โคเปนเฮเกน - Ascendis Pharma A/S (แนสแด็ก:ASND) เปิดเผยผลการดําเนินงานในเชิงบวกจากการทดลอง ApproaCH โดยประเมินประสิทธิภาพของ TransCon CNP ในเด็กที่เป็นโรค achondroplasia การศึกษาที่สําคัญแสดงให้เห็นว่ายาวิจัยนําไปสู่การเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติของความเร็วในการเติบโตต่อปี (AGV) เมื่อเทียบกับยาหลอก
การทดลองระยะที่ 3 รวมเด็ก 84 คนที่มีอายุระหว่าง 2-11 ปี โดยสุ่มในอัตราส่วน 2:1 เพื่อรับ TransCon CNP หรือยาหลอก จุดสิ้นสุดหลักในสัปดาห์ที่ 52 ระบุว่าผู้ที่ได้รับการรักษาด้วย TransCon CNP มี AGV เฉลี่ย LS ที่ 5.89 ซม./ปี สูงกว่า 4.41 ซม./ปีที่สังเกตได้ในกลุ่มยาหลอก โดยมีความแตกต่างเฉลี่ย LS 1.49 ซม./ปี (p
จุดสิ้นสุดรอง รวมถึงการเปลี่ยนแปลงคะแนน ACH Height Z และคะแนน CDC Height Z ยังสนับสนุนการรักษาด้วย TransCon CNP โดยทั่วไปยานี้ทนได้ดีโดยมีอุบัติการณ์ต่ําของปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีดเล็กน้อย
TransCon CNP เป็นยา prodrug ที่ให้สัปดาห์ละครั้งซึ่งออกแบบมาเพื่อปล่อย CNP ที่ใช้งานอยู่อย่างต่อเนื่อง ซึ่งอาจเป็นตัวเลือกการรักษาที่สะดวกยิ่งขึ้นสําหรับ achondroplasia โดยลดความถี่ในการฉีด ดร. Ravi Savarirayan ผู้วิจัยในการทดลองแสดงการมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับ TransCon CNP ว่าเป็นการรักษาแบบใหม่ที่มีศักยภาพซึ่งสามารถลดภาระของผู้ดูแลและปรับปรุงการปฏิบัติตามข้อกําหนดของผู้ป่วย
Ascendis วางแผนที่จะยื่นใบสมัครยาใหม่ไปยังสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาสําหรับ TransCon CNP ในไตรมาสแรกของปี 2025 ตามด้วยใบสมัคร Marketing Authorisation ไปยัง European Medicines Agency ในไตรมาสที่สามของปีเดียวกัน
Jan Mikkelsen ประธานและซีอีโอของ Ascendis เน้นย้ําถึงศักยภาพของ TransCon CNP ในการให้การเติบโตที่ตามทันสําหรับเด็กที่เป็นโรค achondroplasia โดยตั้งข้อสังเกตถึงความทะเยอทะยานของบริษัทที่จะเป็นผู้นําในการรักษาโรคกระดูกผิดปกติและความผิดปกติของการเจริญเติบโต
บริษัทจะจัดการประชุมทางโทรศัพท์สําหรับนักลงทุนในวันนี้เพื่อหารือเกี่ยวกับผลการทดลอง การประกาศนี้อิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Ascendis Pharma
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Ascendis Pharma ได้แสดงสัญญาณที่น่าพึงพอใจจากการทดลอง IL-Believe ระยะที่ 1/2 ที่กําลังดําเนินอยู่ โดย TransCon IL-2 β/γ แสดงให้เห็นถึงกิจกรรมทางคลินิกในผู้ป่วยมะเร็งรังไข่ที่ดื้อต่อแพลตตินั่ม บริษัทยังรายงานรายได้ของ SKYTROFA ที่ลดลงเนื่องจากการปรับเปลี่ยนและการหักยอดขายที่สูงขึ้น แต่ได้รับข้อตกลงการระดมทุนใหม่กับ Royalty Pharma มูลค่า 150 ล้านดอลลาร์ ผลิตภัณฑ์ YORVIPATH ของ Ascendis Pharma สําหรับ hypoparathyroidism ในผู้ใหญ่ได้รับการอนุมัติจากสหรัฐอเมริกา
บริษัทวิเคราะห์รวมถึง Citi, TD Cowen และ Oppenheimer ได้รักษาหรืออัปเกรดการจัดอันดับของ Ascendis Pharma Citi ยังคงซื้อ ซื้อด้วยเป้าหมายที่ 178 ดอลลาร์ ในขณะที่ TD Cowen คงอันดับการซื้อไว้ด้วยเป้าหมายที่ 157 ดอลลาร์ Oppenheimer อัปเกรดบริษัทจาก Perform เป็น Outperform
การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้เกิดขึ้นในขณะที่ Ascendis Pharma คาดการณ์ข้อมูลจากการทดลอง ApproaCH สําหรับ TransCon CNP ซึ่งเป็นการรักษาโรค achondroplasia ต้นทุนการวิจัยและพัฒนาของบริษัทลดลง 21% เมื่อเทียบเป็นรายปี ในขณะที่ค่าใช้จ่าย SG&A เพิ่มขึ้นเนื่องจากต้นทุนพนักงานที่สูงขึ้น Ascendis Pharma สิ้นสุดไตรมาสด้วยเงินสดและรายการเทียบเท่า 259 ล้านยูโร โดยคาดการณ์รายได้ของ SKYTROFA อยู่ที่ 220 ล้านถึง 240 ล้านยูโรสําหรับทั้งปี 2024
ในขณะที่ Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) ประกาศผลการทดลองที่มีแนวโน้มสําหรับ TransCon CNP นักลงทุนอาจชั่งน้ําหนักผลกระทบต่อสุขภาพทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท จากข้อมูลของ InvestingPro นักวิเคราะห์ได้ปรับลดการคาดการณ์กําไรของ Ascendis Pharma ในช่วงเวลาที่จะมาถึง การแก้ไขนี้อาจแสดงให้เห็นถึงมุมมองที่ระมัดระวังเกี่ยวกับความสามารถในการทํากําไรในระยะสั้นของบริษัท โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อ InvestingPro Tips ระบุว่านักวิเคราะห์ไม่คาดหวังว่าบริษัทจะทํากําไรได้ในปีนี้
ตัวชี้วัด InvestingPro Data ให้ความกระจ่างเกี่ยวกับฐานะทางการเงินปัจจุบันของบริษัท Ascendis Pharma ดําเนินธุรกิจด้วยหนี้สินในระดับปานกลาง ซึ่งเป็นข้อพิจารณาที่สําคัญสําหรับนักลงทุน เนื่องจากส่งผลกระทบต่อความยืดหยุ่นและความเสี่ยงทางการเงิน นอกจากนี้ ภาระผูกพันระยะสั้นของบริษัทมีมากกว่าสินทรัพย์สภาพคล่อง ซึ่งอาจทําให้เกิดความกังวลเกี่ยวกับสภาพคล่องและความสามารถในการปฏิบัติตามภาระผูกพันทางการเงินในทันที แม้จะมีความท้าทายเหล่านี้ แต่ Ascendis Pharma ได้แสดงให้เห็นถึงผลตอบแทนที่สูงในช่วงทศวรรษที่ผ่านมา ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงศักยภาพในการเติบโตในระยะยาว
นักลงทุนควรทราบด้วยว่า Ascendis Pharma ซื้อขายที่มูลค่ารายได้สูงทวีคูณ ซึ่งบ่งชี้ถึงการประเมินมูลค่าตลาดระดับพรีเมียมเมื่อเทียบกับรายได้ของบริษัท นี่อาจเป็นภาพสะท้อนถึงความเชื่อมั่นของนักลงทุนในแนวโน้มการเติบโตของบริษัท โดยเฉพาะอย่างยิ่งในแง่ของผลการทดลองในเชิงบวกเมื่อเร็วๆ นี้ อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องพิจารณาว่าการประเมินมูลค่านี้ยั่งยืนหรือไม่ในกรณีที่ไม่มีความสามารถในการทํากําไรในระยะสั้น
สําหรับผู้ที่สนใจในการวิเคราะห์เชิงลึก InvestingPro ขอเสนอข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Ascendis Pharma รวมถึงตัวชี้วัดและเคล็ดลับเพิ่มเติมที่สามารถช่วยให้นักลงทุนตัดสินใจได้อย่างชาญฉลาด ณ ตอนนี้ มีเคล็ดลับ InvestingPro อีก 6 ข้อสําหรับ Ascendis Pharma ที่ InvestingPro
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน