ร็อควิลล์ แมริแลนด์ - REGENXBIO Inc. (แนสแด็ก:RGNX) ได้รายงานความก้าวหน้าที่สําคัญในการรักษา AMD ของจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับอายุเปียก (AMD เปียก) ซึ่งเป็นโรคจอประสาทตาที่พบบ่อย ที่ American Academy of Ophthalmology meAMDg ข้อมูลจากการศึกษาย่อยระยะที่ 2 แสดงให้เห็นว่าภาระการรักษาลดลง 97% สําหรับผู้ป่วยที่เป็นโรค AMD เปียกแบบทวิภาคีที่ได้รับ ABBV-RGX-314 ซึ่งเป็นผู้สมัครยีนบําบัด
การศึกษาย่อยนี้รักษาตาของผู้ป่วยที่เคยได้รับ ABBV-RGX-314 ในตาข้างหนึ่งมาก่อนโดยมีเป้าหมายเพื่อกําหนดความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยาเดียวในดวงตาทั้งสองข้าง เมื่อเก้าเดือนหลังการรักษาผู้ป่วยส่วนใหญ่ไม่ต้องการการฉีดหรือฉีดเพียงครั้งเดียวและ 78% ไม่ต้องฉีดยาโดยสิ้นเชิงรักษาความคมชัดของ AMD และความหนาของจอประสาทตาให้คงที่
Curran Simpson ประธานและซีอีโอของ REGENXBIO เน้นย้ําถึงศักยภาพของ ABBV-RGX-314 ในการเปลี่ยนตัวเลือกการรักษาสําหรับ AMD แบบเปียก โดยเสนอการรักษาเพียงครั้งเดียวสําหรับภาวะที่โดยทั่วไปต้องฉีดบ่อยตลอดชีวิต ดร. Arshad Khanani ผู้นําเสนอข้อมูลเน้นย้ําถึงเหตุการณ์สําคัญที่แสดงถึงยีนบําบัดในการรักษาโรคจอประสาทตาทั่วไป
ข้อมูลความปลอดภัยจนถึงวันที่ 11 กันยายน พ.ศ. 2024 ระบุว่า ABBV-RGX-314 ทนได้ดี โดยไม่มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับยาหรือกรณีของการอักเสบในลูกตา ผลข้างเคียงของ cAMDon ส่วนใหญ่ไม่รุนแรงและหายได้อย่างรวดเร็ว
REGENXBIO ร่วมกับ AbbVie กําลังตรวจสอบ ABBV-RGX-314 เป็นการรักษาที่มีศักยภาพไม่เพียง แต่ AMD เปียกเท่านั้น แต่ยังรวมถึงโรคเบาหวานจอประสาทตาและภาวะจอประสาทตาเรื้อรังอื่นๆ การบําบัดทํางานโดยการยับยั้ง VEGF ซึ่งเป็นปัจจัยที่เกี่ยวข้องกับการเจริญเติบโตของหลอดเลือดรั่วที่ก่อให้เกิดการสะสมของของเหลวในจอประสาทตา
AMD เปียกเป็นสาเหตุสําคัญของการสูญเสียการมองเห็น โดยเฉพาะอย่างยิ่งในสหรัฐอเมริกา ยุโรป และ ญี่ปุ่น การรักษาในปัจจุบันต้องมีการฉีดเข้าตาอย่างต่อเนื่อง ทําให้การฉีดยา AMD เป็นเรื่องท้าทายและมักนําไปสู่การมองเห็นลดลงเมื่อเวลาผ่านไป
ข่าวนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก REGENXBIO Inc. และแสดงถึงการพัฒนาที่มีแนวโน้มในการบําบัดด้วยยีนสําหรับโรคจอประสาทตา ซึ่งอาจนําเสนอมาตรฐานการดูแลใหม่สําหรับคนหลายล้านคนที่ได้รับผลกระทบจาก AMD เปียก
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Regenxbio ได้เห็นความก้าวหน้าที่สําคัญในโปรแกรมยีนบําบัด บริษัทรายงานผลลัพธ์ในเชิงบวกในระยะยาวจากการทดลอง CAMPSIITE ของการรักษาด้วยยีน RGX-121 สําหรับกลุ่มอาการฮันเตอร์ ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการลดตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่สําคัญของโรคสมองอย่างต่อเนื่อง และทําให้ผู้ป่วยจํานวนมากสามารถหยุดการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนมาตรฐานได้ Raymond James กลับมาครอบคลุม Regenxbio ด้วยการจัดอันดับ Outperform โดยเน้นย้ําถึงศักยภาพในการเติบโตที่ขับเคลื่อนโดยไปป์ไลน์การรักษาที่หลากหลายของบริษัท
Regenxbio ยังประกาศแต่งตั้ง Mitchell Chan เป็นรองประธานบริหารและประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินคนใหม่ HC Wainwright คงอันดับซื้อสําหรับ Regenxbio ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงมุมมองเชิงบวกเกี่ยวกับแนวโน้มของบริษัทหลังจากผลการทดลองล่าสุด บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพกําลังเตรียมพร้อมสําหรับการยื่นใบสมัครใบอนุญาตชีวภาพในไตรมาสที่สามของปี 2024 ซึ่งอาจนําไปสู่บัตรกํานัลการตรวจสอบลําดับความสําคัญในปี 2025
ในระหว่างการประกาศผลประกอบการไตรมาสที่ 2 ปี 2024 Regenxbio รายงานฐานะทางการเงินที่มั่นคงด้วยเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในตลาด 327 ล้านดอลลาร์ บริษัทยังหารือเกี่ยวกับความก้าวหน้าของ AMD ในโปรแกรมลําดับความสําคัญอื่นๆ รวมถึงการบําบัดด้วยยีนที่กําหนดเป้าหมายไปที่กล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne จอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับอายุเปียก และอาการบวมน้ําจากเบาหวาน นี่คือการพัฒนาล่าสุดในการวิจัยและพัฒนายีนบําบัดของ Regenxbio
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ความก้าวหน้าที่มีแนวโน้มของ REGENXBIO ในการรักษา AMD แบบเปียกเกิดขึ้นในช่วงเวลาที่สําคัญสําหรับบริษัท จากข้อมูลของ InvestingPro มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของ REGENXBIO อยู่ที่ 548.6 ล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความสนใจของนักลงทุนในไปป์ไลน์การบําบัดด้วยยีนที่เป็นนวัตกรรมใหม่ อย่างไรก็ตาม บริษัทต้องเผชิญกับความท้าทายทางการเงิน โดยมีรายได้ 89.04 ล้านดอลลาร์ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2023 ซึ่งลดลง 8.18% เมื่อเทียบเป็นรายปี
แม้จะมีความท้าทายเหล่านี้ แต่ InvestingPro Tips เน้นย้ําว่า REGENXBIO ถือเงินสดมากกว่าหนี้สินในงบดุล ซึ่งให้ความยืดหยุ่นทางการเงินในความพยายามในการวิจัยและพัฒนาต่อไป นี่เป็นสิ่งสําคัญอย่างยิ่งเนื่องจากบริษัทกําลังเผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็ว ซึ่งเป็นสถานการณ์ทั่วไปสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่ลงทุนอย่างมากในการบําบัดที่ก้าวล้ํา เช่น ABBV-RGX-314
ข้อมูลเชิงบวกล่าสุดจากการศึกษาย่อยระยะที่ 2 สามารถอธิบายได้ว่าเหตุใด REGENXBIO จึงได้รับผลตอบแทนอย่างมีนัยสําคัญในช่วงสัปดาห์ที่ผ่านมา โดยมีผลตอบแทนรวมของราคา 1 สัปดาห์ที่ 8.82% การเพิ่มขึ้นนี้บ่งชี้ว่านักลงทุนตอบสนองในเชิงบวกต่อความคืบหน้าทางคลินิกของบริษัท
เป็นที่น่าสังเกตว่าเส้นทางสู่การทํากําไรของ REGENXBIO ยังคงไม่แน่นอน เคล็ดลับของ InvestingPro ระบุว่านักวิเคราะห์ไม่คาดการณ์ว่าบริษัทจะทํากําไรได้ในปีนี้ ซึ่งสะท้อนให้เห็นในอัตราส่วน P/E ติดลบที่ -2.32 ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2023 อย่างไรก็ตามสําหรับ บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งเน้นการพัฒนาการรักษาที่ก้าวล้ําความสามารถในการทํากําไรในปัจจุบันอาจมีความสําคัญน้อยกว่าผลกระทบต่อตลาดที่อาจเกิดขึ้นจากการบําบัด
นักลงทุนที่สนใจในการวิเคราะห์เชิงลึกเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและศักยภาพของตลาดของ REGENXBIO สามารถเข้าถึงเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติม พร้อมเคล็ดลับเพิ่มเติม 8 ข้อบนแพลตฟอร์มเพื่อเป็นแนวทางในการตัดสินใจลงทุนในหุ้นเทคโนโลยีชีวภาพแบบไดนามิกนี้
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน