ซานดิเอโก - Capricor Therapeutics (แนสแด็ก: CAPR) ได้ประกาศผลในเชิงบวกสามปีจากการศึกษาการขยายฉลากราคาเปิด HOPE-2 สําหรับ deramiocel ซึ่งเป็นการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) ข้อมูลที่นําเสนอในการประชุมสมาคมกล้ามเนื้อโลกบ่งชี้ถึงประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่ยั่งยืนในการรักษา DMD โดยเฉพาะอย่างยิ่งในการทําให้การทํางานของหัวใจและกล้ามเนื้อโครงร่างมีเสถียรภาพ
ผลการศึกษามีความสําคัญ เนื่องจากขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติโดยเฉพาะสําหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจที่เกี่ยวข้องกับ DMD ซึ่งเป็นสาเหตุหลักของการเสียชีวิตในผู้ป่วย DMD ดร. เครก แมคโดนัลด์ จากมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย เดวิส กล่าวว่า การปรับปรุงการทํางานของหัวใจและการทํางานของกล้ามเนื้อโครงร่างในช่วงสามปีนั้นมีแนวโน้มและไม่เคยมีมาก่อนเมื่อเทียบกับการรักษาด้วย DMD อื่นๆ
Linda Marbán, Ph.D. ซีอีโอของ Capricor เน้นย้ําถึงศักยภาพของ deramiocel ที่จะกลายเป็นทางเลือกในการรักษาระยะยาวด้วยการให้ยารายไตรมาส โดยเฉพาะอย่างยิ่งเพื่อรักษาการทํางานของหัวใจเนื่องจากการบําบัดแบบใหม่เกิดขึ้นสําหรับการสูญเสียกล้ามเนื้อโครงร่างใน DMD
การศึกษา HOPE-2 แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงในเศษส่วนการขับหัวใจห้องล่างซ้ายและปริมาตรที่จัดทําดัชนี ซึ่งมีความสําคัญต่อการทํานายผลลัพธ์ของหัวใจในระยะยาว ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย deramiocel ยังแสดงให้เห็นถึงประโยชน์อย่างมีนัยสําคัญทางสถิติในการทํางานของกล้ามเนื้อโครงร่างเมื่อเทียบกับชุดข้อมูลเปรียบเทียบภายนอก
Capricor กําลังดําเนินการตามแผนที่จะยื่นคําขอใบอนุญาตชีวภาพไปยัง FDA ภายในสิ้นปี 2024 ด้วยความหวังว่าจะได้รับการอนุมัติอย่างรวดเร็วสําหรับ deramiocel การบําบัดได้รับการกําหนดยากําพร้าและได้รับการสนับสนุนโดยการกําหนดการบําบัดขั้นสูงด้านเวชศาสตร์ฟื้นฟู หากได้รับการอนุมัติ Capricor จะมีสิทธิ์ได้รับบัตรกํานัลการทบทวนลําดับความสําคัญเนื่องจากการกําหนดโรคในเด็กที่หายาก
DMD เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่รุนแรงซึ่งนําไปสู่ความอ่อนแรงของกล้ามเนื้อและการอักเสบเรื้อรัง ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 15,000-20,000 รายในสหรัฐอเมริกา Deramiocel (CAP-1002) ประกอบด้วยเซลล์ที่ได้จากหัวใจแบบ allogeneic ซึ่งแสดงให้เห็นถึงฤทธิ์กระตุ้นภูมิคุ้มกัน
บริษัทยังคงสํารวจศักยภาพของแพลตฟอร์มเทคโนโลยี exosome StealthX™ ในด้านการรักษาต่างๆ ในขณะที่มีความคืบหน้าในการพัฒนาทางคลินิกสําหรับ DMD การประกาศนี้อิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Capricor Therapeutics
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Capricor Therapeutics ได้มีความก้าวหน้าอย่างมากในการพัฒนา deramiocel ซึ่งเป็นการรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจเสื่อม Duchenne (DMD) บริษัทได้เริ่มยื่นคําร้องขอใบอนุญาตชีวภาพ (BLA) ต่อ FDA โดยคาดว่าจะแล้วเสร็จภายในสิ้นปี 2024 นักวิเคราะห์จาก H.C. Wainwright และ Oppenheimer ยังคงให้คะแนน ซื้อ และ Outperform สําหรับ Cap ซื้อ or ตามลําดับ ในขณะที่ Maxim Group ยังคงให้คะแนน ซื้อ
Capricor รายงานผลขาดทุนสุทธิประมาณ 11 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสที่ 2 ปี 2024 ในขณะที่สร้างรายได้ประมาณ 4 ล้านดอลลาร์ อย่างไรก็ตาม บริษัทยังคงรักษาสถานะเงินสดที่แข็งแกร่งไว้ที่ 29.5 ล้านดอลลาร์ โดยได้รับการสนับสนุนจากข้อตกลงทางการเงินกับ Nippon Shinyaku ซึ่งมีมูลค่ารวมสูงถึง 35 ล้านดอลลาร์
นอกเหนือจากการอัปเดตทางการเงินเหล่านี้แล้ว บริษัทกําลังเตรียมพร้อมสําหรับการขยายฉลากที่อาจเกิดขึ้นเพื่อจัดการกับโรคกล้ามเนื้อกล้ามเนื้อโครงร่าง DMD และอยู่ระหว่างการหารือความร่วมมือขั้นสูงสําหรับการจัดจําหน่ายในยุโรป นี่คือการพัฒนาล่าสุดบางส่วนที่ Capricor Therapeutics
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
การประกาศล่าสุดของ Capricor Therapeutics เกี่ยวกับผลประกอบการเชิงบวกสามปีสําหรับการรักษา DMD สอดคล้องกับตัวชี้วัดทางการเงินที่สําคัญหลายประการและข้อมูลเชิงลึกจาก InvestingPro หุ้นของบริษัทแสดงให้เห็นถึงผลการดําเนินงานที่โดดเด่น โดยมีผลตอบแทนรวมของราคา 505.65% ในปีที่ผ่านมา ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงการมองโลกในแง่ดีของนักลงทุนเกี่ยวกับการพัฒนาท่อส่ง โดยเฉพาะอย่างยิ่ง deramiosel
ข้อมูลของ InvestingPro เผยให้เห็นว่าการเติบโตของรายได้ของ Capricor อยู่ที่ 187.15% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 ซึ่งบ่งชี้ถึงโมเมนตัมที่แข็งแกร่งในการดําเนินธุรกิจ การเติบโตนี้อาจเกิดจากความก้าวหน้าของบริษัทในโปรแกรมทางคลินิกและตลาดที่มีศักยภาพสําหรับการรักษาด้วย DMD
อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่าปัจจุบัน Capricor กําลังดําเนินงานขาดทุน โดยมีอัตรากําไรขั้นต้นติดลบ -37.73% นี่ไม่ใช่เรื่องแปลกสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในขั้นตอนการพัฒนา เนื่องจากมักมีค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนาจํานวนมากก่อนที่จะนําผลิตภัณฑ์ออกสู่ตลาด
เคล็ดลับของ InvestingPro เน้นย้ําว่านักวิเคราะห์คาดการณ์ว่ายอดขายจะลดลงในปีปัจจุบัน ซึ่งอาจดูขัดแย้งกับผลลัพธ์ทางคลินิกในเชิงบวก นี่อาจเป็นเพราะบริษัทให้ความสําคัญกับการวิจัยและพัฒนามากกว่าการนําไปใช้ในเชิงพาณิชย์ในทันที
เคล็ดลับ InvestingPro ที่เกี่ยวข้องอีกประการหนึ่งบ่งชี้ว่าการเคลื่อนไหวของราคาหุ้นค่อนข้างผันผวน ความผันผวนนี้เป็นเรื่องปกติสําหรับหุ้นเทคโนโลยีชีวภาพ โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อเข้าใกล้เหตุการณ์สําคัญ เช่น การยื่นใบสมัครใบอนุญาตชีวภาพตามแผนสําหรับเดรามิโอเซลภายในสิ้นปี 2024
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้น InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 16 ข้อสําหรับ Capricor Therapeutics ซึ่งให้ความเข้าใจที่ลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน