แครนเบอรี นิวเจอร์ซีย์ - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (แนสแด็ก: RCKT) ได้ลงทะเบียนการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 สําหรับ RP-A501 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ยีนบําบัดที่มุ่งรักษาผู้ชายที่เป็นโรค Danon ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายาก การทดลองระดับโลกซึ่งรวมถึงการวิ่งเพื่อความปลอดภัยของเด็กได้เกณฑ์ผู้ป่วย 12 รายทั่วสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป
การทดลองนี้ออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ RP-A501 โดยมุ่งเน้นไปที่การปรับปรุงการแสดงออกของโปรตีน LAMP2 และการลดมวลหัวใจห้องล่างซ้าย จุดสิ้นสุดรอง ได้แก่ การเปลี่ยนแปลงในระดับโทรโปนิน การรอดชีวิตที่ปราศจากเหตุการณ์สูงสุด 24 เดือน และมาตรการอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับหัวใจ
RP-A501 เป็นการรักษาเพียงครั้งเดียวที่ส่งยีน LAMP2B ที่ใช้งานได้ไปยังเนื้อเยื่อหัวใจ ซึ่งอาจฟื้นฟูการทํางานของหัวใจได้ การบําบัดนี้ได้รับการกําหนดให้เป็นยาบําบัดขั้นสูงด้านเวชศาสตร์ฟื้นฟูโดยสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา และคุณสมบัติของ PRIority MEdicines โดยหน่วยงานการแพทย์แห่งยุโรป
โรค Danon มีลักษณะการกลายพันธุ์ของยีน LAMP2 ซึ่งนําไปสู่ภาวะหัวใจล้มเหลวและอาจเสียชีวิตก่อนวัยอันควรในผู้ป่วยชาย ปัจจุบันทางเลือกเดียวในการรักษาคือการปลูกถ่ายหัวใจซึ่งไม่สามารถรักษาให้หายขาดได้
ไปป์ไลน์ของบริษัทยังรวมถึงการบําบัดสําหรับความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากอื่นๆ เช่น โรคโลหิตจาง Fanconi, Leukocyte Adhesion Deficiency-I และ Pyruvate Kinase Deficiency รายละเอียดของการทดลองระยะที่ 2 มีอยู่ในเภสัชกรรมtrials.gov ภายใต้ตัวระบุ NCT NCT06092034
ข่าวนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Rocket Pharmaceuticals, Inc.
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Rocket Pharmaceuticals ได้เห็นการพัฒนาที่สําคัญหลายประการ บริษัทประกาศแต่งตั้ง Dr. Mikael Dolsten เป็นคณะกรรมการบริษัท รายงานผลประกอบการไตรมาสที่สองของบริษัทสําหรับปี 2024 แสดงให้เห็นว่าการพัฒนาท่อส่งกําลังดําเนินไปตามที่คาดไว้ สํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ขอข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับเคมี การผลิต และการควบคุม (CMC) สําหรับผลิตภัณฑ์ Kresladi แต่ Canaccord Genuity แสดงการมองโลกในแง่ดีว่า i เภสัชกรรม ได้รับการแก้ไขอย่างน่าพอใจ
โอกาสในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ของบริษัทสําหรับผู้สมัครยา DESCARTES-08 ทําให้ Canaccord Genuity ปรับเป้าหมายราคาสําหรับ Rocke เภสัชกรรม Rocket Pharmaceuticals ยังได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (CRL) จาก FDA เกี่ยวกับการยื่นขอใบอนุญาตชีวภาพสําหรับ KRESLADI™ ซึ่งเป็นยีนบําบัดที่ออกแบบมาเพื่อรักษาการเภสัชกรรมยึดเกาะของเม็ดเลือดขาวอย่างรุนแรง
Rocket Pharmaceuticals ประสบความสําเร็จในเภสัชกรรมการแก้ไขจํานวนหุ้นสามัญที่ได้รับอนุญาตจาก 120 ล้านหุ้นเป็น 180 ล้านหุ้น บริษัทยังได้รับค่านายหน้าผลิตภัณฑ์ยากําพร้า desig เภสัชกรรม uropean สําหรับผู้สมัครยีนบําบัด RP-A601 ความคุ้มครองของ Rocket Pharmaceuticals เพิ่งริเริ่มโดย Goldman Sachs ด้วยการจัดอันดับที่เป็นกลาง
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในแง่ของความคืบหน้าของ เภสัชกรรม euticals กับการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 สําหรับ RP-A501 การพิจารณาอย่างใกล้ชิดเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและผลการดําเนินงานของตลาดของบริษัทเป็นบริบทที่มีคุณค่าสําหรับนักลงทุน จากข้อมูลของ InvestingPro Rocket Pharmaceuticals มีมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดประมาณ 1.75 พันล้านดอลลาร์ แม้จะมีความพยายามด้านนวัตกรรมของบริษัทในการบําบัดด้วยยีน แต่สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่าอัตราส่วน P/E ของบริษัทอยู่ที่ -6.95 ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงการขาดความสามารถในการทํากําไรในปัจจุบัน เภสัชกรรมเคล็ดลับโปรเปิดเผยว่า Rocket Pharmaceuticals ถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล ซึ่งอาจให้ความยืดหยุ่นทางการเงินในขณะที่ยังคงลงทุนในโปรแกรมทางคลินิก อย่างไรก็ตาม นักวิเคราะห์ได้ปรับลดการคาดการณ์ผลประกอบการสําหรับช่วงเวลาที่จะมาถึง และบริษัทไม่คาดว่าจะทํากําไรได้ในปีนี้ นอกจากนี้ เนื่องจากไม่มีการจ่ายเงินปันผลให้กับผู้ถือหุ้น ผลตอบแทนจากการลงทุนจึงขึ้นอยู่กับประสิทธิภาพของหุ้นและความสําเร็จของการทดลองทางคลินิกของบริษัทเป็นอย่างมาก
สําหรับผู้ที่พิจารณาลงทุนใน Rocket Pharmaceuticals เป็นที่น่าสังเกตว่าสินทรัพย์สภาพคล่องของบริษัทเกินภาระผูกพันระยะสั้น ซึ่งบ่งชี้ถึงฐานะทางการเงินระยะสั้นที่มั่นคง อย่างไรก็ตาม อัตรากําไรขั้นต้นที่อ่อนแอของบริษัทและการขาดความสามารถในการทํากําไรในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมาควรนํามาพิจารณาเมื่อประเมินความเสี่ยงและผลตอบแทนที่อาจเกิดขึ้นที่เกี่ยวข้องกับหุ้น สําหรับการวิเคราะห์เชิงลึกเพิ่มเติมและเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติม นักลงทุนสามารถเยี่ยมชม https://th.investing.com/pro/RCKT ซึ่งมีเคล็ดลับเพิ่มเติม 6 ข้อเพื่อเป็นแนวทางในการตัดสินใจลงทุนเพิ่มเติม
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน