Egetis Therapeutics ในงานประชุม Cantor Healthcare: การอนุมัติใกล้เข้ามา

วันศุกร์ที่ 11 ก.ย. 2026 — Egetis Therapeutics (EGTX) ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 ประจําปี เพื่อนําเสนอแผนการทดสอบด้านกฎระเบียบในระยะใกล้ และแผนการเติบโตในกลุ่มโรคหายากในวงกว้าง ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังรอการตัดสินใจจากสหรัฐฯ เกี่ยวกับยา tiratricol สําหรับโรค MCT8 deficiency และยังอยู่ระหว่างพัฒนาโปรแกรมที่สองสําหรับ RTH-beta ซึ่งอาจขยายโอกาสทางการค้าออกไปอีก

บริษัทที่มีสํานักงานใหญ่ในสต็อกโฮล์มนําเสนอกรณีเชิงบวกที่สร้างขึ้นจากข้อมูลทางคลินิก การระบุตัวผู้ป่วย และความพร้อมทางการค้า แต่ก็ยังเผชิญกับความเสี่ยงที่ชัดเจน คือผลลัพธ์ของการพิจารณาจาก FDA ราคาหุ้นล่าสุดอยู่ที่ $8.03 ลดลง 0.25% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $8.05 ใกล้กับระดับสูงสุดของช่วง 52 สัปดาห์ที่ $3.63 ถึง $8.2

ประเด็นสําคัญ

• Egetis ระบุว่ายาหลัก tiratricol อยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA สําหรับโรค MCT8 deficiency โดยมีวันกําหนด PDUFA คือ 28 ก.ย. 2024
• บริษัทระบุว่ามีผู้ป่วย 60 รายที่เข้าร่วมในโปรแกรม expanded access ในสหรัฐฯ ซึ่งถือเป็นจํานวนมากสําหรับโรคที่หายากมาก
• ฝ่ายบริหารเน้นย้ําชุดหลักฐานที่ครอบคลุม ได้แก่ การทดลองเชิงคาดการณ์สามรายการ การศึกษาในโลกจริงระยะ 6 ปี และการศึกษาด้านการรอดชีวิต
• เยอรมนีกลายเป็นจุดอ้างอิงทางการค้าที่สําคัญ โดยมีการเปลี่ยนผ่านจากการเข้าถึงแบบมีการจัดการไปสู่ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์อย่างสมบูรณ์ภายในสามเดือนหลังเปิดตัว
• RTH-beta ยังคงเป็นช่องทางการเติบโตที่สอง โดยมีแผนการศึกษาแบบ pivotal ในปี 2025

ภาพรวมและกลยุทธ์ของบริษัท

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Nicklas Westerholm กล่าวว่า Egetis "บินอยู่ใต้เรดาร์" โดยเฉพาะในหมู่นักลงทุนสหรัฐฯ เขาอธิบายบริษัทว่าเป็นผู้พัฒนาโรคหายากในระยะท้าย ที่มีความสามารถในการนําผลิตภัณฑ์ออกสู่ตลาดทั้งในสหรัฐฯ และยุโรป

• Egetis มีสํานักงานใหญ่ในสต็อกโฮล์มและจดทะเบียนใน Nasdaq
• บริษัทมีพนักงานทั้งหมด 60 คน
• ประมาณหนึ่งในสามของพนักงานอยู่ในสหรัฐฯ ส่วนที่เหลืออยู่ในยุโรป
• บริษัทระบุว่าก่อตั้งขึ้นเมื่อปลายปี 2020 และใช้เวลาในช่วงแรกสร้างฐานการพัฒนาและการค้า

โปรแกรมหลัก: tiratricol สําหรับโรค MCT8 deficiency

Tiratricol เป็นยาตัวนําของ Egetis และกําลังได้รับการพัฒนาสําหรับโรค MCT8 deficiency ซึ่งเป็นความผิดปกติของการส่งสัญญาณฮอร์โมนไทรอยด์ที่หายากมาก Westerholm กล่าวว่าโรคนี้เชื่อมโยงกับโครโมโซม X และส่งผลกระทบต่อเพศชายเป็นหลัก โดยมีอุบัติการณ์โดยประมาณประมาณหนึ่งในทุก 70,000 การเกิดของเพศชาย

เขาอธิบายว่าภาวะนี้ผิดปกติตรงที่ผู้ป่วยอาจมีกิจกรรมของฮอร์โมนไทรอยด์มากเกินไปในส่วนรอบนอกของร่างกาย ในขณะที่สมองยังขาดฮอร์โมนไทรอยด์ ผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษามีอายุขัยเฉลี่ย 35 ปี และประมาณ 30% เสียชีวิตในวัยเด็กตอนต้น ตามข้อมูลของบริษัท

• FDA กําหนดวัน PDUFA คือ 28 ก.ย. 2024
• โปรแกรมนี้ได้รับการกําหนดให้เป็น Breakthrough Therapy ซึ่งได้รับในปี 2023
• Egetis ระบุว่าไม่พบการเปลี่ยนแปลงที่มีนัยสําคัญต่อกําหนดการพิจารณา
• การตรวจสอบด้านการผลิตกล่าวว่าเป็นไปตามแผน
• บริษัทคาดว่าการหารือเกี่ยวกับฉลากจะเริ่มต้นประมาณ 30 วันก่อนวัน PDUFA

ชุดหลักฐานทางคลินิก

ฝ่ายบริหารระบุว่า Egetis ได้สร้างชุดข้อมูลที่สมบูรณ์ที่สุดชุดหนึ่งสําหรับโรคที่หายากมาก ชุดหลักฐานประกอบด้วยการศึกษาเชิงคาดการณ์สามรายการ กลุ่มติดตามผลระยะยาว และข้อมูลการรอดชีวิตที่ช่วยสนับสนุนการกําหนด Breakthrough Therapy

• Triac Trial I มีผู้ป่วยลงทะเบียน 46 ราย
• Triac Trial II มีผู้ป่วยลงทะเบียน 22 ราย
• ReTRIACt มีผู้ป่วยลงทะเบียน 15 ราย รวมถึงกลุ่มควบคุมที่ได้รับยาหลอก
• การศึกษา EMC Cohort Study มีการติดตามผลในโลกจริงเป็นเวลา 6 ปี
• การศึกษาด้านการรอดชีวิตแสดงให้เห็นการรอดชีวิตโดยรวมที่ดีขึ้น โดยมีผลลัพธ์ที่เผยแพร่ในรูปแบบบทคัดย่อ

การเข้าถึงผู้ป่วยและความพร้อมทางการค้า

หนึ่งในสัญญาณทางการค้าที่ชัดเจนที่สุดจากการประชุมคือขนาดของโปรแกรม expanded access ในสหรัฐฯ Westerholm กล่าวว่าขณะนี้มีผู้ป่วย 60 รายที่ลงทะเบียนในโปรแกรม ซึ่งเขาเรียกว่าใหญ่ผิดปกติสําหรับภาวะที่หายากมาก

เขากล่าวว่า Egetis ระบุผู้ป่วยได้เพียง 20 รายในสหรัฐฯ เมื่อเริ่มการพัฒนาอย่างจริงจังในปลายปี 2020 ปัจจุบันบริษัทระบุว่ามีผู้ป่วยมากกว่า 100 รายที่ได้รับการวินิจฉัยทั่วโลก และ 60 รายกําลังได้รับการรักษาอยู่แล้ว

• โปรแกรม expanded access ในสหรัฐฯ มีผู้ป่วย 60 ราย
• มีผู้ป่วยมากกว่า 100 รายที่ได้รับการวินิจฉัยทั่วโลก
• บริษัทระบุว่าผู้ป่วย 60 รายกําลังได้รับการรักษาอยู่แล้ว
• การระบุตัวผู้ป่วยเป็นจุดมุ่งเน้นหลักตั้งแต่ปลายปี 2020

Egetis ระบุว่ากําลังเตรียมศูนย์บริการ บริการผู้ป่วย และแผนการมีส่วนร่วมกับผู้จ่ายเงิน เพื่อช่วยย้ายผู้ป่วยจากโปรแกรม EAP ไปสู่การบําบัดเชิงพาณิชย์หากได้รับการอนุมัติ ฝ่ายบริหารระบุว่าความต่อเนื่องของการดูแลเป็นสิ่งสําคัญ พร้อมกับการเปลี่ยนผ่านไปสู่การรักษาแบบชําระเงินอย่างรวดเร็ว

การเปิดตัวในเยอรมนีในฐานะจุดอ้างอิง

ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นเยอรมนีเป็นตัวอย่างทางการค้าในช่วงแรก Tiratricol เปิดตัวที่นั่นเมื่อ 1 พ.ค. 2023 และบริษัทระบุว่าผู้ป่วยทั้งหมดในโปรแกรมการเข้าถึงแบบมีการจัดการได้เปลี่ยนไปใช้ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ภายในสามเดือน

Westerholm กล่าวว่าการเปิดตัวยังช่วยปรับปรุงการวินิจฉัยด้วย ตามข้อมูลของบริษัท จํานวนผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยในเยอรมนีเพิ่มขึ้นเป็นสองเท่านับตั้งแต่เปิดตัว ซึ่งบริษัทมองว่าเป็นหลักฐานว่าการมีผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์สามารถเพิ่มความตระหนักของแพทย์และค้นพบผู้ป่วยเพิ่มเติมได้

• วันเปิดตัวในเยอรมนี: 1 พ.ค. 2023
• ผู้ป่วยในโปรแกรม managed access เปลี่ยนมาใช้ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ 100% ภายในสามเดือน
• จํานวนผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยในเยอรมนีเพิ่มขึ้น 100% นับตั้งแต่เปิดตัว

การเติบโตในอนาคต: RTH-beta

นอกเหนือจากโรค MCT8 deficiency แล้ว Egetis ยังพัฒนา tiratricol สําหรับการดื้อต่อฮอร์โมนไทรอยด์เบต้า หรือ RTH-beta ฝ่ายบริหารระบุว่าภาวะนี้อาจมีกลุ่มผู้ป่วยที่ใหญ่กว่าโรค MCT8 deficiency และส่งผลกระทบต่อทั้งชายและหญิง

บริษัทประมาณการว่า RTH-beta ส่งผลกระทบต่อประมาณหนึ่งในทุก 20,000 ถึงหนึ่งในทุก 40,000 คน โดยระบุว่าความผิดปกตินี้มีอายุขัยเฉลี่ยประมาณ 11 ปี และมีความเสี่ยงต่อภาวะหัวใจล้มเหลวสูงกว่าถึงหกเท่า

• มีผู้ป่วยมากกว่า 50 รายที่ลงทะเบียนในโปรแกรม managed access สําหรับ RTH-beta
• ข้อมูลที่เผยแพร่แสดงให้เห็นการทําให้ระดับ T4 และ T3 เป็นปกติในผู้ป่วย 8 ราย
• แนวทางของ European Thyroid Association ระบุ tiratricol เป็นการรักษาแนวแรกสําหรับทั้งโรค MCT8 deficiency และ RTH-beta
• Egetis วางแผนเริ่มการศึกษา pivotal สําหรับ RTH-beta ในปี 2025
• บริษัทกําลังทํางานร่วมกับหน่วยงานกํากับดูแลเกี่ยวกับการออกแบบการทดลองและจุดสิ้นสุด

Westerholm กล่าวว่าบริษัทกําลังสรุปแผนการพัฒนาทางคลินิกและโปรไฟล์ผลิตภัณฑ์เป้าหมาย เขากล่าวว่าคณะที่ปรึกษาในการประชุม European Thyroid Association ได้รวบรวมผู้นําทางความคิดเห็นหลักจากสหรัฐฯ และยุโรปเพื่อหารือเกี่ยวกับการออกแบบการทดลอง

การขยายตัวทางภูมิศาสตร์และความร่วมมือ

Egetis ระบุว่ากําลังสร้างรอยเท้าทางการค้าผ่านการดําเนินงานโดยตรงและความร่วมมือ บริษัทมีการดําเนินงานอยู่แล้วในหลายภูมิภาคและกําลังประเมินโอกาสเพิ่มเติม

• เยอรมนีเป็นตลาดเชิงพาณิชย์แรกของบริษัท
• Taiba Arkim ครอบคลุมยุโรปกลางตะวันออกและตุรกี
• Taiba Rare ครอบคลุมภูมิภาคอ่าวเปอร์เซีย
• มีการลงนามในข้อตกลงการจัดหาสินค้าสําหรับนิวซีแลนด์และออสเตรเลียเมื่อเร็วๆ นี้
• บริษัทมีข้อตกลงการพัฒนาและการนําออกสู่ตลาดในญี่ปุ่น และวางแผนยื่นขอการอนุมัติทางการตลาดต่อ PMDA ในช่วงต้นปี 2025
• แคนาดา สหราชอาณาจักร และละตินอเมริกาอยู่ระหว่างการพิจารณาสําหรับความร่วมมือที่เป็นไปได้

โอกาสทางการเงินและตลาด

ฝ่ายบริหารไม่ได้ให้การอัปเดตทางการเงินโดยละเอียดในการประชุม แต่ได้ระบุตรรกะทางการค้าเบื้องหลังโปรแกรม ความผิดปกติของฮอร์โมนไทรอยด์ที่หายากมากในลักษณะเดียวกันสามารถมีค่าใช้จ่ายในการรักษารายปีอยู่ที่ 750,000 ถึง 1 ล้านดอลลาร์ต่อผู้ป่วย และ Egetis ระบุว่า tiratricol อาจมีราคาในช่วงที่คล้ายกัน

• รายได้ในระยะใกล้อาจมาจากการเปลี่ยนผู้ป่วย EAP มากกว่า 60 รายไปสู่การบําบัดเชิงพาณิชย์
• การเติบโตในระยะกลางและระยะยาวขึ้นอยู่กับการค้นหาผู้ป่วยเพิ่มเติมผ่านความพยายามในการวินิจฉัย
• บริษัทประมาณการตลาด MCT8 deficiency ในสหรัฐฯ ที่ประมาณ 1,000 ราย
• RTH-beta อาจเป็นโอกาสที่ใหญ่กว่าโรค MCT8 deficiency
• Egetis ระบุว่าโครงสร้างต้นทุนที่ประหยัดสามารถรองรับความสามารถในการทํากําไรได้หากรายได้เพิ่มขึ้นตามที่คาดหวัง

บริษัทยังระบุว่ามีการคุ้มครองสิทธิบัตรที่ได้รับในช่วงต้นฤดูใบไม้ผลิปี 2024 ครอบคลุมองค์ประกอบและวิธีการใช้งาน โดยมีการคุ้มครองขยายไปถึงปี 2045 และมีสิทธิ์ลงทะเบียนใน Orange Book นอกจากนี้ Egetis ยังอ้างถึงการผูกขาดยากําพร้าเป็นเวลา 7 ปีในสหรัฐฯ และ 10 ปีในยุโรป

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารย้ําว่าไม่มีการเปลี่ยนแปลงที่มีนัยสําคัญต่อวัน PDUFA วันที่ 28 ก.ย. 2024 โดยระบุว่าการพิจารณาของ FDA ยังคงดําเนินอยู่อย่างต่อเนื่องและมีความร่วมมือที่ดี

• เกี่ยวกับกระบวนการกํากับดูแล Egetis ระบุว่าคาดว่าขั้นตอนการพิจารณาแบบ priority review ตามปกติจะเสร็จสิ้นหรือใกล้จะเสร็จสิ้นแล้ว
• เกี่ยวกับการเปลี่ยนผ่านจาก EAP บริษัทระบุว่าศูนย์บริการกําลังเตรียมพร้อมสําหรับการอนุมัติ และผู้จ่ายเงินกําลังได้รับการมีส่วนร่วมตั้งแต่เนิ่นๆ
• เกี่ยวกับ RTH-beta ฝ่ายบริหารระบุว่าการทําให้ T4 และ T3 เป็นปกติคาดว่าจะเป็นจุดสิ้นสุดหลัก ร่วมกับมาตรการทางหัวใจและหลอดเลือด
• เกี่ยวกับการออกแบบการทดลอง บริษัทระบุว่าหวังจะสนับสนุนการอนุมัติทั้งจาก FDA และยุโรปด้วยการศึกษา pivotal เพียงรายการเดียว
• เกี่ยวกับมูลค่า Westerholm ปฏิเสธที่จะแสดงความคิดเห็นโดยตรง แต่กล่าวว่าโอกาสทางการค้ามีความสําคัญมาก

บทสรุป

Egetis เข้าสู่ช่วงเวลาสําคัญด้านกฎระเบียบพร้อมกับสินทรัพย์สําหรับโรคหายาก ฐานผู้ป่วยที่กําลังเติบโต และรอยเท้าทางการค้าที่ขยายตัว ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน