คาร์ลสแบด แคลิฟอร์เนีย - Ionis เภสัชกรรม, Inc. (แนสแด็ก:IONS) ได้รับการยืนยันจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ว่าการสมัครยาใหม่ (NDA) สําหรับ donidalorsen อยู่ระหว่างการตรวจสอบ Donidalorsen เป็นยาที่มุ่งเป้าไปที่ RNA เพื่อป้องกันการโจมตีของโรคบวมน้ําทางพันธุกรรม (HAE) ในผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไป
องค์การอาหารและยาได้กําหนดวันที่ดําเนินการตามกฎหมายค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ (PDUFA) ในวันที่ 21 สิงหาคม 2025 หากได้รับการอนุมัติ donidalorsen จะเป็นการเปิดตัวเชิงพาณิชย์อิสระครั้งที่สองสําหรับ Ionis หลังจากผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษาระยะที่ 3 และระยะที่ 2 ยานี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อลดการผลิต prekallikrein (PKK) ซึ่งเป็นผู้เล่นหลักในเส้นทางที่นําไปสู่การโจมตี HAE ซึ่งมีลักษณะบวมอย่างรุนแรงในส่วนต่างๆ ของร่างกายและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้
NDA สําหรับ donidalorsen รวมถึงข้อมูลจากการศึกษา OASIS-HAE และ OASISplus ระยะที่ 3 ที่สําคัญ ตลอดจนการศึกษาการขยายฉลากราคาเปิด (OLE) ระยะที่ 2 ที่กําลังดําเนินอยู่ มีรายงานว่าการทดลองเหล่านี้แสดงให้เห็นถึงอัตราการโจมตี HAE ที่ลดลงอย่างมีนัยสําคัญและยั่งยืน โดยลดค่าเฉลี่ย 96% คงอยู่ได้ถึงสามปีในการศึกษา OLE ระยะที่ 2
โดยทั่วไปแล้ว Donidalorsen ได้รับการยอมรับอย่างดีในการศึกษา โดยไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นจากการรักษาที่ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับยา เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดคือปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีด ซึ่งส่วนใหญ่ไม่รุนแรงหรือปานกลาง
HAE ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยกว่า 20,000 รายในสหรัฐอเมริกาและยุโรป และการรักษาในปัจจุบันมักเกี่ยวข้องกับวิธีป้องกันโรคเพื่อป้องกันหรือลดความรุนแรงของการโจมตี Brett Monia ซีอีโอของ Ionis แสดงความมั่นใจในศักยภาพของ donidalorsen ในการปรับปรุงภูมิทัศน์การรักษาป้องกันโรคสําหรับผู้ป่วย HAE
ก่อนหน้านี้ FDA ได้มอบการกําหนดยากําพร้าให้กับ donidalorsen ในปี 2023 นอกจากนี้ ยุโรป ka ยังถือสิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวในการค้ายาในยุโรปและภูมิภาคเอเชียแปซิฟิก และกําลังเตรียมยื่นคําร้องขออนุมัติ Marketing ต่อสํานักงานยาแห่งยุโรป (EMA) ในปีนี้
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Ionis Pharmaceuticals มีความคืบหน้าอย่างมากในการพัฒนาผลิตภัณฑ์และได้รับคะแนนจากนักวิเคราะห์ในเชิงบวก บริษัทได้เห็นผลลัพธ์ในเชิงบวกจากการศึกษาที่เกี่ยวข้องกับ nusinersen ในปริมาณที่สูงขึ้น ซึ่งเป็นการรักษากล้ามเนื้อกระดูกสันหลังฝ่อ (SMA) ซึ่งได้รับการรับรองโดย Laidlaw ด้วยอัตราการซื้อซื้อและราคาเป้าหมายที่ 68.00 ดอลลาร์ TD Cowen ยังยืนยันเรตติ้งซื้อและราคาเป้าหมายที่ 59.00 ดอลลาร์สําหรับ Ionis โดยอิงจากข้อมูลล่าสุดเกี่ยวกับ Spinraza ซึ่งเป็นการรักษา SMA อีกชนิดหนึ่งของบริษัท
Ionis ยังได้รายงานความก้าวหน้าในการพัฒนายาวิจัย donidalorsen สําหรับการรักษาอาการบวมน้ําทางพันธุกรรม นอกจากนี้ FDA ยังได้ให้การกําหนด Fast Track ให้กับ zilganersen ซึ่งเป็นการรักษาที่เป็นไปได้สําหรับโรคอเล็กซานเดอร์ที่หายากเป็นพิเศษ
บริษัทได้ประกาศเสนอเสนอขายหุ้นสามัญต่อประชาชนทั่วไป ซึ่งคาดว่าจะมีมูลค่า 500 ล้านดอลลาร์ เพื่อสนับสนุนการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ โปรแกรมทางคลินิก การวิจัย และการพัฒนา ในด้านการเงิน Ionis ได้รายงานผลลัพธ์ที่มั่นคงสอดคล้องกับการรักษาใหม่สองชนิดของ เภสัชกรรม WAINUA สําหรับ heredit เภสัชกรรมของคุณเภสัชกรรมสําหรับ ALS
RBC Capital คงอันดับความน่าเชื่อถือและราคาเป้าหมาย 70.00 ดอลลาร์สําหรับ Ionis Pharmaceuticals โดยเน้นย้ําถึงศักยภาพของบริษัทในด้านการรักษาต่างๆ ทั้งหมดนี้เป็นการพัฒนาล่าสุดในการดําเนินงานของ Ionis Pharmaceuticals
ข้อมูลเชิงลึกของ แนสแด็ก vestingPro
ในขณะที่ Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) รอการตัดสินใจของ FDA เกี่ยวกับ donidalorsen นักลงทุนควรพิจารณาตัวชี้วัดทางการเงินที่สําคัญและข้อมูลเชิงลึกจากผู้เชี่ยวชาญจาก InvestingPro มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของบริษัทอยู่ที่ 6.03 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความคาดหวังของนักลงทุนสําหรับไปป์ไลน์ รวมถึง donidalorsen
ข้อมูลของ InvestingPro แสดงให้เห็นว่า Ionis มีการเติบโตของรายได้ที่แข็งแกร่ง โดยเพิ่มขึ้น 29% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 วิถีการเติบโตนี้สอดคล้องกับการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ที่มีศักยภาพของ donidalorsen ซึ่งอาจช่วยเพิ่มยอดขายของบริษัทได้หากได้รับการอนุมัติ
อย่างไรก็ตาม เคล็ดลับ InvestingPro เตือนว่านักวิเคราะห์คาดการณ์ว่ายอดขายจะลดลงในปีปัจจุบัน การคาดการณ์นี้เน้นย้ําถึงความสําคัญของการอนุมัติของ donidalorsen สําหรับแหล่งรายได้ในอนาคตของ Ionis เคล็ดลับ InvestingPro อีกฉบับหนึ่งตั้งข้อสังเกตว่าบริษัทไม่ทํากําไรในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา โดยมีอัตรากําไรขั้นต้นติดลบที่ -12.86% สถานการณ์ทางการเงินนี้เน้นย้ําถึงความสําคัญของการเปิดตัวยาที่ประสบความสําเร็จเพื่อปรับปรุงความสามารถในการทํากําไร
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการความเข้าใจอย่างลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสุขภาพทางการเงินและแนวโน้มการเติบโตของ Ionis InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 5 ข้อ โดยให้การวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้นเกี่ยวกับตําแหน่งของบริษัทในอุตสาหกรรมยา
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน