Regenxbio ที่งาน Stifel 2025: ก้าวหน้าด้านนวัตกรรมการรักษาด้วยยีนบําบัด

ในวันอังคารที่ 11 พฤศจิกายน 2025 Regenxbio Inc. (แนสแด็ก:RGNX) ได้นําเสนอที่งานประชุม Stifel 2025 Healthcare Conference โดยเน้นย้ําถึงความก้าวหน้าสําคัญในด้านยีนบําบัด บริษัทได้แสดงให้เห็นถึงแนวทางที่เป็นระบบในการทดลองทางคลินิกและการผลิต พร้อมทั้งกล่าวถึงความท้าทายที่อาจเกิดขึ้นในด้านกฎระเบียบต่างๆ โปรแกรมสําคัญในการรักษาโรค Hunter syndrome, Duchenne muscular dystrophy และโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียกตามวัย (wet AMD) ถูกเน้นย้ําว่าเป็นส่วนสําคัญในกลยุทธ์การเติบโตของบริษัท

ประเด็นสําคัญ

• Regenxbio กําลังพัฒนาการรักษาด้วยยีนบําบัดสําหรับโรค Hunter syndrome, DMD และ wet AMD
• มีสถานะทางการเงินที่แข็งแกร่งโดยคาดว่าจะได้รับเงินทุนแบบไม่เพิ่มทุนจาก AbbVie และการแปลงสิทธิ PRV เป็นเงิน
• การลงทะเบียนในการทดลองสําคัญสําหรับ DMD และ wet AMD เสร็จสมบูรณ์แล้ว โดยคาดว่าจะมีการเปิดเผยข้อมูลสําคัญในปีหน้า
• กําลังการผลิตเพียงพอสําหรับอีก 4-5 ปีข้างหน้า รองรับโปรแกรมในระยะท้าย
• เน้นย้ําเรื่องความปลอดภัยและประสิทธิภาพ โดยเฉพาะในโปรแกรม Duchenne

ผลประกอบการทางการเงิน

Regenxbio รายงานสถานะทางการเงินที่แข็งแกร่ง โดยงบดุลคาดว่าจะสนับสนุนการดําเนินงานได้จนถึงต้นปี 2027 บริษัทคาดการณ์ว่าจะขยายระยะเวลานี้ไปจนถึงต้นปี 2028 ผ่านทางเลือกการจัดหาเงินทุนแบบไม่เพิ่มทุน รวมถึงเงินจากความสําเร็จในเป้าหมาย (milestone payment) จํานวน 100 ล้านดอลลาร์จาก AbbVie และความเป็นไปได้ในการแปลงสิทธิการพิจารณาเร่งด่วน (Priority Review Voucher) เป็นเงิน นอกจากนี้ Regenxbio ยังคาดว่าจะได้รับเงินจากความสําเร็จด้านกฎระเบียบจาก NS Pharma สําหรับโปรแกรม MPS

การอัปเดตการดําเนินงาน

ความสามารถในการดําเนินงานของ Regenxbio สอดคล้องกับเป้าหมายเชิงกลยุทธ์เป็นอย่างดี การตรวจสอบโรงงานผลิตโดย FDA ไม่พบข้อสังเกตใดๆ ซึ่งเสริมความมั่นใจในกระบวนการผลิต บริษัทได้ทําการลงทะเบียนในโปรแกรม Duchenne ที่สําคัญเสร็จสมบูรณ์แล้ว โดยคาดว่าจะมีข้อมูลเกี่ยวกับ microdystrophin ในช่วงต้นไตรมาสที่ 2 ของปีหน้า ในทํานองเดียวกัน การลงทะเบียนสําหรับการทดลอง wet AMD ก็เสร็จสมบูรณ์แล้ว โดยคาดว่าจะมีข้อมูลสรุปภายในสิ้นปีหน้า

การอัปเดตการทดลองทางคลินิก

Hunter Syndrome (MPS I):

• การศึกษาระยะที่ 3 ไม่มีกลุ่มยาหลอก แต่การตรวจสอบของ FDA ดําเนินไปอย่างราบรื่น
• 80% ของผู้ป่วยยังคงไม่ต้องใช้การบําบัดด้วยเอนไซม์ทดแทน โดยสังเกตเห็นผลลัพธ์ที่คงทน

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD):

• การลงทะเบียนเสร็จสมบูรณ์แล้ว คาดว่าจะมีข้อมูลจุดยุติหลักในช่วงต้นไตรมาสที่ 2 ของปีหน้า
• มีการปรับปรุงที่สังเกตได้ในเด็กชายที่มีอายุมากขึ้น ซึ่งเป็นกลุ่มประชากรที่มีความสําเร็จจํากัดในการรักษาแบบอื่น

โรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียกตามวัย (Wet AMD):

• เป็นการทดลองยีนบําบัดที่ใหญ่ที่สุดที่เคยทํา คาดว่าจะมีข้อมูลสรุปภายในสิ้นปี
• AbbVie กําลังลงทุนทั้งในแนวทาง subretinal และ suprachoroidal

ไฮไลท์จากช่วงถาม-ตอบ

ผู้บริหารของ Regenxbio ได้อธิบายเพิ่มเติมเกี่ยวกับแนวทางเชิงกลยุทธ์สําหรับ Duchenne โดยเน้นที่การปรับโครงสร้างให้เหมาะสมและการผลิตที่มีความบริสุทธิ์สูง มีการหารือเกี่ยวกับศักยภาพของยีนบําบัดในการเปลี่ยนแปลงตลาด MPS รวมถึงข้อดีของการนําส่งแบบ subretinal สําหรับ wet AMD บริษัทเน้นย้ําถึงความสนใจที่เพิ่มขึ้นในยีนบําบัดในหมู่ผู้เชี่ยวชาญด้านจอประสาทตา โดยเน้นความปลอดภัยและประสิทธิภาพ

โดยสรุป การนําเสนอของ Regenxbio ในงานประชุม Stifel 2025 Healthcare Conference แสดงให้เห็นถึงความมุ่งมั่นในการพัฒนายีนบําบัด โดยมีการพัฒนาที่น่าสนใจในโปรแกรมสําคัญต่างๆ สําหรับข้อมูลเชิงลึกที่ละเอียดมากขึ้น โปรดดูที่บทสรุปฉบับเต็มด้านล่าง

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน