Wave Life Sciences ในการประชุม Guggenheim: นวัตกรรมในยาที่เกี่ยวข้องกับ RNA

เมื่อวันอังคารที่ 11 พฤศจิกายน 2025 Wave Life Sciences (แนสแด็ก:WVE) ได้นําเสนอในงาน Guggenheim Securities 2nd Annual Healthcare Innovation Conference ซีอีโอของบริษัท Paul Bolno ได้เน้นย้ําถึงความก้าวหน้าในยาที่เกี่ยวข้องกับ RNA ที่มุ่งเป้าไปที่โรคทางพันธุกรรม เช่น ภาวะขาดเอนไซม์อัลฟา-1 แอนติทริปซิน (AATD) และโรคอ้วน ในขณะที่แสดงให้เห็นถึงความรวดเร็วและประสิทธิภาพของ Platform ของพวกเขา Bolno ยังได้กล่าวถึงความท้าทายต่างๆ รวมถึงการสร้างความแตกต่างจากคู่แข่งและกลยุทธ์การกําหนดราคา

ประเด็นสําคัญ

• Platform RNA ของ Wave ได้พัฒนาอย่างรวดเร็วจากการระบุเป้าหมายไปสู่ข้อมูลทางคลินิกภายใน 24 เดือน
• โปรแกรม AATD แสดงให้เห็นถึงการตอบสนองที่มีประสิทธิภาพ เหนือกว่าเป้าหมายของการรักษาด้วยการทดแทนโปรตีน
• โปรแกรมการรักษาโรคอ้วนแสดงผลลัพธ์ที่น่าสนใจในการลดน้ําหนัก โดยมุ่งเน้นที่การลดไขมันโดยไม่สูญเสียกล้ามเนื้อ
• แผนในอนาคตรวมถึงการหารือกับ FDA และความร่วมมือที่อาจเกิดขึ้นสําหรับการรักษาโรคอ้วน

การอัปเดตการดําเนินงาน

AATD (WVE-006):

• โปรแกรมการแก้ไข RNA แรกในคลินิก
• แสดงการแก้ไขโปรตีนอัลฟา-1 แอนติทริปซินมากกว่า 50%
• แสดงการตอบสนอง 20 ไมโครโมลาร์ต่อการกําเริบเฉียบพลัน
• มุ่งเป้าที่จะปรับปรุงประสิทธิภาพด้วยขนาดยาที่สูงขึ้นและความถี่ในการให้ยาที่ลดลง

โรคอ้วน (WVE-007):

• ประสบความสําเร็จในการลดน้ําหนักคล้ายกับ semaglutide ในโมเดลหนู DIO ด้วยการให้ยาเพียงครั้งเดียว
• ไม่พบการสูญเสียมวลกล้ามเนื้อ
• มีศักยภาพสําหรับการรักษาเพื่อรักษาสภาพหลังจากหยุดการใช้ GLP-1
• เสร็จสิ้นกลุ่มแรกของขนาดยา 600 มิลลิกรัม ขยายไปถึง 32 คน
• วางแผนการศึกษาสําหรับผู้ป่วยโรคอ้วนและการรักษาเพื่อรักษาสภาพ

Platform:

• แสดงความสามารถในการยับยั้งและเพิ่มการแสดงออกของเป้าหมายพร้อมกัน

มุมมองในอนาคต

AATD:

• วางแผนที่จะหารือเกี่ยวกับการออกแบบการศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนกับ FDA โดยพิจารณาการอนุมัติแบบเร่งด่วน
• มุ่งเน้นที่การศึกษายืนยันสําหรับการตอบสนองแบบไดนามิกต่อการกําเริบ

โรคอ้วน:

• คาดว่าจะมีข้อมูลสามเดือนเกี่ยวกับ WVE-007 ในไตรมาสนี้ โดยมุ่งเน้นที่องค์ประกอบของร่างกายและตัวบ่งชี้ทางชีวภาพด้านสุขภาพเมตาบอลิก
• คาดว่าจะมีข้อมูลหกเดือนเกี่ยวกับขนาดยา 240 มิลลิกรัมในไตรมาสแรก โดยเทียบกับ semaglutide
• กําลังสํารวจโอกาสความร่วมมือกับบริษัทที่ศึกษา GLP-1s

ไฮไลท์ Q&A

AATD:

• เน้นที่การตอบสนองแบบไดนามิกและอัตราส่วน M ต่อ Z มากกว่าการเพิ่มระดับโปรตีนอัลฟา-1 แอนติทริปซินโดยรวม
• สร้างความแตกต่างผ่านการส่งมอบ GalNAc หลีกเลี่ยงความเสียหายต่อตับที่อาจเกิดขึ้นจาก LNPs
• วิธีการแก้ไข RNA ถือว่าปลอดภัยกว่าการแก้ไข DNA

โรคอ้วน:

• มุ่งเน้นที่การส่งมอบคุณค่าด้วยการให้ยาที่อาจเป็นปีละหนึ่งถึงสองครั้ง
• เส้นทางการขึ้นทะเบียนที่ชัดเจนด้วยเกณฑ์การลดน้ําหนักตัวที่กําหนดไว้

Platform:

• พัฒนาโครงสร้าง oligonucleotide แบบ bifunctional สําหรับโรคหัวใจและเมตาบอลิก

ขอเชิญผู้อ่านอ้างอิงถึงบทสรุปฉบับเต็มเพื่อความเข้าใจที่สมบูรณ์เกี่ยวกับความคิดริเริ่มเชิงกลยุทธ์ของ Wave Life Sciences และการอภิปรายโดยละเอียด

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน