การเฉลิมฉลอง ฟลอริดา - Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) บริษัทรักษาโรคหายากประกาศในวันนี้ว่าองค์การอาหารและยาอนุมัติ MIPLYFFA (arimoclomol) สําหรับโรค Niemann-Pick ประเภท C (NPC) MIPLYFFA ซึ่งเป็นการรักษา NPC ที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ตัวแรก ถูกระบุให้ใช้ร่วมกับ miglustat เพื่อรักษาอาการทางระบบประสาทในผู้ใหญ่และเด็กอายุตั้งแต่ 2 ปีขึ้นไป
การตัดสินใจขององค์การอาหารและยาขึ้นอยู่กับการทดลองที่ควบคุมด้วยยาหลอก 12 เดือนและการศึกษาขยายฉลากราคาเปิด 48 เดือน การทดลองแสดงให้เห็นว่า MIPLYFFA ร่วมกับ miglustat หยุดการลุกลามของโรคที่ 12 เดือน เมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย miglustat เพียงอย่างเดียว
NPC เป็นโรคทางระบบประสาทที่หายากและก้าวหน้าโดยมีผู้ป่วยประมาณ 900 รายในสหรัฐอเมริกา นําไปสู่ความบกพร่องทางร่างกายและความรู้ความเข้าใจอย่างรุนแรง และจนกว่าจะได้รับการอนุมัตินี้ ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA
Zevra ยังได้รับบัตรกํานัลการตรวจสอบลําดับความสําคัญของโรคเด็กที่หายากควบคู่ไปกับการอนุมัติของยา บริษัทเปิดตัว AmplifyAssist™ ซึ่งเป็นโปรแกรมสนับสนุนผู้ป่วยที่ให้ทรัพยากรต่างๆ เช่น การศึกษาด้านการประกัน ความช่วยเหลือในการร่วมจ่าย และการจัดการการบําบัด
แคปซูล MIPLYFFA รับประทานวันละสามครั้งจะวางจําหน่ายในเชิงพาณิชย์ในสหรัฐอเมริกาภายในแปดถึงสิบสองสัปดาห์ ปริมาณมีตั้งแต่ 47 มก. ถึง 124 มก. ขึ้นอยู่กับน้ําหนักตัว
การอนุมัติถือเป็นความก้าวหน้าที่สําคัญสําหรับผู้ป่วย NPC และชุมชนทางการแพทย์ Zevra จะจัดการประชุมทางโทรศัพท์และเว็บคาสต์ในวันจันทร์เพื่อหารือเกี่ยวกับการอนุมัติ
บทความนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Zevra Therapeutics
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Zevra Therapeutics ได้รับการอนุมัติจาก FDA ที่สําคัญสําหรับการรักษาความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายาก ซึ่งถือเป็นก้าวสําคัญของบริษัท การอนุมัตินี้เป็นครั้งแรกสําหรับภาวะนี้โดยเฉพาะ ซึ่งมอบความหวังใหม่ให้กับผู้ป่วยและครอบครัวที่ได้รับผลกระทบ ในด้านการเงิน Canaccord Genuity ได้ปรับมุมมองของ Zevra Therapeutics โดยลดราคาเป้าหมาย แต่ยังคงอันดับการซื้อหลังจากการขึ้นทุนเมื่อเร็วๆ นี้ อย่างไรก็ตาม บริษัทคาดการณ์ยอดขายเชิงพาณิชย์ครั้งแรกในสหรัฐอเมริกาในปี 2025 โดยมีศักยภาพในการเปิดตัวในตลาดยุโรปในปี 2026
Roth/MKM ยังรักษาอันดับการซื้อหุ้น Zevra โดยอ้างถึงผลการทดลองที่มีแนวโน้ม การทดลองทางคลินิกเหล่านี้รวมถึงการทดลองระยะที่ 2/3 ของ arimoclomol ซึ่งเป็นยาที่อยู่ระหว่างการสอบสวนสําหรับโรค Niemann-Pick ประเภท C การมองโลกในแง่ดีของบริษัทได้รับการสนับสนุนจากศักยภาพในการอนุมัติ arioclomol จาก FDA ในระยะสั้น
ในการประกาศผลประกอบการไตรมาสที่ 2 ปี 2024 Zevra Therapeutics รายงานรายได้สุทธิ 4.4 ล้านดอลลาร์และขาดทุนสุทธิ 19.9 ล้านดอลลาร์ ควบคู่ไปกับการเสนอขายหุ้นต่อประชาชนทั่วไปที่ประสบความสําเร็จซึ่งระดมทุนได้ประมาณ 64.5 ล้านดอลลาร์ บริษัทยังเน้นย้ําถึงความต่อเนื่องของการทดลอง celiprolol ระยะที่ 3 และการเตรียมการสําหรับการเปิดตัว arimoclomol และ OLPRUVA ที่อาจเกิดขึ้น นี่คือการพัฒนาล่าสุดในความมุ่งมั่นของ Zevra Therapeutics ในการตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในภาคโรคหายาก
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในแง่ของการอนุมัติจาก FDA ล่าสุดของ Zevra Therapeutics สําหรับ MIPLYFFA นักลงทุนและผู้มีส่วนได้ส่วนเสียกําลังติดตามสถานะทางการเงินและผลการดําเนินงานของหุ้นของบริษัทอย่างใกล้ชิด จากข้อมูลของ InvestingPro Zevra กําลังซื้อขายด้วยมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดประมาณ 402 ล้านดอลลาร์ แม้จะมีข่าวเชิงบวก แต่นักวิเคราะห์ก็แสดงความกังวล โดยคาดว่ายอดขายจะลดลงและคาดว่ารายได้สุทธิจะลดลงในปีปัจจุบัน การคาดการณ์เหล่านี้อาจเชื่อมโยงกับค่าใช้จ่ายที่สูงที่เกี่ยวข้องกับการเปิดตัวยาใหม่และตลาดเฉพาะสําหรับการรักษาโรคหายาก
ข้อมูลของ InvestingPro แสดงให้เห็นว่าอัตราส่วนราคา/บัญชีของ Zevra อยู่ที่ 12.38 ซึ่งอาจบ่งชี้ว่าปัจจุบันหุ้นมีมูลค่าสูงกว่ามูลค่าสินทรัพย์สุทธิของบริษัท นอกจากนี้ Zevra ยังดําเนินงานโดยมีการขาดดุลอัตรากําไรจากการดําเนินงานอย่างมีนัยสําคัญที่ -315.77% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 นี่อาจเป็นตัวบ่งชี้ถึงการลงทุนจํานวนมากของบริษัทในการวิจัยและพัฒนา ตลอดจนค่าใช้จ่ายที่เกี่ยวข้องกับการนํา MIPLYFFA ออกสู่ตลาด
ในแง่บวกมากขึ้น Zevra ได้รับผลตอบแทนที่แข็งแกร่งในช่วงสามเดือนที่ผ่านมา โดยมีผลตอบแทนรวมของราคา 79.59% และนักวิเคราะห์ได้ปรับรายได้ขึ้นสําหรับช่วงเวลาที่จะมาถึง การมองโลกในแง่ดีนี้อาจสะท้อนให้เห็นถึงความเชื่อมั่นของนักลงทุนในศักยภาพระยะยาวของ MIPLYFFA และไปป์ไลน์ของบริษัท สําหรับนักลงทุนที่สนใจเจาะลึกลงไป มีเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติม ซึ่งให้ข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติมเกี่ยวกับตัวชี้วัดทางการเงินและผลการดําเนินงานของหุ้นของ Zevra
สําหรับผู้ที่ต้องการตัดสินใจอย่างชาญฉลาด InvestingPro ขอเสนอชุดเคล็ดลับเพิ่มเติม 12 ข้อเกี่ยวกับ Zevra Therapeutics ซึ่งสามารถเข้าถึงได้ที่ https://th.investing.com/pro/ZVRA เคล็ดลับเหล่านี้สามารถให้คําแนะนําที่มีค่าในการประเมินโอกาสของบริษัทหลังจากเหตุการณ์สําคัญด้านกฎระเบียบนี้
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน