เล็กซิงตัน แมสซาชูเซตส์ และอัมสเตอร์ดัม – uniQure NV (แนสแด็ก: QURE) ซึ่งเป็นบริษัทยีนบําบัด ได้ริเริ่มการทดลองทางคลินิกระยะที่ I/II สําหรับการรักษาเชิงวิจัย AMT-162 โดยกําหนดเป้าหมายไปที่ ALS ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของ SOD1 ผู้ป่วยรายแรกได้รับยาในการทดลอง EPISOD1 ซึ่งดําเนินการในหลายศูนย์ในสหรัฐอเมริกา
การทดลองแบบราคาเปิดจะประเมินความปลอดภัย ความทนทาน และประสิทธิภาพเบื้องต้นของ AMT-162 ในผู้ป่วย SOD1-ALS ซึ่งเป็นโรคเซลล์ประสาทสั่งการที่หายากและก้าวหน้า ผู้ป่วยสูงสุด 12 รายจะถูกลงทะเบียนในกลุ่มประชากรตามรุ่นที่เพิ่มขึ้นสามขนาด โดยได้รับการบําบัดควบคู่ไปกับการกดภูมิคุ้มกันระยะสั้น
AMT-162 เป็นยีนบําบัดที่ใช้ AAVrh10 ที่ออกแบบมาเพื่อลดการแสดงออกของโปรตีน SOD1 ที่กลายพันธุ์ ซึ่งเป็นพิษต่อเซลล์ประสาทสั่งการและนําไปสู่ความอ่อนแรงของกล้ามเนื้อและเสียชีวิตในที่สุด การบําบัดที่ดําเนินการภายในสมองได้รับสถานะ Orphan Drug และ Fast Track จาก FDA
การทดลองจะวัดสายโซ่เบาของเส้นใยประสาทและระดับโปรตีน SOD1 เพื่อประเมินสัญญาณของประสิทธิภาพ ปัจจุบัน มีไซต์งานในสหรัฐฯ สี่แห่งที่ใช้งานอยู่ โดยคาดว่าจะเปิดดําเนินการอีกเจ็ดแห่งภายในไตรมาสแรกของปี 2025
ALS โดยเฉพาะรูปแบบที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของ SOD1 ส่งผลให้เซลล์ประสาทสั่งการสูญเสีย ซึ่งนําไปสู่การฝ่อของกล้ามเนื้อและระบบทางเดินหายใจล้มเหลว คาดว่ามีประมาณ 3,400 คนทั่วโลกมี SOD1-ALS อายุขัยเฉลี่ยหลังการวินิจฉัยคือสามถึงห้าปี
uniQure ได้รับการยอมรับในด้านยีนบําบัดสําหรับฮีโมฟีเลีย B และกําลังพัฒนาไปป์ไลน์การบําบัดด้วยยีนสําหรับโรคร้ายแรงต่างๆ การทดลองนี้ถือเป็นโปรแกรมยีนบําบัดครั้งที่สามของบริษัทที่เข้าสู่ขั้นตอนทางคลินิก
ข่าวนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์ และรายละเอียดของการทดลองสามารถพบได้บนเว็บไซต์ clinicaltrials.gov ภายใต้ตัวระบุ NCT06100276
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ บริษัทยีนบําบัด uniQure ได้เห็นการพัฒนาที่สําคัญในพอร์ตโฟลิโอทางคลินิก สํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้มอบการกําหนดยากําพร้าให้กับการบําบัดด้วยยีนการวิจัยของบริษัท AMT-191 สําหรับการรักษาโรคฟาบรี ในขณะเดียวกัน AMT-130 การบําบัดด้วยยีนโรคฮันติงตันของ uniQure ได้สร้างข้อมูลที่น่าสนใจ ซึ่งนําไปสู่การหารือกับ FDA เกี่ยวกับการอนุมัติแบบเร่งด่วนที่อาจเกิดขึ้น
นอกจากนี้ Raymond James ยังกลับมาครอบคลุม uniQure โดยกําหนดการจัดอันดับ Outperform โดยเน้นย้ําถึงพอร์ตโฟลิโอทางคลินิกที่แข็งแกร่งของบริษัทและรันเวย์ทางการเงินที่ขยายไปจนถึงสิ้นปี 2027 HC Wainwright และ Stifel ยังรักษาเรตติ้งซื้อใน uniQure หลังจากการพัฒนาเชิงบวกเหล่านี้
นอกจากนี้ uniQure ยังได้รับการปรับโครงสร้างองค์กรที่สําคัญ รวมถึงการลดพนักงานลง 65% และการขายโรงงานผลิตในเมืองเล็กซิงตัน การย้ายนี้เป็นส่วนหนึ่งของกลยุทธ์ของบริษัทในการจัดลําดับความสําคัญของการพัฒนาโปรแกรมยีนบําบัด Genezen ได้เข้าซื้อกิจการยีนบําบัดเชิงพาณิชย์ของ uniQure ในเล็กซิงตัน เพื่อเพิ่มความสามารถในการพัฒนายีนบําบัดทั่วโลก
สุดท้ายนี้ ในด้านการกํากับดูแล ผู้ถือหุ้นของ uniQure ได้อนุมัติการขยายแผนจูงใจหุ้นของบริษัท การแต่งตั้งสมาชิกคณะกรรมการใหม่ และการนําบัญชีประจําปีตามกฎหมายปี 2023 มาใช้ อย่างไรก็ตาม Paula Soteropoulos กรรมการที่ไม่ใช่ผู้บริหารได้เลือกที่จะไม่ลงสมัครรับเลือกตั้งใหม่ในการประชุมประจําปีครั้งต่อไป นี่คือการพัฒนาล่าสุดในการดําเนินงานของบริษัทแนสแด็ก br>
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในขณะที่ uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) เริ่มการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 ที่สําคัญสําหรับ AMT-162 นักลงทุนควรพิจารณาตัวชี้วัดทางการเงินที่สําคัญและข้อมูลเชิงลึกจาก InvestingPro
มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของบริษัทอยู่ที่ 274.65 ล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนถึงตําแหน่งในภาคการบําบัดด้วยยีนเฉพาะทาง แม้จะมีการพัฒนาทางคลินิกที่มีแนวโน้ม แต่ uniQure ก็ต้องเผชิญกับความท้าทายทางการเงินบางประการ จากข้อมูลของ InvestingPro Tips บริษัทกําลัง "เผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็ว" และ "ประสบกับอัตรากําไรขั้นต้นที่อ่อนแอ" สิ่งนี้เห็นได้ชัดในอัตรากําไรขั้นต้นที่รายงานที่ -606.8% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024
อย่างไรก็ตาม มันไม่ได้มืดมนทั้งหมดสําหรับ uniQure เคล็ดลับ InvestingPro ยังระบุด้วยว่า "นักวิเคราะห์คาดการณ์การเติบโตของยอดขายในปีปัจจุบัน" ซึ่งส่วนหนึ่งอาจเกิดจากความก้าวหน้าของไปป์ไลน์ทางคลินิก รวมถึงการทดลอง AMT-162 สําหรับ SOD1-ALS นอกจากนี้ "นักวิเคราะห์ 6 คนได้ปรับรายได้ขึ้นสําหรับช่วงเวลาที่จะมาถึง" ซึ่งบ่งชี้ถึงการมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับแนวโน้มระยะสั้นของบริษัท
รายได้ของบริษัทในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 อยู่ที่ 27.71 ล้านดอลลาร์ โดยมีการเติบโตของรายได้รายไตรมาสที่โดดเด่นที่ 359.37% ในไตรมาสที่ 2 ปี 2024 การเติบโตที่สําคัญนี้สอดคล้องกับความก้าวหน้าของบริษัทในการนํายีนบําบัดออกสู่ตลาด
เป็นที่น่าสังเกตว่าราคาหุ้นของ uniQure ลดลงอย่างมากในช่วงสามเดือนที่ผ่านมา โดยมีผลตอบแทนรวม -38.09% นี่อาจเป็นโอกาสสําหรับนักลงทุนที่เชื่อมั่นในศักยภาพระยะยาวของไปป์ไลน์ยีนบําบัดของ uniQure
สําหรับผู้ที่สนใจเจาะลึกข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับบทสรุปทางการเงินและแนวโน้มของ uniQure InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 10 ข้อ โดยให้การวิเคราะห์ศักยภาพการลงทุนของบริษัทที่ครอบคลุมยิ่งขึ้น
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน