เคมบริดจ์ แมสซาชูเซตส์ - Wave Life Sciences Ltd. (แนสแด็ก:WVE) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่เชี่ยวชาญด้านการรักษาด้วย RNA ได้ประกาศผลระหว่างกาลจากการทดลองระยะที่ 2 FORWARD-53 ซึ่งบ่งชี้ถึงประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นสําหรับผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อม (DMD) ของ Duchenne การศึกษาซึ่งเกี่ยวข้องกับเด็กผู้ชายที่คล้อยตามการข้ามเอ็กซอน 53 แสดงให้เห็นถึงระดับการแสดงออกของดิสโตรฟินที่สนับสนุนหลังจาก 24 สัปดาห์ของการรักษาด้วยยาวิจัย WVE-N531
ข้อมูลระหว่างกาลของการทดลองเผยให้เห็นว่าการรักษานั้นทนได้ดีโดยไม่มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงหรือการหยุดการศึกษา การบําบัดนําไปสู่การแสดงออกของไดสโตรฟินที่ปรับปริมาณกล้ามเนื้อโดยเฉลี่ยที่ 9.0% และการแสดงออกที่ไม่ได้ปรับโดยเฉลี่ยที่ 5.5% ระดับเหล่านี้สอดคล้องกันระหว่างผู้เข้าร่วมและเทียบได้กับที่สังเกตได้ในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อมของ Becker ซึ่งโดยทั่วไปแล้วจะมีอาการของโรคในรูปแบบที่ไม่รุนแรง
นอกเหนือจากการแสดงออกของ dystrophin แล้ว การศึกษายังเน้นย้ําถึงการปรับปรุงตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของกล้ามเนื้อและการแปลของ WVE-N531 ในเซลล์ต้นกําเนิด myogenic ซึ่งมีบทบาทสําคัญในการสร้างกล้ามเนื้อใหม่ ความเข้มข้นของกล้ามเนื้อโครงร่างของยาสนับสนุนศักยภาพในการให้ยารายเดือน ซึ่งเป็นระบบการปกครองที่สามารถเพิ่มคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยเมื่อเทียบกับการรักษารายสัปดาห์ในปัจจุบัน
Wave Life Sciences คาดว่าจะเสร็จสิ้นการทดลอง FORWARD-53 และได้รับข้อเสนอแนะจากหน่วยงานกํากับดูแลเกี่ยวกับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัดในไตรมาสแรกของปี 2025 บริษัทยังกําลังพัฒนาไปป์ไลน์ของโอลิโกนิวคลีโอไทด์ที่กําหนดเป้าหมายไปยังเอ็กซอนอื่นๆ โดยมีจุดประสงค์เพื่อเสนอทางเลือกการรักษาใหม่ๆ สําหรับเด็กผู้ชายที่มี DMD มากถึง 40%
ความพยายามที่กว้างขึ้นของบริษัทรวมถึงการพัฒนาโปรแกรมการแก้ไข RNA และ RNAi สําหรับเงื่อนไขต่างๆ รวมถึงการขาดแอนติทริปซิน Alpha-1 และโรคอ้วน Wave Life Sciences วางแผนที่จะเปิดเผยเพิ่มเติมเกี่ยวกับนวัตกรรม RNA ในวัน R&D ประจําปีที่กําลังจะมาถึงในฤดูใบไม้ร่วงนี้
การทดลอง FORWARD-53 ยังคงลงทะเบียนผู้เข้าร่วม โดยมีข้อมูลขั้นสุดท้าย รวมถึงการตรวจชิ้นเนื้อกล้ามเนื้อหลังจากการรักษา 48 สัปดาห์ ซึ่งคาดว่าจะเกิดขึ้นในช่วงต้นปี 2025 ผลการศึกษานี้อิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์และการวิจัยอย่างต่อเนื่องโดย Wave Life Sciences ซึ่งเป็นบริษัทที่อุทิศตนเพื่อเปลี่ยนแปลงสุขภาพของมนุษย์ผ่านยา RNA
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ LEM Holding และ Wave Life Sciences เป็นประเด็นของการพัฒนาที่สําคัญ UBS ริเริ่มความคุ้มครองใน LEM Holding ด้วยการจัดอันดับ ซื้อ โดยคาดการณ์ถึงการเติบโตของยอดขายที่มีศักยภาพ บริษัทคาดการณ์ว่าการเติบโตของยอดขายของ LEM จะเพิ่มขึ้นจากค่าเฉลี่ย -0.8% ในช่วงทศวรรษที่ผ่านมาเป็นประมาณ 8.1% ต่อปีตั้งแต่ปีงบประมาณ 2024 ถึง 2029 UBS ยังคาดว่า LEM จะบรรลุเป้าหมายอัตรากําไร EBIT 20% ภายในปีงบประมาณ 2026 หรือ 2027
ซื้อในทางกลับกัน Wave Life Sciences ยังคงให้คะแนนซื้อจาก Jones Trading ซึ่งเน้นข้อมูลที่มีแนวโน้มในภูมิทัศน์การรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม (DMD) ของ Duchenne บริษัทรายงานการลดลงอย่างมีนัยสําคัญของโปรตีนฮันติงตันกลายพันธุ์จากการทดลองทางคลินิก SELECT-HD และเริ่มการให้ยาในโปรแกรมแก้ไข RNA สําหรับการขาดแอนติทริปซินอัลฟา-1 Wave Life Sciences ยังรายงานเงินสดในมือ 154 ล้านดอลลาร์ โดยมีรันเวย์ทางการเงินที่คาดการณ์ไว้จนถึงไตรมาสที่สี่ของปี 2025 และบันทึกรายได้จากการทํางานร่วมกันที่ 19.7 ล้านดอลลาร์สําหรับไตรมาสที่ 2 ปี 2024 แม้ว่าจะขาดทุนสุทธิ 32.9 ล้านดอลลาร์ก็ตาม
เมื่อเร็ว ๆ นี้ Wave Life Sciences ยังขยายแผนจูงใจส่วนของผู้ถือหุ้น 5 ล้านหุ้น ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของความพยายามในการจูงใจและชดเชยเจ้าหน้าที่และพนักงาน นี่เป็นเพียงบางส่วนของการพัฒนาล่าสุดที่นักลงทุนในบริษัทเหล่านี้ควรทราบ
ในขณะที่ Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE) พัฒนาการทดลองทางคลินิกนักลงทุนและผู้มีส่วนได้ส่วนเสียกําลังติดตามสถานะทางการเงินและผลการดําเนินงานของตลาดของบริษัทอย่างใกล้ชิด โดยเฉพาะอย่างยิ่ง Wave Life Sciences ถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล ซึ่งอาจให้ความยืดหยุ่นทางการเงินในขณะที่ยังคงให้เงินทุนแก่กิจกรรมการวิจัยและพัฒนา อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องพิจารณาว่าบริษัทกําลังเผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็ว ซึ่งเป็นปัจจัยสําคัญสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่ลงทุนอย่างมากในการวิจัยและพัฒนา
ข้อมูลของ InvestingPro เผยให้เห็นว่า Wave Life Sciences มีมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดประมาณ 666.1 ล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนถึงการประเมินมูลค่าของบริษัทในอุตสาหกรรมเทคโนโลยีชีวภาพ ในแง่ของความสามารถในการทํากําไร บริษัทมีอัตราส่วน P/E ติดลบที่ -8.77 ซึ่งบ่งชี้ว่าปัจจุบันบริษัทไม่ได้ทํากําไร นอกจากนี้ อัตรากําไรขั้นต้นในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 อยู่ที่ -26.3% ซึ่งเน้นย้ําถึงความท้าทายที่บริษัทต้องเผชิญในการทํากําไร
แม้ว่าการทดลองใช้ FORWARD-53 จะแสดงให้เห็นถึงคํามั่นสัญญา แต่นักวิเคราะห์คาดการณ์ว่ายอดขายจะลดลงในปีปัจจุบัน ซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อกระแสรายได้ของบริษัท สิ่งนี้ได้รับการยืนยันจากตัวเลขการเติบโตของรายได้รายไตรมาสล่าสุด ซึ่งแสดงให้เห็นว่าลดลง -10.92% ตัวชี้วัดทางการเงินและความคาดหวังของนักวิเคราะห์เหล่านี้เป็นข้อพิจารณาที่สําคัญสําหรับนักลงทุนที่สนใจในภาคเทคโนโลยีชีวภาพ
สําหรับผู้ที่ต้องการการวิเคราะห์เชิงลึกเพิ่มเติม InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติมมากมายสําหรับ Wave Life Sciences ปัจจุบันมีเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติม 9 ข้อ ซึ่งให้ข้อมูลเชิงลึกอันมีค่าเกี่ยวกับผลการดําเนินงานทางการเงินและตลาดของบริษัท หากต้องการสํารวจเคล็ดลับเหล่านี้ โปรดไปที่หน้าเฉพาะสําหรับ Wave Life Sciences ที่ InvestingPro
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน