TD Cowen ยังคงให้คะแนนซื้อหุ้นของ Metagenomi Inc (แนสแด็ก: MGX) หลังจากการเปิดเผยข้อมูลที่ให้กําลังใจจากโปรแกรมแก้ไขยีนของบริษัทสําหรับโรคฮีโมฟีเลีย A
ข้อมูลไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ (NHP) 12 เดือนล่าสุดแสดงให้เห็นว่าระดับกิจกรรมของ Factor VIII (FVIII) ยังคงคงอยู่ โดยแสดงให้เห็นถึง 9%, 41% และ 82% ของระดับกิจกรรมปกติโดยไม่ลดลงอย่างมีนัยสําคัญระหว่างช่วง 9-12 เดือนและ 3-6 เดือน
การวิจัยอย่างต่อเนื่องเกี่ยวกับการรักษาฮีโมฟีเลีย A ของ Metagenomi บ่งชี้ว่าการรักษาสามารถทนได้และไม่ส่งผลให้เกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ (AE) ที่โดดเด่น ผลการวิจัยสอดคล้องกับข้อมูลก่อนหน้านี้ที่นําเสนอที่เครื่องหมาย 4.5 เดือน ซึ่งบ่งชี้ถึงความเสถียรในประสิทธิภาพของการรักษาเมื่อเวลาผ่านไป
MGX-001 ผู้สมัครในการพัฒนาของ Metagenomi คาดว่าจะดําเนินต่อไปตามแผนที่วางไว้ โดยคาดว่าจะส่งใบสมัครยาใหม่เพื่อการวิจัย (IND) ภายในปี 2026
ความพยายามของบริษัทมุ่งไปที่การพัฒนาการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย A ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ทําให้การแข็งตัวของเลือดลดลง
ข้อมูลเชิงบวกจากการศึกษาของ NHP สนับสนุนแนวทางของบริษัทในการแก้ไขยีนและการประยุกต์ใช้ในการรักษาฮีโมฟีเลีย A ความทนทานและความทนทานของการรักษาในขั้นตอนนี้เป็นตัวบ่งชี้ที่สําคัญของประสิทธิภาพที่เป็นไปได้และโปรไฟล์ความปลอดภัยสําหรับการทดลองทางคลินิกในมนุษย์ในอนาคต
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Metagenomi ซึ่งเป็น บริษัท ยาพันธุกรรมได้รายงานความคืบหน้าในการศึกษาพรีคลินิกสําหรับการบําบัดเชิงวิจัย MGX-001 สําหรับฮีโมฟีเลีย A ซึ่งแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพที่ยั่งยืนกว่าสิบสองเดือนในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์
ผลการศึกษาชี้ให้เห็นว่าการรักษาโดยทั่วไปสามารถทนได้ดี โดยไม่มีระดับกิจกรรมของ Factor VIII ลดลงอย่างมีนัยสําคัญ ซึ่งจําเป็นต่อการแข็งตัวของเลือด Metagenomi มีเป้าหมายเพื่อสร้างการรักษาที่คงทนเพียงครั้งเดียวสําหรับฮีโมฟีเลีย A และกําลังดําเนินการยื่นยาใหม่เพื่อการวิจัยในปี 2026
อย่างไรก็ตาม HC Wainwright เพิ่งลดราคาเป้าหมายของหุ้น Metagenomi เพื่อตอบสนองต่อการแข่งขันที่เพิ่มขึ้นจาก Pfizer
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน