เคมบริดจ์ แมสซาชูเซตส์ - Scholar Rock (แนสแด็ก: SRRK) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์มูลค่า 3.82 พันล้านดอลลาร์ บริษัทซึ่งมีหุ้นพุ่งขึ้นกว่า 414% ในช่วงหกเดือนที่ผ่านมา กําลังดําเนินการตามขั้นตอนที่จะยื่นคําขอด้านกฎระเบียบในไตรมาสแรกของปี 2025 โดยคาดว่าจะเปิดตัวในสหรัฐอเมริกาในไตรมาสที่สี่ของปีเดียวกัน การวิเคราะห์ของ InvestingPro เผยให้เห็นข้อมูลเชิงลึกด้านการลงทุนเพิ่มเติม 12 ประการสําหรับ SRRK รวมถึงตัวชี้วัดหลักเกี่ยวกับความสามารถในการทํากําไรและศักยภาพในการเติบโต
Apitegromab ซึ่งเป็นการบําบัดที่มุ่งเป้าไปที่กล้ามเนื้อ อยู่ระหว่างการพัฒนาระยะสุดท้ายสําหรับ SMA ซึ่งเป็นความผิดปกติของระบบประสาทและกล้ามเนื้อที่หายาก บริษัทตั้งเป้าที่จะขยายการใช้งานไปยังภาวะระบบประสาทและกล้ามเนื้อที่หายากอื่นๆ โดยใช้ประโยชน์จากวิธีการต่อต้านไมโอสแตตินแบบเลือก
นอกจาก SMA แล้ว Scholar Rock ยังพัฒนาโปรแกรมการเผาผลาญหัวใจ โดยมีข้อมูลท็อปไลน์จากการทดลอง EMBRAZE ระยะที่ 2 ในโรคอ้วนที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในไตรมาสที่สองของปี 2025 การทดลองกําลังประเมิน apitegromab ร่วมกับตัวรับ GLP-1 agonist ผู้สมัครอีกคนหนึ่ง SRK-439 ซึ่งกําหนดเป้าหมายไปที่ไมโอสแตตินเช่นกัน กําลังอยู่ในเส้นทางสําหรับการยื่นใบสมัครยาใหม่เพื่อการวิจัย (IND) ในไตรมาสที่สามของปี 2025 สําหรับการรักษาโรคอ้วน
ลําดับความสําคัญเชิงกลยุทธ์ของบริษัทสําหรับปี 2025 ได้แก่ การค้า apitegromab สําหรับ SMA การขยายประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นของ apitegromab และความก้าวหน้าของโปรแกรมต่อต้านไมโอสแตตินในความผิดปกติของหัวใจ
Scholar Rock ยังได้ริเริ่มการทดลองทางคลินิก OPAL ระยะที่ 2 สําหรับผู้ป่วย SMA อายุต่ํากว่าสองปี ซึ่งจะเริ่มขึ้นในช่วงกลางปี 2025 สิ่งนี้เป็นไปตามผลลัพธ์เชิงบวกจากการทดลอง SAPPHIRE ระยะที่ 3 ที่สําคัญ ซึ่งบรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการปรับปรุงการทํางานของมอเตอร์ในผู้ป่วย SMA
ฐานะทางการเงินของบริษัทมีความแข็งแกร่ง โดยมีเงินทุนเพียงพอที่จะรองรับการดําเนินงานและข้อกําหนดด้านการใช้จ่ายด้านทุนในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 จากข้อมูลของ InvestingPro Scholar Rock รักษาอัตราส่วนเงินทุนหมุนเวียนที่ดีที่ 3.88 ซึ่งบ่งชี้ถึงสภาพคล่องที่แข็งแกร่งในขณะที่ดําเนินงานด้วยระดับหนี้สินในระดับปานกลาง เป้าหมายราคาของนักวิเคราะห์อยู่ในช่วง 33 ถึง 57 ดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความคาดหวังที่หลากหลายสําหรับศักยภาพการเติบโตของบริษัท ผู้บริหารของ Scholar Rock จะนําเสนอข้อมูลอัปเดตเพิ่มเติมในการประชุมสุขภาพ JP Morgan รายปีครั้งที่ 43 สําหรับการวิเคราะห์ที่ครอบคลุม นักลงทุนสามารถเข้าถึงรายงาน Pro Research โดยละเอียด ซึ่งมีเฉพาะใน InvestingPro ซึ่งครอบคลุมหุ้นนี้และหุ้นชั้นนําอื่นๆ อีกกว่า 1,400+ หุ้น
Apitegromab ได้รับการกําหนด Fast Track, Orphan Drug และ Rare Pediatric Disease จาก FDA รวมถึงการกําหนด PRIME และ Orphan Medicinal Product จาก EMA สําหรับการรักษา SMA อย่างไรก็ตาม apitegromab ยังไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ใด ๆ จาก FDA หรือหน่วยงานกํากับดูแลอื่น ๆ
ข้อมูลที่นําเสนอในบทความนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Scholar Rock เป็นประเด็นของการอัปเกรดของนักวิเคราะห์หลายคนหลังจากการพัฒนาที่สําคัญในการทดลองยา HC Wainwright เพิ่มราคาเป้าหมายสําหรับ Scholar Rock เป็น 50.00 ดอลลาร์ โดยคงอันดับซื้อไว้ หลังจากการประกาศการศึกษา RESILIENT ระยะที่ 3 ที่ล้มเหลวของ Biohaven ของ taldefgrobep alfa สําหรับกล้ามเนื้อฝ่อในกระดูกสันหลัง (SMA) การปรับเปลี่ยนนี้ขึ้นอยู่กับประสิทธิภาพของตลาดที่คาดการณ์ไว้และศักยภาพของ apitegromab ของ Scholar Rock
Truist Securities ยังเพิ่มราคาเป้าหมายของบริษัทเป็น 45.00 ดอลลาร์หลังจากยา SMA ของคู่แข่งล้มเหลวในการทดลองระยะที่ 3 บริษัทเพิ่มประมาณการยอดขายสูงสุดสําหรับ Apitegromab เป็น 1.5 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความเชื่อที่ว่าโอกาสทางการตลาดของ SMA อาจมากกว่าที่คาดไว้ก่อนหน้านี้
BMO ตลาดทุนปรับราคาเป้าหมายสําหรับ Scholar Rock เป็น 39.00 ดอลลาร์ โดยรักษาอันดับที่ดีกว่า บริษัทเน้นย้ําถึงผลประกอบการไตรมาสที่สามของบริษัทและผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษา SAPPHIRE ระยะที่ 3 สําหรับ apitegromab
การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้เน้นย้ําถึงความพยายามอย่างต่อเนื่องของ Scholar Rock ในการตอบสนองความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในด้านการแพทย์ โดยมีแผนการเปิดตัว Apitegromab ในเชิงพาณิชย์ในสหรัฐอเมริกาในไตรมาสที่ 4 ปี 2025 และการเริ่มต้นการทดลองโรคอ้วนระยะที่ 2 ที่ควบคุมด้วยยาหลอกที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในช่วงปลายปี 2024
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน