เคมบริดจ์ แมสซาชูเซตส์ - Amylyx เภสัชกรรม Inc. (แนสแด็ก: AMLX) ประกาศผลในเชิงบวกจากการทดลอง HELIOS ระยะที่ 2 ของ AMX0035 ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรค Wolfram ซึ่งเป็นโรคที่หายากและก้าวหน้า การทดลองแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงการทํางานของตับอ่อนซึ่งเป็นตัวชี้วัดสําคัญของการลุกลามของโรคในช่วงระยะเวลาการรักษา 24 สัปดาห์
การทดลอง HELIOS ประเมินผู้ใหญ่ 12 คนที่เป็นโรค Wolfram ซึ่งเป็นภาวะที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 3,000 คนในสหรัฐอเมริกา และมีลักษณะเฉพาะด้วยโรคเบาหวาน เส้นประสาทตาฝ่อ และระบบประสาทเสื่อม จุดสิ้นสุดประสิทธิภาพหลัก การตอบสนองของ C-peptide แสดงให้เห็นว่าเพิ่มขึ้นจากพื้นฐานหลังจากผ่านไป 24 สัปดาห์ ซึ่งบ่งชี้ถึงการปรับปรุงการทํางานของตับอ่อน ตรงกันข้ามกับความคาดหวังทั่วไปของการลดลงเนื่องจากการลุกลามของโรค
จุดสิ้นสุดรอง รวมถึงการควบคุมระดับน้ําตาลในเลือดและการมองเห็น ยังแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงหรือเสถียรภาพ ความประทับใจของการเปลี่ยนแปลงทั่วโลกที่รายงานโดยผู้ป่วยและแพทย์บ่งชี้ถึงความเสถียรของโรคหรือการปรับปรุงในผู้เข้าร่วมทั้งหมด
ข้อมูลระยะยาวจากผู้เข้าร่วมที่เสร็จสิ้นการประเมินสัปดาห์ที่ 36 และสัปดาห์ที่ 48 เผยให้เห็นการปรับปรุงที่ยั่งยืนเมื่อเวลาผ่านไป โปรไฟล์ความปลอดภัยของการทดลองสอดคล้องกับข้อมูลก่อนหน้านี้ โดย AMX0035 ทนได้ดีและเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ส่วนใหญ่ไม่รุนแรงหรือปานกลาง
จากผลลัพธ์เหล่านี้ Amylyx วางแผนที่จะหารือเกี่ยวกับโปรแกรมระยะที่ 3 กับ FDA และให้การอัปเดตในปี 2025 บริษัทได้รับการกําหนดให้เป็นยากําพร้าสําหรับ AMX0035 ในการรักษากลุ่มอาการ Wolfram โดย FDA และ European ค่านายหน้า
ข้อมูลท็อปไลน์จาก HELIOS จะนําเสนอระหว่างการถ่ายทอดสดทางเว็บวันนี้เวลา 1:30 น. ET ประกาศนี้อ้างอิงจากเภสัชกรรม
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Amylyx Pharmaceuticals ได้ประกาศผลลัพธ์เชิงบวกจากการทดลอง HELIOS ระยะที่ 2 ที่ประเมิน AMX0035 สําหรับการรักษากลุ่มอาการ Wolfram ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงการทํางานของตับอ่อนและตัวบ่งชี้สุขภาพอื่น ๆ ในหมู่ผู้เข้าร่วม บริษัทยังรายงานผลประกอบการทางการเงินไตรมาสที่ 2 ปี 2024 โดยเปิดเผยผลขาดทุนสุทธิ 72.7 ล้านดอลลาร์และฐานะเงินสดจํานวนมาก 309.8 ล้านดอลลาร์ ซึ่งคาดว่าจะดําเนินงานได้จนถึงปี 2026 Amylyx ยังมีความก้าวหน้าอย่างมากในพอร์ตโฟลิโอด้วยการเข้าซื้อกิจการ Avexitide ซึ่งเป็นการรักษาภาวะน้ําตาลในเลือดต่ําจากอินซูลินในเลือดสูงซึ่งได้รับการกําหนดให้เป็นการรักษาที่ก้าวหน้าของ FDA บริษัทวางแผนที่จะเริ่มการพัฒนาเฟส 3 สําหรับ Avexitide ในปีหน้า
นอกจากนี้ Amylyx ยังให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับโปรแกรมสําคัญอื่นๆ รวมถึงการรักษาโรคอัลไซเมอร์ ความเสื่อมของแอกซอน และเงื่อนไขอื่นๆ อีกมากมาย บริษัทยังคงให้ความสําคัญกับสินทรัพย์หมุนเวียนในขณะที่ยังคงมีการเพิ่มไปป์ไลน์เภสัชกรรม การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้ให้ภาพรวมของความพยายามและความคืบหน้าอย่างต่อเนื่องของ Amylyx Pharmaceuticals
ในระหว่างการแถลงผลประกอบการไตรมาสที่ 2 ปี 2024 ผู้นําของบริษัทได้หารือเกี่ยวกับผลประกอบการทางการเงินเหล่านี้และการอัปเดตเกี่ยวกับโปรแกรมทางคลินิกของพวกเขา เงินสดที่แข็งแกร่งของบริษัทเภสัชกรรม
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน