MALVERN, PA. - Ocugen, Inc. (แนสแด็ก: OCGN) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่เชี่ยวชาญด้านยีนและเซลล์บําบัดและวัคซีน ได้ประกาศเสร็จสิ้นการให้ยาสําหรับกลุ่มที่สามในการทดลองทางคลินิก GARDian ระยะที่ 1/2 ของ OCU410ST ผู้สมัครยาสําหรับโรค Stargardt ความผิดปกติทางพันธุกรรมนี้ส่งผลกระทบต่อบุคคลประมาณ 100,000 คนในสหรัฐอเมริกาและยุโรปนําไปสู่การสูญเสียการมองเห็นอย่างต่อเนื่องเนื่องจากจอประสาทตาเสื่อม
การพัฒนาล่าสุดถือเป็นจุดสิ้นสุดของระยะที่ 1 ในส่วนการเพิ่มขนาดยาของการทดลอง โดยอาสาสมัครสามคนได้รับการทดสอบในปริมาณสูงสุด การทดลองนี้ดําเนินการที่ศูนย์ศัลยกรรมจอประสาทตาชั้นนําหกแห่งทั่วสหรัฐอเมริกาโดยมีเป้าหมายเพื่อประเมิน Ocugen และประสิทธิภาพของการให้ OCU410ST ใต้จอประสาทตาเพียงครั้งเดียว
ดร. Huma Qamar ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของ Ocugen แสดงความมุ่งมั่นของบริษัทในการพัฒนาการทดลองอย่างมีประสิทธิภาพเพื่อตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองของผู้ป่วยโรค Stargardt ขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับภาวะนี้
OCU410ST เป็นการบําบัดด้วยยีนแบบใหม่ที่ใช้แพลตฟอร์มการจัดส่ง AAV เพื่อขนส่งยีน RORA ไปยังจอประสาทตา ยีน RORA มีส่วนเกี่ยวข้องในการควบคุมเส้นทางที่เชื่อมโยงกับโรค Stargardt รวมถึงการสร้าง lipofuscin และความเครียดจากปฏิกิริยาออกซิเดชัน
ตามที่ Dr. Charles Wykoff, MD, PhD ผู้อํานวยการ Research
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน