ซานดิเอโก - Capricor Therapeutics (แนสแด็ก: CAPR) ได้เริ่มยื่นใบสมัครใบอนุญาตชีวภาพ (BLA) ต่อสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สําหรับผลิตภัณฑ์ deramiocel โดยมีเป้าหมายเพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจในผู้ป่วยกล้ามเนื้อเสื่อม (DMD) บริษัทคาดว่าจะเสร็จสิ้นขั้นตอนการส่งภายในสิ้นปี 2024 และหวังว่าใบสมัครจะมีคุณสมบัติสําหรับการตรวจสอบลําดับความสําคัญ ซึ่งอาจเร่งระยะเวลาการอนุมัติ
Deramiocel (CAP-1002) ประกอบด้วยเซลล์ที่ได้จากหัวใจแบบ allogeneic cardiosphere (CDCs) ซึ่งแสดงให้เห็นถึงคุณสมบัติในการกระตุ้นภูมิคุ้มกัน เซลล์เหล่านี้หลั่งเอ็กโซโซมที่กําหนดเป้าหมายไปที่มาโครฟาจ กระตุ้นการตอบสนองในการรักษาแทนที่จะส่งเสริมการอักเสบ การบําบัดนี้ได้รับการปฏิบัติกับอาสาสมัครที่เป็นมนุษย์กว่า 200 คนในการทดลองต่างๆ และเป็นหัวข้อของสิ่งพิมพ์ทางวิทยาศาสตร์ที่ผ่านการตรวจสอบโดยผู้เชี่ยวชาญมากกว่า 100 ฉบับ
DMD เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่รุนแรงซึ่งนําไปสู่การอ่อนแอของกล้ามเนื้อและการอักเสบเรื้อรัง ซึ่งส่งผลกระทบต่อการเกิดชายประมาณ 1 ใน 3,500 คนในสหรัฐอเมริกา ภาวะนี้เป็นผลมาจากการขาดไดสโตรฟิน ซึ่งเป็นโปรตีนที่ช่วยให้เซลล์กล้ามเนื้อไม่บุบสลาย ซึ่งนําไปสู่ความเสียหายของเซลล์และพังผืด เนื่องจากไม่มีทางเลือกในการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสําหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจ DMD การอนุมัติ deramiocel ที่เป็นไปได้แสดงถึงความก้าวหน้าที่สําคัญ
Linda Marbán, Ph.D. ซีอีโอของ Capricor แสดงความมุ่งมั่นของบริษัทในการทํางานร่วมกับ FDA ตลอดกระบวนการอนุมัติ และเน้นย้ําถึงความสําคัญของการนําการรักษารายแรกนี้มาสู่ผู้ป่วยที่ต้องการความช่วยเหลือ หากได้รับการอนุมัติ Capricor ยังสามารถรับบัตรกํานัลการตรวจสอบลําดับความสําคัญตามการกําหนดยากําพร้าและโรคเด็กที่หายากของ deramiocel
Capricor Therapeutics มุ่งเน้นไปที่การรักษาด้วยเซลล์และเอ็กโซโซมสําหรับการรักษาโรคหายาก ผู้สมัครผลิตภัณฑ์หลัก deramiocel อยู่ในการพัฒนาทางคลินิกระยะที่ 3 สําหรับการรักษา DMD บริษัทยังสํารวจเทคโนโลยี exosome สําหรับการใช้งานที่มีศักยภาพในวัคซีนวิทยาและการส่งมอบการรักษาแบบกําหนดเป้าหมาย
ข้อมูลในบทความนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์และไม่ถือเป็นการรับรองคํากล่าวอ้างของ Capricor มีวัตถุประสงค์เพื่อให้รายงานข้อเท็จจริงเกี่ยวกับการยื่นกฎระเบียบล่าสุดของบริษัทและผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นสําหรับการรักษา DMD
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Capricor Therapeutics เป็นหัวข้อของการอัปเดตที่สําคัญหลายประการ บริษัทได้รับการจัดอันดับ Outperform จาก Oppenheimer ก่อนการอัปเดตที่คาดการณ์ไว้เกี่ยวกับการทดลอง HOPE-2 สําหรับ deramiocel ซึ่งเป็นการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne Maxim Group ได้เพิ่มเป้าหมายราคาหุ้นของ Capricor เป็น 25.00 ดอลลาร์ และคงอันดับซื้อไว้ ตามแผนของบริษัทที่จะยื่นคําขอใบอนุญาตชีวภาพสําหรับ deramiocel ความเชื่อมั่นที่คล้ายคลึงกันคือ echo ซื้อโดย HC Wainwright และ Oppenheimer ซึ่งรักษาคะแนนการซื้อและกําหนดเป้าหมายราคาไว้ที่ 40 ดอลลาร์และ 15 ดอลลาร์ตามลําดับ
ในข่าวการเงิน Capricor รายงานผลขาดทุนสุทธิประมาณ 11 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสที่ 2 ปี 2024 ในขณะที่สร้างรายได้ประมาณ 4 ล้านดอลลาร์ อย่างไรก็ตาม บริษัทยังคงรักษาสถานะเงินสดที่แข็งแกร่งไว้ที่ 29.5 ล้านดอลลาร์ ซึ่งได้รับการสนับสนุนจากข้อตกลงทางการเงินกับ Nippon Shinyaku รวมเป็นมูลค่าสูงถึง 35 ล้านดอลลาร์
ในด้านกฎระเบียบ Capricor วางแผนที่จะเริ่มการยื่นใบสมัครใบอนุญาตชีวภาพในเดือนตุลาคม 2024 โดยมีเป้าหมายเพื่อให้ได้รับการอนุมัติอย่างเต็มที่และฉลากที่กว้างขึ้นสําหรับ deramiocel ในการรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจที่เกี่ยวข้องกับ DMD
สุดท้ายนี้ Capricor กําลังเตรียมพร้อมสําหรับการขยายฉลากที่อาจเกิดขึ้นเพื่อจัดการกับโรคกล้ามเนื้อกล้ามเนื้อโครงร่าง DMD และอยู่ระหว่างการหารือความร่วมมือขั้นสูงสําหรับการจัดจําหน่ายในยุโรป ซึ่งถือเป็นการพัฒนาที่สําคัญในการดําเนินงานของบริษัท
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
การริเริ่มการยื่นคําร้องล่าสุดของ Capricor Therapeutics สําหรับแอปพลิเคชันใบอนุญาตชีวภาพ (BLA) สําหรับ deramiocel เกิดขึ้นท่ามกลางช่วงเวลาของผลการดําเนินงานทางการตลาดที่สําคัญสําหรับบริษัท จากข้อมูลของ InvestingPro CAPR มีผลตอบแทนรวมของราคาที่น่าทึ่ง 595.32% ในปีที่ผ่านมา โดยมีผลตอบแทนที่แข็งแกร่งเป็นพิเศษ 360.24% ในเดือนที่แล้วเพียงอย่างเดียว ราคาหุ้นที่พุ่งสูงขึ้นนี้อาจสะท้อนให้เห็นถึงการมองโลกในแง่ดีของนักลงทุนเกี่ยวกับการอนุมัติ deramiocel ที่อาจเกิดขึ้นและผลกระทบต่ออนาคตของบริษัท
แม้จะมีความเชื่อมั่นในตลาดในเชิงบวก แต่ InvestingPro Tips เน้นย้ําถึงความท้าทายทางการเงินบางประการ ปัจจุบันบริษัทไม่ได้ทํากําไร โดยมีอัตรากําไรขั้นต้นติดลบ -37.73% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 สิ่งนี้สอดคล้องกับขั้นตอนการพัฒนาของผู้สมัครผลิตภัณฑ์หลักของ Capricor และการลงทุนที่สําคัญที่จําเป็นในภาคเทคโนโลยีชีวภาพ
เคล็ดลับของ InvestingPro ตั้งข้อสังเกตว่านักวิเคราะห์คาดการณ์ว่ายอดขายจะลดลงในปีปัจจุบัน ซึ่งอาจเป็นผลมาจากการที่บริษัทให้ความสําคัญกับการยื่นเรื่องกฎระเบียบมากกว่าการสร้างรายได้ในทันที อย่างไรก็ตาม ด้วยมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดที่ 683.96 ล้านดอลลาร์ นักลงทุนดูเหมือนจะประเมินมูลค่า Capricor โดยพิจารณาจากศักยภาพในอนาคตมากกว่าการเงินในปัจจุบัน
สําหรับผู้อ่านที่สนใจในการวิเคราะห์เชิงลึก InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 17 ข้อสําหรับ Capricor Therapeutics ซึ่งให้มุมมองที่ครอบคลุมยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน