เมื่อวันศุกร์ HC Wainwright รักษาอันดับ ซื้อ และราคาหุ้นเป้าหมาย 37.00 ดอลลาร์สําหรับ Pharming Group (แนสแด็ก:P HAR) หลังจากบริษัทประกาศการทดลองทางคลินิกใหม่ Pharming Group ได้ริเริ่มการศึกษาการพิสูจน์แนวคิดระยะที่ 2 เพื่อประเมิน leniolisib (Joenja) ในผู้ป่วยที่มีภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิ (PID) ที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของภูมิคุ้มกันจากการส่งสัญญาณ PI3Kδ ที่เปลี่ยนแปลงไป
การทดลองนี้เป็นการศึกษาแบบแขนเดียว ฉลากราคาเปิด และขนาดยาที่คาดว่าจะลงทะเบียนผู้ป่วยประมาณ 12 ราย โดยจะมุ่งเน้นไปที่การประเมินความปลอดภัย ความทนทาน เภสัชจลนศาสตร์ เภสัชพลศาสตร์ และประสิทธิภาพทางคลินิก ผลลัพธ์ของการทดลองระยะที่ 2 นี้คาดว่าจะแจ้งการออกแบบการศึกษาระยะที่ 3 ที่อาจเกิดขึ้น
จากข้อมูลของ บริษัท การศึกษาที่สําคัญอาจเป็นการทดลองแบบสุ่มที่ควบคุมด้วยยาหลอกโดยมีการลงทะเบียนผู้ป่วยมากกว่าโปรแกรม APDS ก่อนหน้านี้ซึ่งมีผู้ป่วยประมาณ 30 ราย นอกจากนี้ บริษัทคาดการณ์ว่าข้อมูลการสัมผัสอย่างน้อยหนึ่งปีอาจจําเป็นเพื่อสนับสนุนการสมัครยาใหม่เสริม (sNDA)
เงื่อนไขเป้าหมายในการศึกษา ได้แก่ ALPS-FAS, CTLA4 haploinsufficiency, NFKB1 haploinsufficiency และการขาด PTEN PID เหล่านี้มักรุนแรงและเป็นอันตรายถึงชีวิต และปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติเพื่อจัดการกับความผิดปกติของภูมิคุ้มกันที่ซ่อนอยู่
การเคลื่อนไหวของ Pharming เพื่อพัฒนา leniolisib เข้าสู่การทดลองระยะที่ 2 และแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพทางคลินิกใน PID อาจเป็นความก้าวหน้าที่สําคัญสําหรับบริษัท ไม่เพียงแต่ขยายพอร์ตโฟลิโอทางคลินิก แต่ยังเพิ่มมูลค่าซื้อเพิ่มอีกด้วย นักวิเคราะห์ของบริษัทได้ย้ําเรตติ้งซื้อและราคาเป้าหมายตามการพัฒนาเหล่านี้
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Pharming Group ได้เห็นการเติบโตที่แข็งแกร่งในผลประกอบการทางการเงินและการลงทะเบียนผู้ป่วยสําหรับผลิตภัณฑ์หลัก RUCONEST และ Joenja บริษัทรายงานยอดขายในไตรมาสที่ 2 เพิ่มขึ้น 23% สําหรับ RUCONEST และยอดขายที่เพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสําคัญสําหรับ Joenja
นอกจากนี้ Pharming Group ยังลงทะเบียนสําหรับการศึกษา leniolisib ครั้งแรกและกําลังเริ่มการศึกษาระยะที่ 2 แนวทางรายได้ทั้งปีของบริษัทยังคงอยู่ระหว่าง 280 ล้านถึง 295 ล้านดอลลาร์ โดยมีการเติบโตของรายได้ในไตรมาสที่ 2 ที่ 35% และกําไรขั้นต้นที่มั่นคงที่ 89%
นอกจากนี้ Joenja ยาของ Pharming Group ยังได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบจากหน่วยงานกํากับดูแลยาและผลิตภัณฑ์สุขภาพ (MHRA) ในสหราชอาณาจักรสําหรับการรักษาโรคฟอสโฟอินโนซิไทด์ 3-ไคเนสเดลต้าซินโดรม (APDS) ซึ่งถือเป็นการอนุมัติเฉพาะครั้งแรกสําหรับการรักษา APDS ในประเทศ การพัฒนานี้เป็นไปตามการอนุมัติยาที่ประสบความสําเร็จในสหรัฐอเมริกาและ ซื้ออิสราเอล ซึ่งขยายสถานะทั่วโลก
HC Wainwright คงอันดับการซื้อสําหรับ Pharming Group ซึ่งบ่งชี้ถึงความเชื่อมั่นในโอกาสของบริษัท บริษัทเน้นย้ําถึงศักยภาพในการขยายขอบเขตการเข้าถึงตลาดของ Joenja ต่อไป เนื่องจากมีการทบทวนกฎระเบียบอย่างต่อเนื่องในประเทศอื่นๆ นี่คือการพัฒนาล่าสุดในการเดินทางของบริษัท ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความก้าวหน้าในอุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
การริเริ่มการศึกษาการพิสูจน์แนวคิดระยะที่ 2 ของ Pharming Group เมื่อเร็ว ๆ นี้สําหรับ leniolisib สอดคล้องกับผลการดําเนินงานทางการเงินที่แข็งแกร่งและตําแหน่งทางการตลาด จากข้อมูลของ InvestingPro บริษัทได้แสดงให้เห็นถึงการเติบโตของรายได้ที่น่าประทับใจที่ 34.54% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2023 แตะที่ 277.56 ล้านดอลลาร์ วิถีการเติบโตนี้สนับสนุนความสามารถของ Pharming ในการลงทุนในการทดลองทางคลินิกใหม่และขยายไปป์ไลน์ผลิตภัณฑ์
เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําถึงอัตรากําไรขั้นต้นที่น่าประทับใจของ Pharming ซึ่งอยู่ที่ 88.55% ในช่วงเวลาเดียวกัน ความแข็งแกร่งทางการเงินนี้ช่วยให้บริษัทมีทรัพยากรในการระดมทุนในการวิจัยและพัฒนา เช่น การทดลองทางคลินิกที่เพิ่งประกาศ
แม้ว่าปัจจุบันบริษัทจะไม่ได้ทํากําไร โดยมีอัตราส่วน P/E ที่ -42.82 แต่การเริ่มต้นการทดลองทางคลินิกใหม่ เช่น การศึกษา leniolisib สําหรับ PID อาจนําไปสู่แหล่งรายได้และผลกําไรในอนาคต นักลงทุนควรทราบว่า Pharming ดําเนินงานด้วยหนี้ในระดับปานกลาง ซึ่งอาจให้ความยืดหยุ่นสําหรับความพยายามในการวิจัยและพัฒนา
สําหรับผู้อ่านที่สนใจในการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมยิ่งขึ้น InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 8 ข้อสําหรับ Pharming Group เพื่อให้เข้าใจอย่างลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน