ลาโฮลลา แคลิฟอร์เนีย - Longboard เภสัชกรรม, Inc. (แนสแด็ก:LBPH) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่เชี่ยวชาญด้านการรักษาโรคทางระบบประสาท ได้รับการกําหนดให้เป็นยากําพร้าและโรคเด็กหายากจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สําหรับ bexicaserin ซึ่งเป็นผู้สมัครยาสําหรับการรักษาโรค Dravet
การกําหนดยากําพร้าของ FDA มีจุดมุ่งหมายเพื่ออํานวยความสะดวกในการพัฒนายาสําหรับโรคหายาก โดยให้สิทธิประโยชน์ต่างๆ เช่น เครดิตภาษีสําหรับการทดลองทางคลินิก การยกเว้นค่าธรรมเนียมผู้ใช้ และการผูกขาดตลาดที่อาจเกิดขึ้นเป็นเวลาเจ็ดปีหลังการอนุมัติ การกําหนดโรคเด็กที่หายากอาจนําไปสู่บัตรกํานัลการทบทวนลําดับความสําคัญ (PRV) สําหรับ Longboard ซึ่งสามารถเร่งกระบวนการตรวจสอบสําหรับผลิตภัณฑ์อื่นหรือสร้างรายได้โดยการขายให้กับสปอนเซอร์รายอื่น
ดร. แรนดัลล์ เคย์ ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของ Longboard แสดงความชื่นชมสําหรับการสนับสนุนของ FDA ซึ่งสนับสนุนความพยายามของบริษัทในการตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่สําคัญที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองของผู้ป่วยโรคไข้สมองอักเสบพัฒนาการและโรคลมชัก (DEEs) Longboard คาดว่าจะเริ่มต้นโครงการ DEEp ระยะที่ 3 ทั่วโลก โดยเริ่มจากการทดลอง DEEp SEA สําหรับกลุ่มอาการ Dravet ในอีกไม่กี่สัปดาห์ข้างหน้า
Bexicaserin หรือที่เรียกว่า LP352 เป็นตัวรับ 5-HT2C แบบเลือกโดยไม่มีผลกระทบที่สังเกตได้ต่อชนิดย่อยของตัวรับที่เกี่ยวข้อง เป็นส่วนหนึ่งของพอร์ตโฟลิโอของ Longboard ที่กําหนดเป้าหมายตัวรับโปรตีนคู่ G (GPCRs) ความมุ่งมั่นของบริษัทในการพัฒนา bexicaserin ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลเชิงบวกจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1b/2a ผู้สมัครอีกคนหนึ่งคือ LP659 กําลังอยู่ในระหว่างการพัฒนาสําหรับภาวะระบบประสาทอักเสบ โดยเสร็จสิ้นการทดลองระยะที่ 1
สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่า bexicaserin และ LP659 เป็นสารประกอบเพื่อการวิจัยและยังไม่ได้รับการอนุมัติให้ทําการตลาดโดย FDA หรือหน่วยงานกํากับดูแลอื่น ๆ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่รวมอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ของ Longboard สะท้อนให้เห็นถึงการมองโลกในแง่ดีของผู้บริหารของบริษัท แต่อยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่มีอยู่ในการพัฒนายา
เภสัชกรรม
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน