UroGen นําเสนอความก้าวหน้าของ ZUSDURI และไปป์ไลน์ในงาน Wells Fargo

วันพุธที่ 9 กันยายน 2026 — UroGen Pharma ใช้เวที Wells Fargo 21st รายปี Healthcare Conference นําเสนอภาพธุรกิจที่กําลังสร้างแรงขับเคลื่อนเชิงพาณิชย์ แต่ยังมีเส้นทางอีกยาวไกล บริษัทระบุว่าการเปิดตัว ZUSDURI กําลังเร่งตัวขึ้นหลังจากระบบการชดเชยค่ารักษาพยาบาลดีขึ้น ขณะที่ไปป์ไลน์และโปรแกรมรุ่นถัดไปอาจขยายขอบเขตธุรกิจออกไปนอกเหนือจากมะเร็งกระเพาะปัสสาวะ UroGen (URGN) ยังยอมรับถึงปัจจัยฤดูกาลในระยะใกล้และการเจาะตลาดที่ยังอยู่ในช่วงเริ่มต้น

ประเด็นสําคัญ

• ZUSDURI ได้รับประโยชน์จากรหัส J แบบถาวร ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าเป็นจุดเปลี่ยนสําคัญสําหรับการนําไปใช้และการเติบโตของรายได้
• UroGen ระบุว่ามีแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาที่ไม่ซ้ํากัน 450 ราย สถานพยาบาลที่ใช้งานอยู่ประมาณ 1,500 แห่ง และความครอบคลุมจากผู้จ่ายเงิน 96% โดยไม่มีการปฏิเสธการชดเชย
• บริษัทยืนยันศักยภาพรายได้สูงสุดที่ 1.2 พันล้านดอลลาร์สําหรับ NMIBC ระดับความเสี่ยงปานกลางระดับต่ํา โดยมีโอกาสรวมสูงกว่า 2 พันล้านดอลลาร์หากการขยายไปสู่ระดับความเสี่ยงสูงประสบความสําเร็จ
• ฝ่ายบริหารเน้นย้ําถึงความได้เปรียบของผู้บุกเบิกตลาด ข้อมูลความคงทนที่แข็งแกร่ง และการขยายเข้าสู่คลินิกชุมชนในฐานะปัจจัยขับเคลื่อนการเติบโตหลัก
• ผลิตภัณฑ์รุ่นถัดไปอย่าง UGN-103 และ UGN-104 รวมถึง UGN-501 และข้อตกลง IntraGel มีเป้าหมายเพื่อขยายและยืดโปรไฟล์การเติบโตของบริษัท

แรงขับเคลื่อนเชิงพาณิชย์เพิ่มขึ้นหลังความชัดเจนด้านการชดเชย

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Liz Barrett กล่าวว่าการเปลี่ยนแปลงที่ยิ่งใหญ่ที่สุดของ UroGen คือการเปิดตัว ZUSDURI หรือ mitomycin สําหรับการฉีด ในมะเร็งกระเพาะปัสสาวะชนิดไม่รุกรานกล้ามเนื้อระดับความเสี่ยงปานกลางระดับต่ํา ยาดังกล่าวเข้าสู่ตลาดเมื่อประมาณหนึ่งปีที่แล้ว และนับแต่นั้นก็เปลี่ยนจากการเปิดตัวที่ถูกจํากัดด้วยความไม่แน่นอนด้านการชดเชย มาสู่การได้รับการสนับสนุนจากรหัส J แบบถาวรที่มีผลตั้งแต่ 1 ม.ค.

• ฝ่ายบริหารอธิบายการเปลี่ยนแปลงรหัส J ว่าเป็นจุดเปลี่ยนหลักในเส้นทางเชิงพาณิชย์
• UroGen ระบุว่าผลิตภัณฑ์ดังกล่าวมีความครอบคลุมจากผู้จ่ายเงิน 96% และไม่มีการปฏิเสธการชดเชยเลย
• บริษัทระบุแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาที่ไม่ซ้ํากัน 450 รายจากกลุ่มเป้าหมายประมาณ 8,000 ราย รวมถึงเป้าหมายหลัก 6,500 ราย
• มีการเปิดใช้งานสถานพยาบาลประมาณ 1,500 แห่งและพร้อมใช้งาน ZUSDURI แล้ว
• สัดส่วนแพทย์ที่สั่งจ่ายยาซ้ําเพิ่มขึ้นเป็น 45% ในไตรมาสที่สองจาก 40% ในไตรมาสแรก

Barrett กล่าวว่าการนําไปใช้ในชุมชนยังคงเป็นปัจจัยขับเคลื่อนการเติบโตหลัก ผู้ป่วย NMIBC ประมาณ 70% ได้รับการรักษาในสถานพยาบาลชุมชน แต่ UroGen ระบุว่าธุรกิจส่วนใหญ่ในช่วงที่ใช้รหัสเบ็ดเตล็ดมาจากโรงพยาบาลและศูนย์วิชาการ ซึ่งคิดเป็นประมาณ 60% ของยอดขาย บริษัทระบุว่าแพทย์ระบบทางเดินปัสสาวะในชุมชนลังเลก่อนที่ภาพการชดเชยจะชัดเจนขึ้น

โปรไฟล์ทางคลินิกยังคงเป็นหัวใจสําคัญของการนําเสนอ

UroGen ยังคงเน้นย้ําโปรไฟล์ทางคลินิกของ ZUSDURI ในฐานะเหตุผลสําคัญสําหรับการนําไปใช้ Barrett กล่าวว่าเทคโนโลยีนี้ได้รับการออกแบบมาเพื่อให้ยาอยู่ในระบบทางเดินปัสสาวะนานพอที่จะฆ่าเซลล์มะเร็งและสร้างการตอบสนองที่คงทน

• ZUSDURI แสดงอัตราการตอบสนองสมบูรณ์ที่ 80%
• ความคงทนยังคงอยู่ที่ 80% จากข้อมูล 36 เดือน โดยค่ามัธยฐานยังไม่ถึง
• การรักษาใช้เวลาหกสัปดาห์และไม่ต้องการการบําบัดรักษาต่อเนื่อง
• ฝ่ายบริหารเปรียบเทียบกับแนวทางการแข่งขันที่มักต้องผ่าตัดตามด้วยการรักษาต่อเนื่องนานหนึ่งปีหรือมากกว่า
• บริษัทระบุว่าข้อมูลของตนสะท้อนประสิทธิภาพของการรักษาเดี่ยว ในขณะที่คู่แข่งบางรายแสดงประโยชน์เพิ่มเติมจากการผ่าตัด

Barrett กล่าวว่าผลิตภัณฑ์นี้มอบ "ชีวิตที่ปลอดจากการรักษา" ให้แก่ผู้ป่วย ซึ่งเป็นวลีที่เธอใช้เพื่ออธิบายความน่าดึงดูดของการหลีกเลี่ยงขั้นตอนซ้ําๆ และตารางการรักษาต่อเนื่องที่ยาวนาน UroGen ระบุว่าแพทย์หลายรายใช้แนวทาง "คลาน เดิน วิ่ง" โดยเริ่มต้นกับผู้ป่วยหนึ่งหรือสองรายก่อนขยายการใช้งานเมื่อคุ้นเคยกับขั้นตอนการทํางานและกระบวนการชดเชย

ผลประกอบการทางการเงินและแนวโน้มรายได้

UroGen ระบุว่า ZUSDURI กําลังแสดงให้เห็นการเร่งตัวของรายได้อย่างชัดเจนหลังการเปลี่ยนแปลงรหัส J บริษัทไม่ได้ให้ข้อมูลอัปเดตทางการเงินรายไตรมาสอย่างครบถ้วนในบทสรุป แต่ฝ่ายบริหารเชื่อมโยงการปรับปรุงเชิงพาณิชย์กับความเชื่อมั่นที่แข็งแกร่งขึ้นในเป้าหมายระยะยาว

• แนวทางรายได้สูงสุดของ ZUSDURI ยังคงอยู่ที่ 1.2 พันล้านดอลลาร์ โดยอิงจากส่วนแบ่งตลาด 20% ใน NMIBC ที่กลับมาเป็นซ้ําระดับความเสี่ยงปานกลางระดับต่ํา
• กลุ่มประชากรเป้าหมายสําหรับข้อบ่งชี้ดังกล่าวอยู่ที่ประมาณ 60,000 รายต่อปี ซึ่งมากกว่าตลาดทางเดินปัสสาวะส่วนบนที่ JELMYTO ให้บริการอยู่ประมาณ 10 เท่า
• JELMYTO ผลิตภัณฑ์รุ่นก่อนของ UroGen เติบโต 7% ในปี 2025 หลังจากเติบโตสองหลักมาหลายปี
• UroGen คาดการณ์รายได้ JELMYTO ที่ 97 ล้านดอลลาร์ถึง 101 ล้านดอลลาร์ สะท้อนถึงผลิตภัณฑ์ที่เติบโตเต็มที่มากขึ้น
• ฝ่ายบริหารระบุว่าโอกาสใน NMIBC ระดับสูงอาจยกระดับตลาดรวมที่สามารถเข้าถึงได้เป็นมากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์

Chris Degnan ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน กล่าวว่าความคืบหน้าอย่างต่อเนื่องในสูตรยารุ่นถัดไปและพอร์ตโฟลิโอทรัพย์สินทางปัญญากําลังช่วยให้นักลงทุนมีความเชื่อมั่นในความคงทนของรายได้มากขึ้น

ตําแหน่งการแข่งขันและโอกาสทางตลาด

UroGen อธิบายตําแหน่งของตนใน NMIBC ระดับความเสี่ยงปานกลางระดับต่ําว่าแข็งแกร่งเป็นพิเศษ ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่าจะมีความได้เปรียบในฐานะผู้บุกเบิกตลาดสองถึงสามปีก่อนที่การบําบัดที่แข่งขันจะเข้าสู่ตลาดในข้อบ่งชี้ดังกล่าว

• UroGen ระบุว่าผลิตภัณฑ์ของตนมีเอกลักษณ์ใน NMIBC ระดับความเสี่ยงปานกลางระดับต่ํา ในขณะที่คู่แข่งส่วนใหญ่มุ่งเน้นไปที่โรคระดับสูง
• การรักษาที่แข่งขันโดยทั่วไปเกี่ยวข้องกับการใช้เสริมหลังการผ่าตัดและตารางการรักษาต่อเนื่องอย่างน้อยหนึ่งปี
• UroGen ระบุว่า ZUSDURI ใช้เป็นการบําบัดแบบเดี่ยว ซึ่งเชื่อว่าน่าดึงดูดกว่าสําหรับผู้ป่วยและแพทย์บางราย
• บริษัทระบุว่าความต้องการของผู้ป่วยในการหลีกเลี่ยงการผ่าตัดเพิ่มเติมเป็นปัจจัยขับเคลื่อนการนําไปใช้ที่สําคัญ

Barrett กล่าวว่าบริษัทมองตัวเองเป็นผู้นําในมะเร็งระบบทางเดินปัสสาวะ แต่ยังต้องการเป็นบริษัทที่เติบโตอย่างกว้างขวางและยั่งยืนมากขึ้น เธอกล่าวว่า "เราเป็นผู้นําที่ชัดเจนในมะเร็งระบบทางเดินปัสสาวะ แต่เราต้องการสร้างบริษัทที่เติบโตอย่างยั่งยืนในระยะยาวและมองเห็นตัวเองที่จะพัฒนาการรักษามะเร็งระบบทางเดินปัสสาวะต่อไป รวมถึงกระจายออกไปสู่มะเร็งเฉพาะทางอื่นๆ ด้วย"

ไปป์ไลน์และการบริหารวงจรชีวิตผลิตภัณฑ์

UroGen ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการประชุมเพื่ออธิบายแผนการขยายแฟรนไชส์ออกไปนอกเหนือจากการเปิดตัวในปัจจุบัน กลยุทธ์ของบริษัทรวมถึงสูตรยารุ่นถัดไป ข้อบ่งชี้ใหม่ และการผลักดันด้านมะเร็งวิทยาในวงกว้าง

UGN-103 ZUSDURI รุ่นถัดไป

• การยื่นเอกสารต่อ FDA เสร็จสมบูรณ์แล้วสําหรับ NMIBC ระดับความเสี่ยงปานกลางระดับต่ํา
• คาดว่าจะมีวันที่ PDUFA ในเดือนมิถุนายน 2026
• สูตรยาดังกล่าวยืดอายุการเก็บรักษาจากเจ็ดวันหลังการผสมเป็นหลายสัปดาห์
• ยังช่วยปรับปรุงประสิทธิภาพการผลิตผ่านการละลายและความเสถียรที่ดีขึ้น
• UroGen ระบุว่ามีอุปทานไม่จํากัดผ่านความร่วมมือกับ medac ในเยอรมนี
• หนังสือแจ้งการอนุญาตให้การคุ้มครองสิทธิบัตรผลิตภัณฑ์จนถึงเดือนธันวาคม 2041
• บริษัทวางแผนพัฒนา UGN-103 ใน NMIBC ระดับสูง โดยเริ่มจากโรคปุ่มเนื้อและอาจขยายไปสู่มะเร็งในตําแหน่งและกลุ่มประชากรที่กว้างขึ้นในภายหลัง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่วางแผนให้ ZUSDURI และ UGN-103 อยู่ในตลาดพร้อมกันเนื่องจากความสับสนและความซับซ้อนในการดําเนินงาน

UGN-104 JELMYTO รุ่นถัดไป

• UGN-104 อยู่ในระหว่างการรับสมัครทางคลินิกสําหรับข้อบ่งชี้ JELMYTO
• คาดว่าการรับสมัครเต็มรูปแบบจะแล้วเสร็จในปี 2025
• บริษัทวางแผนยื่นเอกสารต่อ FDA หลังจากมีข้อมูลความคงทน 6 เดือน
• คาดว่าการคุ้มครองสิทธิบัตรจะมีผลถึงเดือนธันวาคม 2041

UGN-501 โปรแกรมไวรัสออนโคไลติก

• UGN-501 เป็นไวรัสออนโคไลติกที่ออกแบบมาเพื่อทั้งฆ่าเซลล์เนื้องอกและกระตุ้นการตอบสนองทางภูมิคุ้มกัน
• UroGen ระบุว่ามีกลไกการเข้าสู่เซลล์ที่กว้างกว่าไวรัสออนโคไลติกที่แข่งขัน
• ข้อมูลก่อนคลินิกแสดงให้เห็นว่ามีโปรไฟล์ที่มีประสิทธิภาพสูงสุดเมื่อเทียบกับคู่แข่งในปัจจุบัน
• บริษัทได้ยื่น IND แล้วและวางแผนการศึกษาระยะที่ 1 ในมะเร็งกระเพาะปัสสาวะระดับสูง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมนี้อาจช่วยให้ UroGen ก้าวข้ามมะเร็งระบบทางเดินปัสสาวะไปสู่มะเร็งหลายประเภท
• UroGen คาดว่าจะจัดลําดับความสําคัญของข้อบ่งชี้มะเร็งเพิ่มเติมในปี 2027

ความร่วมมือ IntraGel

• UroGen ลงทุน 7 ล้านดอลลาร์ใน IntraGel
• ข้อตกลงนี้ให้สิทธิ์ตัวเลือกใบอนุญาตแบบเอกสิทธิ์แก่ UroGen สําหรับสินทรัพย์มะเร็งศีรษะและคอหลังจากการทบทวนข้อมูลระยะที่ 2
• คาดว่าการเริ่มต้นระยะที่ 2 จะเกิดขึ้นในปี 2026
• UroGen ยังมีตัวเลือกในการใช้แพลตฟอร์มเจลย่อยสลายได้ทางชีวภาพของ IntraGel ในข้อบ่งชี้ด้านมะเร็งวิทยาเพิ่มเติมสูงสุดสามรายการ
• บริษัทระบุว่าแพลตฟอร์มดังกล่าวเสริม RTGel ซึ่งไม่ย่อยสลายทางชีวภาพและใช้ในการประยุกต์ใช้ระบบทางเดินปัสสาวะ
• ข้อมูลเบื้องต้นกับ cisplatin ในมะเร็งศีรษะและคอระยะลุกลามถูกอธิบายว่ามีแนวโน้มดี พร้อมความปลอดภัยที่เป็นที่น่าพอใจ

แนวโน้มในอนาคตและปัจจัยขับเคลื่อนการเติบโต

ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่ารายได้ ZUSDURI จะเติบโตต่อเนื่องในรูปแบบเชิงเส้นเป็นส่วนใหญ่ แม้ว่าผลลัพธ์รายไตรมาสอาจแตกต่างกัน บริษัทยังเตือนด้วยว่าเดือนกรกฎาคมและสิงหาคมมักเป็นช่วงที่ช้าลงสําหรับคลินิกระบบทางเดินปัสสาวะ ซึ่งอาจส่งผลต่อผลลัพธ์ไตรมาสที่สาม

• เป้าหมายระยะใกล้หลักคือการขยายจาก 450 แพทย์ผู้สั่งจ่ายยาไปสู่แพทย์เป้าหมายหลัก 6,500 ราย
• UroGen ต้องการเพิ่มการใช้งานในหมู่แพทย์ผู้สั่งจ่ายยาปัจจุบัน ดังที่แสดงให้เห็นจากการเพิ่มขึ้นของผู้ใช้ซ้ํา
• การเจาะตลาดคลินิกชุมชนคาดว่าจะเป็นปัจจัยขับเคลื่อนการเติบโตที่สําคัญที่สุด
• บริษัทวางแผนกลยุทธ์การมีส่วนร่วมกับผู้ป่วยในปี 2027 เพื่อสร้างการรับรู้และความต้องการโดยตรง
• ฝ่ายบริหารระบุว่า NMIBC ระดับสูงอาจเพิ่มตลาดรวมที่สามารถเข้าถึงได้เป็นสองเท่าโดยประมาณ เนื่องจากมูลค่าต่อผู้ป่วยสูงกว่าและการให้ยาต่อเนื่องยาวนานกว่า

Barrett กล่าวว่าบริษัทมองตลาดระดับสูงเป็นโอกาสสําคัญ "เมื่อคุณเริ่มคิดถึงกลุ่มผู้ป่วยระดับสูง ทันใดนั้นโอกาส 1.2 พันล้านดอลลาร์ของคุณก็กลายเป็นโอกาสมากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์" เธอกล่าว

ไฮไลต์จากช่วงถาม-ตอบ

ในช่วงถาม-ตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาพูดถึงหัวข้อที่เกิดขึ้นซ้ําๆ หลายประการ ได้แก่ ขนาดตลาด การชดเชย รูปแบบการนําไ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน