผย

เขากล่าวว่าบริษัทคาดว่าหนึ่งหรือสองไตรมาสแรกของการศึกษาระยะ I/II อาจแสดงให้เห็นว่าการรักษาได้ผลหรือไม่ ในขณะที่ความสม่ําเสมอในผู้ป่วยหลายรายอาจใช้เวลานานกว่า อาจถึงปี 2025

Harr ยังกล่าวว่าบริษัทกําลังให้ความสนใจกับบทบาทของจีนในด้านนวัตกรรม โดยเฉพาะในด้านการขยายขนาดการผลิตและการเพิ่มประสิทธิภาพต้นทุน เขากล่าวว่า Sana ต้องการมุ่งเน้นยาที่ซับซ้อนภายในบริษัทในขณะที่ใช้ตลาดทุนของสหรัฐอเมริกาเป็นข้อได้

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน