เมื่อวันพฤหัสบดี H.C. Wainwright รักษาอันดับการซื้อและราคาหุ้นเป้าหมายที่ 39.00 ดอลลาร์สําหรับ Regenxbio Inc. (แนสแด็ก:RGNX) หลังจากการประกาศข้อมูลระยะยาวใหม่จากการทดลอง CAMPSIITE ของ RGX-121 การศึกษาซึ่งประเมินการรักษา MPS II หรือ Hunter syndrome แสดงให้เห็นว่าระดับน้ําไขสันหลังของเฮปารันซัลเฟต D2S6 ลดลง 85% ใกล้เคียงกับระดับปกติและคงอยู่ได้นานถึงสองปี
ขั้นตอนสําคัญของการทดลอง CAMPSIITE บรรลุจุดสิ้นสุดหลักด้วยการรักษา RGX-121 ส่งผลให้ระดับ D2S6 ลดลงต่ํากว่าระดับโรคที่ลดทอนสูงสุดที่ 16 สัปดาห์ โดยมีค่า p อย่างมีนัยสําคัญทางสถิติที่ 0.00016 นอกจากนี้ 80% ของผู้ป่วยในระดับขนาดยาที่สําคัญปราศจากการบําบัดทดแทนเอนไซม์ ณ จุดสุดท้าย ซึ่งบันทึกไว้นานกว่า 18 เดือนหลังการให้ยา
การทดลองซึ่งรวมผู้ป่วย 25 รายพบว่า RGX-121 ทนได้ดี เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นจากการรักษา (TEAE) ที่พบบ่อยที่สุดคือการอาเจียน ซึ่งผู้เข้าร่วม 73.3% ประสบ และอาการต่างๆ เช่น ไพเร็กเซีย ไอ และกระเพาะอาหารอักเสบใน 60% ของผู้เข้าร่วม TEAE เหล่านี้ส่วนใหญ่จัดอยู่ในประเภทความรุนแรงเล็กน้อยถึงปานกลาง และไม่มี TEAE ใดที่นําไปสู่การยุติการศึกษา
ฝ่ายบริหารของ Regenxbio ระบุว่าการยื่นใบสมัครใบอนุญาตชีวภาพ (BLA) กําลังดําเนินไปในไตรมาสที่สามของปี 2024 การทดลองยืนยันคาดว่าจะเริ่มลงทะเบียนในช่วงครึ่งหลังของปี 2025 ก่อนการอนุมัติของ FDA ที่อาจเกิดขึ้นภายใต้เส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัด บริษัทยังเน้นย้ําถึงความเป็นไปได้ที่ Regenxb ซื้อจะได้รับบัตรกํานัลการตรวจสอบลําดับความสําคัญหลังจากการอนุมัติ RGX-121 ที่อาจเกิดขึ้น
การย้ําการจัดอันดับซื้อและราคาเป้าหมายโดย HC Wainwright สะท้อนให้เห็นถึงมุมมองเชิงบวกของบริษัทเกี่ยวกับโอกาสของ Regenxbio หลังจากผลการทดลองล่าสุด ความคืบหน้าของบริษัทในการอนุมัติตามกฎระเบียบดูเหมือนจะก้าวไปข้างหน้าตามแผนที่วางไว้ โดยคาดว่าจะมีเหตุการณ์สําคัญในอีกไม่กี่ปีข้างหน้า
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ REGENXBIO Inc. มีความก้าวหน้าอย่างมากในโปรแกรมยีนบําบัด การทดลอง CAMPSIITE ของ RGX-121 ของบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ ซึ่งเป็นการบําบัดด้วยยีนที่มีศักยภาพสําหรับ Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) หรือที่เรียกว่า Hunter syndrome แสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจ
ข้อมูลเผยให้เห็นการลดลงอย่างต่อเนื่องในตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่สําคัญของโรคสมอง และผู้ป่วยจํานวนมากสามารถหยุดการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนมาตรฐานได้ บริษัทกําลังเตรียมพร้อมสําหรับการยื่นใบสมัครใบอนุญาตชีวภาพ (BLA) ในไตรมาสที่สามของปี 2024 ซึ่งอาจนําไปสู่บัตรกํานัลการตรวจสอบลําดับความสําคัญในปี 2025
นอกจากนี้ REGENXBIO ยังรายงานฐานะทางการเงินที่มั่นคงในระหว่างการประกาศผลประกอบการไตรมาสที่ 2 ปี 2024 โดยมีเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในตลาดมูลค่า 327 ล้านดอลลาร์ ซึ่งคาดว่าจะสนับสนุนการดําเนินงานในปี 2026 บริษัทยังหารือเกี่ยวกับความก้าวหน้าในโปรแกรมลําดับความสําคัญอื่นๆ รวมถึงการบําบัดด้วยยีนที่กําหนดเป้าหมายไปที่โรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) จอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับอายุเปียก (AMD เปียก) และอาการบวมน้ําจากเบาหวาน (DME)
นี่คือการพัฒนาล่าสุดที่เน้นย้ําถึงความก้าวหน้าของบริษัทในการวิจัยและพัฒนายีนบําบัด ความมุ่งมั่นของบริษัทในการพัฒนาไปป์ไลน์การบําบัดด้วยยีนนั้นเน้นย้ําด้วยข้อมูลทางคลินิกที่แข็งแกร่งและแผนการกํากับดูแลเชิงกลยุทธ์ อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่าการค้นพบและแผนเหล่านี้ขึ้นอยู่กับคําชี้แจงของบริษัทเองและการวิเคราะห์ของนักวิเคราะห์อิสระ
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ข้อมูลเชิงลึกล่าสุดจาก Inves แนสแด็ก o เผยให้เห็นภูมิทัศน์ทางการเงินที่หลากหลายสําหรับ Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) ในด้านบวก บริษัทถือเงินสดมากกว่าหนี้สินในงบดุล ซึ่งอาจเป็นตัวรองรับความต้องการในการดําเนินงานและการลงทุนในการวิจัยและพัฒนา นอกจากนี้ สินทรัพย์สภาพคล่องยังเกินภาระผูกพันระยะสั้น ซึ่งบ่งชี้ถึงระดับความมั่นคงทางการเงินในระยะใกล้ ตําแหน่งทางการเงินนี้มีความสําคัญเนื่องจากบริษัทก้าวหน้าไปสู่การยื่นใบสมัครใบอนุญาตชีวภาพสําหรับ RGX-121
อย่างไรก็ตาม ตัวชี้วัดทางการเงินยังเน้นย้ําถึงความท้าทายบางประการ ปัจจุบัน Regenxbio ไม่ทํากําไร และนักวิเคราะห์ไม่คาดหวังว่าจะทํากําไรได้ภายในปีนี้ อัตรากําไรขั้นต้นของบริษัทอ่อนแออย่างเห็นได้ชัด โดยมีอัตรากําไรติดลบในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 หุ้นมีแนวโน้มลดลงอย่างมากในช่วงหกเดือนที่ผ่านมา ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความกังวลของนักลงทุน การพิจารณาทางการเงินเหล่านี้จําเป็นสําหรับนักลงทุนในการชั่งน้ําหนักกับความก้าวหน้าทางคลินิกและศักยภาพในระยะยาวของ RGX-121
สําหรับผู้ที่ต้องการเจาะลึกถึงสุขภาพทางการเงินของ Regenxbio InvestingPro เสนอข้อมูลเชิงลึกและตัวชี้วัดเพิ่มเติม ปัจจุบันมีเคล็ดลับ InvestingPro อีก 8 ข้อบนแพลตฟอร์มของพวกเขา ซึ่งสามารถให้นักลงทุนเข้าใจสถานะทางการเงินและการดําเนินงานของบริษัทได้อย่างครอบคลุมมากขึ้น เยี่ยมชม InvestingPro สําหรับ Regenxbio สําหรับรายละเอียดเพิ่มเติมและเพื่อแจ้งการตัดสินใจลงทุนของคุณ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน