แลงฮอร์น รัฐเพนซิลเวเนีย - Savara Inc. (แนสแด็ก:SVRA) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่เชี่ยวชาญด้านโรคทางเดินหายใจที่หายาก ได้ประกาศการริเริ่มโครงการ Expanded Access Program (EAP) สําหรับ molgramostim โดยกําหนดเป้าหมายไปยังผู้ป่วยที่มี Pulmonary Alveolar Proteinosis (aPAP) โปรแกรมนี้ได้รับการอนุมัติจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ขณะนี้เปิดราคาเปิดรับคําขอจากผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ในภูมิภาคที่ระบุของอเมริกาเหนือและยุโรป
EAP ได้รับการออกแบบมาเพื่อให้การเข้าถึงโมลแกรมอสติมได้รับการอนุมัติล่วงหน้าสําหรับผู้ป่วยที่มี aPAP ซึ่งเป็นภาวะปอดที่หายากซึ่งมีการสะสมของสารลดแรงตึงผิวในปอด การเข้าถึงนี้มีความสําคัญ เนื่องจากไม่มีการรักษาที่เทียบเคียงได้สําหรับ aPAP ในปัจจุบัน จากข้อมูลของ Matt Pauls ประธานและซีอีโอของ Savara โปรแกรมนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อตอบสนองความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูงภายในชุมชน aPAP โดยอาจเสนอการบําบัดที่มีประสิทธิภาพในทันที
Savara กําลังดําเนินการเพื่อยื่นคําขอใบอนุญาตชีวภาพสําหรับโมลกรามอสทิมไปยังองค์การอาหารและยาในช่วงครึ่งแรกของปี 2025 ยานี้ได้รับการกําหนดให้เป็น Orphan Drug, Fast Track และ Breakthrough Therapy จาก FDA แล้ว เช่นเดียวกับการกําหนด Orphan Drug จาก European Medicines Agency และการกําหนดอื่นๆ จากหน่วยงานกํากับดูแลของสหราชอาณาจักร ซึ่งบ่งชี้ถึงคํามั่นสัญญาในการรักษา aPAP
แพทย์ที่กําลังมองหาโมลกรามอสติมสําหรับผู้ป่วยที่มีสิทธิ์สามารถค้นหาข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ EAP รวมถึงเกณฑ์คุณสมบัติได้ที่ www.clinicaltrials.gov ภายใต้ตัวระบุ NCT06546098 หรือติดต่อ Savara โดยตรง
โปรแกรมหลักของบริษัท โซลูชันการสูดดม molgramostim กําลังอยู่ในการพัฒนาระยะที่ 3 จัดส่งผ่านระบบพ่นยาขยายหลอดลม eFlow® ที่พัฒนาขึ้นโดยเฉพาะสําหรับการสูดดมโมเลกุลขนาดใหญ่
แม้ว่าข่าวประชาสัมพันธ์ของ Savara จะมีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเกี่ยวกับการขยายตัวในอนาคตของ EAP และระยะเวลาที่คาดการณ์ไว้สําหรับการยื่นใบสมัครใบอนุญาตชีวภาพ แต่สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่าสิ่งเหล่านี้ขึ้นอยู่กับความคาดหวังในปัจจุบันและอาจไม่เกิดขึ้นตามที่คาดการณ์ไว้ ผลลัพธ์ที่แท้จริงและระยะเวลาของเหตุการณ์อาจแตกต่างกันเนื่องจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนต่างๆ
บทความนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Savara Inc. และมีจุดมุ่งหมายเพื่อให้รายงานที่เป็นกลางเกี่ยวกับการประกาศล่าสุดของบริษัทเกี่ยวกับ EAP สําหรับ molgramostim
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Savara Inc. ได้เห็นกิจกรรมที่วุ่นวาย บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ประกาศแต่งตั้ง Braden Parker เป็นประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการพาณิชย์คนใหม่ โดยมีประสบการณ์มากกว่า 25 ปีในอุตสาหกรรมการดูแลสุขภาพและเทคโนโลยีชีวภาพ Savara กําลังเตรียมส่งใบสมัครใบอนุญาตชีวภาพ (BLA) ไปยัง FDA สําหรับ molgramostim ซึ่งเป็นสารละลายสูดดมสําหรับ autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis (aPAP) ในช่วงครึ่งแรกของปี 2025
บริษัทรายงานกําไรต่อหุ้นที่ (0.12 ดอลลาร์) ต่ํากว่า (0.10 ดอลลาร์) ที่คาดการณ์โดย Oppenheimer และประมาณการที่เป็นเอกฉันท์เล็กน้อย อย่างไรก็ตามเรื่องนี้ Oppenheimer ยังคงรักษาคะแนน Outperform ใน Savara โดยเน้นย้ําถึงความคืบหน้าทางคลินิกของบริษัท นอกจากนี้ Savara ยังประกาศเสนอขายหุ้นมูลค่า 100 ล้านดอลลาร์ 26,246,720 หุ้นในราคาหุ้นละ 3.81 ดอลลาร์ ซึ่งบริหารงานโดยบริษัทต่างๆ เช่น Jefferies, Piper Sandler และ Guggenheim Securities
มีรายงานผลลัพธ์เชิงบวกจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 IMPALA-2 สําหรับ molgramostim ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสําคัญในผู้ป่วย บริษัทวิเคราะห์ ได้แก่ H.C. Wainwright, JMP Securities และ Piper Sandler ได้ตอบสนองในเชิงบวกต่อการพัฒนาเหล่านี้ โดยรักษาอันดับที่ดีสําหรับ Savara และเพิ่มเป้าหมายราคา นี่คือการพัฒนาล่าสุดที่เน้นย้ําถึงความมุ่งมั่นของ Savara ในการตอบสนองความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองของผู้ป่วยโรคทางเดินหายใจหายากแนสแด็ก
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในขณะที่ Savara Inc. (NASDAQ:SVRA) พัฒนาโปรแกรมการเข้าถึงแบบขยายสําหรับ molgramostim นักลงทุนควรพิจารณาตัวชี้วัดทางการเงินที่สําคัญและข้อมูลเชิงลึกจาก InvestingPro
จากข้อมูลของ InvestingPro มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของ Savara อยู่ที่ 697.91 ล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความสนใจของนักลงทุนในศักยภาพของบริษัทในพื้นที่โรคทางเดินหายใจที่หายาก อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่าปัจจุบันบริษัทไม่ทํากําไร โดยมีกําไรขั้นต้นติดลบ 45.63 ล้านดอลลาร์ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024
เคล็ดลับ InvestingPro Two มีความเกี่ยวข้องกับสถานการณ์ปัจจุบันของ Savara เป็นพิเศษ:
1. บริษัทถือเงินสดมากกว่าหนี้สินในงบดุล ซึ่งอาจให้ความยืดหยุ่นทางการเงินเมื่อดําเนินการผ่านการทดลองทางคลินิกและกระบวนการกํากับดูแลสําหรับ molgramostim
2. สินทรัพย์ Liquid เกินภาระผูกพันระยะสั้น ซึ่งอาจทําให้ Savara สามารถจัดหาเงินทุนในการดําเนินงานและการวิจัยได้โดยไม่มีแรงกดดันทางการเงินในทันที
ปัจจัยเหล่านี้มีความสําคัญเนื่องจาก Savara ทํางานเพื่อยื่นคําขอใบอนุญาตชีวภาพในปี 2025 และยังคงลงทุนในโปรแกรมนําต่อไป
เป็นที่น่าสังเกตว่านักวิเคราะห์ได้ปรับความคาดหวังผลประกอบการลงสําหรับช่วงเวลาที่จะมาถึง และบริษัทไม่คาดว่าจะทํากําไรได้ในปีนี้ สิ่งนี้สอดคล้องกับโปรไฟล์ทั่วไปของบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ในขั้นตอนการพัฒนา ซึ่งมีการลงทุนจํานวนมากก่อนที่จะนําไปใช้ในเชิงพาณิชย์
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้น InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับและข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติม ในความเป็นจริง มีเคล็ดลับ InvestingPro อีก 6 ข้อสําหรับ Savara ซึ่งจะช่วยให้เข้าใจฐานะทางการเงินและแนวโน้มของบริษัทอย่างลึกซึ้งยิ่งขึ้นในขณะที่ก้าวไปข้างหน้าด้วยนวัตกรรมการรักษาโรคระบบทางเดินหายใจที่หายาก
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน