BridgeBio Pharma, Inc. (แนสแด็ก:BBIO) ได้รับการอนุมัติจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สําหรับ Attruby™ (acoramidis) ซึ่งเป็นยารับประทานสําหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มี ATTR-CM เพื่อลดการเสียชีวิตจากโรคหัวใจและหลอดเลือดและการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาล การอนุมัติเป็นไปตามผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษา ATTRibute-CM ระยะที่ 3 เพื่อตอบสนองต่อข่าว หุ้น BridgeBio เพิ่มขึ้น 25%
การศึกษา ATTRibute-CM แสดงให้เห็นว่า Attruby ช่วยลดการเสียชีวิตและการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลที่เกี่ยวข้องกับหัวใจและหลอดเลือดได้อย่างมีนัยสําคัญ และช่วยเพิ่มคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย Attruby โดดเด่นในฐานะผลิตภัณฑ์แรกและผลิตภัณฑ์เดียวที่ได้รับการอนุมัติด้วยฉลากที่ระบุการรักษาเสถียรภาพของ Transthyretin (TTR) ซึ่งเป็นโปรตีนที่เกี่ยวข้องกับ ATTR-CM
การทดลองระยะที่ 3 เกี่ยวข้องกับผู้เข้าร่วม 632 คนและบรรลุจุดสิ้นสุดหลักด้วยอัตราส่วนการชนะ 1.8 ซึ่งบ่งชี้ถึงผลการรักษาที่มีนัยสําคัญทางสถิติ ผลกระทบของ Attruby เห็นได้ชัดในแบบสอบถามโรคกล้ามเนื้อหัวใจของแคนซัสซิตี้และการทดสอบการเดิน 6 นาที ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างเห็นได้ชัดในผลลัพธ์ของผู้ป่วย
การอนุมัติของ Attruby ได้รับความกระตือรือร้นจากผู้เชี่ยวชาญทางการแพทย์และกลุ่มสนับสนุนผู้ป่วย Muriel Finkel ประธานกลุ่มสนับสนุน Amyloidosis แสดงความหวังและโอกาสสําหรับผู้ป่วยที่เป็นโรค amyloidosis โดยเน้นย้ําถึงความสําคัญของการรักษาแบบใหม่เพื่อผลลัพธ์ที่ดีขึ้น
Martha Grogan, MD จาก Mayo Clinic เน้นย้ําถึงความสําคัญของการมีการรักษาแบบใหม่ที่ให้ความเสถียรของ TTR ที่ยอดเยี่ยมและปรับปรุงผลลัพธ์ของผู้ป่วย ซึ่งอาจเปลี่ยนโรคร้ายแรงให้กลายเป็นสภาวะที่จัดการได้
BridgeBio ยังเสนอ ForgingBridges™ ซึ่งเป็นโปรแกรมบริการสนับสนุนผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกา ซึ่งออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ป่วยที่ได้รับยา Attruby และครอบครัวในการเข้าถึงการบําบัด รวมถึงทรัพยากรการประกันและความช่วยเหลือทางการเงิน
Neil Kumar, Ph.D. ซีอีโอของ BridgeBio ได้แสดงความขอบคุณต่อผู้ที่เกี่ยวข้องในการทดลองและถ่ายทอดความตั้งใจของบริษัทที่จะขออนุมัติทั่วโลก โดยมีเป้าหมายต่อไปคือยุโรป ญี่ปุ่น และบราซิล BridgeBio ได้ยื่นใบสมัคร Marketing Authorization ไปยัง European Medicines Agency แล้ว โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจในปี 2025 และได้ให้สิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวแก่ยุโรปในการจําหน่าย acoramidis ในยุโรป
จากการพัฒนาเหล่านี้ Greg Harrison นักวิเคราะห์ของ Scotiabank ได้เพิ่มราคาเป้าหมายของ BridgeBio Pharma เป็น 48.00 ดอลลาร์จาก 45.00 ดอลลาร์ในขณะที่ยังคงรักษาอันดับความน่าเชื่อถือของภาคส่วนที่ดีกว่า
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน