เรดวูดซิตี้ แคลิฟอร์เนีย – Soleno Therapeutics, Inc. (แนสแด็ก: SLNO) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการพัฒนาการรักษาโรคหายาก ได้ประกาศให้สํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ยอมรับการประยุกต์ใช้ยาใหม่ (NDA) สําหรับแท็บเล็ต DCCR ที่มีไว้สําหรับกลุ่มอาการ Prader-Willi (PWS) องค์การอาหารและยาได้ให้สถานะการตรวจสอบลําดับความสําคัญของใบสมัคร โดยมีวันที่ดําเนินการเป้าหมายของพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ (PDUFA) ในวันที่ 27 ธันวาคม 2024
PWS เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งมีลักษณะความหิวเรื้อรัง หรือที่เรียกว่า hyperphagia ซึ่งอาจนําไปสู่โรคอ้วนที่คุกคามชีวิตและเงื่อนไขที่เกี่ยวข้อง ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจะกล่าวถึงภาวะกลืนกินมากเกินไปและอาการที่เกี่ยวข้องของ PWS โดยเฉพาะ
การกําหนด Priority Review โดย FDA สงวนไว้สําหรับยาที่สามารถให้การปรับปรุงอย่างมีนัยสําคัญในด้านความปลอดภัยหรือประสิทธิผลในการรักษาภาวะร้ายแรง การทบทวนแบบเร่งด่วนนี้ช่วยลดระยะเวลาการตัดสินใจของ FDA โดยมีเป้าหมายเพื่อให้ได้การรักษาแบบใหม่ที่มีแนวโน้มแก่ผู้ป่วยได้เร็วขึ้น
DCCR, หรือ diazoxide โคลีนยาเม็ดปล่อยขยาย, เป็นยารับประทานวันละครั้ง. โมเลกุลแม่ของมัน diazoxide ถูกใช้สําหรับโรคหายากอื่นๆ แต่ยังไม่ได้รับการอนุมัติสําหรับ PWS ในปัจจุบัน การส่ง NDA ของ Soleno ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลจากการศึกษาทางคลินิกหลายชิ้น รวมถึงโปรแกรมระยะที่ 3 ที่บ่งชี้ถึงศักยภาพของ DCCR ในการจัดการไม่เพียง แต่การกลืนกินมากเกินไป แต่ยังรวมถึงพฤติกรรมก้าวร้าว ไขมันในร่างกาย และพารามิเตอร์การเผาผลาญอื่นๆ ในผู้ป่วย PWS
จากข้อมูลของ Prader-Willi Syndrome Association USA PWS ส่งผลกระทบต่อการเกิดประมาณหนึ่งในทุกๆ 15,000 คน ผลกระทบของความผิดปกติต่อผู้ป่วยและครอบครัวนั้นลึกซึ้ง ซึ่งมักเกี่ยวข้องกับความบกพร่องทางสติปัญญา ปัญหาพฤติกรรม และภาวะแทรกซ้อนทางร่างกาย
บริษัทยังตั้งข้อสังเกตถึงความตั้งใจของ FDA ที่จะเรียกประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาเพื่อหารือเกี่ยวกับการสมัครเพิ่มเติม Anish Bhatnagar, MD ซีอีโอของ Soleno แสดงความขอบคุณต่อชุมชน PWS สําหรับการสนับสนุนของพวกเขา และเน้นย้ําถึงความมุ่งมั่นของบริษัทในการทํางานร่วมกับ FDA ตลอดกระบวนการตรวจสอบ
ก่อนหน้านี้ Soleno Therapeutics ได้ได้รับการรับรอง Breakthrough และ Fast Track Designations สําหรับ diazoxide choline ในสหรัฐอเมริกา รวมถึงการกําหนดยากําพร้าสําหรับ PWS ทั้งในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป
การประกาศนี้อิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Soleno Therapeutics ในขณะที่กระบวนการทบทวนยังคงดําเนินต่อไป ชุมชน PWS และนักลงทุนกําลังจับตาดูอย่างใกล้ชิด โดยการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาและวันที่ดําเนินการตามเป้าหมายของ PDUFA ถือเป็นเหตุการณ์สําคัญต่อไปในการอนุมัติ DCCR ที่อาจเกิดขึ้น
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Soleno Therapeutics มีความก้าวหน้าอย่างมากในการดําเนินงาน บริษัทได้ยื่นใบสมัครยาใหม่ (NDA) ไปยัง FDA สําหรับผลิตภัณฑ์ DCCR ซึ่งเป็นการรักษาโรค Prader-Willi Piper Sandler ยังคงมีมุมมองเชิงบวกเกี่ยวกับ Soleno โดยอ้างถึงประโยชน์ที่ครอบคลุมของการรักษา โปรไฟล์ความปลอดภัยที่สะอาด และความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองที่ปฏิเสธไม่ได้ซึ่งได้รับการยอมรับจาก FDA
นอกจากนี้ Soleno Therapeutics ยังได้เห็นการเปลี่ยนแปลงที่สําคัญในคณะกรรมการบริษัท โดย Matthew Pauls ก้าวเข้ามาเป็นหัวหน้ากรรมการอิสระคนใหม่และ Dawn Carter Bir ผู้คร่ําหวอดด้านเทคโนโลยีชีวภาพเข้าร่วมคณะกรรมการ บริษัทยังได้ทําข้อตกลงกับ Jefferies LLC เพื่อขายหุ้นสามัญสูงถึง 150 ล้านดอลลาร์ โดยมีเป้าหมายเพื่อเสริมความยืดหยุ่นทางการเงิน
นอกจากนี้ Soleno Therapeutics ยังได้มอบหน่วยหุ้นจํากัดตามผลการปฏิบัติงานให้กับพนักงาน รวมถึงผู้บริหารระดับสูงภายใต้แผนจูงใจส่วนของผู้ถือหุ้นที่แก้ไขและปรับงบแล้วในปี 2014 การย้ายนี้เป็นส่วนหนึ่งของกลยุทธ์ในการปรับผลประโยชน์ของพนักงานให้สอดคล้องกับผลการดําเนินงานของบริษัท สุดท้ายนี้ บริษัทได้ขยายขอบเขตขององค์กรโดยได้รับสัญญาเช่าสํานักงานแห่งใหม่ในเมืองเรดวูดซิตี้ นี่คือการพัฒนาล่าสุดในการดําเนินงานและความคิดริเริ่มเชิงกลยุทธ์อย่างต่อเนื่องของบริษัท
ข้อมูลเชิงลึกของ แนสแด็ก ingPro
เนื่องจาก Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO) ได้รับความสนใจจากสถานะการตรวจสอบลําดับความสําคัญของ FDA ล่าสุดสําหรับแท็บเล็ต DCCR นักลงทุนกําลังติดตามสถานะทางการเงินและผลการดําเนินงานของหุ้นของบริษัทอย่างใกล้ชิด เคล็ดลับของ InvestingPro ระบุว่า Soleno ถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล ซึ่งอาจให้ความมั่นคงทางการเงินในขณะที่พวกเขาดําเนินการตามกระบวนการอนุมัติ นอกจากนี้ นักวิเคราะห์คาดการณ์ว่า บริษัท จะทํากําไรได้ในปีนี้ ซึ่งเป็นจุดเปลี่ยนที่อาจเกิดขึ้นสําหรับ บริษัท ที่ไม่ทํากําไรในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา
ข้อมูล InvestingPro เผยเพิ่มเติมว่า Soleno Therapeutics มีมูลค่าตามราคาตลาดประมาณ 1790 ล้านเหรียญสหรัฐ ซึ่งสะท้อนถึงการประเมินมูลค่าปัจจุบันของบริษัทในตลาด แม้จะมีความท้าทาย แต่หุ้นก็มีผลตอบแทนที่น่าทึ่งที่ 815.28% ในปีที่ผ่านมา ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความเชื่อมั่นของนักลงทุนอย่างมาก อย่างไรก็ตาม หุ้นซื้อขายที่ราคา/บัญชีทวีคูณสูงถึง 6.39 ซึ่งบ่งชี้ว่าอาจมีมูลค่าสูงเมื่อเทียบกับมูลค่าทางบัญชี
สําหรับผู้ที่กําลังพิจารณาลงทุนใน Soleno Therapeutics เป็นที่น่าสังเกตว่ามีเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติม 11 ข้อบน InvestingPro ซึ่งให้ข้อมูลเชิงลึกที่ลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับการเงินและผลการดําเนินงานของตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน