เคมบริดจ์ แมสซาชูเซตส์ - Alnylam เภสัชกรรม, Inc. (แนสแด็ก:ALNY) ผู้บุกเบิกการบําบัดด้วยการแทรกแซง RNA (RNAi) ได้ยื่นใบสมัครตามกฎระเบียบไปยัง European Medicines Agency (EMA) สําหรับ vutrisiran ซึ่งเป็นยาที่มุ่งรักษา ATTR amyloidosis ด้วยโรคกล้ามเนื้อหัวใจ (ATTR-CM) การส่งผลงานขึ้นอยู่กับผลลัพธ์เชิงบวกของการศึกษา HELIOS-B ระยะที่ 3 ซึ่งแสดงให้เห็นว่าความเสี่ยงของการเสียชีวิตและเหตุการณ์หัวใจและหลอดเลือดลดลงอย่างมีนัยสําคัญเมื่อเทียบกับยาหลอก
ATTR-CM เป็นโรคที่ลุกลามและทําให้ร่างกายอ่อนแอซึ่งอาจนําไปสู่ภาวะหัวใจล้มเหลว Vutrisiran ซึ่งได้รับการอนุมัติในสหภาพยุโรปแล้วสําหรับการรักษา amyloidosis transthyretin-mediated (hATTR) ทางพันธุกรรมในผู้ใหญ่ที่มีโรคประสาทหลายชนิด ทํางานโดยการปิดเสียงยีน TTR ที่ก่อให้เกิดโรค ผลลัพธ์ของการศึกษา HELIOS-B ซึ่งตรงตามจุดสิ้นสุดหลักและรองทั้งหมดที่มีนัยสําคัญทางสถิติ ได้รับการตีพิมพ์ใน The New England Journal of Medicine และแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่เป็นไปได้ของ vutrisiran สําหรับผู้ป่วย ATTR-CM
โปรไฟล์ความปลอดภัยของยาใน HELIOS-B สอดคล้องกับการค้นพบก่อนหน้านี้สําหรับการรักษา hATTR amyloidosis เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่รายงานนั้นเทียบเคียงได้ระหว่างกลุ่ม vutrisiran และกลุ่มยาหลอก นอกเหนือจากใบสมัคร EMA แล้ว Alnylam ยังได้ยื่นใบสมัครยาใหม่เพิ่มเติมไปยังสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สําหรับ vutrisiran เพื่อรักษา ATTR-CM โดยมีแผนสําหรับการส่งกฎระเบียบระดับโลกเพิ่มเติม
Vutrisiran ได้รับการออกแบบมาเพื่อจัดการกับสาเหตุที่แท้จริงของทรานส์ไทรีทีติน (ATTR) amyloidosis ซึ่งเป็นโรคร้ายแรงที่มีโปรตีน TTR ที่พับผิดซึ่งสะสมเป็นอะไมลอยด์สะสมในร่างกาย ซึ่งส่งผลต่อเส้นประสาท หัวใจ และระบบทางเดินอาหาร ATTR สามารถแสดงออกเป็น polyneuropathy, cardiomyopathy หรือทั้งสองอย่าง และเกิดขึ้นในรูปแบบทางพันธุกรรม (hATTR) และชนิดป่า (wtATTR)
เภสัชกรรมนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Alnylam Pharmaceuticals, Inc. บริษัทยังคงมุ่งเน้นไปที่การรักษา RNAi แบบ b เภสัชกรรม สําหรับผู้ป่วยที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่สําคัญที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Alnylam Pharmaceuticals มีความก้าวหน้าอย่างมากโดยเฉพาะอย่างยิ่งกับรายงานผลประกอบการไตรมาสที่ 2 ที่เกินความคาดหมายทั้งในด้านรายได้และกําไร ความสําเร็จนี้นําไปสู่แนวทางรายได้ที่อัปเดตในปี 2024 ระหว่าง 1.575 พันล้านดอลลาร์ถึง 1.65 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งเป็นผลมาจากการเติบโตของแฟรนไชส์ TTR และการชําระเงินครั้งสําคัญจากข้อตกลงใบอนุญาตกับ Regeneron บริษัทได้แก้ไขประมาณการความชุกของผู้ป่วยสําหรับ ATTR-CM เป็นมากกว่า 300,000 ราย ซึ่งบ่งชี้ถึงตลาดที่มีศักยภาพมากขึ้นสําหรับยา Amvuttra Alnylam ยังได้ยื่นใบสมัครยาใหม่เพิ่มเติม (sNDA) สําหรับ Amvuttra และ vutrisiran ซึ่งเป็นการรักษา ATTR-CM ทั้งสองต่อ FDA บริษัทวิเคราะห์ ได้แก่ Canaccord Genuity, TD Cowen, BMO Capital, Piper Sandler และ Oppenheimer ยังคงให้คะแนนในเชิงบวกต่อ Alnylam ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงการพัฒนาล่าสุดเหล่านี้ กลยุทธ์เชิงพาณิชย์ของบริษัทสําหรับการเปิดตัว Amvuttra ในการรักษา ATTR-CM ได้รับการตอบรับในเชิงบวกจาก BofA Securities Alnylam ยังเตรียมพร้อมสําหรับการเข้าสู่ตลาดที่มีศักยภาพของ vutrisiran โดยการขยายทีมภาคสนามให้ครอบคลุมผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพประมาณ 3,700 ราย ซึ่งคิดเป็นเกือบ 95% ของประชากรผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบจาก ATTR-CM สุดท้ายนี้ ด้วยความร่วมมือกับ B เภสัชกรรม Alnylam ได้นําเสนอการวิเคราะห์หลังการตายใหม่เกี่ยวกับการเสียชีวิตจากทุกสาเหตุซ้ําและเหตุการณ์การเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลที่เกี่ยวข้องกับหัวใจและหลอดเลือด
ข้อมูลเชิงลึกของ แนสแด็ก vestingPro
การยื่นเรื่องกฎระเบียบล่าสุดของ Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) สําหรับ vutrisiran ในยุโรปสอดคล้องกับผลการดําเนินงานทางการเงินที่แข็งแกร่งของบริษัทและตําแหน่งทางการตลาด จากข้อมูลของ InvestingPro Alnylam แสดงให้เห็นถึงการเติบโตของรายได้ที่น่าประทับใจ โดยมีรายได้รายไตรมาสเพิ่มขึ้น 107% ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 วิถีการเติบโตนี้สนับสนุนการแสวงหาการอนุมัติยาใหม่และการขยายตลาดของบริษัทอย่างจริงจัง
การให้ความสําคัญกับการรักษา RNAi ที่เป็นนวัตกรรมของบริษัทสะท้อนให้เห็นในอัตรากําไรขั้นต้นที่แข็งแกร่งที่ 87% ตามรายงานของ InvestingPro อัตรากําไรที่สูงนี้ชี้ให้เห็นว่าผลิตภัณฑ์ของ Alnylam รวมถึง vutrisiran มีศักยภาพที่จะทํากําไรได้สูงหากได้รับการอนุมัติสําหรับข้อบ่งชี้เพิ่มเติม เช่น ATTR-CM
เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําว่านักวิเคราะห์ 10 คนได้ปรับผลประกอบการขึ้นสําหรับช่วงเวลาที่จะมาถึง ซึ่งบ่งชี้ถึงความคาดหวังในเชิงบวกสําหรับผลการดําเนินงานทางการเงินของ Alnylam การมองโลกในแง่ดีนี้ส่วนหนึ่งอาจเป็นเพราะศักยภาพในยุโรปและการค้าของ vutrisiran สําหรับ ATTR-CM ในยุโรป
แม้จะมีตัวบ่งชี้เชิงบวกเหล่านี้ แต่ก็เป็นที่น่าสังเกตว่า Alnylam กําลังซื้อขายที่มูลค่า EBIT ที่สูงทวีคูณ ตามเคล็ดลับของ InvestingPro อีกฉบับหนึ่ง เภสัชกรรม sugges นี้กําลังกําหนดราคาในการเติบโตในอนาคตอย่างมีนัยสําคัญ ซึ่งอาจขึ้นอยู่กับความสําเร็จของยาอย่าง vutrisiran.
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้น InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 13 ข้อสําหรับ Alnylam Pharmaceuticals เพื่อให้เข้าใจอย่างลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน