Harmony Biosciences ในงาน Cantor Conference: แผนการเติบโตขยายตัว

วันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 — Harmony Biosciences (HRMY) ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อนําเสนอแผนการเติบโตในระยะใหม่ที่อาศัยความแข็งแกร่งของ WAKIX และกลยุทธ์ไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้น ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีเงินสดเพียงพอ มีโปรแกรม orexin-2 ที่มีแนวโน้มดีในชื่อ BP-205 และมีแผนแสวงหาข้อตกลงจากภายนอก แต่บริษัทยังต้องเผชิญกับคดีความด้านสิทธิบัตรและการสูญเสียสิทธิ์ผูกขาดของยาหลักในอนาคต

ประเด็นสําคัญ

• WAKIX ยังคงเป็นเครื่องยนต์ทางการเงินของบริษัท และอยู่ในเส้นทางที่จะสร้างรายได้มากกว่า 1 พันล้านดอลลาร์ในปี 2024
• Harmony ระบุว่ามีเงินสดประมาณ 963 ล้านดอลลาร์ ซึ่งเปิดโอกาสให้บริษัทสามารถสนับสนุนงานพัฒนาไปป์ไลน์และธุรกรรมเชิงกลยุทธ์
• BP-205 เป็นโปรแกรมภายในหลัก และถูกวางตําแหน่งให้เป็น orexin-2 agonist ที่อาจดีที่สุดในกลุ่มเดียวกัน
• ฝ่ายบริหารคาดว่าจะดําเนินการข้อตกลงทางธุรกิจสองถึงสามรายการ โดยมุ่งเป้าไปที่สินทรัพย์ที่อาจสร้างรายได้ในช่วงปี 2028 ถึง 2032
• บริษัทยังคงมุ่งเน้นการปกป้องทรัพย์สินทางปัญญาของ WAKIX และระบุว่ามีความเชื่อมั่นอย่างแน่วแน่ในวันที่สูญเสียสิทธิ์ผูกขาดในเดือน มี.ค. 2030

ภาพรวมการประชุม

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Jeff Dayno และประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายปฏิบัติการ Peter Anastasiou กล่าวว่า Harmony กําลังก้าวเข้าสู่สิ่งที่พวกเขาเรียกว่า "บทที่สอง" ของการเติบโต บริษัทที่ถูกมองว่าเป็นเรื่องราวเชิงพาณิชย์ที่ผูกติดกับ WAKIX มาโดยตลอด กําลังพยายามกลายเป็นแพลตฟอร์มด้านประสาทวิทยาและความผิดปกติของวงจรการนอน-ตื่นที่กว้างขึ้น

Dayno กล่าวว่า "เรารู้สึกว่าเรากําลังก้าวเข้าสู่บทที่สองของการเติบโต อย่างที่ทราบกัน ต่อเนื่องจากความสําเร็จของ WAKIX ในฐานะผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ และแฟรนไชส์ยังคงเติบโตต่อเนื่อง อยู่ในเส้นทางที่จะสร้างรายได้เกิน 1 พันล้านดอลลาร์ในปีนี้ และโปรแกรมรุ่นถัดไปก็กําลังก้าวหน้าเช่นกัน"

Anastasiou กล่าวว่าบริษัทกําลังถูกมองในแง่ของไปป์ไลน์มากขึ้น แทนที่จะเป็นเพียงเรื่องยอดขายรายไตรมาส "ในอดีต เนื่องจากความสําเร็จของ WAKIX เราถูกมองว่าเป็นเรื่องราวของยอดขายรายไตรมาสเป็นหลัก เราอยู่ในช่วงเริ่มต้นหรือระยะแรกของการปรับมูลค่าหุ้นของเราใหม่" เขากล่าว

ผลประกอบการทางการเงิน

Harmony เน้นย้ําถึงความแข็งแกร่งของงบดุลและกระแสเงินสดจาก WAKIX

• WAKIX อยู่ในเส้นทางที่จะสร้างรายได้มากกว่า 1 พันล้านดอลลาร์ในปี 2024
• บริษัทระบุว่ามีเงินสดประมาณ 963 ล้านดอลลาร์ในงบดุล
• ฝ่ายบริหารระบุว่าธุรกิจมีกําไรแล้ว ซึ่งสนับสนุนทั้งการพัฒนาภายในและข้อตกลงภายนอก
• บริษัทอธิบายว่าฐานะทางการเงินแข็งแกร่งเพียงพอที่จะสนับสนุนการดําเนินงาน รวมถึงโปรแกรมไปป์ไลน์และการพัฒนาธุรกิจ

ฝ่ายบริหารไม่ได้ให้แนวทางรายได้ใหม่สําหรับ BP-205 แต่ระบุว่าบริษัทกําลังมองหาสินทรัพย์ที่สามารถสร้างรายได้ในช่วงปี 2028 ถึง 2032 ซึ่งช่วงเวลาดังกล่าวมีจุดประสงค์เพื่อช่วยเชื่อมต่อกับการสูญเสียสิทธิ์ผูกขาดของ WAKIX ที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในเดือน มี.ค. 2030

อัปเดตการดําเนินงาน

BP-205 เป็นจุดสนใจทางวิทยาศาสตร์หลักของการนําเสนอ Harmony ระบุว่าสารประกอบดังกล่าวเป็น orexin-2 receptor agonist และอธิบายว่าเป็น orexin-2 agonist ที่มีฤทธิ์แรงที่สุดที่อยู่ในการพัฒนาทางคลินิกในปัจจุบัน

• ข้อมูลการให้ยาขนาดเดียวแบบเพิ่มขึ้น (single ascending dose) ที่เปิดเผยในไตรมาสที่สองแสดงให้เห็น Tmax สั้น หรือเวลาที่ถึงความเข้มข้นสูงสุด ซึ่งอาจสนับสนุนการออกฤทธิ์อย่างรวดเร็ว
• สารประกอบแสดงให้เห็นความสัมพันธ์เชิงสัดส่วนของขนาดยาในช่วงขนาดยา 30 เท่า
• ค่าครึ่งชีวิตรายงานอยู่ที่ 25 ชั่วโมง ซึ่งสนับสนุนความเป็นไปได้ของการให้ยาวันละครั้ง
• ข้อมูลการให้ยาแบบเพิ่มขึ้นหลายขนาด (multiple ascending dose) คาดว่าจะได้รับในไตรมาสที่สี่ของปี 2024
• ข้อมูลจากอาสาสมัครสุขภาพดีที่อดนอนคาดว่าจะได้รับในช่วงต้นปี 2025
• การศึกษา phase 2 proof-of-concept หลายรายการมีแผนสําหรับช่วงกลางปี 2026

การศึกษาดังกล่าวคาดว่าจะครอบคลุม narcolepsy ประเภท 1, narcolepsy ประเภท 2 และ idiopathic hypersomnia นอกจากนี้ Harmony ยังระบุว่าต้องการสํารวจการใช้งานในระบบประสาทส่วนกลางที่กว้างขึ้น รวมถึงด้านการรับรู้, ADHD, ความผิดปกติทางอารมณ์ และความเหนื่อยล้า

Dayno กล่าวว่า BP-205 มีโครงสร้างทางเคมีที่เป็นเอกลักษณ์และมีฤทธิ์แรง เขาเสริมว่าบริษัทได้ทบทวนโปรแกรม orexin-2 จํานวนมากก่อนที่พันธมิตร Bioprojet จะนําโปรแกรมนี้มาเสนอ

"BP-205 เป็น orexin 2 agonist เราอยู่ในพื้นที่นี้มาโดยตลอด ดังที่ Peter Anastasiou กล่าว เราเป็นผู้นําในพื้นที่ sleep-wake เราตรวจสอบโปรแกรม orexin 2 จํานวนมาก เราไม่เห็นสิ่งใดที่น่าสนใจเพียงพอ จากนั้นพันธมิตรของเรา Bioprojet ก็นําโอกาสนี้มาให้เรา" Dayno กล่าว

เขากล่าวว่าโปรไฟล์ของโปรแกรมประกอบด้วยความจําเพาะสูงต่อ orexin-2 เมื่อเทียบกับ orexin-1 โปรไฟล์เภสัชจลนศาสตร์ที่ดี และไม่มีหลักฐานของสารเมตาบอไลต์ที่ตอบสนองในงานก่อนคลินิก บริษัทระบุว่าสารประกอบดังกล่าวได้รับการทดสอบกับตัวรับทางชีววิทยาอื่นอีก 150 ชนิด โดยไม่พบผลกระทบที่มีนัยสําคัญ

Harmony ยังระบุว่ากําลังทํางานร่วมกับ Bioprojet และ Teijin Pharma ในสารประกอบ orexin-2 เพิ่มเติมนอกเหนือจาก BP-205 บริษัทต้องการสร้างพอร์ตโฟลิโอแทนที่จะพึ่งพาสินทรัพย์เดียว

ในโปรแกรมแยกต่างหาก EPX-100 ซึ่งมุ่งเป้าไปที่โรคลมชัก กําลังก้าวหน้าในการทดลองทางคลินิก ฝ่ายบริหารระบุว่างานดังกล่าวช่วยสร้างความสามารถของบริษัทในด้านโรคลมชักที่ดื้อต่อยา ซึ่งเป็นอีกพื้นที่ที่บริษัทอาจพิจารณาในข้อตกลงในอนาคต

กลยุทธ์ไปป์ไลน์และการพัฒนาธุรกิจ

Harmony ระบุว่าการพัฒนาธุรกิจเป็นลําดับความสําคัญหลัก บริษัทกําลังมองหาสินทรัพย์ระยะท้าย รวมถึงผลิตภัณฑ์ใน phase 3 ที่อยู่ระหว่างการพิจารณาของหน่วยงานกํากับดูแล หรือที่วางจําหน่ายในตลาดแล้ว พื้นที่เป้าหมายคือความผิดปกติของวงจรการนอน-ตื่น และภาวะหายากในระบบประสาทส่วนกลาง โดยมีความสนใจบางส่วนในด้านโรคลมชักด้วย

• บริษัทระบุว่าไม่มีความลําเอียงต่อโครงสร้างข้อตกลงและจะพิจารณาทั้งการซื้อกิจการและธุรกรรมการอนุญาตสิทธิ์
• ฝ่ายบริหารคาดว่าจะดําเนินการธุรกรรมเชิงกลยุทธ์สองถึงสามรายการ แทนที่จะเป็นข้อตกลงขนาดใหญ่รายการเดียว
• บริษัทระบุว่าไม่น่าจะใช้เงินสดทั้งหมดในการซื้อกิจการครั้งเดียว
• การประกาศที่อาจเกิดขึ้นอาจมาในปี 2026 หรือ 2027 แม้ว่าระยะเวลาจะยังไม่แน่นอน

Anastasiou กล่าวว่าบริษัทกําลังมุ่งเป้าไปที่ผลิตภัณฑ์ที่สามารถสร้างรายได้ในช่วงปี 2028 ถึง 2032 เขากล่าวว่าสิ่งนั้นจะช่วยเชื่อมต่อกับช่วงที่ WAKIX สูญเสียสิทธิ์ผูกขาดและสนับสนุนระยะการเติบโตถัดไป

"สิ่งที่เรากําลังมุ่งเป้าคือผลิตภัณฑ์ที่สามารถสร้างรายได้ในช่วงปี 2028-2032 เหตุผลคือเพื่อช่วยเชื่อมต่อกับการสูญเสียสิทธิ์ผูกขาดของ WAKIX นั่นยังช่วยให้เราเชื่อมต่อกับรายได้จํานวนมากที่เราคาดหวังจาก BP-205 ซึ่งเป็น orexin agonist ของเรา" เขากล่าว

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีทีมงานเฉพาะและมีพลังทางการเงินเพียงพอในการประเมินโอกาสต่างๆ มากมาย และย้ําว่าข้อตกลงใดๆ จะต้องสร้างมูลค่า

ทรัพย์สินทางปัญญาและการปกป้อง WAKIX

WAKIX ยังคงเป็นศูนย์กลางของธุรกิจ Harmony และบริษัทกําลังปกป้องสิทธิบัตรจากผู้ท้าชิงยาสามัญ

• Harmony มีคดีความที่ยังดําเนินอยู่สองคดีกับ AET และ Sandoz
• คดีแรกเกี่ยวข้องกับสิทธิบัตรรูปแบบโพลีมอร์ฟและสิทธิบัตรวิธีการใช้
• การโต้แย้งปิดคดีในคดีดังกล่าวมีกําหนดในเดือน ต.ค.
• คดีที่สอง ยื่นฟ้องในเดือน เม.ย. 2024 เกี่ยวข้องกับสิทธิบัตรรูปแบบอสัณฐาน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าคดีดังกล่าวอาจใช้เวลา 2.5 ถึง 3 ปี บวกกับช่วงอุทธรณ์ที่อาจยาวถึง 18 เดือน

บริษัทระบุว่าได้ตกลงยอมความกับผู้ยื่น ANDA อีกหกรายแล้ว และมองว่านั่นเป็นแบบอย่างสําหรับการแก้ไขปัญหาที่เป็นไปได้ ฝ่ายบริหารระบุว่ายังคงมั่นใจในวันที่สูญเสียสิทธิ์ผูกขาดของ WAKIX ในเดือน มี.ค. 2030

Anastasiou กล่าวว่า "ไม่ว่าจะมองในแง่ใด เราเชื่อว่าเรามีความเชื่อมั่นอย่างแน่วแน่ในวันที่ปี 2030 นั้น"

Harmony ระบุว่าช่วงสิทธิ์ผูกขาดที่คาดไว้จะให้เวลา BP-205 และสินทรัพย์ที่ซื้อมาใดๆ ในการเติบโตก่อนที่ WAKIX จะเผชิญกับการแข่งขันจากยาสามัญ

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ นักลงทุนกดดันฝ่ายบริหารเกี่ยวกับความจําเพาะของ BP-205 ความเป็นไปได้ของการให้ยาวันละครั้ง และระยะเวลาของการพัฒนาธุรกิจ

• เกี่ยวกับความจําเพาะ ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรไฟล์ของ BP-205 เพียงพอและไม่ใช่ปัจจัยจํากัด แม้ว่าคู่แข่งบางรายจะรายงานตัวเลขความจําเพาะที่สูงกว่า
• บริษัทระบุว่าความจําเพาะควรมองเป็นผลกระทบแบบเกณฑ์ขั้นต่ํา และตั้งข้อสังเกตว่ายาจิตประสาทที่ได้รับการอนุมัติหลายชนิดมีความจําเพาะเพียง 10 ถึง 30 เท่า
• Harmony ระบุว่า BP-205 มีความจําเพาะต่อ orexin-2 เหนือ orexin-1 ถึง 140 เท่าที่ขนาดยาทางคลินิกที่คาดหวัง หลังจากคํานึงถึงฤทธิ์ของยา
• เกี่ยวกับการให้ยา ฝ่ายบริหารระบุว่าเภสัชจลนศาสตร์เพียงอย่างเดียวไม่ได้กําหนดว่ายาจะรับประทานวันละครั้งหรือสองครั้ง
• บริษัทระบุว่าโปรไฟล์ของ BP-205 รวมถึง Tmax สั้นและฤทธิ์ของยา อาจสนับสนุนการใช้วันละครั้ง โดยเปรียบเทียบกับ WAKIX ที่มีค่าครึ่งชีวิต 20 ชั่วโมงและอัตราการนอนไม่หลับ 5% ถึง 6%
• ฝ่ายบริหารระบุว่า Tmax สั้นอาจมีประโยชน์เป็นพิเศษสําหรับผู้ป่วย narcolepsy และ idiopathic hypersomnia ที่ต้องการผลในตอนเช้าอย่างรวดเร็ว

เกี่ยวกับการพัฒนาธุรกิจ ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังตรวจสอบโอกาสต่างๆ มากมายอย่างแข็งขันและมีทรัพยากรเพียงพอในการดําเนินการ แต่ไม่สามารถคาดการณ์ระยะเวลาที่แน่นอนได้ และย้ําว่ามุ่งเน้นเฉพาะธุรกรรมที่สร้างมูลค่าเท่านั้น

Harmony ยังได้กล่าวถึงวิทยาศาสตร์ที่กว้างขึ้นเบื้องหลังระบบ orexin ฝ่ายบริหารระบุว่าเส้นทางดังกล่าวเป็นเป้าหมายถัดไปที่สมเหตุสมผลสําหรับความผิดปกติของวงจรการนอน-ตื่นหลังจากแนวทางที่อาศัยฮีสตามีน และอาจมีศักยภาพในด้านการรับรู้, ADHD, อารมณ์ และความเหนื่อยล้า แม้ว่าการใช้งานเหล่านั้นยังอยู่ในขั้นสํารวจ

แนวโน้ม

ในช่วง 12 เดือนข้างหน้า Harmony คาดว่าจะมีตัวเร่งปฏิกิริยาหลายประการ:

• ข้อมูลการให้ยาแบบเพิ่มขึ้นหลายขนาดสําหรับ BP-205 ในไตรมาสที่สี่ของปี 2024
• ข้อมูลจากอาสาสมัครสุขภาพดีที่อดนอนในช่วงต้นปี 2025
• การประกาศการพัฒนาธุรกิจที่อาจเกิดขึ้นในปี 2026 หรือ 2027
• การศึกษา phase 2 proof-of-concept สําหรับ BP-205 ในช่วงกลางปี 2026
• กระบวนการทางศาลที่ดําเนินต่อเนื่องเกี่ยวกับทรัพย์สินทางปัญญาของ WAKIX

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังพยายามสร้างพอร์ตโฟลิโอของ orexin-2 agonist และสินทรัพย์ระบบประสาทส่วนกลางอื่นๆ ที่สามารถขยายการเติบโตได้เกินกว่า WAKIX เป้าหมายที่กว้างขึ้นคือการเปลี่ยนมุมมองของตลาดที่มีต่อ Harmony จากบริษัทยาเฉพาะทางที่ผูกติดกับผลิตภัณฑ์เดียวไปสู่บริษัทไบโอเทคที่ขับเคลื่อนด้วยไปป์ไลน์ที่มีตัวขับเคลื่อนการเติบโตหลายประการ

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน