ลอนดอนและนิวยอร์ก - MeiraGTx Holdings plc (แนสแด็ก:MGTX) ซึ่งเป็นบริษัทยาพันธุกรรมในระยะคลินิก ได้ประกาศผลลัพธ์ที่น่ายินดีจากการทดลองทางคลินิกล่าสุด MGT-GAD-025 ซึ่งมุ่งเน้นไปที่การรักษาโรคพาร์กินสัน การศึกษานี้บรรลุเป้าหมายหลักในด้านความปลอดภัยและความทนทานในขณะเดียวกันก็แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสําคัญในจุดสิ้นสุดประสิทธิภาพที่สําคัญสําหรับผู้ป่วยโรคพาร์กินสันที่ไม่ทราบสาเหตุ
การทดลองซึ่งกินเวลา 26 สัปดาห์ เป็นการศึกษาแบบสุ่ม อําพรางสองชั้น และควบคุมแบบหลอกลวง ซึ่งเปรียบเทียบผลของ AAV-GAD ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ยีนบําบัดในระดับสองระดับกับขั้นตอนปลอม ผู้เข้าร่วมซึ่งทุกคนมีประวัติการตอบสนองต่อการรักษา levodopa ได้รับการบําบัดผ่านการแช่ทวิภาคีเข้าไปในนิวเคลียสใต้ทาลามิก
กลุ่มขนาดยาสูงซึ่งประกอบด้วยอาสาสมัครห้าคนแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงเฉลี่ย 18 คะแนนในคะแนนการให้คะแนนโรคพาร์กินสันแบบรวม (UPDRS) ส่วนที่ 3 ซึ่งถือเป็นการเปลี่ยนแปลงที่มีความหมายทางคลินิก ทั้งกลุ่มขนาดสูงและต่ําแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสําคัญในคะแนนแบบสอบถามโรคพาร์กินสัน (PDQ-39) ซึ่งเป็นการวัดคุณภาพชีวิต โดยมีการปรับปรุง 8 และ 6 คะแนนจากพื้นฐานตามลําดับ
ดร. Ali Rezai ผู้วิจัยหลักของการศึกษา AAV-GAD แสดงการมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับผลลัพธ์ โดยเน้นย้ําถึงการปรับปรุงคะแนนมอเตอร์ที่สําคัญและการปรับปรุงคุณภาพชีวิตในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาในปริมาณสูง Alexandria Forbes, Ph.D. ประธานและซีอีโอของ MeiraGTx สะท้อนความรู้สึกนี้ โดยตั้งข้อสังเกตถึงความปลอดภัยของ AAV-GAD ในทุกขนาดและศักยภาพในการบําบัดเพื่อทําให้การทํางานของวงจรในโรคพาร์กินสันเป็นปกติ
ผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจจากการศึกษาขนาดเล็กที่ควบคุมโดยหลอกลวงนี้ได้ปูทางไปสู่การพัฒนาทางคลินิกต่อไป บริษัทวางแผนที่จะมีส่วนร่วมกับหน่วยงานกํากับดูแลในสหรัฐอเมริกา ยุโรป และญี่ปุ่นโดยมีจุดประสงค์เพื่อเริ่มต้นการศึกษาระยะที่ 3
โรคพาร์กินสันส่งผลกระทบต่อผู้คนเกือบหนึ่งล้านคนในสหรัฐอเมริกาและมากกว่า 10 ล้านคนทั่วโลก แม้ว่าผู้ป่วยส่วนใหญ่จะตอบสนองต่อการบําบัดทดแทนโดปามีนในตอนแรก แต่ประสิทธิภาพอาจลดลงเมื่อเวลาผ่านไป ทําให้การรักษาทางเลือก เช่น AAV-GAD เป็นจุดสนใจที่สําคัญสําหรับนักวิจัย
MeiraGTx เชี่ยวชาญด้านยาพันธุกรรมและได้พัฒนาแพลตฟอร์มการผลิตที่เป็นกรรมสิทธิ์สําหรับผลิตภัณฑ์ของตน ไปป์ไลน์ของบริษัทประกอบด้วยโปรแกรมทางคลินิกระยะสุดท้ายและความสามารถในการผลิตแบบ end-to-end
บทความข่าวนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก MeiraGTx Holdings plc
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ MeiraGTx Holdings เป็นหัวข้อของการวิเคราะห์และการพัฒนาทางการเงินต่างๆ Piper Sandler ยังคงให้คะแนน เพิ่มน้ำหนักการลงทุน หุ้น MeiraGTx โดยเน้นย้ําถึงตัวเร่งปฏิกิริยาในระยะสั้นที่เป็นไปได้และการจ่ายเงินตามหลักชัยที่คาดการณ์ไว้ที่ 285 ล้านดอลลาร์จากการเป็นพันธมิตรกับจอห์นสันแอนด์จอห์นสัน การชําระเงินนี้เชื่อมโยงกับการขายเชิงพาณิชย์ครั้งแรกของ AAV-RPGR ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ยีนบําบัดในปีหน้า
RBC Capital ปรับราคาเป้าหมายสําหรับ MeiraGTx เป็น $9.00 ในขณะที่ยังคงอันดับความน่าเชื่อถือ Outperform หลังจากผลประกอบการไตรมาสที่สองของบริษัทและข้อตกลงการจัดหาเงินทุนมูลค่า 50 ล้านดอลลาร์ ซึ่งนําโดยการลงทุน 30 ล้านดอลลาร์จาก Sanofi บริษัทยังหารือกับ FDA เกี่ยวกับการรักษา xerostomia และคาดว่าจะมีผลการทดลองที่สําคัญสําหรับการรักษา X-linked retinitis pigmentosa ในปลายปีนี้
MeiraGTx ยังได้ประกาศเสนอขายหุ้นสามัญ 12.5 ล้านหุ้นต่อสาธารณะในราคาหุ้นละ 4 ดอลลาร์ โดยคาดว่าจะสร้างรายได้รวม 50 ล้านดอลลาร์ รายได้มีไว้เพื่อวัตถุประสงค์ทั่วไปขององค์กร รวมถึงค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนาและค่าใช้จ่ายในการทดลองทางคลินิก
ในขณะเดียวกัน Chardan Capital ตลาดทุนได้ริเริ่มความคุ้มครองของ MeiraGTx ด้วยคะแนนซื้อ ซึ่งแสดงความเชื่อมั่นในไปป์ไลน์การบําบัดด้วยยีนของบริษัท บริษัทเน้นย้ําถึงข้อมูลระยะที่ 1 ที่มีแนวโน้มจากการศึกษา AQUAx ข้อตกลงล่าสุดกับ Janssen เภสัชกรรม และความแข็งแกร่งของไปป์ไลน์พรีคลินิกของ MeiraGTx
นี่คือการพัฒนาล่าสุดที่บ่งชี้ถึงกิจกรรมทางการเงินและการวิจัยอย่างต่อเนื่องของ MeiraGTx
ข้อมูลเชิงลึกของ แนสแด็ก vestingPro
ในขณะที่ MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX) พัฒนาการรักษาโรคพาร์กินสันที่มีแนวโน้ม จากข้อมูลของ InvestingPro มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของบริษัทอยู่ที่ 359.13 ล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงตําแหน่งของบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะคลินิกที่มีศักยภาพอย่างมาก
เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําว่า MGTX ได้รับผลตอบแทนอย่างมากในช่วงสัปดาห์ที่ผ่านมา โดยผลตอบแทนรวมของราคา 1 สัปดาห์อยู่ที่ 11.81% การเพิ่มขึ้นเมื่อเร็ว ๆ นี้อาจเกิดจากผลการทดลองทางคลินิกในเชิงบวกที่ประกาศสําหรับการรักษาโรคพาร์กินสัน อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่าขณะนี้บริษัทไม่ทํากําไรในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ซึ่งไม่ใช่เรื่องแปลกสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะคลินิกที่ลงทุนอย่างมากในการวิจัยและพัฒนา
เคล็ดลับ InvestingPro อีกประการหนึ่งบ่งชี้ว่า MGTX กําลังเผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็ว ซึ่งเป็นปัจจัยที่นักลงทุนควรติดตามอย่างใกล้ชิดเนื่องจากลักษณะการทดลองทางคลินิกและการพัฒนายาที่ใช้เงินทุนมาก ในแง่บวก บริษัทดําเนินงานด้วยหนี้สินในระดับปานกลางและสินทรัพย์สภาพคล่องเกินภาระผูกพันระยะสั้น ให้ความยืดหยุ่นทางการเงินในขณะที่ก้าวไปสู่การค้าที่อาจเกิดขึ้นของการรักษา
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้น InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับและข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติมที่อาจเป็นประโยชน์ในการประเมินศักยภาพการลงทุนของ MGTX มีเคล็ดลับ InvestingPro อีก 5 ข้อสําหรับ MGTX ซึ่งให้ความเข้าใจที่ลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน