ปาโลอัลโต แคลิฟอร์เนีย - BridgeBio Pharma, Inc. (แนสแด็ก: BBIO) ประกาศว่าสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้มอบ Breakthrough Therapy Designation ให้กับผู้สมัครยาในช่องปาก infigratinib ซึ่งขณะนี้อยู่ระหว่างการพัฒนาสําหรับการรักษาเด็กที่มีภาวะ achondroplasia ซึ่งเป็นรูปแบบหนึ่งของคนแคระ สถานะนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อเร่งกระบวนการพัฒนาและทบทวนยาที่แสดงศักยภาพในการปรับปรุงการบําบัดที่มีอยู่อย่างมากในจุดสิ้นสุดทางคลินิกที่สําคัญ
การกําหนดนี้ได้รับจากผลลัพธ์จากการทดลองทางคลินิก PROPEL 2 ซึ่งบ่งชี้ว่า infigratinib นําไปสู่การเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติและยั่งยืนของความเร็วความสูงประจําปี (AHV) ในเด็ก โดยเฉพาะอย่างยิ่ง Cohort 5 ของการทดลองแสดงให้เห็นถึงการเปลี่ยนแปลงเฉลี่ยจากพื้นฐานใน AHV ที่ +2.51 ซม./ปีที่ 12 เดือน และ +2.50 ซม./ปีที่ 18 เดือน โดยมีค่า p 0.0015 นอกจากนี้ ยังพบการปรับปรุงสัดส่วนของร่างกายที่เครื่องหมาย 18 เดือน โดยมีค่า p อย่างมีนัยสําคัญทางสถิติที่ 0.001
หากได้รับการอนุมัติ Infigratinib อาจเป็นทางเลือกแรกในการรักษาทางปากสําหรับประชากรผู้ป่วยรายนี้ Achondroplasia ไม่เพียงส่งผลต่อส่วนสูง แต่ยังส่งผลต่อคุณภาพชีวิตและการทํางานที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพอีกด้วย กลุ่มสนับสนุน Growing Stronger ซึ่งสนับสนุนการวิจัยและทรัพยากรสําหรับบุคคลที่เป็นโรค achondroplasia ได้แสดงการมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับการยอมรับศักยภาพของยาของ FDA
การศึกษาการลงทะเบียนระยะที่ 3 ทั่วโลกของ BridgeBio ที่กําลังดําเนินอยู่ PROPEL 3 กําลังดําเนินการในการลงทะเบียน โดยคาดว่าจะแล้วเสร็จภายในสิ้นปีนี้ บริษัทยังได้รับการกําหนดยากําพร้า การกําหนดช่องทางด่วน และการกําหนดโรคเด็กที่หายากจาก FDA สําหรับ infigratinib ซึ่งอาจนําไปสู่บัตรกํานัลการทบทวนลําดับความสําคัญหากยาได้รับการอนุมัติ
บริษัทยาซึ่งก่อตั้งขึ้นในปี 2015 มุ่งมั่นที่จะตอบสนองความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในโรคทางพันธุกรรมผ่านโครงการพัฒนาที่หลากหลาย จุดสนใจของ BridgeBio ขยายออกไปนอกเหนือจากภาวะ achondroplasia เพื่อรวม hypochondroplasia และ dysplasia โครงกระดูกอื่นๆ การประกาศนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก BridgeBio Pharma, Inc.
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ ยีนบําบัด BBP-812 ของ BridgeBio Pharma ได้รับการตรวจสอบจากองค์การอาหารและยาอย่างรวดเร็วหลังจากได้รับการแต่งตั้งให้เป็น Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) การบําบัดที่พัฒนาขึ้นสําหรับโรค Canavan แสดงให้เห็นถึงผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจในการทดลอง CANaspire ระยะที่ 1/2 ซึ่งนําไปสู่การปรับปรุงการทํางานและการลดตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของโรคในผู้ป่วยที่ได้รับการประเมินทั้งหมด BridgeBio ยังประกาศยุติโครงการยีนบําบัด BBP-631 ซึ่งเป็นการเคลื่อนไหวที่คาดว่าจะประหยัดเงินได้มากกว่า 50 ล้านดอลลาร์ในการวิจัยและพัฒนา
บริษัทวิเคราะห์หลายแห่ง รวมถึง HC Wainwright, Piper Sandler, Oppenheimer, Mizuho และ TD Cowen ยังคงให้คะแนนในเชิงบวกสําหรับ BridgeBio การรับรองเหล่านี้เป็นไปตามการพัฒนาล่าสุดในยาวิจัยของบริษัท acoramidis และการเปิดเผยข้อมูลระยะที่ 3 ที่คาดว่าจะเผยแพร่สําหรับ encaleret และ infigratinib
BridgeBio ยังได้จัดตั้งบริษัทร่วมทุนชื่อ GondolaBio ซึ่งได้รับการสนับสนุนจากการลงทุน 300 ล้านดอลลาร์จากกลุ่มนักลงทุน โดยมีเป้าหมายเพื่อเร่งการพัฒนาการรักษาใหม่ ทั้งหมดนี้เป็นการพัฒนาล่าสุดในการเดินทางของบริษัทสู่การพัฒนาการรักษาโรคทางพันธุกรรม
ข้อมูลเชิงลึกของ แนสแด็ก estingPro
ในขณะที่ BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) ยังคงก้าวหน้าอย่างต่อเนื่องด้วยยา infigratinib ที่มีแนวโน้ม ตัวชี้วัดทางการเงินและแนวโน้มของนักวิเคราะห์จาก InvestingPro บ่งชี้ถึงภาพแบบไดนามิกของบริษัท จากข้อมูลล่าสุด BridgeBio มีมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดจํานวนมากที่ 4.92 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความเชื่อมั่นของนักลงทุนในศักยภาพของบริษัทแม้ว่าจะขาดความสามารถในการทํากําไรในปัจจุบันก็ตาม
หนึ่งในเคล็ดลับสําคัญของ InvestingPro เน้นย้ําว่านักวิเคราะห์คาดว่ายอดขายของ BridgeBio จะเติบโตในปีปัจจุบัน ซึ่งสอดคล้องกับการพัฒนาเชิงบวกในการทดลองทางคลินิกของบริษัท การเติบโตที่คาดการณ์ไว้นี้เน้นย้ําด้วยการเติบโตของรายได้ที่น่าตกใจที่ 3761.22% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 ซึ่งส่งสัญญาณถึงการขยายตัวอย่างมีนัยสําคัญในขนาดทางการเงินของ BridgeBio นอกจากนี้ นักวิเคราะห์สองคนได้ปรับการคาดการณ์ผลประกอบการขึ้นสําหรับช่วงเวลาที่จะมาถึง ซึ่งบ่งชี้ว่าตลาดมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับผลการดําเนินงานในอนาคตของบริษัท
อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่าหุ้นของบริษัทเพิ่งได้รับผลกระทบ โดยผลตอบแทนรวมของราคาหนึ่งสัปดาห์แสดงให้เห็นถึงการลดลง 12.7% ความผันผวนนี้อาจสะท้อนให้เห็นถึงลักษณะที่มีความเสี่ยงสูงและให้ผลตอบแทนสูงของการลงทุนในบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ โดยเฉพาะอย่างยิ่งบริษัทอย่าง BridgeBio ที่กําลังขออนุมัติจากหน่วยงานกํากับดูแลสําหรับการบําบัดที่ก้าวล้ํา บริษัทไม่จ่ายเงินปันผล ซึ่งเป็นเรื่องปกติสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งเน้นการเติบโตที่นํารายได้กลับมาลงทุนในการวิจัยและพัฒนา
สําหรับผู้อ่านที่สนใจเจาะลึกถึงสุขภาพทางการเงินและโอกาสในอนาคตของ BridgeBio InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับและข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติม ขณะนี้มีเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติมอีก 7 รายการสําหรับ BridgeBio ซึ่งให้มุมมองที่ครอบคลุมมากขึ้นเกี่ยวกับศักยภาพการลงทุนของบริษัท
ด้วยไปป์ไลน์ที่แข็งแกร่งและศักยภาพของ infigratinib ที่จะกลายเป็นการรักษาทางปากครั้งแรกสําหรับ achondroplasia การเดินทางของ BridgeBio จึงเป็นสิ่งที่ต้องจับตามองอย่างใกล้ชิด สําหรับรายละเอียดเพิ่มเติมและการวิเคราะห์จากผู้เชี่ยวชาญ นักลงทุนสามารถเยี่ยมชม InvestingPro ได้ที่: https://th.investing.com/pro/BBIO
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน