Lexicon Pharmaceuticals ในงานประชุม H.C. Wainwright: ตัวเร่งสําคัญที่กําลังจะมาถึง

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 Lexicon Pharmaceuticals (LXRX) ได้ใช้เวที H.C. Wainwright Annual Global Investment Conference ครั้งที่ 28 เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ที่ชัดเจนยิ่งขึ้น โดยมุ่งเน้นไปที่ยาในกลุ่มโรคหัวใจและเมตาบอลิซึม พร้อมกับตัวเร่งระยะสั้นหลายประการ บริษัทได้เน้นย้ําถึงความคืบหน้าในการศึกษาระยะปลายของ sotagliflozin ขณะเดียวกันก็ยอมรับว่ายังมีเหตุการณ์สําคัญด้านกฎระเบียบและทางคลินิกที่รออยู่ข้างหน้า

ประเด็นสําคัญ

• Lexicon ระบุว่ากําลังเปลี่ยนโฉมสู่การเป็นบริษัทที่มุ่งเน้นด้านโรคหัวใจและเมตาบอลิซึม โดยมี sotagliflozin เป็นศูนย์กลางของแผนระยะสั้น
• บริษัทคาดว่าจะได้รับข้อมูลเบื้องต้นจากการทดลอง SONATA-HCM ระยะที่ III ในไตรมาสแรกของปี 2027 และอาจยื่นขอการพิจารณาใหม่จาก FDA สําหรับโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ในไตรมาสที่สี่ของปี 2026
• การลงทะเบียนผู้เข้าร่วมใน SONATA-HCM เสร็จสมบูรณ์แล้ว โดยมีผู้ป่วยมากกว่า 500 ราย และการรับสมัครและข้อกําหนดด้านการรับยาในการศึกษา STENO-1 ก็เสร็จสิ้นแล้วเช่นกัน
• Lexicon กําลังขยายงานก่อนเชิงพาณิชย์ รวมถึงการจ้างผู้บริหารและ Research ตลาด เพื่อเตรียมพร้อมสําหรับการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ที่อาจเกิดขึ้น
• ความร่วมมือกับ Novo Nordis และ Viatris ยังคงให้การสนับสนุนทางการเงินและการดําเนินงานต่อเนื่อง

ภาพรวมการประชุม

ดร. Mike Exton ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร และดร. Craig Granowitz ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ กล่าวว่าบริษัทกําลังเข้าสู่ช่วงหัวเลี้ยวหัวต่อสําคัญหลังจากหลายปีของการทํางานเพื่อปรับโฟกัสให้แคบลง Exton เรียกการประชุมครั้งนี้ว่าเป็น "จุดเปลี่ยนที่สําคัญมาก" ในการเปลี่ยนแปลงของ Lexicon สู่ธุรกิจโรคหัวใจและเมตาบอลิซึม

การนําเสนอมุ่งเน้นไปที่โปรแกรม sotagliflozin ระยะปลายสองโปรแกรม:

• โรคเบาหวานชนิดที่ 1 ซึ่ง Lexicon มุ่งหวังที่จะเป็นยาเสริมสําหรับอินซูลินเพียงชนิดเดียวและชนิดแรกสําหรับการควบคุมระดับน้ําตาลในเลือด
• โรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาผิดปกติ (Hypertrophic Cardiomyopathy หรือ HCM) ซึ่งบริษัทเชื่อว่า sotagliflozin สามารถรักษาได้ทั้งแบบที่มีการอุดตันและไม่มีการอุดตัน

ผู้บริหารยังได้หารือเกี่ยวกับยาสําหรับโรคอ้วน LX9851 ที่ร่วมมือกับ Novo Nordis และ pilavapadin ซึ่งเป็นสารยับยั้ง AAK1 โมเลกุลขนาดเล็กสําหรับอาการปวดเส้นประสาทส่วนปลายจากเบาหวาน

ผลลัพธ์ทางการเงินและความร่วมมือ

Lexicon ไม่ได้นําเสนอการอัปเดตผลประกอบการเต็มรูปแบบในการประชุม แต่ได้ให้ข้อมูลเกี่ยวกับเหตุการณ์สําคัญด้านความร่วมมือและการระดมทุนหลายประการ

• Novo Nordis จ่ายเงินให้ Lexicon จํานวน 3 ครั้ง ครั้งละ 10 ล้านดอลลาร์ ในปี 2026 สําหรับโปรแกรมโรคอ้วน LX9851
• การชําระเงินดังกล่าวเพิ่มเติมจาก 45 ล้านดอลลาร์ที่ได้รับในปี 2025 ทําให้ยอดรวมการชําระเงินตามเหตุการณ์สําคัญอยู่ที่ 55 ล้านดอลลาร์จนถึงปัจจุบัน
• ข้อตกลงกับ Novo Nordis มีมูลค่าสูงสุดถึง 1 พันล้านดอลลาร์ในรูปแบบ biobucks โดยประมาณครึ่งหนึ่งผูกกับเหตุการณ์สําคัญทางคลินิกและอีกครึ่งหนึ่งผูกกับเหตุการณ์สําคัญทางพาณิชย์
• Lexicon ระบุว่าข้อตกลงดังกล่าวยังรวมถึงค่าลิขสิทธิ์จากยอดขายเชิงพาณิชย์ในอัตราหลักเดียวสูงถึงสองหลักต่ํา
• Viatris ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอาหรับ อิมิเรตส์ และบาห์เรน สําหรับความร่วมมือด้านภาวะหัวใจล้มเหลว และบริษัทระบุว่าการยื่นขอยังคงดําเนินอยู่ในตลาดอื่นนอกสหรัฐอเมริกาและยุโรป

ผู้บริหารระบุว่ายังคงรักษาวินัยในการดําเนินงานในขณะที่จัดสรรทรัพยากรข้ามโปรแกรมต่างๆ และพยายามสร้างมูลค่าสูงสุดให้กับผู้ถือหุ้นและผู้มีส่วนได้ส่วนเสียอื่นๆ

โปรแกรมการพัฒนาทางคลินิก

SONATA-HCM: Sotagliflozin ในโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาผิดปกติ

SONATA-HCM เป็นการศึกษาด้านโรคหัวใจระยะปลายที่โดดเด่นที่สุดของบริษัท Lexicon ระบุว่าการลงทะเบียนเสร็จสิ้นเมื่อปลายเดือน ก.ค. 2026 โดยมีผู้ป่วยลงทะเบียนมากกว่า 500 ราย ซึ่งสูงกว่าเป้าหมายเดิมที่ 500 ราย

• การศึกษาเป็นแบบสุ่ม ปกปิดสองทาง และมีระยะเวลา 26 สัปดาห์
• รวมผู้ป่วย HCM ทั้งแบบที่มีการอุดตันและไม่มีการอุดตัน
• ผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่ลงทะเบียนมีรูปแบบที่ไม่มีการอุดตัน ซึ่งผู้บริหารระบุว่าสะท้อนถึงการปฏิบัติทางคลินิกในปัจจุบัน
• จุดสิ้นสุดหลักคือแบบสอบถาม Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire หรือ KCCQ
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลเบื้องต้นในไตรมาสแรกของปี 2027
• ข้อมูลพื้นฐาน เมื่อได้รับการตรวจสอบแล้ว คาดว่าจะนําเสนอในการประชุมทางการแพทย์ที่เน้น HCM ในช่วงปลายปี 2026

Exton กล่าวว่าการทดลองใช้เกณฑ์การรวมที่กว้าง รวมถึงค่า ejection fraction ต่ําถึง 50% ซึ่งเขาเปรียบเทียบกับสารยับยั้ง cardiac myosin ที่โดยทั่วไปต้องการ ejection fraction สูงกว่า 60% เขากล่าวว่าการออกแบบนี้มีวัตถุประสงค์เพื่อสะท้อนการปฏิบัติในโลกแห่งความเป็นจริง

ผู้บริหารระบุว่าการปรับปรุง KCCQ ที่มีนัยสําคัญทางสถิติ 3 คะแนนจะเป็นผลลัพธ์ที่ "ยอดเยี่ยม" และสิ่งใดก็ตามที่สูงกว่านั้นจะเสริมความแข็งแกร่งให้กับกรณีการใช้เป็นยาแนวแรกใน HCM แบบไม่มีการอุดตัน

STENO-1: โรคเบาหวานชนิดที่ 1

Lexicon ระบุว่าการศึกษาผลลัพธ์ด้านหัวใจและหลอดเลือดของเดนมาร์กได้เสร็จสิ้นการรับสมัครและข้อกําหนดด้านการรับยาแล้ว บริษัทกําลังเตรียมการยื่นขอพิจารณาใหม่ต่อ FDA ในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 โดยอาจได้รับการตัดสินใจจากหน่วยงานในปี 2027

• การศึกษาเป็นแบบ open-label
• การรับ sotagliflozin ในการทดลองตรงกับการรับยาที่หารือกับ FDA ก่อนหน้านี้จากโปรแกรม TANDEM ระยะที่ III ของบริษัท
• ผู้บริหารระบุว่าอัตราภาวะกรดคีโตนในเลือดจากเบาหวานในกลุ่ม sotagliflozin เท่ากับหรือใกล้เคียงกับมาตรฐานการรักษา
• อัตราดังกล่าวถูกอธิบายว่าต่ํากว่าที่พบใน TANDEM มาก
• หากได้รับการอนุมัติ sotagliflozin จะเป็นยาเสริมสําหรับอินซูลินเพียงชนิดเดียวและชนิดแรกสําหรับการควบคุมระดับน้ําตาลในเลือดในโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ตามที่บริษัทระบุ

LX9851: โปรแกรมโรคอ้วนกับ Novo Nordis

Lexicon ระบุว่าโปรแกรมโรคอ้วน LX9851 มีความก้าวหน้าอย่างรวดเร็วและได้รับความสนใจอย่างมากจากพันธมิตร

• โปรแกรมนี้ใช้กลไก non-incretin แบบใหม่สําหรับโรคอ้วนและภาวะที่เกี่ยวข้อง
• Novo Nordis ได้ชําระเงินตามเหตุการณ์สําคัญแล้ว 3 ครั้ง ครั้งละ 10 ล้านดอลลาร์ ในปี 2026
• บริษัทได้รับ 45 ล้านดอลลาร์ในปี 2025
• Lexicon ระบุว่าการเริ่มต้นระยะที่ II ที่อาจเกิดขึ้นจะเป็นเหตุการณ์สําคัญทางการเงินและเป็นการลดความเสี่ยง

Pilavapadin: อาการปวดเส้นประสาทส่วนปลายจากเบาหวาน

ผู้บริหารระบุว่า pilavapadin ซึ่งเป็นโมเลกุลขนาดเล็กแบบใหม่ที่มุ่งเป้าไปที่ AAK1 มีเส้นทางที่ชัดเจนสู่ระยะที่ III สําหรับอาการปวดเส้นประสาทส่วนปลายจากเบาหวาน

• Lexicon ระบุว่าเป็นบริษัทที่ก้าวหน้าที่สุดในการพัฒนาโปรแกรม AAK1
• บริษัทยังประเมินข้อบ่งชี้เพิ่มเติมอยู่ด้วย
• คาดว่าข้อมูลก่อนทางคลินิกสําหรับโปรแกรมเหล่านั้นจะออกมาในช่วงปลายปี 2026
• ผู้บริหารระบุว่างานดังกล่าวสนับสนุนแนวคิดที่ว่า AAK1 มีบทบาทพื้นฐานในชีววิทยาของมนุษย์

การอัปเดตการดําเนินงาน

Lexicon ยังได้อธิบายถึงการเปลี่ยนแปลงในองค์กรเชิงพาณิชย์และการแพทย์ขณะเตรียมพร้อมสําหรับการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ที่อาจเกิดขึ้น

• Rachael Martin ได้รับการเลื่อนตําแหน่งเป็นประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพาณิชย์
• Martin เคยนํางานด้านความร่วมมือและกลยุทธ์มาก่อน รวมถึงบทบาทที่เกี่ยวข้องกับ Viatris และ Novo Nordis
• ผู้บริหารระบุว่าเธอยังมีประสบการณ์ในการบริหารธุรกิจอินซูลินของ Sanofi
• บริษัทได้จ้างหัวหน้าฝ่ายการตลาดและหัวหน้าฝ่ายการเข้าถึง
• มีการรับสมัครผู้ประสานงานวิทยาศาสตร์การแพทย์ (Medical Science Liaisons) จํานวน 5 คน

Lexicon ระบุว่าทีมใหม่มุ่งเน้นไปที่การวางแผนก่อนการเปิดตัว การเข้าถึงตลาด และการให้ความรู้แก่แพทย์ กลุ่ม MSL มีวัตถุประสงค์เพื่ออธิบายว่า sotagliflozin แตกต่างจากสารยับยั้ง SGLT2 บริสุทธิ์และจากสารยับยั้ง cardiac myosin ที่ได้รับการอนุมัติอย่างไร

การวางตําแหน่งในตลาดและเหตุผลของโรค

Exton และ Granowitz ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการนําเสนอเพื่ออธิบายว่าเหตุใดพวกเขาเชื่อว่า sotagliflozin อาจเหมาะกับ HCM มากกว่าทางเลือกปัจจุบัน

• พวกเขาอธิบาย HCM ว่าเป็นโรคที่มีลักษณะของการทํางานผิดปกติของ diastolic และการหนาตัวของกระเป๋าหัวใจซ้าย
• Exton กล่าวว่าการไม่สามารถเติมเลือดในกระเป๋าหัวใจซ้ายนําไปสู่การสะสมของความดัน การคั่งของเลือด และอาการที่เกี่ยวข้อง
• Granowitz กล่าวว่า sotagliflozin ออกฤทธิ์ผ่านกลไกหลายอย่าง ซึ่งเขาระบุว่าตรงกับความหลากหลายของ HCM
• ผู้บริหารระบุว่า HCM เป็นการวินิจฉัยทางคลินิก ไม่ใช่การวินิจฉัยทางสรีรวิทยา
• พวกเขาโต้แย้งว่าการอุดตันเป็นความผันแปรทางกายวิภาคมากกว่าจะเป็นโรคแยกต่างหาก

Lexicon ระบุว่าตลาด HCM กําลังเคลื่อนไหวอย่างรวดเร็ว โดยเฉพาะในโรคแบบไม่มีการอุดตัน ซึ่งยังไม่มีการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติ บริษัทระบุว่าแพทย์ที่ทําการสํารวจเห็นถึงความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองขนาดใหญ่ และดูเหมือนจะยินดีใช้ sotagliflozin เป็นยาแนวแรกใน HCM แบบไม่มีการอุดตัน

บริษัทยังได้เปรียบเทียบ sotagliflozin กับสารยับยั้ง cardiac myosin โดยระบุว่ายาเหล่านั้นจํากัดอยู่กับโรคอุดตันที่มีอาการ อาจลด ejection fraction และมีข้อกําหนดการจัดการความเสี่ยงที่ซับซ้อนซึ่งอาจจํากัดการใช้งานในศูนย์วิชาการ Lexicon ระบุว่า sotagliflozin อาจใช้ได้ทั้งแบบเดี่ยวหรือร่วมกับสารยับยั้ง myosin ในโรคอุดตัน ขณะเดียวกันก็ให้บริการผู้ป่วยที่ไม่มีการอุดตันด้วย

ผู้บริหารระบุว่าประโยชน์ที่เสนอของ sotagliflozin ได้แก่:

• กิจกรรม SGLT1 โดยตรงบนกล้ามเนื้อหัวใจเพื่อปรับปรุงพลังงานของเซลล์
• กิจกรรม SGLT2 บนแกน cardiorenal
• ผลที่เป็นไปได้ต่อการไหลของแคลเซียม การไหลของโซเดียม และการใช้คีโตน
• การลดลงที่อาจเกิดขึ้นของพังผืดและการอักเสบ
• ผลการลดการคั่งของเลือดที่พบแล้วในการศึกษาภาวะหัวใจล้มเหลว

พวกเขายังกล่าวว่า sotagliflozin แสดงให้เห็นถึงประโยชน์ผลลัพธ์ระยะยาวในภาวะหัวใจล้มเหลว ซึ่งแตกต่างจากยาบางชนิดอื่นที่ส่วนใหญ่มีข้อมูลอาการระยะสั้น

แนวโน้มในอนาคตและตัวเร่ง

Lexicon ระบุว่าหกเดือนข้างหน้าอาจเป็นช่วงชี้ขาดสําหรับบริษัท

• ไตรมาสที่สี่ของปี 2026: แผนการยื่นขอพิจารณาใหม่ต่อ FDA สําหรับโรคเบาหวานชนิดที่ 1
• ไตรมาสแรกของปี 2027: ข้อมูลเบื้องต้นจาก SONATA-HCM
• ปี 2027: การตัดสินใจของ FDA ที่อาจเกิดขึ้นสําหรับโปรแกรมโรคเบาหวานชนิดที่ 1
• ระยะสั้น: การเริ่มต้นระยะที่ III ที่อาจเกิดขึ้นสําหรับ pilavapadin ในอาการปวดเส้นประสาทส่วนปลายจากเบาหวาน
• ระยะสั้น: การเริ่มต้นระยะที่ II ที่อาจเกิดขึ้นสําหรับ LX9851 กับ Novo Nordis

Exton กล่าวว่าเป้าหมายที่กว้างขึ้นของบริษัทคือการดําเนินงานในข้อบ่งชี้ที่สามารถเป็นผลิตภัณฑ์แรกหรือในอุดมคติเป็นผลิตภัณฑ์เดียวในกลุ่ม เขากล่าวว่าโรคเบาหวานชนิดที่ 1 และ HCM เป็นแนวหน้าของกลยุทธ์นั้น

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

การนําเสนอไม่รวมช่วงถามตอบอย่างเป็นทางการในเนื้อหาที่ให้มา Exton สรุปโดยกล่าวว่า "ยินดีรับคําถามหากมีคําถามใดๆ ขอบคุณมาก"

บริบทของหุ้น

หุ้นของ Lexicon อยู่ที่ $1.99 ในการซื้อขายก่อนตลาด ลดลง 0.5% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $2 หุ้นมีการซื้อขายระหว่า

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน