วอลแธม แมสซาชูเซตส์ - Dyne Therapeutics, Inc. (แนสแด็ก:D YN) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นโรคกล้ามเนื้อ ได้รายงานผลลัพธ์ที่น่ายินดีจากการทดลอง DELIVER ระยะที่ 1/2 ของ DYNE-251 สําหรับ Duchenne muscular dystrophy (DMD) ข้อมูลการทดลองแสดงให้เห็นถึงการแสดงออกของ dystrophin อย่างมีนัยสําคัญและการปรับปรุงการทํางานในผู้ป่วยที่ยอมรับการข้าม exon 51 ซึ่งเป็นวิธีการบําบัดทางพันธุกรรม
DYNE-251 ซึ่งเป็นการรักษาเชิงวิจัยได้แสดงให้เห็นถึงระดับการแสดงออกของดิสโตรฟินสูงกว่ามาตรฐานการดูแลรายสัปดาห์ในปัจจุบันมากกว่าสิบเท่า eteplirsen โดยมีการแสดงออกของดิสโตรฟินสัมบูรณ์เฉลี่ยอยู่ที่ 3.71% ของปกติ ปรับตามปริมาณกล้ามเนื้อ ตัวเลขนี้สูงถึง 8.72% ยานี้ยังแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงจุดสิ้นสุดการทํางาน เช่น North Star Ambulatory Assessment (NSAA) และ Stride Velocity 95th Centile (SV95C) ซึ่งเป็นจุดสิ้นสุดหลักที่ได้รับการอนุมัติสําหรับการทดลองทางคลินิกของ Duchenne ในยุโรป
ข้อมูลความปลอดภัยและความทนทานของการทดลอง DELIVER อ้างอิงจากผู้เข้าร่วม 54 คน โดยเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นจากการรักษาส่วนใหญ่ไม่รุนแรงหรือปานกลาง เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นจากการรักษาที่ร้ายแรง Two อาจเกี่ยวข้องกับยาศึกษาที่ระดับขนาดยา 40 มก./กก. แต่ผู้เข้าร่วมทั้งสองฟื้นตัวแล้ว
Dyne กําลังริเริ่มกลุ่มประชากรตามรุ่นการลงทะเบียนในการทดลองใช้ DELIVER และวางแผนที่จะอัปเดตเส้นทางสู่การลงทะเบียนภายในสิ้นปี บริษัทยังกําลังดําเนินการทดลองทางคลินิก ACHIEVE ของ DYNE-101 ในโรคกล้ามเนื้อเสื่อมชนิดที่ 1 (DM1) โดยมีรายงานความปลอดภัยที่ดีสูงถึง 6.8 มก./กก.
การทดลอง DELIVER ได้รับการออกแบบมาให้ลงทะเบียน โดยลงทะเบียนผู้ชายที่มี DMD อายุ 4 ถึง 16 ปี โดยมีจุดสิ้นสุดหลัก ได้แก่ ความปลอดภัย ความทนทาน และการเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานในระดับไดสโตรฟิน จุดสิ้นสุดรองครอบคลุมการทํางานของกล้ามเนื้อ การข้ามเอ็กซอน และเภสัชจลนศาสตร์
DYNE-251 ได้รับการกําหนดช่องทางด่วน ยากําพร้า และโรคเด็กหายากจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาสําหรับการรักษาการกลายพันธุ์ของ DMD ที่สอดคล้องกับการข้ามเอ็กซอน 51 การประกาศในวันนี้อิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Dyne Therapeutics
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Dyne Therapeutics มีความก้าวหน้าอย่างมากในการทดลองทางคลินิกและความพยายามทางการเงิน กําไรต่อหุ้นของบริษัทสูงกว่าทั้ง Oppenheimer และประมาณการที่เป็นเอกฉันท์ โดยอยู่ที่ ($0.70) เทียบกับที่คาดการณ์ไว้ ($0.72) การศึกษา ACHIEVE และ DELIVER ของ Dyne ได้แสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นสําหรับผู้ป่วย โดยมีข้อมูลที่น่าพึงพอใจเกี่ยวกับการแก้ไขการประกบและการแสดงออกของไดสโตรฟิน การพัฒนาเหล่านี้นําไปสู่การให้คะแนนในเชิงบวกและเพิ่มเป้าหมายราคาจากบริษัทต่างๆ เช่น Piper Sandler, HC Wainwright และ Oppenheimer
นอกจากนี้ Dyne ยังได้ริเริ่มการเสนอขายหุ้นสามัญมูลค่า 300 ล้านดอลลาร์ต่อสาธารณะ ซึ่งบริหารโดย Morgan Stanley, Jefferies, Stifel และ Guggenheim Securities แพลตฟอร์ม FORCE ของบริษัทยังแสดงให้เห็นถึงคํามั่นสัญญาในแบบจําลองพรีคลินิกสําหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมและโรคปอมเป้ นักวิเคราะห์จาก Jefferies คาดการณ์ว่าโปรแกรม DM1 จะมียอดขายสูงสุดมากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์ ในขณะที่โปรแกรม DMD Exon 51 อาจเกิน 500 ล้านดอลลาร์ นี่คือการพัฒนาล่าสุดในความพยายามอย่างต่อเนื่องของ Dyne Therapeutics ในการพัฒนาผู้สมัครการรักษาสําหรับความผิดปกติทางพันธุกรรม
ข้อมูลเชิงลึกของ แนสแด็ก 2>InvestingProในขณะที่ Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN) ได้รับความสนใจจากผลการทดลองล่าสุดสําหรับ DYNE-251 การพิจารณาสถานะทางการเงินของบริษัทอย่างใกล้ชิดผ่านข้อมูล InvestingPro เผยให้เห็นภาพที่ซับซ้อน ด้วยมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาด 4.63 พันล้านดอลลาร์ Dyne เป็นผู้เล่นที่สําคัญในอุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์ อย่างไรก็ตาม ตัวชี้วัดทางการเงินของบริษัทบ่งชี้ถึงความท้าทาย รวมถึงอัตราส่วน P/E ติดลบที่ -13.13 ซึ่งลดลงอีกเป็น -17.96 ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 สิ่งนี้ชี้ให้เห็นว่าบริษัทไม่ได้ทํากําไรในขณะนี้ ซึ่งไม่ใช่เรื่องแปลกสําหรับ บริษัท ชีวเภสัชภัณฑ์ในระยะคลินิกที่ลงทุนอย่างมากในการวิจัยและพัฒนา
EBITDA ของบริษัทก็ลดลงอย่างมากด้วยอัตราการเติบโต -39.63% ในช่วงเวลาเดียวกัน ซึ่งบ่งบอกถึงต้นทุนการดําเนินงานที่เพิ่มขึ้นหรือกําไรก่อนดอกเบี้ย ภาษี ค่าเสื่อมราคา และค่าตัดจําหน่ายลดลง แม้จะมีตัวเลขเหล่านี้ แต่นักลงทุนก็แสดงการมองโลกในแง่ดีในศักยภาพของ Dyne ซึ่งเห็นได้จากผลตอบแทนรวมของราคาที่แข็งแกร่งตั้งแต่ต้นปีจนถึงปัจจุบันที่ 246.54% และราคาที่ปัจจุบันอยู่ที่ 97.13% ของระดับสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ ความเชื่อมั่นของนักลงทุนนี้อาจได้รับแรงหนุนจากผลการทดลองที่มีแนวโน้มและศักยภาพในการรักษาของ DYNE-251
เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําถึงความสําคัญของการพิจารณาทั้งความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์และความมั่นคงทางการเงินเมื่อประเมินบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ ด้วยวันประกาศผลประกอบการครั้งต่อไปของ Dyne ที่ใกล้เข้ามาในวันที่ 31 ตุลาคม 2024 นักลงทุนจะกระตือรือร้นที่จะดูว่าความคิดริเริ่มเชิงกลยุทธ์ของบริษัทสามารถแปลเป็นแนวโน้มทางการเงินที่เอื้ออํานวยมากขึ้นได้หรือไม่ สําหรับการวิเคราะห์โดยละเอียดเพิ่มเติม InvestingPro เสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม เพื่อแนะนําผู้ใช้ผ่านภูมิทัศน์ที่ซับซ้อนของการลงทุนด้านเทคโนโลยีชีวภาพ
สําหรับผู้ที่สนใจเจาะลึกเกี่ยวกับตัวชี้วัดทางการเงินและการวางตําแหน่งเชิงกลยุทธ์ของ Dyne Therapeutics InvestingPro มีชุดเคล็ดลับเพิ่มเติมที่ครอบคลุม ซึ่งแต่ละข้อออกแบบมาเพื่อช่วยให้ผู้ใช้ตัดสินใจลงทุนอย่างชาญฉลาดในภาคชีวเภสัชภัณฑ์แบบไดนามิก
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน