วอร์เรน นิวเจอร์ซีย์ - PTC Therapeutics (แนสแด็ก:P TCT) เปิดเผยเมื่อวันพฤหัสบดีว่าโปรแกรม PTC518 สําหรับโรคฮันติงตันได้รับการกําหนดให้เป็น Fast Track จาก FDA ซึ่งเป็นสถานะที่เร่งการตรวจสอบยาที่กําหนดเป้าหมายไปยังสภาวะร้ายแรงที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนอง
การกําหนด Fast Track เป็นก้าวสําคัญสําหรับ PTC518 ซึ่งเป็นโมเลกุลขนาดเล็กที่ให้ยาทางปากโดยมีจุดมุ่งหมายเพื่อลดการผลิตโปรตีนฮันติงตินที่กลายพันธุ์ ซึ่งเป็นปัจจัยสําคัญในการลุกลามของโรคฮันติงตัน ความผิดปกติทางพันธุกรรมนี้ส่งผลต่อระบบประสาทส่วนกลางและปัจจุบันขาดการรักษาหรือการรักษาเพื่อชะลอการเริ่มมีอาการหรือชะลอการลุกลาม
ศักยภาพของ PTC518 ในการบําบัดเพื่อปรับเปลี่ยนโรคได้รับการเน้นย้ําโดย Matthew B. Klein, MD ซีอีโอของ PTC Therapeutics ซึ่งตั้งข้อสังเกตถึงความมุ่งมั่นของบริษัทในการพัฒนาโปรแกรมโดยร่วมมือกับ FDA
ยานี้ถูกระบุโดยใช้แพลตฟอร์มการประกบของ PTC ซึ่งนําไปสู่การพัฒนา Evrysdi® สําหรับกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังฝ่อ PTC518 ได้แสดงให้เห็นถึงผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจในการศึกษา PIVOT-HD โดยข้อมูลระหว่างกาลตั้งแต่เดือนมิถุนายน 2024 แสดงให้เห็นว่าระดับโปรตีนฮันติงตินกลายพันธุ์ในเซลล์เม็ดเลือดลดลง 43% ในปริมาณ 10 มิลลิกรัม นอกจากนี้ การศึกษายังบ่งชี้ถึงผลทางคลินิกที่ดีต่อการวัดโรค รวมถึงคะแนนมอเตอร์ และการรักษานั้นทนได้ดีโดยไม่มี NfL ที่เพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็วที่เกี่ยวข้องกับการรักษา
การกําหนด Fast Track ให้ประโยชน์ เช่น การโต้ตอบกับ FDA บ่อยขึ้น และความเป็นไปได้ในการยื่นแบบต่อเนื่องเพื่อขออนุมัติทางการตลาด นอกจากนี้ยังอาจนําไปสู่การทบทวนลําดับความสําคัญและการอนุมัติแบบเร่งด่วน
PTC Therapeutics เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นไปที่ความผิดปกติที่หายาก กลยุทธ์รวมถึงการใช้ประโยชน์จากความเชี่ยวชาญทางวิทยาศาสตร์และทางคลินิกเพื่อนําการรักษามาสู่ผู้ป่วยที่มีทางเลือกในการรักษาที่จํากัด
ประกาศนี้อิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์ และไม่รวมถึงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ จากบริษัทเกี่ยวกับการดําเนินงานในอนาคตหรือผลลัพธ์ทางการเงิน ข้อมูลที่นําเสนอขึ้นอยู่กับการตรวจสอบโดยแหล่งข้อมูลอิสระ และไม่ได้หมายความถึงการรับรองคํากล่าวอ้างของ PTC Therapeutics
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ PTC Therapeutics ได้รายงานไตรมาสที่สองที่แข็งแกร่งในปี 2024 โดยมีรายได้รวม 187 ล้านดอลลาร์ โดยได้รับแรงหนุนจากแฟรนไชส์โรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne เป็นหลัก บริษัทได้อัปเดตคําแนะนํารายได้ทั้งปี โดยขณะนี้คาดการณ์ไว้ระหว่าง 700 ล้านถึง 750 ล้านดอลลาร์ นอกจากนี้ PTC Therapeutics ยังมีความคืบหน้าในการทดลองทางคลินิกและการยื่นกฎระเบียบหลายครั้ง รวมถึงการยื่นใบสมัครยาใหม่สําหรับ sepiapterin การรักษาที่เป็นไปได้สําหรับฟีนิลคีโตนูเรีย และการส่ง NDA สําหรับ Translarna อีกครั้ง
TD Cowen ยังคงรักษาอันดับความน่าเชื่อถือของ PTC Therapeutics ไว้ด้วยราคาเป้าหมายที่สม่ําเสมอที่ 33.00 ดอลลาร์ ในขณะที่ Baird ได้เริ่มความคุ้มครองบริษัทด้วยการจัดอันดับที่ดีกว่า โดยเน้นย้ําถึงศักยภาพของบริษัทเนื่องจากตัวเร่งปฏิกิริยาไปป์ไลน์ระยะสุดท้ายหลายตัวที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในปี 2024 และ 2025 PTC Therapeutics ยังได้เสร็จสิ้นการขายธุรกิจการผลิตยีนบําบัด โดยได้รับเงินล่วงหน้า 27.5 ล้านดอลลาร์
เมื่อมองไปข้างหน้า บริษัทคาดว่าจะบรรลุเป้าหมายด้านกฎระเบียบและทางคลินิกในช่วงครึ่งหลังของปี 2024 และมองเห็นโอกาสระดับโลกที่เป็นไปได้เกิน 1 พันล้านดอลลาร์สําหรับศูนย์บําบัด PKU ทั่วโลก PTC Therapeutics รายงานการอภิปรายในเชิงบวกเกี่ยวกับการเข้าถึงและการเบิกจ่ายทั่วโลก โดยมีความคืบหน้าที่โดดเด่นในละตินอเมริกา รวมถึงการอนุมัติในเม็กซิโกและบราซิล นี่คือการพัฒนาล่าสุดเกี่ยวกับ PTC Therapeutics ข้อมูลเชิงลึกของ แนสแด็ก h2>InvestingPro
เนื่องจาก PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) ได้รับการแต่งตั้งจาก FDA Fast Track สําหรับโปรแกรม PTC518 นักลงทุนจึงติดตามสถานะทางการเงินและผลการดําเนินงานของหุ้นของบริษัทอย่างใกล้ชิด ด้วยมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดประมาณ 2.83 พันล้านดอลลาร์ PTC Therapeutics กําลังเผชิญกับช่วงเวลาที่ท้าทายโดยมียอดขายที่คาดการณ์ว่าจะลดลงในปีปัจจุบัน ตามที่นักวิเคราะห์ตั้งข้อสังเกต แม้จะมีความท้าทาย แต่นักวิเคราะห์สองคนได้ปรับรายได้ขึ้นในช่วงเวลาที่จะมาถึง ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงการมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับผลการดําเนินงานในอนาคตของบริษัท
ข้อมูลของ InvestingPro เน้นย้ําถึงผลตอบแทนที่โดดเด่น 62.12% ของหุ้นในปีที่ผ่านมา ซึ่งบ่งชี้ถึงความเชื่อมั่นของนักลงทุนที่สําคัญที่อาจเชื่อมโยงกับไปป์ไลน์นวัตกรรมของบริษัทและการพัฒนาล่าสุด อย่างไรก็ตาม ด้วยหุ้นปัจจุบันซื้อขายที่ 90.05% ของระดับสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ และราคาปิดก่อนหน้านี้ที่ 36.64 ดอลลาร์ เคล็ดลับของ InvestingPro แนะนําให้ระมัดระวัง เนื่องจากดัชนีความแข็งแกร่งสัมพัทธ์ (RSI) บ่งชี้ว่าหุ้นอยู่ในพื้นที่ซื้อมากเกินไป
แม้ว่า PTC Therapeutics จะไม่จ่ายเงินปันผล ซึ่งอาจขัดขวางนักลงทุนที่มุ่งเน้นรายได้ แต่สินทรัพย์สภาพคล่องของบริษัทก็เกินภาระผูกพันระยะสั้น ซึ่งเป็นตัวรองรับความยืดหยุ่นในการดําเนินงาน ด้วยเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติม นักลงทุนสามารถเจาะลึกข้อมูลทางการเงินและแนวโน้มของบริษัทได้โดยไปที่ https://th.investing.com/pro/PTCT เพื่อค้นหาข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติมที่สามารถแจ้งการตัดสินใจลงทุนของพวกเขา
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน