ซานดิเอโก - Capricor Therapeutics (แนสแด็ก: CAPR) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งเน้นการบําบัดด้วยเซลล์และเอ็กโซโซมสําหรับโรคหายาก ได้ประกาศแผนการที่จะยื่นคําร้องขอใบอนุญาตชีวภาพ (BLA) กับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สําหรับผลิตภัณฑ์หลัก deramiocel เพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) บริษัทคาดว่าจะเริ่มกระบวนการส่งแบบต่อเนื่องในเดือนตุลาคม 2024 และแล้วเสร็จภายในสิ้นปีนี้
การตัดสินใจดําเนินการยื่น BLA เป็นไปตามการหารือล่าสุดกับ FDA และได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลหัวใจจากการทดลอง HOPE-2 และ HOPE-2 Open Label Extension ระยะที่ 2 ตลอดจนข้อมูลประวัติธรรมชาติจากศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Vanderbilt และศูนย์การแพทย์โรงพยาบาลเด็กซินซินนาติ Deramiocel ได้รับ FDA Orphan Drug Designation และ Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation ซึ่งอาจเร่งกระบวนการตรวจสอบกฎระเบียบ
Linda Marbán, Ph.D. ซีอีโอของ Capricor เน้นย้ําถึงข้อมูลหัวใจที่แข็งแกร่งที่นําเสนอต่อ FDA และการขาดการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสําหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจ DMD ซึ่งเป็นสาเหตุหลักของการเสียชีวิตในผู้ป่วย Duchenne เธอแสดงความขอบคุณต่อผู้ป่วย ครอบครัว และ FDA สําหรับความพยายามในการพัฒนาการรักษาโรคหายากนี้
Deramiocel หรือที่เรียกว่า CAP-1002 ประกอบด้วยเซลล์ที่ได้จากหัวใจแบบ allogeneic ซึ่งแสดงให้เห็นถึงคํามั่นสัญญาในการศึกษาพรีคลินิกและทางคลินิกสําหรับผลการกระตุ้นภูมิคุ้มกัน อาสาสมัครที่เป็นมนุษย์กว่า 200 คนได้รับ CDC ในการทดลองต่างๆ โดยมีสิ่งพิมพ์ทางวิทยาศาสตร์ที่ผ่านการตรวจสอบโดยผู้เชี่ยวชาญมากกว่า 100 ฉบับที่สนับสนุนการใช้งาน
DMD เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ส่งผลให้กล้ามเนื้ออ่อนแรงและการอักเสบเรื้อรัง ซึ่งนําไปสู่การเสียชีวิตที่อายุเฉลี่ยประมาณ 30 ปี คาดว่าจะส่งผลกระทบต่อการเกิดชายหนึ่งในทุกๆ 3,500 คนในสหรัฐอเมริกา โดยมีประชากรผู้ป่วยประมาณ 15,000-20,000 คน
Capricor ได้สร้างความสามารถในการผลิต GMP ภายในเพื่อรองรับการส่ง BLA ที่คาดการณ์ไว้และการค้าที่อาจเกิดขึ้นของ deramiocel นอกจากนี้ บริษัทกําลังวางแผนการศึกษาหลังการอนุมัติสําหรับการขยายฉลากเพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้อกล้ามเนื้อโครงร่าง DMD โดยรวมกลุ่มประชากรตามรุ่น A และ B ของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 HOPE-3 โดยไม่ปิดบังกลุ่ม A ตามที่คาดไว้ก่อนหน้านี้
การอัปเดตของบริษัทได้รับการกล่าวถึงในการออกอากาศทางเว็บที่จัดขึ้นในวันนี้ เวลา 8:30 น. ET บทความนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Capricor Therapeutics
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Capricor Therapeutics มีความก้าวหน้าอย่างมากในภาคชีวเภสัชภัณฑ์ บริษัทเพิ่งรายงานผลขาดทุนสุทธิประมาณ 11 ล้านดอลลาร์สําหรับไตรมาสที่ 2 ปี 2024 ในขณะที่สร้างรายได้ประมาณ 4 ล้านดอลลาร์ อย่างไรก็ตามเรื่องนี้ Capricor ยังคงรักษาสถานะเงินสดที่แข็งแกร่งไว้ที่ 29.5 ล้านดอลลาร์ จุดสนใจหลักของ บริษัท คือการพัฒนา deramiocel ซึ่งเป็นการรักษาที่มีศักยภาพสําหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne Capricor ได้รับข้อตกลงทางการเงินที่สําคัญกับ Nippon Shinyaku รวมเป็นเงิน 35 ล้านดอลลาร์ ซึ่งรวมถึงการลงทุนในตราสารทุน 15 ล้านดอลลาร์และการชําระเงินล่วงหน้า 20 ล้านดอลลาร์ เงินทุนนี้คาดว่าจะสนับสนุนการพัฒนาและการกระจาย deramiocel ทั่วโลก
บริษัทยังเตรียมพร้อมสําหรับการเปิดตัว deramiocel ในเชิงพาณิชย์ที่อาจเกิดขึ้น และอยู่ระหว่างการหารือเกี่ยวกับความร่วมมือขั้นสูงสําหรับการจัดจําหน่ายในยุโรป นอกจากนี้ Capricor Therapeutics ยังรักษาอันดับการซื้อจาก H.C. Wainwright และได้เห็นราคาเป้าหมายได้รับการอัพเกรดเป็น 15 ดอลลาร์โดย Oppenheimer จุดยืนเชิงบวกของบริษัทเกิดขึ้นก่อนการอัปเดตกฎระเบียบที่คาดการณ์ไว้ของ Capricor เกี่ยวกับ deramiocel ความร่วมมือที่ขยายออกไปกับ Nippon Shinyaku คาดว่าจะเสร็จสิ้นในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 และถูกมองว่าเป็นก้าวสําคัญสําหรับการเข้าถึงทั่วโลกในอนาคต
การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้เน้นย้ําถึงความก้าวหน้าอย่างต่อเนื่องของ Capricor ในภาคชีวเภสัชภัณฑ์และผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นจากผู้สมัครผลิตภัณฑ์ deramiocel การมองโลกในแง่ดีได้รับการสนับสนุนเพิ่มเติมจากความร่วมมือที่ขยายตัวของ Capricor กับ Nippon Shinyaku ซึ่งปัจจุบันครอบคลุมสหรัฐอเมริกา สหภาพยุโรป และญี่ปุ่น
ข้อมูลเชิงลึกของ แนสแด็ก vestingPro
ในขณะที่ Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) เดินหน้าตามแผนการยื่นคําขอใบอนุญาตชีวภาพสําหรับ deramiocel นักลงทุนกําลังสังเกตสถานะทางการเงินและผลการดําเนินงานของหุ้นของบริษัทอย่างกระตือรือร้น จากข้อมูลของ InvestingPro Capricor มีมูลค่าตามราคาตลาดประมาณ 210.96 ล้านดอลลาร์ แม้ว่าบริษัทจะมีการเติบโตของรายได้อย่างมีนัยสําคัญที่ 187.15% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 แต่ก็ต้องเผชิญกับความท้าทายด้วยอัตรากําไรขั้นต้นติดลบที่ -37.73% และอัตรากําไรจากการดําเนินงานที่ -110.5% ในช่วงเวลาเดียวกัน สิ่งนี้บ่งชี้ถึงต้นทุนจํานวนมากเมื่อเทียบกับรายได้ ซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อความยั่งยืนทางการเงินของบริษัทในระยะยาว
เคล็ดลับ InvestingPro แนะนําว่าในขณะที่ Capricor ถือเงินสดมากกว่าหนี้ ซึ่งเป็นสัญญาณเชิงบวกของสภาพคล่อง แต่บริษัทก็เผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็ว การเผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็วนี้อาจเป็นปัญหาสําหรับนักลงทุน เนื่องจากบริษัทเตรียมพร้อมสําหรับการขายผลิตภัณฑ์หลักที่อาจเกิดขึ้น นอกจากนี้ หุ้นของ Capricor ยังประสบกับความผันผวนอย่างมาก โดยมีราคา/บัญชีทวีคูณที่ 18.34 ซึ่งบ่งชี้ว่าหุ้นอาจมีการซื้อขายในราคาพรีเมี่ยมเมื่อเทียบกับมูลค่าทางบัญชี สิ่งนี้ได้รับการสนับสนุนเพิ่มเติมจากข้อเท็จจริงที่ว่านักวิเคราะห์ไม่คาดการณ์ว่าบริษัทจะทํากําไรได้ในปีนี้ และคาดว่ากําไรสุทธิจะลดลง
สําหรับผู้ที่สนใจผลการดําเนินงานของหุ้นของบริษัท Capricor ได้รับผลตอบแทนที่แข็งแกร่งในช่วงสัปดาห์ เดือน และสามเดือนที่ผ่านมา โดยผลตอบแทนรวมของราคา 17.52%, 30.92% และ 24.63% ตามลําดับ อย่างไรก็ตาม ผลการดําเนินงานของหุ้นในช่วงหกเดือนที่ผ่านมาแสดงให้เห็นว่าลดลง 6.43% ซึ่งสะท้อนถึงความผันผวนของหุ้น ข้อมูลเชิงลึกเหล่านี้มีความเกี่ยวข้องโดยเฉพาะอย่างยิ่งสําหรับนักลงทุนที่พิจารณาหุ้นของ Capricor เนื่องจากบริษัทกําลังเผชิญกับขั้นตอนสําคัญในการขออนุมัติจาก FDA สําหรับ deramiocel
สําหรับข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับการวิเคราะห์ทางการเงินและหุ้นของ Capricor Therapeutics นักลงทุนสามารถเข้าถึงเคล็ดลับเพิ่มเติมของ InvestingPro ได้ที่ https://th.investing.com/pro/CAPR ซึ่งปัจจุบันมีเคล็ดลับทั้งหมด 15 ข้อที่จะช่วยในการตัดสินใจลงทุน
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน