หุ้นของ uniQure NV (แนสแด็ก: QURE) เพิ่มขึ้นอย่างเห็นได้ชัด 100% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาดในวันนี้ หลังจากบริษัทประกาศข้อตกลงกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) เกี่ยวกับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัดสําหรับผลิตภัณฑ์ยีนบําบัด AMT-130 ที่กําหนดเป้าหมายโรคฮันติงตัน
ผู้นําด้านยีนบําบัด uniQure ได้ยืนยันความสอดคล้องกับองค์การอาหารและยาในแง่มุมสําคัญของเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัดของ AMT-130 Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) ของ FDA ได้ร่วมพูดคุยกับ uniQure ซึ่งนําไปสู่ฉันทามตินี้ "การจัดตําแหน่งของเราสะท้อนให้เห็นถึงความแข็งแกร่งของข้อมูลและการอภิปรายร่วมกันกับเจ้าหน้าที่และผู้บริหารระดับสูงที่ CBER ของ FDA" Walid Abi-Saab, MD หัวหน้าเจ้าหน้าที่ทางการแพทย์ของ uniQure กล่าว เขากล่าวเพิ่มเติมถึงความสําคัญของเหตุการณ์สําคัญนี้สําหรับผู้ที่ได้รับผลกระทบจากโรคฮันติงตัน โดยเน้นย้ําถึงความมุ่งมั่นของบริษัทในการส่งมอบการบําบัดที่อาจเปลี่ยนแปลงได้
ข้อตกลงดังกล่าวเกิดขึ้นระหว่างการประชุม Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Type B กับ FDA ในปลายเดือนพฤศจิกายน องค์การอาหารและยาเห็นพ้องต้องกันว่าข้อมูลการศึกษาระยะที่ 1/2 ในปัจจุบันซึ่งเปรียบเทียบกับการควบคุมภายนอกของประวัติศาสตร์ธรรมชาติสามารถเป็นรากฐานหลักสําหรับการขอใบอนุญาตชีวภาพ (BLA) ภายใต้เส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัด ข้อตกลงนี้อาจช่วยลดความจําเป็นในการศึกษาเพิ่มเติมก่อนการส่ง BLA องค์การอาหารและยายังรับทราบว่า cUHDRS ซึ่งเป็นจุดสิ้นสุดทางคลินิกระดับกลาง และการลดระดับสายโซ่เบาของเส้นใยประสาท (NfL) ในน้ําไขสันหลัง (CSF) สามารถใช้เป็นหลักฐานสนับสนุนถึงประโยชน์ในการรักษาของ AMT-130
uniQure ได้รับการกําหนด RMAT สําหรับ AMT-130 จาก FDA ในเดือนพฤษภาคม พ.ศ. 2024 ซึ่งบ่งชี้ถึงศักยภาพของการบําบัดในการตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในการรักษาโรคฮันติงตัน ข้อมูลระหว่างกาลที่นําเสนอในเดือนกรกฎาคม พ.ศ. 2024 แสดงให้เห็นถึงผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจ โดยผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาแสดงให้เห็นถึงการชะลอตัวของความก้าวหน้าของโรคที่คงทนและขึ้นอยู่กับขนาดยา และระดับ CSF NfL ที่ลดลงหลังจากผ่านไป 24 เดือน
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน