เคมบริดจ์ แมสซาชูเซตส์ - Editas Medicine, Inc. (แนสแด็ก:EDIT) ผู้บุกเบิกเทคโนโลยีการแก้ไขยีน ได้ประกาศก้าวสําคัญในการพัฒนาการรักษาโรคเม็ดเลือดเคียวและเบต้าธาลัสซีเมีย บริษัทประสบความสําเร็จในการพิสูจน์แนวคิดพรีคลินิกในร่างกายในการแก้ไขเซลล์ต้นกําเนิดเม็ดเลือดและเซลล์ต้นกําเนิด (HSPC) โดยใช้ระบบส่งอนุภาคนาโนไขมันที่เป็นกรรมสิทธิ์ ความก้าวหน้านี้อาจปูทางไปสู่ยาแก้ไขยีนในร่างกายใหม่สําหรับความผิดปกติของเลือดทางพันธุกรรมเหล่านี้
Editas Medicine รายงานการแก้ไขโปรโมเตอร์ HBG1/2 ในระดับสูง ซึ่งเป็นกุญแจสําคัญในการเพิ่มการผลิตฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ (HbF) ในแบบจําลองเมาส์ที่มีมนุษย์ สูตรอนุภาคนาโนไขมันเป้าหมาย (tLNP) ซึ่งเป็นนวัตกรรมของ Editas เป็นเครื่องมือในการส่งส่วนประกอบการแก้ไขยีนไปยังเซลล์ที่ต้องการ บริษัทสังเกตเห็นระดับการแก้ไข 29% ใน HSPC และเฉลี่ย 20% HbF ที่แสดงเซลล์เม็ดเลือดแดงของมนุษย์ในหนูโฮสต์
บริษัทยังประกาศความตั้งใจที่จะเป็นพันธมิตรหรือออกใบอนุญาต reni-cel (renizgamglogene autogedtemcel) ซึ่งเป็นผู้สมัครการรักษาด้วยเซลล์สําหรับโรคเดียวกัน เพื่อมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาไปป์ไลน์ในร่างกาย การตัดสินใจนี้เป็นส่วนหนึ่งของกลยุทธ์ของ Editas Medicine ในการเพิ่มประสิทธิภาพการใช้เงินทุนและพัฒนาวิสัยทัศน์ระยะยาวในการแก้ไขยีนที่ตั้งโปรแกรมได้
Editas Medicine ได้ว่าจ้าง Moelis & บริษัท LLC เพื่อเป็นผู้นํากระบวนการระดับโลกสําหรับการออกใบอนุญาต reni-cel บริษัทวางแผนที่จะนําเสนอข้อมูลทางคลินิกที่กว้างขวางจากการทดลอง RUBY ที่กําลังดําเนินอยู่สําหรับโรคเม็ดเลือดเคียวในการประชุมรายปีของสมาคมโลหิตวิทยาแห่งอเมริกาในวันที่ 7-10 ธันวาคม 2024 และข้อมูลเพิ่มเติมจากการทดลอง EdiTHAL สําหรับเบต้าธาลัสซีเมียภายในสิ้นปี 2024
เมื่อวันที่ 3 ตุลาคม พ.ศ. 2024 Editas ได้ขายค่าธรรมเนียมใบอนุญาตในอนาคตที่เกี่ยวข้องกับข้อตกลงใบอนุญาต Cas9 กับ Vertex เภสัชกรรม ในราคา 57 ล้านดอลลาร์ให้กับ DRI สุขภาพ Trust การอัดฉีดเงินทุนแบบไม่เจือปนนี้คาดว่าจะสนับสนุนการพัฒนาไปป์ไลน์ของบริษัท ณ ไตรมาสที่สามของปี 2024 Editas รายงานเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในตลาดประมาณ 320 ล้านดอลลาร์หลังได้รับกองทุน DRI
ความคืบหน้าและการอัปเดตเชิงกลยุทธ์ของบริษัทถูกนําเสนอในการสัมมนาผ่านเว็บในวันนี้ แทนที่การประชุมทางโทรศัพท์แบบดั้งเดิมสําหรับการประกาศผลประกอบการไตรมาสที่สามในเดือนหน้า บทความข่าวนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Editas Medicine
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Editas Medicine ได้เห็นกิจกรรมที่วุ่นวายกับข้อตกลงทางการเงินการอัปเดตรายได้และการจัดอันดับของนักวิเคราะห์ ข้อตกลงทางการเงินด้านเทคโนโลยีชีวภาพสุขภาพสุขภาพกับ DRI การดูแลสุขภาพ Tru การดูแลสุขภาพ จ่ายเงินล่วงหน้า 57 ล้านดอลลาร์ ข้อตกลงนี้ให้สิทธิ์ DRI Healthcare Trust ในส่วนสําคัญของค่าธรรมเนียมใบอนุญาตในอนาคตและการชําระเงินจากข้อตกลงใบอนุญาตที่มีอยู่กับ VRTX
Leerink Partners เพื่อตอบสนองต่อข้อตกลงนี้ ได้รักษาอันดับ Market Perform ของ Editas Medicine โดยรักษาราคาเป้าหมายไว้ที่ 8 ดอลลาร์ นักวิเคราะห์ของ Leerink Partners มองว่าข้อตกลงนี้ยุติธรรม และคาดว่าผลกระทบต่องบดุลของบริษัทจะเปลี่ยนโฟกัสไปที่การทดลอง RUBY สําหรับ reni-cel ในโรคเม็ดเลือดเคียว ซึ่งคาดว่าจะสรุปภายในสิ้นปี 2024
นอกเหนือจากข้อตกลงทางการเงินแล้ว Editas Medicine ยังเปิดเผยการอัปเดตผลประกอบการไตรมาสที่สองของปี 2024 บริษัทมีความคืบหน้าอย่างต่อเนื่องด้วยโปรแกรม reni-cel สําหรับโรคเม็ดเลือดเคียวและเบต้าธาลัสซีเมีย แม้จะมีการตัดสินใจเมื่อเร็ว ๆ นี้โดย US Health and Human Services ที่จะไม่ครอบคลุมการรักษาภาวะเจริญพันธุ์ แต่บริษัทยังคงหวังว่าจะมีการพลิกกลับและส่งผลกระทบต่อตลาดน้อยที่สุด
Truist Securities หลังจากการพัฒนาเหล่านี้ ได้รักษาอันดับซื้อสําหรับหุ้นของ Editas Medicine แม้ว่าจะมีราคาเป้าหมายที่ลดลงก็ตาม บริษัทยังรอการอัปเดตข้อมูลเพิ่มเติมจาก Editas Medicine อย่างใจจดใจจ่อ ซึ่งคาดว่าจะนําเสนอในการประชุมสมาคมโลหิตวิทยาแห่งอเมริกา แม้จะมีความท้าทาย แต่ Editas Medicine ยังคงมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับฐานะทางการเงินและแนวโน้มในอนาคต
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ความก้าวหน้าล่าสุดของ Editas Medicine ในเทคโนโลยีการแก้ไขยีนและการเคลื่อนไหวทางการเงินเชิงกลยุทธ์สะท้อนให้เห็นในตําแหน่งทางการตลาดในปัจจุบัน จากข้อมูลของ InvestingPro มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของบริษัทอยู่ที่ 309.21 ล้านดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ถึงการมีอยู่อย่างมีนัยสําคัญในภาคเทคโนโลยีชีวภาพแม้จะมีความท้าทายเมื่อเร็ว ๆ นี้
เคล็ดลับของ InvestingPro เน้นย้ําว่า Editas Medicine กําลัง "เผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็ว" ซึ่งสอดคล้องกับการมุ่งเน้นของบริษัทในการวิจัยและพัฒนาเทคโนโลยีการแก้ไขยีน การเผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็วนี้เป็นเรื่องปกติสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่ลงทุนอย่างมากในการรักษาที่เป็นนวัตกรรมใหม่ เช่น งานของ Editas เกี่ยวกับโรคเม็ดเลือดเคียวและเบต้าธาลัสซีเมีย
เคล็ดลับ InvestingPro ที่เกี่ยวข้องอีกฉบับหนึ่งตั้งข้อสังเกตว่าบริษัทได้เห็น "ผลตอบแทนที่สําคัญในสัปดาห์ที่แล้ว" โดยมีผลตอบแทนรวมของราคา 1 สัปดาห์ที่ 11.9% การเพิ่มขึ้นเมื่อเร็ว ๆ นี้อาจเกิดจากการมองโลกในแง่ดีของนักลงทุนหลังจากการประกาศการพิสูจน์แนวคิดพรีคลินิกและการตัดสินใจเชิงกลยุทธ์เกี่ยวกับ reni-cel
อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่า Editas Medicine ไม่ได้ทํากําไรในขณะนี้ โดยมีอัตราส่วน P/E ติดลบที่ -1.57 นี่ไม่ใช่เรื่องแปลกสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในขั้นตอนการพัฒนา เนื่องจากพวกเขามักจะให้ความสําคัญกับการวิจัยและความก้าวหน้าที่อาจเกิดขึ้นมากกว่าความสามารถในการทํากําไรในทันที
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้น InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับและตัวชี้วัดเพิ่มเติมที่สามารถให้ข้อมูลเชิงลึกที่ลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของ Editas Medicine มีเคล็ดลับ InvestingPro อีก 9 ข้อสําหรับ EDIT ซึ่งอาจเป็นประโยชน์สําหรับผู้ที่กําลังพิจารณาลงทุนในบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่เป็นนวัตกรรมใหม่นี้
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน