ปาโลอัลโต แคลิฟอร์เนีย - BridgeBio Pharma, Inc. (แนสแด็ก: BBIO) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นไปที่โรคทางพันธุกรรม ประกาศเสร็จสิ้นการลงทะเบียนสําหรับการศึกษา FORTIFY ระยะที่ 3 ของ BBP-418 โดยกําหนดเป้าหมายการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมแบบคาดเอว Type 2I/R9 (LGMD2I/R9) การศึกษาบรรลุเป้าหมายการลงทะเบียนในวันตระหนักรู้ LGMD ประจําปีครั้งที่ 10 โดยมีการอ่านข้อมูลบรรทัดบนสุดจากการวิเคราะห์ระหว่างกาลที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในปี 2025
LGMD2I/R9 เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนโปรตีนที่เกี่ยวข้องกับฟุคุติน (FKRP) ซึ่งนําไปสู่การสูญเสียกล้ามเนื้อที่ก้าวหน้าและปัญหาเกี่ยวกับการเคลื่อนไหว ปัจจุบันไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสําหรับ LGMD2I/R9 ทําให้บุคคลมีทางเลือกน้อยในการจัดการสภาพของตน
BBP-418 ซึ่งเป็นการบําบัดด้วยช่องปากเพื่อการวิจัย ได้รับการกําหนดยากําพร้า Fast Track และโรคเด็กที่หายากจาก FDA พร้อมกับการกําหนดยากําพร้าจากสํานักงานยาแห่งยุโรป (EMA) การศึกษา FORTIFY เป็นการทดลองแบบสุ่ม อําพรางสองชั้น และควบคุมด้วยยาหลอก ซึ่งรวมถึงการวิเคราะห์ระหว่างกาล 12 เดือนโดยมุ่งเน้นไปที่ไกลโคซิเลตอัลฟา-ไดสโตรไกลแคน (αDG) เป็นจุดสิ้นสุดตัวแทน ซึ่งอาจสนับสนุนการยื่นขออนุมัติแบบเร่งรัดในสหรัฐอเมริกา
Douglas Sproule, MD, M.Sc. ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของ ML Bio Solutions ซึ่งเป็นบริษัทในเครือ BridgeBio แสดงการมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับการหารือกับ FDA เกี่ยวกับโอกาสในการดําเนินการอนุมัติแบบเร่งรัด Kelly Brazzo ซีอีโอของมูลนิธิ CureLGMD2i เน้นย้ําถึงการลงทะเบียนอย่างรวดเร็วว่าเป็นสัญญาณของความจําเป็นที่สําคัญสําหรับทางเลือกในการรักษา
หากได้รับการอนุมัติ BBP-418 อาจกลายเป็นการบําบัดเพื่อปรับเปลี่ยนโรคครั้งแรกสําหรับ LGMD2I/R9 ในสหรัฐอเมริกา BridgeBio อาจมีสิทธิ์ได้รับบัตรกํานัลการทบทวนลําดับความสําคัญตามการกําหนดกุมารเวชศาสตร์ที่หายากจาก FDA
การประกาศนี้อิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์และไม่ได้แนะนําการรับรองการอ้างสิทธิ์ใด ๆ ความสําเร็จของ BBP-418 และศักยภาพในการอนุมัติขึ้นอยู่กับผลลัพธ์ของการทดลองทางคลินิกที่กําลังดําเนินอยู่และกระบวนการตรวจสอบกฎระเบียบ
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ BridgeBio Pharma รายงานการอัปเดตที่น่าสังเกตในไปป์ไลน์การพัฒนายา บริษัทได้รับการกําหนด Breakthrough Therapy จาก FDA สําหรับ infigratinib ซึ่งเป็นผู้สมัครยารับประทานสําหรับเด็กที่เป็นโรค achondroplasia โดยอิงจากผลการทดลองทางคลินิก PROPEL 2 บริษัทได้ประกาศยุติโครงการยีนบําบัด BBP-631 ซึ่งเป็นการดําเนินการที่คาดว่าจะประหยัดเงินได้มากกว่า 50 ล้านดอลลาร์ในการวิจัยและพัฒนา
ในขณะเดียวกัน การบําบัดด้วยยีนของ BridgeBio BBP-812 ซึ่งพัฒนาขึ้นสําหรับโรค Canavan ได้รับการแต่งตั้งให้เป็น Regenerative Medicine Advanced Therapy จาก FDA หลังจากผลลัพธ์เชิงบวกจากการทดลอง CANaspire ระยะที่ 1/2 นอกจากนี้ บริษัทยังได้จัดตั้งบริษัทร่วมทุนชื่อ GondolaBio ซึ่งได้รับการสนับสนุนจากการลงทุน 300 ล้านดอลลาร์จากกลุ่มนักลงทุน โดยมีเป้าหมายเพื่อเร่งการพัฒนาการรักษาแบบใหม่
บริษัทวิเคราะห์ รวมถึง BMO Capital, HC Wainwright, Piper Sandler, Oppenheimer, Mizuho และ TD Cowen ยังคงให้คะแนนในเชิงบวกสําหรับ BridgeBio การรับรองเหล่านี้เป็นไปตามการพัฒนาล่าสุดในยาวิจัยของบริษัท acoramidis และการเปิดเผยข้อมูลระยะที่ 3 ที่คาดว่าจะเผยแพร่สําหรับ encaleret และ infigratinib
บริษัทยังขออนุมัติ Acoramidis ซึ่งเป็นการรักษาอีกชนิดหนึ่งสําหรับ ATTR-CM โดยองค์การอาหารและยาอาจเรียกประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาเพื่อพิจารณาเกี่ยวกับยานี้ การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้เน้นย้ําถึงการมีส่วนร่วมอย่างแข็งขันของ BridgeBio Pharma ในการพัฒนายาและกระบวนการกํากับดูแล แนสแด็ก
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ความสําเร็จล่าสุดของ BridgeBio Pharma (NASDAQ: BBIO) ในการศึกษา FORTIFY สําหรับการรักษา LGMD2I/R9 สอดคล้องกับข้อมูลเชิงลึกทางการเงินที่น่าสนใจจาก InvestingPro มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของบริษัทอยู่ที่ 4.69 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความเชื่อมั่นของนักลงทุนในศักยภาพของบริษัท
ข้อมูลของ InvestingPro แสดงให้เห็นว่ารายได้ของ BridgeBio ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2023 อยู่ที่ 219.12 ล้านดอลลาร์ โดยมีการเติบโตของรายได้ที่น่าประทับใจที่ 3761.22% ในช่วงเวลาเดียวกัน การเติบโตที่สําคัญนี้อาจเป็นผลมาจากความคืบหน้าของบริษัทในไปป์ไลน์การพัฒนายา รวมถึง BBP-418
อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่า BridgeBio ยังไม่ทํากําไร โดยมีรายได้จากการดําเนินงาน -502.99 ล้านดอลลาร์ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา นี่ไม่ใช่เรื่องแปลกสําหรับบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ในขั้นตอนการพัฒนา เนื่องจากมักมีค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนาจํานวนมากก่อนที่จะนําผลิตภัณฑ์ออกสู่ตลาด
เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําว่านักวิเคราะห์คาดการณ์การเติบโตของยอดขายในปีปัจจุบัน ซึ่งสอดคล้องกับความก้าวหน้าของบริษัทในการทดลองทางคลินิก นอกจากนี้ สินทรัพย์สภาพคล่องของ BridgeBio ยังเกินภาระผูกพันระยะสั้น ซึ่งให้ความยืดหยุ่นทางการเงินในขณะที่ดําเนินการผ่านการทดลองทางคลินิกที่มีค่าใช้จ่ายสูง
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการทําความเข้าใจอย่างลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับฐานะทางการเงินและแนวโน้มการเติบโตของ BridgeBio InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 5 ข้อที่สามารถให้ข้อมูลเชิงลึกอันมีค่าเกี่ยวกับศักยภาพของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน