Dyne Therapeutics จัดแสดงข้อมูลทางคลินิกในการประชุมสมาคมกล้ามเนื้อโลก

วอลแธม แมสซาชูเซตส์ - Dyne Therapeutics, Inc. (แนสแด็ก:D YN) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่เน้นโรคกล้ามเนื้อ ได้นําเสนอข้อมูลทางคลินิกและพรีคลินิกในการประชุม รายปี ครั้งที่ 29 ของสมาคมกล้ามเนื้อโลก งานเสมือนจริงและแบบตัวต่อตัวซึ่งจัดขึ้นระหว่างวันที่ 8-12 ตุลาคม พ.ศ. 2024 ในเมืองปราก สาธารณรัฐเช็ก ได้เน้นย้ําถึงแพลตฟอร์ม FORCE™ ของ Dyne และศักยภาพในการรักษาโรคระบบประสาทและกล้ามเนื้อ

การทดลอง DELIVER ระยะที่ 1/2 ของบริษัทสําหรับ DYNE-251 ซึ่งมีเป้าหมายเพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม (DMD) ของ Duchenne แสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจ ผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของ DMD ที่ยอมรับการข้ามเอ็กซอน 51 แสดงให้เห็นถึงการข้ามเอ็กซอนที่ขึ้นอยู่กับขนาดยาการแสดงออกของดิสโตรฟิน และการปรับปรุงจุดสิ้นสุดการทํางาน โดยเฉพาะอย่างยิ่ง ผู้ป่วยที่ได้รับ DYNE-251 ขนาด 20 มก./กก. ทุก ๆ สี่สัปดาห์แสดงออกของไดสโตรฟินสัมบูรณ์เฉลี่ยที่ 3.7% ของปกติ ซึ่งปรับเป็น 8.7% เมื่อพิจารณาจากปริมาณกล้ามเนื้อ การปรับปรุงยังเป็นไปตามความแตกต่างที่สําคัญทางคลินิกน้อยที่สุดของ European Medicines Agency ใน Stride Velocity 95th Centile (SV95C) ที่หกเดือนสําหรับทั้ง 10 และ 20 มก./กก.

การทดลอง ACHIEVE สําหรับ DYNE-101 ซึ่งรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมชนิดที่ 1 (DM1) รายงานการแก้ไขการประกบที่ขึ้นกับขนาดยาและการปรับปรุงกล้ามเนื้อกล้ามเนื้อ กลุ่มประชากรตามรุ่น 5.4 มก./กก. มีการแก้ไขการประกบเฉลี่ย 27% เมื่อสามเดือน

ข้อมูลพรีคลินิกที่นําเสนอรวมถึงการค้นพบ DYNE-302 ในกล้ามเนื้อเสื่อม facioscapulohumeral (FSHD) ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการยับยั้ง DUX4 ที่แข็งแกร่งและประโยชน์ในการทํางาน นอกจากนี้ แพลตฟอร์ม FORCE ยังแสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการให้การบําบัดทดแทนเอนไซม์แก่กล้ามเนื้อและระบบประสาทส่วนกลางในแบบจําลองโรคปอมเป้

มีรายงานว่าทั้ง DYNE-251 และ DYNE-101 มีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดี โดยมีข้อมูลจนถึงเดือนสิงหาคม 2024 การนําเสนอยังรวมถึงข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับความสามารถของแพลตฟอร์ม FORCE ในการตอบสนองความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในโรคระบบประสาทและกล้ามเนื้อที่หายาก

Dyne Therapeutics ยังคงมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาไปป์ไลน์ของการรักษาโอลิโกนิวคลีโอไทด์สําหรับโรคกล้ามเนื้อที่ร้ายแรง แพลตฟอร์ม FORCE ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัทใช้ตัวรับทรานสเฟอร์ริน 1 (TfR1) เพื่อกําหนดเป้าหมายเซลล์กล้ามเนื้อสําหรับการส่งมอบน้ําหนักบรรทุกในการรักษา

ข้อมูลในบทความนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Dyne Therapeutics

ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Dyne Therapeutics มีความคืบหน้าอย่างมากในการทดลองทางคลินิก ผู้สมัครยาชั้นนําของบริษัท DYNE-101 ได้แสดงผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจในการทดลอง ACHIEVE ซึ่งเกินเกณฑ์มาตรฐานการแก้ไขการประกบสําหรับการปรับเปลี่ยนโรคในโรคกล้ามเนื้อเสื่อมชนิดที่ 1 (DM1) Piper Sandler ซึ่งรักษาคะแนนน้ําหนักเกินของ Dyne ชี้ให้เห็นว่า Dyne ไม่คาดว่าจะต้องมีปริมาณเกิน 6.8 มก./กก. เพื่อการรักษาที่มีประสิทธิภาพ บริษัทยังก้าวหน้าด้วยการทดลอง DELIVER สําหรับ DYNE-251 ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการแสดงออกของ dystrophin อย่างมีนัยสําคัญและการปรับปรุงการทํางานในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD)

กําไรต่อหุ้นของ Dyne ทําผลงานได้ดีกว่าทั้ง Oppenheimer และประมาณการฉันทามติ โดยอยู่ที่ ($0.70) เทียบกับที่คาดการณ์ไว้ ($0.72) ในการตอบสนอง Piper Sandler, HC Wainwright และ Oppenheimer ต่างได้ปรับมุมมองของ Dyne โดย Piper Sandler เพิ่มราคาเป้าหมายเป็น 53 ดอลลาร์ และ HC Wainwright เป็น 55 ดอลลาร์

บริษัทยังได้เห็นการเปลี่ยนแปลงครั้งใหญ่ในทีมผู้นําและริเริ่มการเสนอขายหุ้นสามัญมูลค่า 300 ล้านดอลลาร์ต่อสาธารณะ ซึ่งบริหารโดย Morgan Stanley, Jefferies, Stifel และ Guggenheim Securities แพลตฟอร์มการวิจัย FORCE ของ Dyne ได้แสดงให้เห็นถึงคํามั่นสัญญาในแบบจําลองพรีคลินิกสําหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมและโรคปอมเป้ การพัฒนาเหล่านี้เป็นส่วนหนึ่งของความพยายามอย่างต่อเนื่องของ Dyne ในการพัฒนาผู้สมัครรักษาโรคทางพันธุกรรม

ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro

ผลลัพธ์ทางคลินิกที่มีแนวโน้มของ Dyne Therapeutics และแพลตฟอร์ม FORCE™ ที่เป็นนวัตกรรมใหม่ได้รับความสนใจจากนักลงทุน ซึ่งสะท้อนให้เห็นในผลการดําเนินงานหุ้นที่น่าประทับใจของบริษัท จากข้อมูลของ InvestingPro Dyne มีผลตอบแทนรวมของราคาที่น่าทึ่ง 269.34% ในปีที่ผ่านมา โดยมีผลตอบแทนตั้งแต่ต้นปีจนถึงปัจจุบันที่ 149.1% ราคาหุ้นที่พุ่งสูงขึ้นนี้สอดคล้องกับผลลัพธ์ทางคลินิกเชิงบวกที่รายงานในการประชุมสมาคมกล้ามเนื้อโลก

แม้จะมีความกระตือรือร้นของตลาดที่แข็งแกร่ง แต่สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่า Dyne เช่นเดียวกับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะเริ่มต้นหลายแห่ง รายได้จากการดําเนินงานที่ปรับปรุงแล้วของบริษัทในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 อยู่ที่ -271.08 ล้านดอลลาร์ โดยมี EBITDA ติดลบที่ -269.47 ล้านดอลลาร์ ฐานะทางการเงินนี้เป็นเรื่องปกติสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่ลงทุนอย่างมากในการวิจัยและพัฒนา

เคล็ดลับของ InvestingPro ชี้ให้เห็นว่าราคาหุ้นของ Dyne มีความผันผวน ซึ่งสอดคล้องกับลักษณะของภาคเทคโนโลยีชีวภาพและขั้นตอนการพัฒนาของบริษัท เคล็ดลับ InvestingPro อีกฉบับระบุว่านักวิเคราะห์เพิ่งปรับการคาดการณ์ผลประกอบการของบริษัทให้สูงขึ้น ซึ่งอาจสะท้อนให้เห็นถึงการมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับความคืบหน้าทางคลินิกของ Dyne

สําหรับนักลงทุนที่พิจารณา Dyne Therapeutics เป็นที่น่าสังเกตว่า InvestingPro เสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 11 ข้อที่สามารถให้ข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติมเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท เคล็ดลับเพิ่มเติมเหล่านี้อาจมีคุณค่าอย่างยิ่งเนื่องจากลักษณะที่ซับซ้อนของการลงทุนด้านเทคโนโลยีชีวภาพและความสําคัญของการตรวจสอบสถานะอย่างละเอียดในภาคส่วนนี้

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน