บอสตัน - ริทึ่ม เภสัชกรรม อิงค์ (แนสแด็ก:RYTM) ประกาศในวันนี้ว่าสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ยอมรับใบสมัครยาใหม่เพิ่มเติม (sNDA) สําหรับ IMCIVREE® (setmelanotide) เพื่อขยายการรักษาไปยังเด็กเล็กที่มีความผิดปกติของโรคอ้วนทางพันธุกรรมบางอย่าง องค์การอาหารและยาได้กําหนดวันที่เป้าหมายในวันที่ 26 ธันวาคม 2024 เพื่อตรวจสอบใบสมัครภายใต้สถานะการตรวจสอบลําดับความสําคัญ
sNDA พยายามขยายการใช้ IMCIVREE® ซึ่งปัจจุบันได้รับการอนุมัติสําหรับการควบคุมน้ําหนักเรื้อรังในผู้ป่วยอายุ 6 ปีขึ้นไป ให้กับเด็กอายุเพียง 2 ขวบที่เป็นโรคอ้วนเนื่องจากกลุ่มอาการ Bardet-Biedl (BBS) หรือการขาด pro-opiomelanocortin (POMC) รวมถึงโปรโปรตีนคอนเวอร์เทส subtilisin/kexin type 1 (PCSK1) หรือตัวรับเลปติน (LEPR) แอปพลิเคชั่นนี้ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลจากการทดลองระยะที่ 3 ที่แสดงให้เห็นถึงการลดลงของคะแนน BMI-Z และค่าเฉลี่ยลดลงของค่าดัชนีมวลกายในผู้ป่วยที่อายุน้อยกว่าหกปี
การขยายตัวจะสร้างขึ้นจากข้อบ่งชี้ในปัจจุบันของยาและการอนุญาตล่าสุดจากค่านายหน้ายุโรปในการสั่งจ่ายยาให้กับเด็กอายุสองปีขึ้นไปที่มีการขาด BBS หรือ POMC, PCSK1 หรือ LEPR
David Meeker, MD ประธานประธานเจ้าหน้าที่บริหารและประธานของ Rhythm แสดงการมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นจากการรักษาผู้ป่วยตั้งแต่อายุยังน้อยโดยเน้นย้ําถึงความสําเร็จของยาในการจัดการกับภาวะกลืนกินมากเกินไปและโรคอ้วนรุนแรงที่เกิดจากโรคทางเดิน MC4R ที่หายาก
IMCIVREE® เป็นตัวเร่งปฏิกิริยา MC4R และเป็นการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA รายแรกสําหรับการอนุมัติคอนดิเภสัชกรรมทางพันธุกรรมเหล่านี้ และ sNDA เป็นส่วนหนึ่งของ bro เภสัชกรรมของ Rhythm Pharmaceuticals เพื่อจัดการกับโรคต่อมไร้ท่อที่หายาก
ข่าวนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Rhythm Pharmaceutical เภสัชกรรมได้เตือนว่าข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าอาจมีความเสี่ยงและความไม่แน่นอน และผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างจากที่คาดการณ์ไว้
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Rhythm Pharmaceuticals แสดงผลประกอบการที่แข็งแกร่งในไตรมาสที่ 2 ปี 2024 โดยมีรายได้สูงถึง 29.1 ล้านดอลลาร์ ซึ่งส่วนใหญ่ได้รับแรงหนุนจาก เภสัชกรรม IMCIVREE ยาที่ใช้ในการรักษากลุ่มอาการ Bardet-Biedl (BBS) ได้รับการอนุมัติสําหรับเด็กในสหภาพยุโรปสําหรับเด็กอายุสองถึงอายุต่ํากว่าหกขวบ แม้จะมีปัญหาด้านการเภสัชกรรมกับโครงการของรัฐ Medicaid แต่ Rhythm Pharmaceuticals ยังคงมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับกลยุทธ์ทางการค้า
เภสัชกรรมได้เริ่มการทดลองระยะที่ 2 สําหรับตัวเร่งปฏิกิริยา MC4R ใหม่สองชนิด ซึ่งขยายไปป์ไลน์การพัฒนา Canaccord Genuity เพิ่งปรับแนวโน้มทางการเงินสําหรับ Rhythm Pharmaceuticals โดยลดราคาเป้าหมายลงเหลือ 77 ดอลลาร์จาก 79 ดอลลาร์ แต่ยังคงให้คะแนนซื้อสําหรับหุ้น Thi เภสัชกรรมสรุปผลประกอบการไตรมาสที่ 2 ของบริษัท ซึ่งสอดคล้องกับฉันทามติเภสัชกรรม
Rhythm Pharmaceuticals ยังดําเนินการศึกษาระยะที่ 3 ของ setmelanotide ในผู้ป่วยโรคอ้วนไฮโปทาลามิก ซึ่งเป็นองค์ประกอบสําคัญใน Canacc เภสัชกรรม odel สําหรับบริษัท การทดลองนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อตรวจหาความแตกต่าง 10% เมื่อเทียบกับยาหลอกในจุดสิ้นสุดหลักของการลดดัชนีมวลกาย (BMI) การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้เน้นย้ําถึงความมุ่งมั่นของ Rhythm Pharmaceuticals ในการเติบโตและแนวทางเชิงกลยุทธ์ในการเอาชนะความท้าทาย
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในฐานะการตัดสินใจของ Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ เภสัชกรรม FDA เกี่ยวกับการขยายการใช้ IMCIVREE® นักลงทุนและผู้มีส่วนได้ส่วนเสียกําลังติดตามสถานะทางการเงินและผลการดําเนินงานของตลาดของบริษัทอย่างใกล้ชิด จากข้อมูลล่าสุดจาก InvestingPro Rhythm Pharmaceuticals มีอัตรากําไรขั้นต้นที่น่าประทับใจที่ 88.8% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความสามารถของบริษัทในการรักษาความสามารถในการทํากําไรของผลิตภัณฑ์ สิ่งนี้มีความเกี่ยวข้องโดยเฉพาะอย่างยิ่งเนื่องจากบริษัทพยายามขยายการประยุกต์ใช้ยาเรือธง ซึ่งอาจช่วยเพิ่มกระแสรายได้หากได้รับการอนุมัติสําหรับผู้ป่วยอายุน้อย
แม้จะมีอัตรากําไรขั้นต้นที่มีแนวโน้ม แต่ปัจจุบัน Rhythm Pharmaceuticals ซื้อขายที่ราคา/บัญชีทวีคูณสูงถึง 71.66 ซึ่งบ่งชี้ถึงการประเมินมูลค่าระดับพรีเมียมเมื่อเทียบกับมูลค่าทางบัญชี สิ่งนี้อาจบ่งบอกถึงความเชื่อมั่นของนักลงทุนในแนวโน้มการเติบโตในอนาคตของบริษัท โดยเฉพาะอย่างยิ่งในแง่ของการขยายตัวของตลาดที่มีศักยภาพสําหรับ IMCIVREE® นอกจากนี้ บริษัทยังได้รับผลตอบแทนที่แข็งแกร่งในช่วงปีที่ผ่านมา โดยมีราคาเพิ่มขึ้น 78.55% จากความกระตือรือร้นของนักลงทุนเภสัชกรรมเกี่ยวกับความคิดริเริ่มเชิงกลยุทธ์และการพัฒนาไปป์ไลน์ของ Rhythm
InvestingPro Tips ยังเปิดเผยด้วยว่าในขณะที่ Rhythm มีสินทรัพย์สภาพคล่องที่เกินภาระผูกพันระยะสั้นซึ่งบ่งชี้ถึงสภาพคล่องที่ดี แต่นักวิเคราะห์ก็ระมัดระวังเนื่องจากไม่คาดว่าบริษัทจะทํากําไรได้ในปีนี้ และคาดว่ารายได้สุทธิจะลดลง ข้อมูลเชิงลึกเหล่านี้ชี้ให้เห็นว่าในขณะที่ตลาดมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับศักยภาพในระยะยาวของ Rhythm แต่ก็มีความท้าทายในระยะสั้นที่บริษัทอาจเผชิญ สําหรับผู้ที่สนใจในการวิเคราะห์เชิงลึก InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติมเพื่อทําความเข้าใจฐานะทางการเงินและแนวโน้มของ Rhythm ให้ดียิ่งขึ้น
สําหรับนักลงทุนที่พิจารณา Rhythm Pharmaceuticals เป็นส่วนหนึ่งของพอร์ตโฟลิโอ เป็นที่น่าสังเกตว่ามีเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติม 13 ข้อ ซึ่งสามารถให้มุมมองที่ครอบคลุมมากขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและผลการดําเนินงานของตลาดของบริษัท เยี่ยมชม https://www.investing.com/pro/RYTM สําหรับการวิเคราะห์โดยละเอียดและเพื่อตัดสินใจลงทุนอย่างมีข้อมูลมากขึ้น
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน